VMCO-010 光遗传学治疗成人视网膜色素变性的疗效和安全性 [RESTORE] (RESTORE)
2024年3月20日 更新者：Nanoscope Therapeutics Inc.
一项 2b 期随机、双盲、假对照研究，旨在评估玻璃体内注射 vMCO-010 光遗传学治疗成人视网膜色素变性的疗效和安全性 [RESTORE]
该研究的目的是评估单次玻璃体内注射病毒携带的多特征视蛋白 (vMCO-010) 的安全性和有效性。
研究概览
详细说明
这项多中心、随机、双盲、假对照、剂量范围研究将在多达 18 名视网膜色素变性受试者（每剂 9 名）中评估 vMCO-010 的 2 个剂量水平。
九名受试者将接受假注射。
根据临床检查、散瞳眼底检查和基因检测确诊为晚期视网膜色素变性 (RP) 的受试者将被考虑参与本研究。
在用 vMCO-010 治疗后，所有受试者将继续接受评估 52 周。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
27
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Arecibo、波多黎各、00612
- Nanoscope Clinical Site
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California
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Beverly Hills、California、美国、90211
- Nanoscope Clinical Site
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Florida
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Pensacola、Florida、美国、32503
- Nanoscope Clinical Site
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North Dakota
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Fargo、North Dakota、美国、58103
- Nanoscope Clinical Site
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Texas
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Houston、Texas、美国、77030
- Nanoscope Clinical Site
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McAllen、Texas、美国、78503
- Nanoscope Clinical Site
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
受试者群体包括具有晚期 RP 的受试者。仅当满足以下所有标准时，受试者才有资格被纳入研究：
- 年龄 ≥ 18 岁
- 能够理解并给予知情同意。
- 根据临床检查、散瞳眼底检查和基因检测确诊晚期视网膜色素变性 (RP)。
- 研究眼的最佳矫正（弗莱堡）视力低于 1.9 LogMAR（Snellen 等效 20/1600，计数手指/手部运动），并且在筛查期间对侧眼的视力不优于 1.6 LogMAR（Snellen 等效 20/800）。
- 筛选期间研究眼中光学相干断层扫描 (OCT) 测试中视网膜内核层和神经纤维层的存在，由研究者确定并由申办者或指定人员确认。
排除标准：
如果以下任何标准适用，受试者将被排除在研究之外：
- 先前参与基因治疗计划
- 拒绝或无法执行流动性测试或通过调查员确定并由申办者或指定人员在筛选期间确认的 0.3 或 1 勒克斯的流动性测试的个人将被排除在外。
- 有源植入式医疗设备的存在
- 研究眼中已有的病症，例如青光眼、影响视神经的疾病导致显着视野丧失、活动性葡萄膜炎、角膜或晶状体混浊）。
- 存在任何并发的全身性疾病，如治疗可能影响中枢神经系统功能的恶性肿瘤。
- 梅毒、乙型肝炎、丙型肝炎和人类免疫缺陷病毒 (HIV) 阳性的受试者将被排除在外。
- 在第 0 天之前的三个月内在研究眼中接受过眼科手术的受试者。
- 狭窄的虹膜角膜角的存在表明研究眼中的瞳孔扩张是禁忌的。
- 在研究期间，研究眼中存在可能干扰视力和其他眼部评估（包括 OCT）的眼部介质疾病。
- 研究眼中存在玻璃体-黄斑粘连或牵拉、视网膜前膜、黄斑皱襞和黄斑裂孔，通过检眼镜检查和/或通过 OCT 检查可以证明，并由研究者评估为显着影响中心视力。
- 研究眼中视网膜脱离的当前证据显着影响中心视力。
- 当前使用羟氯喹、氯喹或任何相关的视网膜毒性化合物。
- 活动性眼部炎症或特发性或自身免疫性相关葡萄膜炎的复发史。
- 已接受视网膜假体（如 ARGUS-II）或任何基因或干细胞治疗（眼部或非眼部）。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：顺序分配
- 屏蔽：三倍
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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假比较器：假注射
参与者接受假注射
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假注射
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实验性的：MCO-010- 高剂量
参与者收到 1.2E11gc/眼 MCO-010
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MCO-010 是一种基于腺相关病毒血清型 2 的载体，携带多特征视蛋白 (MCO) 基因表达盒
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实验性的：MCO-010-低剂量
参与者收到 0.9E11gc/MCO-010 眼
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MCO-010 是一种基于腺相关病毒血清型 2 的载体，携带多特征视蛋白 (MCO) 基因表达盒
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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通过最佳矫正视力评估单次玻璃体内注射多特征视蛋白 (MCO-010) 的功效。
大体时间：第 52 周
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第 52 周时研究眼睛的弗莱堡视力（定量 LogMAR）评分相对于基线的变化。
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第 52 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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通过最佳矫正视力评估 MCO-010 的功效。
大体时间：第 76 周
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第 76 周时研究眼睛的弗莱堡视力（定量 LogMAR）评分相对于基线的变化。
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第 76 周
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通过流动性测试评估 MCO-010 的功效。
大体时间：周 16,24,32,52,76,100
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多亮度 Y 迁移率测试分数相对于基线的变化。
范围：-1到5，分数越高意味着结果越好。
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周 16,24,32,52,76,100
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通过流动性测试评估 MCO-010 的功效。
大体时间：周 16,24,32,52,76,100
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多亮度 Y 移动性测试得分较基线光水平提高 2 或更多的受试者比例。
范围：0%到100%，分数越高意味着结果越好。
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周 16,24,32,52,76,100
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通过静态形状识别测定评估 MCO-010 的功效。
大体时间：周 16,24,32,52,76,100
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多亮度形状辨别测试得分比基线光水平提高 2 或更多的受试者比例。
范围：0% 到 100%，分数越高意味着结果越好。
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周 16,24,32,52,76,100
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通过静态形状识别测定评估 MCO-010 的功效。
大体时间：周 16,24,32,52,76,100
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多亮度形状辨别测试分数相对于基线的变化。
范围：0到5，分数越高意味着结果越好。
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周 16,24,32,52,76,100
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MCO-010 的功效通过视野进行评估。
大体时间：周 16,24,32,52,76,100
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通过 Humphrey 30-2 视野检查法测量的视野相对于基线的变化。
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周 16,24,32,52,76,100
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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通过综合功能评估评估 MCO-010 的功效。
大体时间：第 52 周
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第 52 周时 MLYMT 或 MLSDT 评分较基线改善≥2 个单位的受试者比例。
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第 52 周
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MCO-010 的安全性。
大体时间：100周
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眼部和非眼部治疗紧急不良事件 (TEAE) 的发生率、性质和严重程度。
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100周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 学习椅：Dr Samarendra Mohanty、Nanoscope Therapeutics Inc.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年7月13日
初级完成 (实际的)
2023年2月27日
研究完成 (实际的)
2024年1月18日
研究注册日期
首次提交
2021年6月15日
首先提交符合 QC 标准的
2021年6月22日
首次发布 (实际的)
2021年6月30日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年3月22日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年3月20日
最后验证
2024年3月1日
更多信息
与本研究相关的术语
关键字
其他研究编号
- NTXMCO-002.
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
临床试验的结果将在研究完成后公布。
结果将发布在该站点上，并可用于会议演示和出版物。
IPD 共享时间框架
研究完成后 12 个月
IPD 共享访问标准
疗效和安全性结果
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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