VMCO-010:n optogeneettisen hoidon teho ja turvallisuus aikuisilla, joilla on retinitis pigmentosa [PALAUTA] (RESTORE)
keskiviikko 20. maaliskuuta 2024 päivittänyt: Nanoscope Therapeutics Inc.
Vaiheen 2b satunnaistettu, kaksoisnaamioinen, näennäiskontrolloitu tutkimus optogeneettisen vMCO-010-injektion tehokkuuden ja turvallisuuden arvioimiseksi aikuisilla, joilla on retinitis Pigmentosa [PALAUTA]
Tutkimuksen tarkoituksena on arvioida viruksen kantaman Multi-Characteristic Opsinin (vMCO-010) yhden lasiaisensisäisen injektion turvallisuutta ja tehoa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä monikeskus, satunnaistettu, kaksoisnaamioinen, valekontrolloitu, annosvälitteinen tutkimus arvioi 2 vMCO-010:n annostasoa jopa 18 potilaalla, joilla on retinitis pigmentosa (9 per annos).
Yhdeksän koehenkilöä saa valeruiskeen.
Koehenkilöt, joilla on kliinisen tutkimuksen, laajentuneen silmänpohjan tutkimuksen ja geneettisen testauksen perusteella vahvistettu pitkälle edennyt retinitis pigmentosa (RP) diagnoosi, harkitaan osallistumista tähän tutkimukseen.
Kaikkien koehenkilöiden arviointia jatketaan 52 viikon ajan vMCO-010-hoidon jälkeen.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
27
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Arecibo, Puerto Rico, 00612
- Nanoscope Clinical Site
-
-
-
-
California
-
Beverly Hills, California, Yhdysvallat, 90211
- Nanoscope Clinical Site
-
-
Florida
-
Pensacola, Florida, Yhdysvallat, 32503
- Nanoscope Clinical Site
-
-
North Dakota
-
Fargo, North Dakota, Yhdysvallat, 58103
- Nanoscope Clinical Site
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Nanoscope Clinical Site
-
McAllen, Texas, Yhdysvallat, 78503
- Nanoscope Clinical Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Kohdejoukko sisältää koehenkilöt, joilla on pitkälle edennyt RP. Koehenkilöt voidaan ottaa mukaan tutkimukseen vain, jos kaikki seuraavat kriteerit täyttyvät:
- Ikä ≥ 18 vuotta
- Pystyy ymmärtämään ja antamaan tietoisen suostumuksen.
- Vahvistettu diagnoosi Advanced Retinitis Pigmentosa (RP) kliinisen tutkimuksen, laajentuneen silmänpohjan tutkimuksen ja geneettisen testauksen perusteella.
- Paras korjattu (Freiburg) näöntarkkuus on huonompi kuin 1,9 LogMAR (Snellen-vastaava 20/1600, Count Fingers/ Hand Motion) tutkittavassa silmässä ja ei parempi kuin 1,6 LogMAR (Snellen-vastaavuus 20/800) toisessa silmässä seulonnan aikana.
- Verkkokalvon sisäisten ydin- ja hermosäikekerrosten esiintyminen optisessa koherenssitomografiassa (OCT) tutkittavassa silmässä seulonnan aikana tutkijan määrittämänä ja sponsorin tai valtuutetun vahvistamana.
Poissulkemiskriteerit:
Koehenkilöt suljetaan pois tutkimuksesta, jos jokin seuraavista kriteereistä täyttyy:
- Aiempi osallistuminen geeniterapiaan
- Henkilöt, jotka kieltäytyvät tai eivät pysty suorittamaan liikkuvuustestiä tai läpäisevät liikkuvuustestin 0,3 tai 1 luksia tutkijan määrittämän ja sponsorin tai nimeämän henkilön seulonnan aikana vahvistamana, suljetaan pois.
- Aktiivisen implantoitavan lääketieteellisen laitteen läsnäolo
- Tutkimussilmän aiemmat sairaudet, kuten glaukooma, näköhermoon vaikuttavat sairaudet, jotka aiheuttavat merkittävää näkökentän menetystä, aktiivinen uveiitti, sarveiskalvon tai linssimäinen sameus).
- Kaikki monimutkaiset systeemiset sairaudet, kuten pahanlaatuiset kasvaimet, joiden hoito voi vaikuttaa keskushermoston toimintaan.
- Potilaat, jotka ovat positiivisia kuppa-, hepatiitti B-, C- ja ihmisen immuunikatovirukselle (HIV), suljetaan pois.
- Koehenkilöt, joille on tehty silmäleikkaus tutkimussilmään kolmen kuukauden aikana ennen päivää 0.
- Kapeita iridocorneaalisia kulmia, jotka estävät pupillien laajentumisen tutkittavassa silmässä.
- Tutkittavan silmän silmän väliainehäiriöt, jotka voivat häiritä näöntarkkuutta ja muita silmän arviointeja, mukaan lukien OCT, tutkimusjakson aikana.
- Lasis-makulaarinen adheesio tai veto, epiretinaalinen kalvo, silmänpohjan rypytys ja makulareikä tutkittavassa silmässä, jotka ilmenevät oftalmoskopiassa ja/tai OCT-tutkimuksissa ja joiden tutkija arvioi vaikuttavan merkittävästi keskusnäön.
- Nykyinen näyttö verkkokalvon irtoamisesta tutkimussilmässä, joka vaikuttaa merkittävästi keskusnäön.
- Nykyinen hydroksiklorokiinin, klorokiinin tai muiden vastaavien verkkokalvolle myrkyllisten yhdisteiden käyttö.
- Aktiivinen silmätulehdus tai toistuva idiopaattinen tai autoimmuuniperäinen uveiitti.
- Verkkokalvon proteesin (kuten ARGUS-II) tai minkä tahansa geeni- tai kantasoluhoidon (okulaarinen tai ei-okulaarinen) saanut.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Kolminkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Huijausvertailija: Huijausinjektio
Osallistujat saavat näennäisruiskeen
|
Huijausinjektio
|
|
Kokeellinen: MCO-010- Suuri annos
Osallistujat saavat 1.2E11gc/silmä MCO-010:tä
|
MCO-010 on adeno-assosioitunut viruksen serotyyppi 2 -pohjainen vektori, joka sisältää multi-characteristic opsin (MCO) -geenin ilmentymiskasetin
|
|
Kokeellinen: MCO-010- Pieni annos
Osallistujat saavat 0,9E11gc/silmä MCO-010:tä
|
MCO-010 on adeno-assosioitunut viruksen serotyyppi 2 -pohjainen vektori, joka sisältää multi-characteristic opsin (MCO) -geenin ilmentymiskasetin
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Yhden lasiaisensisäisen Multi-Characteristic Opsinin (MCO-010) injektion tehokkuus parhaan korjatun näöntarkkuuden perusteella arvioituna.
Aikaikkuna: Viikko 52
|
Muutos lähtötasosta Freiburgin näöntarkkuuspisteissä (kvantitatiivinen LogMAR) tutkimussilmälle viikolla 52.
|
Viikko 52
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
MCO-010:n tehokkuus arvioituna parhaan korjatun näöntarkkuuden perusteella.
Aikaikkuna: Viikko 76
|
Muutos lähtötasosta Freiburgin näöntarkkuuspisteissä (kvantitatiivinen LogMAR) tutkimussilmälle viikolla 76.
|
Viikko 76
|
|
MCO-010:n tehokkuus arvioituna liikkuvuustesteillä.
Aikaikkuna: Viikot 16,24,32,52,76,100
|
Muutos perustasosta moniluminanssin Y-liikkuvuustestin tuloksessa.
Alue: -1 - 5, korkeampi pistemäärä tarkoittaa parempaa tulosta.
|
Viikot 16,24,32,52,76,100
|
|
MCO-010:n tehokkuus arvioituna liikkuvuustesteillä.
Aikaikkuna: Viikot 16,24,32,52,76,100
|
Niiden koehenkilöiden osuus, joiden monivaloisuus Y-liikkuvuustestin pisteet ovat 2 tai enemmän valotason parannusta lähtötasosta.
Alue: 0–100 %, korkeampi pistemäärä tarkoittaa parempaa tulosta.
|
Viikot 16,24,32,52,76,100
|
|
MCO-010:n tehokkuus staattisella muodontunnistusmäärityksellä arvioituna.
Aikaikkuna: Viikot 16,24,32,52,76,100
|
Niiden koehenkilöiden osuus, joilla on monivaloisuusmuotoerottelutestin tulos, joka on vähintään 2 valotason parannusta lähtötasosta.
Alue: 0–100 %, korkeampi pistemäärä tarkoittaa parempaa lopputulosta.
|
Viikot 16,24,32,52,76,100
|
|
MCO-010:n tehokkuus staattisella muodontunnistusmäärityksellä arvioituna.
Aikaikkuna: Viikot 16,24,32,52,76,100
|
Muutos perustasosta monivaloisuusmuodon erottelutestissä.
Alue: 0–5, korkeampi pistemäärä tarkoittaa parempaa tulosta.
|
Viikot 16,24,32,52,76,100
|
|
MCO-010:n tehokkuus näkökentässä arvioituna.
Aikaikkuna: Viikot 16,24,32,52,76,100
|
Muutos lähtötasosta näkökentissä Humphrey 30-2 -kehämitalla mitattuna.
|
Viikot 16,24,32,52,76,100
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
MCO-010:n tehokkuus toiminnallisten arviointien yhdistelmällä arvioituna.
Aikaikkuna: Viikko 52
|
Niiden koehenkilöiden osuus, joiden JOKO MLYMT- TAI MLSDT-pistemäärä parani ≥2 yksikköä lähtötasosta viikolla 52.
|
Viikko 52
|
|
MCO-010:n turvallisuus.
Aikaikkuna: 100 viikkoa
|
Silmään liittyvien ja ei-silmähoitoon liittyvien haittatapahtumien (TEAE) ilmaantuvuus, luonne ja vakavuus.
|
100 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojen puheenjohtaja: Dr Samarendra Mohanty, Nanoscope Therapeutics Inc.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 13. heinäkuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 27. helmikuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 18. tammikuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 15. kesäkuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 22. kesäkuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 30. kesäkuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 22. maaliskuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 20. maaliskuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. maaliskuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
- Geeniterapia
- Silmäsairaudet
- Intravitreaaliset injektiot
- Huono näkyvyys
- Verkkokalvorappeuma
- Näöntarkkuus
- Verkkokalvon rappeuma
- Perinnölliset verkkokalvon sairaudet
- Tanko- ja kartiodystrofiat
- Perinnölliset silmäsairaudet
- Optogenetiikka
- AAV-vektorit
- Moniluonteinen Opsin
- Ei valon havaitsemista
- Multi-Luminance Y -liikkuvuustesti (MLYMT)
- Multi-Luminance Shape Discrimination Test (MLSDT)
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- NTXMCO-002.
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Kliinisen tutkimuksen tulokset ovat saatavilla tutkimuksen päätyttyä.
Tulokset julkaistaan tällä sivustolla, ja ne ovat saatavilla konferenssiesitelmiin ja julkaisuihin.
IPD-jaon aikakehys
12 kuukautta tutkimuksen päättymisen jälkeen
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
Tehokkuus- ja turvallisuustulokset
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .