Effekt og sikkerhet av vMCO-010 optogenetisk terapi hos voksne med retinitis Pigmentosa [RESTORE] (RESTORE)

Inklusjonskriterier:

Fagpopulasjonen inkluderer fag med avansert RP. Emner er kun kvalifisert for å bli inkludert i studien hvis alle følgende kriterier gjelder:

1. Alder ≥ 18 år
2. Kunne forstå og gi informert samtykke.
3. Bekreftet diagnose Advanced Retinitis Pigmentosa (RP) basert på klinisk undersøkelse, utvidet fundusundersøkelse og genetisk testing.
4. Best korrigert (Freiburg) synsskarphet dårligere enn 1,9 LogMAR (Snellen-ekvivalent 20/1600, Count Fingers/ Hand Motion) i studieøyet og ikke bedre enn 1,6 LogMAR (Snellen-ekvivalent 20/800) i det andre øyet under screening.
5. Tilstedeværelse av retinale indre kjerne- og nervefiberlag på optisk koherenstomografi (OCT)-testing i studieøyet under screening som bestemt av etterforskeren og bekreftet av sponsoren eller den utpekte.

Ekskluderingskriterier:

Forsøkspersoner er ekskludert fra studien hvis noen av følgende kriterier gjelder:

1. Tidligere deltakelse i genterapiprogram
2. Personer som nekter eller er ute av stand til å utføre mobilitetstesting eller består mobilitetstesten ved 0,3 eller 1 lux som bestemt av etterforskeren og bekreftet av sponsoren eller utpekt under screening, vil bli ekskludert.
3. Tilstedeværelse av et aktivt implanterbart medisinsk utstyr
4. Eksisterende tilstander i studieøyet som glaukom, sykdommer som påvirker synsnerven som forårsaker betydelig tap av synsfelt, aktiv uveitt, hornhinne- eller linseopaciteter).
5. Tilstedeværelse av kompliserende systemiske sykdommer som maligniteter hvis behandling kan påvirke sentralnervesystemets funksjon.
6. Personer som er positive for syfilis, hepatitt B, C og humant immunsviktvirus (HIV) vil bli ekskludert.
7. Forsøkspersoner som har gjennomgått okulær kirurgi i studieøyet innen tre måneder før dag 0.
8. Tilstedeværelse av smale iridocorneale vinkler som kontraindikerer pupilledilasjon i studieøyet.
9. Tilstedeværelse av forstyrrelser i øyemediet i studieøyet som kan forstyrre synsskarphet og andre okulære vurderinger, inkludert OCT, i løpet av studieperioden.
10. Tilstedeværelse av vitreo-makula adhesjon eller trekkraft, epiretinal membran, makulær rynning og makulært hull i studieøyet, tydelig ved oftalmoskopi og/eller ved OCT-undersøkelser og vurdert av etterforskeren for å påvirke sentralsyn betydelig.
11. Aktuelle bevis på netthinneløsning i studieøyet som påvirker sentralsyn betydelig.
12. Nåværende bruk av hydroksyklorokin, klorokin eller andre relaterte netthinnetoksiske forbindelser.
13. Aktiv okulær betennelse eller tilbakevendende historie med idiopatisk eller autoimmun assosiert uveitt.
14. Etter å ha mottatt netthinneprotese (som ARGUS-II) eller hvilken som helst gen- eller stamcelleterapi (okulær eller ikke-okulær).