Werkzaamheid en veiligheid van vMCO-010 optogenetische therapie bij volwassenen met retinitis pigmentosa [RESTORE] (RESTORE)

Inclusiecriteria:

De proefpersonenpopulatie omvat proefpersonen met gevorderde RP. Proefpersonen komen alleen in aanmerking voor deelname aan het onderzoek als alle volgende criteria van toepassing zijn:

1. Leeftijd ≥ 18 jaar
2. In staat zijn om geïnformeerde toestemming te geven en te begrijpen.
3. Bevestigde diagnose van gevorderde retinitis pigmentosa (RP) op basis van klinisch onderzoek, onderzoek van de fundusdilatatie en genetische tests.
4. Best gecorrigeerde (Freiburg) gezichtsscherpte slechter dan 1,9 LogMAR (Snellen-equivalent 20/1600, Count Fingers/Hand Motion) in het bestudeerde oog en niet beter dan 1,6 LogMAR (Snellen-equivalent 20/800) in het andere oog tijdens de screening.
5. Aanwezigheid van binnenste kern- en zenuwvezellagen van het netvlies bij optische coherentietomografie (OCT)-testen in het onderzoeksoog tijdens screening zoals bepaald door de onderzoeker en bevestigd door de sponsor of aangewezen persoon.

Uitsluitingscriteria:

Onderwerpen worden uitgesloten van het onderzoek als een van de volgende criteria van toepassing is:

1. Voorafgaande deelname aan het gentherapieprogramma
2. Personen die weigeren of niet in staat zijn om mobiliteitstests uit te voeren of slagen voor de mobiliteitstest bij 0,3 of 1 lux zoals bepaald door de onderzoeker en bevestigd door de sponsor of aangewezen persoon tijdens de screening, worden uitgesloten.
3. Aanwezigheid van een actief implanteerbaar medisch hulpmiddel
4. Reeds bestaande aandoeningen in het onderzoeksoog zoals glaucoom, ziekten die de oogzenuw aantasten en aanzienlijk gezichtsveldverlies veroorzaken, actieve uveïtis, hoornvlies- of lenticulaire vertroebeling).
5. Aanwezigheid van complicerende systemische ziekten zoals maligniteiten waarvan de behandeling de werking van het centrale zenuwstelsel zou kunnen beïnvloeden.
6. Proefpersonen die positief zijn voor syfilis, hepatitis B, C en humaan immunodeficiëntievirus (HIV) worden uitgesloten.
7. Proefpersonen die binnen drie maanden voorafgaand aan dag 0 een oogoperatie in het onderzoeksoog hebben ondergaan.
8. Aanwezigheid van smalle iridocorneale hoeken die een contra-indicatie vormen voor pupilverwijding in het onderzoeksoog.
9. Aanwezigheid van stoornissen van de oculaire media in het onderzoeksoog die tijdens de onderzoeksperiode de gezichtsscherpte en andere oculaire beoordelingen, waaronder OCT, kunnen verstoren.
10. Aanwezigheid van vitreo-maculaire adhesie of tractie, epiretinaal membraan, macula-plooi en maculair gaatje in het onderzoeksoog, duidelijk door oftalmoscopie en/of door OCT-onderzoeken en beoordeeld door de onderzoeker om het centrale zicht significant te beïnvloeden.
11. Huidig ​​​​bewijs van netvliesloslating in het onderzoeksoog dat het centrale zicht aanzienlijk beïnvloedt.
12. Huidig ​​​​gebruik van hydroxychloroquine, chloroquine of verwante retina-toxische verbindingen.
13. Actieve oogontsteking of terugkerende voorgeschiedenis van idiopathische of auto-immuun-geassocieerde uveïtis.
14. Een netvliesprothese (zoals ARGUS-II) of een gen- of stamceltherapie (oculair of niet-oculair) hebben gekregen.