Wirksamkeit und Sicherheit der optogenetischen Therapie vMCO-010 bei Erwachsenen mit Retinitis Pigmentosa [RESTORE] (RESTORE)

Einschlusskriterien:

Die Probandenpopulation umfasst Probanden mit fortgeschrittener RP. Probanden können nur dann in die Studie aufgenommen werden, wenn alle der folgenden Kriterien zutreffen:

1. Alter ≥ 18 Jahre
2. In der Lage, eine informierte Zustimmung zu verstehen und zu geben.
3. Bestätigte Diagnose einer fortgeschrittenen Retinitis pigmentosa (RP) basierend auf klinischer Untersuchung, erweiterter Augenhintergrunduntersuchung und Gentests.
4. Bestkorrigierter (Freiburg) Visus schlechter als 1,9 LogMAR (Snellen-Äquivalent 20/1600, Zählen der Finger/Handbewegung) im Studienauge und nicht besser als 1,6 LogMAR (Snellen-Äquivalent 20/800) im anderen Auge während des Screenings.
5. Vorhandensein von inneren Kern- und Nervenfaserschichten der Netzhaut bei optischen Kohärenztomographie (OCT)-Tests im Studienauge während des Screenings, wie vom Prüfarzt festgestellt und vom Sponsor oder Beauftragten bestätigt.

Ausschlusskriterien:

Probanden werden von der Studie ausgeschlossen, wenn eines der folgenden Kriterien zutrifft:

1. Vorherige Teilnahme an einem Gentherapieprogramm
2. Personen, die sich weigern oder nicht in der Lage sind, Mobilitätstests durchzuführen oder die Mobilitätstests bei 0,3 oder 1 Lux, wie vom Prüfarzt festgelegt und vom Sponsor oder Beauftragten während des Screenings bestätigt, bestehen, werden ausgeschlossen.
3. Vorhandensein eines aktiven implantierbaren medizinischen Geräts
4. Vorerkrankungen des Studienauges wie Glaukom, Erkrankungen des Sehnervs mit erheblichen Gesichtsfeldausfällen, aktive Uveitis, Hornhaut- oder Linsentrübungen).
5. Vorhandensein von komplizierenden systemischen Erkrankungen wie Malignomen, deren Behandlung die Funktion des zentralen Nervensystems beeinträchtigen könnte.
6. Probanden, die positiv auf Syphilis, Hepatitis B, C und das humane Immunschwächevirus (HIV) sind, werden ausgeschlossen.
7. Probanden, die sich innerhalb von drei Monaten vor Tag 0 einer Augenoperation am Studienauge unterzogen haben.
8. Vorhandensein schmaler Hornhautwinkel, die eine Pupillenerweiterung im Studienauge kontraindizieren.
9. Vorhandensein von Störungen der Augenmedien im Studienauge, die die Sehschärfe und andere okulare Beurteilungen, einschließlich OCT, während des Studienzeitraums beeinträchtigen könnten.
10. Vorhandensein von vitreomakulärer Adhäsion oder Traktion, epiretinaler Membran, Makulafalte und Makulaloch im Studienauge, die durch Ophthalmoskopie und/oder durch OCT-Untersuchungen offensichtlich sind und vom Prüfarzt als signifikante Beeinträchtigung des zentralen Sehvermögens beurteilt wurden.
11. Aktuelle Hinweise auf eine Netzhautablösung im Studienauge, die das zentrale Sehvermögen erheblich beeinträchtigt.
12. Aktuelle Verwendung von Hydroxychloroquin, Chloroquin oder verwandten retinatoxischen Verbindungen.
13. Aktive Augenentzündung oder rezidivierende Vorgeschichte einer idiopathischen oder autoimmunassoziierten Uveitis.
14. Nach Erhalt einer Netzhautprothese (wie ARGUS-II) oder einer Gen- oder Stammzelltherapie (okular oder nicht okular).