Effekt og sikkerhed af vMCO-010 optogenetisk terapi hos voksne med retinitis Pigmentosa [RESTORE] (RESTORE)

Inklusionskriterier:

Fagpopulationen omfatter forsøgspersoner med avanceret RP. Emner er kun berettiget til at blive inkluderet i undersøgelsen, hvis alle følgende kriterier gælder:

1. Alder ≥ 18 år
2. Kan forstå og give informeret samtykke.
3. Bekræftet diagnose Advanced Retinitis Pigmentosa (RP) baseret på klinisk undersøgelse, dilateret fundusundersøgelse og genetisk testning.
4. Bedst korrigeret (Freiburg) synsstyrke dårligere end 1,9 LogMAR (Snellen-ækvivalent 20/1600, tæl fingre/håndbevægelse) i undersøgelsesøjet og ikke bedre end 1,6 LogMAR (Snellen-ækvivalent 20/800) i det andet øje under screening.
5. Tilstedeværelse af retinale indre kerne- og nervefiberlag på optisk kohærenstomografi (OCT) test i undersøgelsesøjet under screening som bestemt af investigator og bekræftet af sponsoren eller den udpegede.

Ekskluderingskriterier:

Forsøgspersoner udelukkes fra undersøgelsen, hvis et af følgende kriterier gælder:

1. Forudgående deltagelse i genterapiprogram
2. Personer, der nægter eller er ude af stand til at udføre mobilitetstest eller bestå mobilitetstesten ved 0,3 eller 1 lux som bestemt af investigator og bekræftet af sponsoren eller udpeget under screeningen, vil blive udelukket.
3. Tilstedeværelse af et aktivt implanterbart medicinsk udstyr
4. Eksisterende tilstande i undersøgelsesøjet, såsom glaukom, sygdomme, der påvirker synsnerven, der forårsager betydeligt synsfelttab, aktiv uveitis, hornhinde- eller linseuklarhed).
5. Tilstedeværelse af komplicerende systemiske sygdomme såsom maligniteter, hvis behandling kan påvirke centralnervesystemets funktion.
6. Forsøgspersoner, der er positive for syfilis, hepatitis B, C og human immundefektvirus (HIV), vil blive udelukket.
7. Forsøgspersoner, der har gennemgået okulær kirurgi i undersøgelsesøjet inden for tre måneder før dag 0.
8. Tilstedeværelse af smalle iridocorneale vinkler kontraindikerer pupiludvidelse i undersøgelsesøjet.
9. Tilstedeværelse af forstyrrelser i det okulære medium i undersøgelsesøjet, som kunne forstyrre synsstyrken og andre okulære vurderinger, inklusive OCT, i løbet af undersøgelsesperioden.
10. Tilstedeværelse af vitreo-makulær adhæsion eller trækkraft, epiretinal membran, makulær rynke og makulært hul i undersøgelsesøjet, tydeligt ved oftalmoskopi og/eller ved OCT-undersøgelser og vurderet af investigator til at påvirke det centrale syn væsentligt.
11. Aktuelt bevis på nethindeløsning i undersøgelsesøjet, der signifikant påvirker det centrale syn.
12. Nuværende brug af hydroxychloroquin, chloroquin eller andre relaterede retina-toksiske forbindelser.
13. Aktiv okulær betændelse eller tilbagevendende anamnese med idiopatisk eller autoimmun associeret uveitis.
14. Efter at have modtaget nethindeprotese (såsom ARGUS-II) eller enhver gen- eller stamcelleterapi (okulær eller ikke-okulær).