A vMCO-010 optogenetikai terápia hatékonysága és biztonságossága retinitis pigmentosában szenvedő felnőtteknél [VISSZAÁLLÍTÁS] (RESTORE)
2024. március 20. frissítette: Nanoscope Therapeutics Inc.
2b. fázisú randomizált, kettős maszkos, színlelt kontrollált vizsgálat a vMCO-010 optogenetikai terápia intravitrealis injekciójának hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére retinitis pigmentosában szenvedő felnőtteknél [VISSZAÁLLÍTÁS]
A vizsgálat célja a vírus által hordozott Multi-Characteristic Opsin (vMCO-010) egyszeri intravitrealis injekciójának biztonságosságának és hatékonyságának értékelése.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Ez a többközpontú, randomizált, kettős maszkos, színlelt kontrollált, dózistartományos vizsgálat a vMCO-010 2 dózisszintjét értékeli legfeljebb 18 retinitis pigmentosa-ban szenvedő alanyban (dózisonként 9).
Kilenc alany kap színlelt injekciót.
A klinikai vizsgálat, a tágult szemfenék vizsgálata és a genetikai vizsgálat alapján az Advanced Retinitis Pigmentosa (RP) diagnózisával rendelkező alanyok részvételét fontolóra veszik ebben a vizsgálatban.
A vMCO-010 kezelést követően 52 hétig minden alany vizsgálata folytatódik.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
27
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
California
-
Beverly Hills, California, Egyesült Államok, 90211
- Nanoscope Clinical Site
-
-
Florida
-
Pensacola, Florida, Egyesült Államok, 32503
- Nanoscope Clinical Site
-
-
North Dakota
-
Fargo, North Dakota, Egyesült Államok, 58103
- Nanoscope Clinical Site
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
- Nanoscope Clinical Site
-
McAllen, Texas, Egyesült Államok, 78503
- Nanoscope Clinical Site
-
-
-
-
-
Arecibo, Puerto Rico, 00612
- Nanoscope Clinical Site
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
Az alanyok közé tartoznak az előrehaladott RP-vel rendelkező alanyok. Az alanyok csak akkor vehetnek részt a vizsgálatban, ha az alábbi feltételek mindegyike teljesül:
- Életkor ≥ 18 év
- Képes megérteni és tájékozott beleegyezést adni.
- Az Advanced Retinitis Pigmentosa (RP) megerősített diagnózisa klinikai vizsgálat, tágult szemfenék vizsgálat és genetikai vizsgálat alapján.
- A legjobban korrigált (Freiburg) látásélesség rosszabb, mint 1,9 LogMAR (Snellen ekvivalens 20/1600, Count Fingers/ Hand Motion) a vizsgált szemben, és nem jobb, mint 1,6 LogMAR (Snellen ekvivalens 20/800) a másik szemnél a szűrés során.
- A retina belső mag- és idegrostrétegeinek jelenléte az optikai koherencia tomográfiás (OCT) vizsgálat során a vizsgált szemen a szűrés során, a vizsgáló által meghatározott és a szponzor vagy megbízott által megerősített módon.
Kizárási kritériumok:
Az alanyokat kizárják a vizsgálatból, ha az alábbi kritériumok bármelyike teljesül:
- Génterápiás programban való előzetes részvétel
- Kizárásra kerülnek azok a személyek, akik megtagadják vagy nem képesek elvégezni a mobilitástesztet, vagy a vizsgáló által meghatározott és a szponzor vagy megbízott által a szűrés során megerősített 0,3 vagy 1 lux-os mobilitási vizsgálaton átmennek.
- Aktív beültethető orvosi eszköz jelenléte
- A vizsgált szem már meglévő állapotai, például zöldhályog, a látóideget érintő betegségek, amelyek jelentős látótérvesztést okoznak, aktív uveitis, szaruhártya vagy lencse opacitás).
- Bármilyen komplikáló szisztémás betegség, például rosszindulatú daganatok jelenléte, amelyek kezelése befolyásolhatja a központi idegrendszer működését.
- Azok az alanyok, akik szifiliszre, hepatitis B-re, C-re és humán immundeficiencia vírusra (HIV) pozitívak, kizárásra kerülnek.
- Azok az alanyok, akik a 0. napot megelőző három hónapon belül szemműtéten estek át a vizsgált szemen.
- Szűk iridocorneális szögek jelenléte ellenjavallt a pupillatágulásnak a vizsgált szemben.
- A vizsgált szem okuláris közegének rendellenességei, amelyek befolyásolhatják a látásélességet és más szemvizsgálatokat, beleértve az OCT-t is, a vizsgálati időszak alatt.
- Vitreo-macula adhézió vagy vontatás, epiretinális membrán, makula ránc és makulalyuk jelenléte a vizsgált szemen, amely szemészeti és/vagy OCT-vizsgálattal nyilvánvaló, és a vizsgáló megítélése szerint jelentős mértékben befolyásolja a központi látást.
- A vizsgált szem retinaleválásának jelenlegi bizonyítéka, amely jelentősen befolyásolja a központi látást.
- A hidroxiklorokin, klorokin vagy bármely kapcsolódó retina-toxikus vegyület jelenlegi használata.
- Aktív szemgyulladás vagy visszatérő idiopátiás vagy autoimmun eredetű uveitis anamnézisében.
- Retinaprotézisben (például ARGUS-II) vagy bármilyen gén- vagy őssejtterápiában (okuláris vagy nem szemészeti kezelésben) részesült.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
- Maszkolás: Hármas
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Sham Comparator: Hamis injekció
A résztvevők színlelt injekciót kapnak
|
Hamis injekció
|
|
Kísérleti: MCO-010- Nagy dózisú
A résztvevők 1,2E11gc/szem MCO-010-et kapnak
|
Az MCO-010 egy adeno-asszociált vírus 2-es szerotípus alapú vektor, amelyet multi-characteristic opsin (MCO) génexpressziós kazetta hordoz.
|
|
Kísérleti: MCO-010- Alacsony dózisú
A résztvevők 0,9E11gc/szem MCO-010-et kapnak
|
Az MCO-010 egy adeno-asszociált vírus 2-es szerotípus alapú vektor, amelyet multi-characteristic opsin (MCO) génexpressziós kazetta hordoz.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A Multi-Characteristic Opsin (MCO-010) egyetlen intravitrealis injekciójának hatékonysága a legjobb korrigált látásélesség alapján.
Időkeret: 52. hét
|
Változás az alapvonalhoz képest a freiburgi látásélesség (kvantitatív LogMAR) pontszámában a vizsgált szemnél az 52. héten.
|
52. hét
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az MCO-010 hatékonysága a legjobb korrigált látásélesség alapján.
Időkeret: 76. hét
|
Változás az alapvonalhoz képest a Freiburgi látásélesség (kvantitatív LogMAR) pontszámában a vizsgált szemnél a 76. héten.
|
76. hét
|
|
Az MCO-010 hatékonysága mobilitásteszttel értékelve.
Időkeret: 16,24,32,52,76,100 hét
|
Változás az alapvonalhoz képest a Multi-Luminance Y-Mobility Test pontszámában.
Tartomány: -1-től 5-ig, a magasabb pontszám jobb eredményt jelent.
|
16,24,32,52,76,100 hét
|
|
Az MCO-010 hatékonysága mobilitásteszttel értékelve.
Időkeret: 16,24,32,52,76,100 hét
|
Azon alanyok aránya, akiknek több fényerősségű Y-mobilitási tesztje 2 vagy több fényszinttel javult az alapvonalhoz képest.
Tartomány: 0–100%, a magasabb pontszám jobb eredményt jelent.
|
16,24,32,52,76,100 hét
|
|
Az MCO-010 hatékonysága statikus alakfelismerő vizsgálattal értékelve.
Időkeret: 16,24,32,52,76,100 hét
|
Azon alanyok aránya, akiknél több fényerősségű alakmegkülönböztetési teszt 2 vagy több fényszint-javítást ért el az alapvonalhoz képest.
Tartomány: 0% és 100% között, a magasabb pontszám jobb eredményt jelent.
|
16,24,32,52,76,100 hét
|
|
Az MCO-010 hatékonysága statikus alakfelismerő vizsgálattal értékelve.
Időkeret: 16,24,32,52,76,100 hét
|
Változás az alapvonalhoz képest a Multi-Luminance Shape Diskriminációs teszt pontszámában.
Tartomány: 0-tól 5-ig, a magasabb pontszám jobb eredményt jelent.
|
16,24,32,52,76,100 hét
|
|
Az MCO-010 hatékonysága látómezőn értékelve.
Időkeret: 16,24,32,52,76,100 hét
|
A Humphrey 30-2 perimetriával mért vizuális mezők változása az alapvonalhoz képest.
|
16,24,32,52,76,100 hét
|
Egyéb eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az MCO-010 hatékonysága a funkcionális értékelések összevonásával értékelve.
Időkeret: 52. hét
|
Azon alanyok aránya, akik ≥2 egységnyi javulást mutattak a kiindulási értékhez képest VAGY az MLYMT VAGY az MLSDT pontszámban az 52. héten.
|
52. hét
|
|
Az MCO-010 biztonsága.
Időkeret: 100 hét
|
A szemészeti és nem szemészeti kezeléssel járó mellékhatások (TEAE) előfordulása, természete és súlyossága.
|
100 hét
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi szék: Dr Samarendra Mohanty, Nanoscope Therapeutics Inc.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2021. július 13.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2023. február 27.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2024. január 18.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2021. június 15.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. június 22.
Első közzététel (Tényleges)
2021. június 30.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2024. március 22.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. március 20.
Utolsó ellenőrzés
2024. március 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
- Génterápia
- Szembetegségek
- Intravitreális injekciók
- Gyenge látás
- Retinitis Pigmentosa
- Látásélesség
- Retina degeneráció
- Öröklött retina betegségek
- Rúd és kúp disztrófiák
- Örökletes szembetegségek
- Optogenetika
- AAV vektorok
- Többkarakterisztikus Opsin
- Nincs fényérzékelés
- Több fényerejű Y mobilitási teszt (MLYMT)
- Több fényerősségű alak megkülönböztetési teszt (MLSDT)
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- NTXMCO-002.
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IGEN
IPD terv leírása
A klinikai vizsgálat eredményeit a vizsgálat befejezése után teszik elérhetővé.
Az eredményeket ezen az oldalon tesszük közzé, és elérhetők lesznek konferencia előadások és publikációk számára.
IPD megosztási időkeret
12 hónappal a vizsgálat befejezése után
IPD-megosztási hozzáférési feltételek
Hatékonysági és biztonsági eredmények
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .