Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Skuteczność i bezpieczeństwo terapii optogenetycznej vMCO-010 u dorosłych z barwnikowym zwyrodnieniem siatkówki [RESTORE] (RESTORE)

20 marca 2024 zaktualizowane przez: Nanoscope Therapeutics Inc.

Randomizowane, podwójnie zamaskowane, kontrolowane badanie pozorowane fazy 2b w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa wstrzyknięcia doszklistkowego terapii optogenetycznej vMCO-010 u dorosłych z barwnikowym zwyrodnieniem siatkówki [PRZYWRÓĆ]

Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności pojedynczego wstrzyknięcia do ciała szklistego przenoszonej przez wirusy opsyny wielocharakterystycznej (vMCO-010).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

W tym wieloośrodkowym, randomizowanym, podwójnie zaślepionym, kontrolowanym pozorowanym badaniu z różnymi dawkami oceniane będą 2 poziomy dawek vMCO-010 u maksymalnie 18 pacjentów z barwnikowym zwyrodnieniem siatkówki (9 na dawkę). Dziewięciu pacjentów otrzyma pozorowane zastrzyki. Pacjenci z potwierdzonym rozpoznaniem zaawansowanego barwnikowego zapalenia siatkówki (RP) na podstawie badania klinicznego, badania poszerzonego dna oka i badań genetycznych będą brani pod uwagę do udziału w tym badaniu. Wszyscy pacjenci będą nadal oceniani przez 52 tygodnie po leczeniu vMCO-010.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

27

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Portoryko
      • Arecibo, Portoryko, 00612
        • Nanoscope Clinical Site
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Beverly Hills, California, Stany Zjednoczone, 90211
        • Nanoscope Clinical Site
    • Florida
      • Pensacola, Florida, Stany Zjednoczone, 32503
        • Nanoscope Clinical Site
    • North Dakota
      • Fargo, North Dakota, Stany Zjednoczone, 58103
        • Nanoscope Clinical Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Nanoscope Clinical Site
      • McAllen, Texas, Stany Zjednoczone, 78503
        • Nanoscope Clinical Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

Populacja badana obejmuje osoby z zaawansowaną RP. Pacjenci kwalifikują się do włączenia do badania tylko wtedy, gdy spełnione są wszystkie poniższe kryteria:

  1. Wiek ≥ 18 lat
  2. Potrafi zrozumieć i wyrazić świadomą zgodę.
  3. Potwierdzone rozpoznanie zaawansowanego barwnikowego zapalenia siatkówki (RP) na podstawie badania klinicznego, badania poszerzonego dna oka i badań genetycznych.
  4. Ostrość wzroku z najlepszą korekcją (Freiburg) gorsza niż 1,9 LogMAR (odpowiednik Snellena 20/1600, liczba palców/ruch dłoni) w badanym oku i nie lepsza niż 1,6 LogMAR (odpowiednik Snellena 20/800) w drugim oku podczas badania przesiewowego.
  5. Obecność wewnętrznych warstw jądra i włókien nerwowych siatkówki w badaniu optycznej koherentnej tomografii (OCT) w badanym oku podczas badania przesiewowego, zgodnie z ustaleniami Badacza i potwierdzonymi przez Sponsora lub osobę wyznaczoną.

Kryteria wyłączenia:

Pacjenci są wykluczani z badania, jeśli spełnia którekolwiek z poniższych kryteriów:

  1. Wcześniejszy udział w programie terapii genowej
  2. Osoby, które odmówią lub nie będą w stanie wykonać testu mobilności lub przejdą test mobilności przy 0,3 lub 1 luksie, zgodnie z ustaleniami Badacza i potwierdzonymi przez Sponsora lub osobę wyznaczoną podczas kontroli, zostaną wykluczone.
  3. Obecność aktywnego implantowanego wyrobu medycznego
  4. Istniejące wcześniej stany w badanym oku, takie jak jaskra, choroby nerwu wzrokowego powodujące znaczną utratę pola widzenia, aktywne zapalenie błony naczyniowej oka, zmętnienia rogówki lub soczewki).
  5. Obecność jakichkolwiek wikłających chorób ogólnoustrojowych, takich jak nowotwory złośliwe, których leczenie może wpływać na czynność ośrodkowego układu nerwowego.
  6. Osoby, u których wykryto kiłę, wirusowe zapalenie wątroby typu B, C oraz ludzki wirus upośledzenia odporności (HIV), zostaną wykluczone.
  7. Pacjenci, którzy przeszli operację oka w badanym oku w ciągu trzech miesięcy przed Dniem 0.
  8. Obecność wąskich kątów tęczówkowo-rogówkowych przeciwwskazających do rozszerzenia źrenic w badanym oku.
  9. Obecność zaburzeń ośrodka ocznego w badanym oku, które mogłyby wpływać na ostrość wzroku i inne oceny oczne, w tym OCT, w okresie badania.
  10. Obecność adhezji lub trakcji szklistkowo-plamkowej, błony nasiatkówkowej, zmarszczenia plamki i otworu w plamce w badanym oku, stwierdzona w oftalmoskopii i/lub badaniu OCT i oceniona przez badacza jako istotnie wpływająca na widzenie centralne.
  11. Aktualne dowody na odwarstwienie siatkówki w badanym oku, które znacząco wpływa na widzenie centralne.
  12. Obecne stosowanie hydroksychlorochiny, chlorochiny lub innych pokrewnych związków toksycznych dla siatkówki.
  13. Aktywne zapalenie oka lub nawracające idiopatyczne lub autoimmunologiczne zapalenie błony naczyniowej oka w wywiadzie.
  14. Po otrzymaniu protezy siatkówki (takiej jak ARGUS-II) lub dowolnej terapii genowej lub komórkami macierzystymi (ocznej lub innej niż oczna).

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Pozorny komparator: Pozorowany zastrzyk
Uczestnicy otrzymują zastrzyk pozorowany
Procedura: Pozorowany zastrzyk
Pozorowany zastrzyk
Eksperymentalny: MCO-010- Wysoka dawka
Uczestnicy otrzymują 1.2E11gc/oko MCO-010
Biologiczny: Produkt do terapii genowej-MCO-010
MCO-010 to wektor oparty na serotypie 2 wirusa związanego z adenowirusami, zawierający wielocharakterystyczną kasetę ekspresyjną genu opsyny (MCO)
Eksperymentalny: MCO-010 – Niska dawka
Uczestnicy otrzymują 0,9E11gc/oko MCO-010
Biologiczny: Produkt do terapii genowej-MCO-010
MCO-010 to wektor oparty na serotypie 2 wirusa związanego z adenowirusami, zawierający wielocharakterystyczną kasetę ekspresyjną genu opsyny (MCO)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skuteczność pojedynczego doszklistkowego wstrzyknięcia wielocharakterystycznej opsyny (MCO-010) oceniana na podstawie najlepiej skorygowanej ostrości wzroku.
Ramy czasowe: Tydzień 52
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową wyniku ostrości wzroku we Freiburgu (ilościowy LogMAR) dla badanego oka w 52. tygodniu.
Tydzień 52

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skuteczność MCO-010 oceniana na podstawie najlepiej skorygowanej ostrości wzroku.
Ramy czasowe: Tydzień 76
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową wyniku ostrości wzroku we Freiburgu (ilościowy LogMAR) dla badanego oka w 76. tygodniu.
Tydzień 76
Skuteczność MCO-010 oceniona na podstawie testów mobilności.
Ramy czasowe: Tygodnie 16,24,32,52,76,100
Zmiana w porównaniu z wartością bazową wyniku testu mobilności Y w wielu luminancjach. Zakres: -1 do 5, wyższy wynik oznacza lepszy wynik.
Tygodnie 16,24,32,52,76,100
Skuteczność MCO-010 oceniona na podstawie testów mobilności.
Ramy czasowe: Tygodnie 16,24,32,52,76,100
Odsetek pacjentów, którzy uzyskali wynik w teście mobilności Y o 2 lub więcej punktów poprawy w porównaniu z wartością wyjściową. Zakres: 0% do 100%, wyższy wynik oznacza lepszy wynik.
Tygodnie 16,24,32,52,76,100
Skuteczność MCO-010 oceniana za pomocą statycznego testu rozpoznawania kształtu.
Ramy czasowe: Tygodnie 16,24,32,52,76,100
Odsetek pacjentów, którzy uzyskali wyniki w teście rozróżniania kształtu wieloluminancji wynoszące co najmniej 2 poprawę poziomu światła w stosunku do wartości wyjściowych. Zakres: od 0% do 100%, wyższy wynik oznacza lepszy wynik.
Tygodnie 16,24,32,52,76,100
Skuteczność MCO-010 oceniana za pomocą statycznego testu rozpoznawania kształtu.
Ramy czasowe: Tygodnie 16,24,32,52,76,100
Zmiana w porównaniu z wartością bazową wyniku testu dyskryminacji kształtu przy wielu luminancjach. Zakres: od 0 do 5, wyższy wynik oznacza lepszy wynik.
Tygodnie 16,24,32,52,76,100
Skuteczność MCO-010 oceniana w polu widzenia.
Ramy czasowe: Tygodnie 16,24,32,52,76,100
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w polach widzenia mierzona perymetrią Humphreya 30-2.
Tygodnie 16,24,32,52,76,100

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skuteczność MCO-010 oceniana na podstawie ocen funkcjonalnych.
Ramy czasowe: Tydzień 52
Odsetek pacjentów, u których w 52. tygodniu stwierdzono poprawę o ≥2 jednostki w porównaniu z wartością wyjściową zarówno w skali MLYMT LUB MLSDT.
Tydzień 52
Bezpieczeństwo MCO-010.
Ramy czasowe: 100 tygodni
Częstość występowania, charakter i nasilenie zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem oczu i innych narządów (TEAE).
100 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Nanoscope Therapeutics Inc.

Śledczy

  • Krzesło do nauki: Dr Samarendra Mohanty, Nanoscope Therapeutics Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

13 lipca 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

27 lutego 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

18 stycznia 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

15 czerwca 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

22 czerwca 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

30 czerwca 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

22 marca 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

20 marca 2024

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • NTXMCO-002.

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Wyniki badania klinicznego zostaną udostępnione po zakończeniu badania. Wyniki zostaną opublikowane na tej stronie i będą dostępne do prezentacji konferencyjnych i publikacji.

Ramy czasowe udostępniania IPD

12 miesięcy po zakończeniu badania

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Wyniki skuteczności i bezpieczeństwa

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroby oczu

Badania kliniczne na Pozorowany zastrzyk

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Cyprus

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj