Efficacité et innocuité de la thérapie optogénétique vMCO-010 chez les adultes atteints de rétinite pigmentaire [RESTORE] (RESTORE)

Critère d'intégration:

La population de sujets comprend des sujets avec une PR avancée. Les sujets sont éligibles pour être inclus dans l'étude uniquement si tous les critères suivants s'appliquent :

1. Âge ≥ 18 ans
2. Capable de comprendre et de donner un consentement éclairé.
3. Diagnostic confirmé de rétinite pigmentaire avancée (RP) sur la base d'un examen clinique, d'un examen du fond d'œil dilaté et de tests génétiques.
4. Meilleure acuité visuelle corrigée (Fribourg) inférieure à 1,9 LogMAR (équivalent Snellen 20/1600, comptage des doigts/mouvement de la main) dans l'œil de l'étude et pas supérieure à 1,6 LogMAR (équivalent Snellen 20/800) dans l'autre œil lors du dépistage.
5. Présence de couches de fibres nucléaires et nerveuses internes rétiniennes lors des tests de tomographie par cohérence optique (OCT) dans l'œil de l'étude lors du dépistage, tel que déterminé par l'investigateur et confirmé par le commanditaire ou la personne désignée.

Critère d'exclusion:

Les sujets sont exclus de l'étude si l'un des critères suivants s'applique :

1. Participation antérieure au programme de thérapie génique
2. Les personnes qui refusent ou sont incapables d'effectuer des tests de mobilité ou réussissent les tests de mobilité à 0,3 ou 1 lux, tel que déterminé par l'investigateur et confirmé par le commanditaire ou la personne désignée lors de la sélection, seront exclues.
3. Présence d'un dispositif médical implantable actif
4. Conditions préexistantes dans l'œil étudié telles que glaucome, maladies affectant le nerf optique entraînant une perte importante du champ visuel, uvéite active, opacités cornéennes ou lenticulaires).
5. Présence de toute maladie systémique compliquée telle que des tumeurs malignes dont le traitement pourrait affecter la fonction du système nerveux central.
6. Les sujets positifs pour la syphilis, l'hépatite B, C et le virus de l'immunodéficience humaine (VIH) seront exclus.
7. Sujets ayant subi une chirurgie oculaire dans l'œil de l'étude dans les trois mois précédant le jour 0.
8. Présence d'angles iridocornéens étroits contre-indiquant la dilatation pupillaire dans l'œil étudié.
9. Présence de troubles des médias oculaires dans l'œil de l'étude qui pourraient interférer avec l'acuité visuelle et d'autres évaluations oculaires, y compris l'OCT, pendant la période d'étude.
10. Présence d'adhérence ou de traction vitréo-maculaire, de membrane épirétinienne, de plissement maculaire et de trou maculaire dans l'œil de l'étude, évident par ophtalmoscopie et/ou par des examens OCT et évalué par l'investigateur comme affectant de manière significative la vision centrale.
11. Preuve actuelle d'un décollement de la rétine dans l'œil de l'étude qui affecte de manière significative la vision centrale.
12. Utilisation actuelle de l'hydroxychloroquine, de la chloroquine ou de tout composé apparenté toxique pour la rétine.
13. Inflammation oculaire active ou antécédents récurrents d'uvéite associée idiopathique ou auto-immune.
14. Avoir reçu une prothèse rétinienne (telle qu'ARGUS-II) ou toute thérapie génique ou par cellules souches (oculaire ou non oculaire).