Eficacia y seguridad de la terapia optogenética vMCO-010 en adultos con retinosis pigmentaria [RESTORE] (RESTORE)

Criterios de inclusión:

La población de sujetos incluye sujetos con RP avanzado. Los sujetos son elegibles para ser incluidos en el estudio solo si se aplican todos los siguientes criterios:

1. Edad ≥ 18 años
2. Capaz de comprender y dar consentimiento informado.
3. Diagnóstico confirmado de retinitis pigmentaria avanzada (RP) basado en el examen clínico, examen de fondo de ojo dilatado y pruebas genéticas.
4. Agudeza visual mejor corregida (Friburgo) peor que 1,9 LogMAR (equivalente de Snellen 20/1600, recuento de dedos/movimiento de la mano) en el ojo del estudio y no mejor que 1,6 LogMAR (equivalente de Snellen 20/800) en el otro ojo durante la selección.
5. Presencia de capas de fibras nerviosas y nucleares internas de la retina en la prueba de tomografía de coherencia óptica (OCT) en el ojo del estudio durante la selección según lo determine el investigador y lo confirme el patrocinador o la persona designada.

Criterio de exclusión:

Los sujetos quedan excluidos del estudio si se aplica alguno de los siguientes criterios:

1. Participación previa en programa de terapia génica.
2. Se excluirán las personas que rechacen o sean incapaces de realizar la prueba de movilidad o pasen la prueba de movilidad a 0,3 o 1 lux según lo determine el investigador y lo confirme el patrocinador o la persona designada durante la selección.
3. Presencia de un dispositivo médico implantable activo
4. Condiciones preexistentes en el ojo de estudio tales como glaucoma, enfermedades que afectan al nervio óptico causando una pérdida importante del campo visual, uveítis activa, opacidades corneales o lenticulares).
5. Presencia de cualquier enfermedad sistémica complicante, como tumores malignos, cuyo tratamiento podría afectar la función del sistema nervioso central.
6. Se excluirán los sujetos positivos para sífilis, hepatitis B, C y virus de la inmunodeficiencia humana (VIH).
7. Sujetos que se hayan sometido a cirugía ocular en el ojo del estudio dentro de los tres meses anteriores al Día 0.
8. Presencia de ángulos iridocorneales estrechos que contraindiquen la dilatación pupilar en el ojo de estudio.
9. Presencia de trastornos de los medios oculares en el ojo del estudio que podrían interferir con la agudeza visual y otras evaluaciones oculares, incluida la OCT, durante el período de estudio.
10. Presencia de adherencia o tracción vítreo-macular, membrana epirretiniana, fruncimiento macular y agujero macular en el ojo del estudio, evidente por oftalmoscopia y/o por exámenes OCT y evaluado por el investigador que afecta significativamente la visión central.
11. Evidencia actual de desprendimiento de retina en el ojo del estudio que afecta significativamente la visión central.
12. Uso actual de hidroxicloroquina, cloroquina o cualquier compuesto relacionado tóxico para la retina.
13. Inflamación ocular activa o antecedentes recurrentes de uveítis asociada idiopática o autoinmune.
14. Haber recibido prótesis de retina (como ARGUS-II) o cualquier terapia génica o con células madre (ocular o no ocular).