Eficácia e Segurança da Terapia Optogenética vMCO-010 em Adultos com Retinite Pigmentosa [RESTORE] (RESTORE)

Critério de inclusão:

A população de indivíduos inclui indivíduos com RP avançado. Os indivíduos são elegíveis para serem incluídos no estudo somente se todos os seguintes critérios se aplicarem:

1. Idade ≥ 18 anos
2. Capaz de compreender e dar consentimento informado.
3. Diagnóstico confirmado de Retinite Pigmentosa (RP) avançada com base em exame clínico, exame de fundo de olho dilatado e teste genético.
4. Acuidade visual com melhor correção (Freiburg) pior que 1,9 LogMAR (equivalente a Snellen 20/1600, contagem de dedos/movimento da mão) no olho do estudo e não melhor que 1,6 LogMAR (equivalente a Snellen 20/800) no outro olho durante a triagem.
5. Presença de camadas internas de fibras nervosas e nucleares da retina no teste de tomografia de coerência óptica (OCT) no olho do estudo durante a triagem conforme determinado pelo Investigador e confirmado pelo Patrocinador ou pessoa designada.

Critério de exclusão:

Os indivíduos são excluídos do estudo se algum dos seguintes critérios se aplicar:

1. Participação prévia em programa de terapia gênica
2. Serão excluídos os indivíduos que se recusarem ou forem incapazes de realizar o teste de mobilidade ou passarem no teste de mobilidade a 0,3 ou 1 lux, conforme determinado pelo Investigador e confirmado pelo Patrocinador ou pessoa designada durante a triagem.
3. Presença de um dispositivo médico implantável ativo
4. Condições pré-existentes no olho do estudo, como glaucoma, doenças que afetam o nervo óptico causando perda significativa do campo visual, uveíte ativa, opacidades corneanas ou lenticulares).
5. Presença de qualquer complicação sistêmica, como malignidades, cujo tratamento pode afetar a função do sistema nervoso central.
6. Serão excluídos os indivíduos positivos para sífilis, hepatites B, C e vírus da imunodeficiência humana (HIV).
7. Indivíduos que foram submetidos a cirurgia ocular no olho do estudo três meses antes do Dia 0.
8. Presença de ângulos iridocorneais estreitos contraindicando a dilatação pupilar no olho do estudo.
9. Presença de distúrbios da mídia ocular no olho do estudo que possam interferir na acuidade visual e outras avaliações oculares, incluindo OCT, durante o período do estudo.
10. Presença de aderência ou tração vítreo-macular, membrana epirretiniana, enrugamento macular e buraco macular no olho do estudo, evidentes por oftalmoscopia e/ou por exames de OCT e avaliados pelo investigador como afetando significativamente a visão central.
11. Evidência atual de descolamento de retina no olho do estudo que afeta significativamente a visão central.
12. Uso atual de hidroxicloroquina, cloroquina ou qualquer outro composto tóxico para a retina.
13. Inflamação ocular ativa ou história recorrente de uveíte associada idiopática ou autoimune.
14. Ter recebido prótese retiniana (como ARGUS-II) ou qualquer terapia genética ou com células-tronco (ocular ou não ocular).