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Efficacia e sicurezza della terapia optogenetica vMCO-010 negli adulti con retinite pigmentosa [RESTORE] (RESTORE)

20 marzo 2024 aggiornato da: Nanoscope Therapeutics Inc.

Uno studio di fase 2b randomizzato, in doppio cieco, controllato da sham per valutare l'efficacia e la sicurezza dell'iniezione intravitreale della terapia optogenetica vMCO-010 negli adulti con retinite pigmentosa [RESTORE]

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l'efficacia di una singola iniezione intravitreale di Opsin multicaratteristico virale (vMCO-010).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con sham, di dose-ranging valuterà 2 livelli di dose di vMCO-010 in un massimo di 18 soggetti con retinite pigmentosa (9 per dose). Nove soggetti riceveranno un'iniezione fittizia. I soggetti con una diagnosi confermata di retinite pigmentosa avanzata (RP) basata su esame clinico, esame del fondo dilatato e test genetici saranno presi in considerazione per la partecipazione a questo studio. Tutti i soggetti continueranno a essere valutati per 52 settimane dopo il trattamento con vMCO-010.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

27

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Porto Rico
      • Arecibo, Porto Rico, 00612
        • Nanoscope Clinical Site
  • Stati Uniti
    • California
      • Beverly Hills, California, Stati Uniti, 90211
        • Nanoscope Clinical Site
    • Florida
      • Pensacola, Florida, Stati Uniti, 32503
        • Nanoscope Clinical Site
    • North Dakota
      • Fargo, North Dakota, Stati Uniti, 58103
        • Nanoscope Clinical Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Nanoscope Clinical Site
      • McAllen, Texas, Stati Uniti, 78503
        • Nanoscope Clinical Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

La popolazione soggetta include soggetti con RP avanzato. I soggetti possono essere inclusi nello studio solo se si applicano tutti i seguenti criteri:

  1. Età ≥ 18 anni
  2. In grado di comprendere e dare il consenso informato.
  3. Diagnosi confermata di retinite pigmentosa avanzata (RP) basata su esame clinico, esame del fondo dilatato e test genetici.
  4. Acuità visiva con migliore correzione (Friburgo) peggiore di 1,9 LogMAR (equivalente di Snellen 20/1600, conteggio dita/movimento della mano) nell'occhio dello studio e non migliore di 1,6 LogMAR (equivalente di Snellen 20/800) nell'altro occhio durante lo screening.
  5. Presenza di strati di fibre nervose e nucleari interne della retina al test della tomografia a coerenza ottica (OCT) nell'occhio dello studio durante lo screening, come determinato dallo sperimentatore e confermato dallo sponsor o dal designato.

Criteri di esclusione:

I soggetti sono esclusi dallo studio se si applica uno dei seguenti criteri:

  1. Precedente partecipazione al programma di terapia genica
  2. Saranno esclusi gli individui che rifiutano o non sono in grado di eseguire il test di mobilità o superano il test di mobilità a 0,3 o 1 lux, come determinato dallo sperimentatore e confermato dallo sponsor o da un incaricato durante lo screening.
  3. Presenza di un dispositivo medico impiantabile attivo
  4. Condizioni preesistenti nell'occhio dello studio come glaucoma, malattie che colpiscono il nervo ottico che causano una significativa perdita del campo visivo, uveite attiva, opacità corneali o lenticolari).
  5. Presenza di eventuali malattie sistemiche complicanti come neoplasie il cui trattamento potrebbe influire sulla funzione del sistema nervoso centrale.
  6. Saranno esclusi i soggetti positivi per sifilide, epatite B, C e virus dell'immunodeficienza umana (HIV).
  7. Soggetti che sono stati sottoposti a chirurgia oculare nell'occhio dello studio entro tre mesi prima del giorno 0.
  8. Presenza di angoli iridocorneali stretti che controindicano la dilatazione pupillare nell'occhio dello studio.
  9. Presenza di disturbi della media oculare nell'occhio dello studio che potrebbero interferire con l'acuità visiva e altre valutazioni oculari, incluso l'OCT, durante il periodo di studio.
  10. Presenza di adesione o trazione vitreo-maculare, membrana epiretinica, pucker maculare e foro maculare nell'occhio dello studio, evidenti mediante oftalmoscopia e/o esami OCT e valutati dallo sperimentatore per influenzare significativamente la visione centrale.
  11. Prove attuali di distacco della retina nell'occhio dello studio che influisce in modo significativo sulla visione centrale.
  12. Uso corrente di idrossiclorochina, clorochina o altri composti tossici per la retina correlati.
  13. Infiammazione oculare attiva o anamnesi ricorrente di uveite associata idiopatica o autoimmune.
  14. Aver ricevuto protesi retiniche (come ARGUS-II) o qualsiasi terapia genica o con cellule staminali (oculare o non oculare).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore fittizio: Iniezione fittizia
I partecipanti ricevono un'iniezione fittizia
Procedura: Iniezione fittizia
Iniezione fittizia
Sperimentale: MCO-010- Dose elevata
I partecipanti ricevono 1.2E11gc/occhio di MCO-010
Biologico: Prodotto di terapia genica-MCO-010
L'MCO-010 è una cassetta di espressione genica basata su vettore di sierotipo 2 di virus adeno-associato trasportata da opsina multicaratteristica (MCO)
Sperimentale: MCO-010- Basso dosaggio
I partecipanti ricevono 0,9E11co/occhio di MCO-010
Biologico: Prodotto di terapia genica-MCO-010
L'MCO-010 è una cassetta di espressione genica basata su vettore di sierotipo 2 di virus adeno-associato trasportata da opsina multicaratteristica (MCO)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Efficacia di una singola iniezione intravitreale di Opsin multicaratteristico (MCO-010) valutata in base alla migliore acuità visiva corretta.
Lasso di tempo: Settimana 52
Variazione rispetto al basale del punteggio dell'acuità visiva di Friburgo (LogMAR quantitativo) per l'occhio dello studio alla settimana 52.
Settimana 52

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Efficacia di MCO-010 valutata in base alla migliore acuità visiva corretta.
Lasso di tempo: Settimana 76
Variazione rispetto al basale del punteggio dell'acuità visiva di Friburgo (LogMAR quantitativo) per l'occhio dello studio alla settimana 76.
Settimana 76
Efficacia di MCO-010 valutata mediante test di mobilità.
Lasso di tempo: Settimane 16,24,32,52,76,100
Variazione rispetto al basale nel punteggio del test di mobilità Y multi-luminanza. Intervallo: da -1 a 5, un punteggio più alto significa un risultato migliore.
Settimane 16,24,32,52,76,100
Efficacia di MCO-010 valutata mediante test di mobilità.
Lasso di tempo: Settimane 16,24,32,52,76,100
Proporzione di soggetti con punteggi del test di mobilità Y multi-luminanza pari a 2 o più miglioramenti del livello di luce rispetto al basale. Intervallo: da 0% a 100%, un punteggio più alto significa un risultato migliore.
Settimane 16,24,32,52,76,100
Efficacia di MCO-010 valutata mediante test di riconoscimento della forma statica.
Lasso di tempo: Settimane 16,24,32,52,76,100
Proporzione di soggetti con punteggi del test di discriminazione della forma multi-luminanza pari a 2 o più miglioramenti del livello di luce rispetto al basale. Intervallo: da 0% a 100%, un punteggio più alto significa un risultato migliore.
Settimane 16,24,32,52,76,100
Efficacia di MCO-010 valutata mediante test di riconoscimento della forma statica.
Lasso di tempo: Settimane 16,24,32,52,76,100
Variazione rispetto al basale nel punteggio del test di discriminazione della forma multi-luminanza. Intervallo: da 0 a 5, il punteggio più alto significa risultato migliore.
Settimane 16,24,32,52,76,100
Efficacia di MCO-010 valutata sul campo visivo.
Lasso di tempo: Settimane 16,24,32,52,76,100
Variazione rispetto al basale nei campi visivi misurata mediante perimetria Humphrey 30-2.
Settimane 16,24,32,52,76,100

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Efficacia di MCO-010 valutata mediante un insieme di valutazioni funzionali.
Lasso di tempo: Settimana 52
Proporzione di soggetti che dimostrano un miglioramento ≥ 2 unità rispetto al basale nel punteggio MLYMT O MLSDT alla settimana 52.
Settimana 52
Sicurezza di MCO-010.
Lasso di tempo: 100 settimane
Incidenza, natura e gravità degli eventi avversi emergenti dal trattamento oculare e non oculare (TEAE).
100 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Nanoscope Therapeutics Inc.

Investigatori

  • Cattedra di studio: Dr Samarendra Mohanty, Nanoscope Therapeutics Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

13 luglio 2021

Completamento primario (Effettivo)

27 febbraio 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

18 gennaio 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

15 giugno 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

22 giugno 2021

Primo Inserito (Effettivo)

30 giugno 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

22 marzo 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

20 marzo 2024

Ultimo verificato

1 marzo 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • NTXMCO-002.

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I risultati della sperimentazione clinica saranno resi disponibili quando lo studio sarà completato. I risultati saranno pubblicati su questo sito e saranno disponibili per presentazioni a convegni e pubblicazioni.

Periodo di condivisione IPD

12 mesi dopo il completamento dello studio

Criteri di accesso alla condivisione IPD

Risultati di efficacia e sicurezza

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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