Эффективность и безопасность оптогенетической терапии vMCO-010 у взрослых с пигментным ретинитом [ВОССТАНОВЛЕНИЕ] (RESTORE)

Критерии включения:

Субъектная популяция включает субъектов с продвинутой RP. Субъекты имеют право быть включенными в исследование, только если выполняются все следующие критерии:

1. Возраст ≥ 18 лет
2. Способен понять и дать информированное согласие.
3. Подтвержденный диагноз расширенного пигментного ретинита (РП) на основании клинического осмотра, осмотра глазного дна с расширенным просветом и генетического тестирования.
4. Лучшая коррекция (Фрайбург) Острота зрения ниже 1,9 LogMAR (эквивалент Снеллена 20/1600, подсчет пальцев/движений рук) в исследуемом глазу и не лучше 1,6 LogMAR (эквивалент Снеллена 20/800) в парном глазу во время скрининга.
5. Наличие слоев внутреннего ядра и нервных волокон сетчатки при оптической когерентной томографии (ОКТ) в исследуемом глазу во время скрининга, как определено исследователем и подтверждено спонсором или уполномоченным лицом.

Критерий исключения:

Субъекты исключаются из исследования, если применяется любой из следующих критериев:

1. Ранее участие в программе генной терапии
2. Лица, которые отказываются или не в состоянии выполнить тестирование подвижности или проходят тестирование подвижности при 0,3 или 1 люкс, как это определено исследователем и подтверждено спонсором или назначенным лицом во время скрининга, будут исключены.
3. Наличие активного имплантируемого медицинского устройства
4. Ранее существовавшие состояния в исследуемом глазу, такие как глаукома, заболевания, поражающие зрительный нерв, вызывающие значительную потерю поля зрения, активный увеит, помутнение роговицы или хрусталика).
5. Наличие любых осложняющих системных заболеваний, таких как злокачественные новообразования, лечение которых может повлиять на функцию центральной нервной системы.
6. Субъекты с положительным результатом на сифилис, гепатит B, C и вирус иммунодефицита человека (ВИЧ) будут исключены.
7. Субъекты, перенесшие хирургическую операцию на исследуемом глазу в течение трех месяцев до дня 0.
8. Наличие узких радужно-корнеальных углов, противоречащих расширению зрачка в исследуемом глазу.
9. Наличие нарушений сред глаза в исследуемом глазу, которые могут повлиять на остроту зрения и другие глазные оценки, включая ОКТ, в течение периода исследования.
10. Наличие витреомакулярной адгезии или тракции, эпиретинальной мембраны, макулярной складки и отверстия в макуле в исследуемом глазу, что очевидно при офтальмоскопии и/или при ОКТ и оценивается исследователем как значительное влияние на центральное зрение.
11. Текущие доказательства отслойки сетчатки в исследуемом глазу, которая значительно влияет на центральное зрение.
12. Текущее использование гидроксихлорохина, хлорохина или любых родственных соединений, токсичных для сетчатки.
13. Активное воспаление глаз или рецидивирующий идиопатический или аутоиммунный увеит в анамнезе.
14. Протезирование сетчатки (например, ARGUS-II) или любую генную терапию или терапию стволовыми клетками (офтальмологическую или неофтальмологическую).