성인 색소성 망막염에서 vMCO-010 광유전학적 치료의 효능 및 안전성 [RESTORE] (RESTORE)
2024년 3월 20일 업데이트: Nanoscope Therapeutics Inc.
색소성 망막염이 있는 성인에서 vMCO-010 광유전학적 치료의 유리체강내 주사의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 2b상 무작위, 이중 마스킹, 가짜 대조 연구[RESTORE]
이 연구의 목적은 바이러스에 의해 운반되는 다중 특성 옵신(vMCO-010)의 단일 유리체강내 주사의 안전성과 효능을 평가하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이 다기관, 무작위, 이중 마스크, 가짜 통제, 용량 범위 연구는 색소성 망막염이 있는 최대 18명의 피험자(용량당 9개)에서 vMCO-010의 2가지 용량 수준을 평가합니다.
9명의 피험자는 가짜 주사를 맞을 것입니다.
임상 검사, 확장된 안저 검사 및 유전자 검사를 기반으로 진행성 색소성 망막염(RP) 진단이 확정된 피험자는 본 연구 참여를 고려합니다.
모든 대상체는 vMCO-010으로 치료한 후 52주 동안 계속해서 평가될 것입니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
27
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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Beverly Hills, California, 미국, 90211
- Nanoscope Clinical Site
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Florida
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Pensacola, Florida, 미국, 32503
- Nanoscope Clinical Site
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North Dakota
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Fargo, North Dakota, 미국, 58103
- Nanoscope Clinical Site
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Nanoscope Clinical Site
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McAllen, Texas, 미국, 78503
- Nanoscope Clinical Site
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Arecibo, 푸에르토 리코, 00612
- Nanoscope Clinical Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
피험자 모집단에는 고급 RP가 있는 피험자가 포함됩니다. 피험자는 다음 기준이 모두 적용되는 경우에만 연구에 포함될 수 있습니다.
- 연령 ≥ 18세
- 정보에 입각한 동의를 이해하고 제공할 수 있습니다.
- 임상 검사, 확장된 안저 검사 및 유전자 검사를 기반으로 진행성 색소성 망막염(RP)으로 진단됨.
- 스크리닝 동안 연구 눈에서 1.9 LogMAR(Snellen 등가 20/1600, Count Fingers/Hand Motion)보다 나쁘고 반대쪽 눈에서 1.6 LogMAR(Snellen 등가 20/800) 이하의 최상 교정(프라이부르크) 시력.
- 조사자에 의해 결정되고 후원자 또는 피지명인에 의해 확인된 바와 같이 스크리닝 동안 연구 안구에서의 광간섭 단층촬영(OCT) 테스트 상의 망막 내부 핵 및 신경 섬유층의 존재.
제외 기준:
다음 기준 중 하나라도 적용되는 경우 피험자는 연구에서 제외됩니다.
- 유전자 치료 프로그램 사전 참여
- 이동성 테스트를 거부하거나 수행할 수 없는 개인 또는 연구자가 결정하고 스크리닝 중에 후원자 또는 피지명인이 확인한 대로 이동성 테스트를 0.3 또는 1룩스로 통과하는 개인은 제외됩니다.
- 활성 이식형 의료 기기의 존재
- 녹내장, 상당한 시야 손실을 유발하는 시신경에 영향을 미치는 질병, 활동성 포도막염, 각막 또는 수정체 혼탁과 같은 연구 안구의 기존 상태.
- 치료가 중추 신경계 기능에 영향을 줄 수 있는 악성 종양과 같은 복잡한 전신 질환의 존재.
- 매독, B형, C형 간염 및 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 양성인 피험자는 제외됩니다.
- 0일 전 3개월 이내에 연구 안구에 안과 수술을 받은 피험자.
- 연구 눈에서 동공 확장을 금하는 좁은 홍채각막 각도의 존재.
- 연구 기간 동안 OCT를 포함하여 시력 및 기타 안구 평가를 방해할 수 있는 연구 안구의 안구 매체 장애의 존재.
- 검안경검사 및/또는 OCT 검사에 의해 명백하고 중심 시력에 상당한 영향을 미치는 것으로 조사자가 평가한 연구 안구의 유리체-황반 유착 또는 견인, 망막전막, 황반 오목부 및 황반 구멍의 존재.
- 중앙 시력에 상당한 영향을 미치는 연구 눈의 망막 박리의 현재 증거.
- 하이드록시클로로퀸, 클로로퀸 또는 관련 망막 독성 화합물의 현재 사용.
- 활성 안구 염증 또는 특발성 또는 자가면역 관련 포도막염의 재발성 병력.
- 망막 보형물(예: ARGUS-II) 또는 모든 유전자 또는 줄기 세포 요법(안구 또는 비안구)을 받은 경우.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 삼루타
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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가짜 비교기: 가짜 주입
참가자는 가짜 주사를받습니다
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가짜 주입
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실험적: MCO-010- 고용량
참가자는 MCO-010의 눈당 1.2E11gc를 받습니다.
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MCO-010은 다중 특성 옵신(MCO) 유전자 발현 카세트를 탑재한 아데노 관련 바이러스 혈청형 2 기반 벡터입니다.
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실험적: MCO-010- 저용량
참가자는 MCO-010 0.9E11gc/눈을 받습니다.
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MCO-010은 다중 특성 옵신(MCO) 유전자 발현 카세트를 탑재한 아데노 관련 바이러스 혈청형 2 기반 벡터입니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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최상의 교정 시력으로 평가된 다특성 옵신(MCO-010)의 단일 유리체강내 주사의 효능.
기간: 52주차
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52주차에 연구 눈에 대한 프라이부르크 시력(정량적 LogMAR) 점수의 기준선 대비 변화.
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52주차
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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최상의 교정 시력으로 평가된 MCO-010의 효능.
기간: 76주차
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76주차 연구 눈에 대한 프라이부르크 시력(정량적 LogMAR) 점수의 기준선 대비 변화.
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76주차
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이동성 테스트를 통해 평가된 MCO-010의 효능.
기간: 주 16,24,32,52,76,100
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다중 휘도 Y-이동성 테스트 점수의 기준선에서 변경됩니다.
범위: -1 ~ 5, 점수가 높을수록 더 나은 결과를 의미합니다.
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주 16,24,32,52,76,100
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이동성 테스트를 통해 평가된 MCO-010의 효능.
기간: 주 16,24,32,52,76,100
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다휘도 Y-이동성 테스트 점수가 기준선보다 2점 이상 조명 수준이 향상된 피험자의 비율입니다.
범위: 0%~100%, 점수가 높을수록 더 나은 결과를 의미합니다.
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주 16,24,32,52,76,100
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정적 형상 인식 분석으로 평가한 MCO-010의 효능.
기간: 주 16,24,32,52,76,100
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다중 휘도 형태 식별 테스트 점수가 기준선보다 조명 수준이 2개 이상 향상된 피험자의 비율입니다.
범위: 0% ~ 100%, 점수가 높을수록 더 나은 결과를 의미합니다.
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주 16,24,32,52,76,100
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정적 형상 인식 분석으로 평가한 MCO-010의 효능.
기간: 주 16,24,32,52,76,100
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다중 휘도 모양 식별 테스트 점수의 기준선에서 변경됩니다.
범위: 0~5, 점수가 높을수록 더 나은 결과를 의미합니다.
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주 16,24,32,52,76,100
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시야에서 평가된 MCO-010의 효능.
기간: 주 16,24,32,52,76,100
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Humphrey 30-2 시야 측정으로 측정한 시야의 기준선으로부터의 변화.
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주 16,24,32,52,76,100
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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기능적 평가를 종합하여 평가한 MCO-010의 효능.
기간: 52주차
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52주차에 MLYMT 또는 MLSDT 점수에서 기준선보다 2단위 이상의 개선을 보인 피험자의 비율.
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52주차
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MCO-010의 안전성.
기간: 100주
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안구 및 비안구 치료 관련 부작용(TEAE)의 발생률, 성격 및 심각도.
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100주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 의자: Dr Samarendra Mohanty, Nanoscope Therapeutics Inc.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 7월 13일
기본 완료 (실제)
2023년 2월 27일
연구 완료 (실제)
2024년 1월 18일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 6월 15일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 6월 22일
처음 게시됨 (실제)
2021년 6월 30일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 3월 22일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 3월 20일
마지막으로 확인됨
2024년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
기타 연구 ID 번호
- NTXMCO-002.
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
임상 시험의 결과는 연구가 완료되면 이용 가능하게 될 것입니다.
결과는 이 사이트에 게시되며 회의 프레젠테이션 및 간행물에 사용할 수 있습니다.
IPD 공유 기간
연구가 완료된 후 12개월
IPD 공유 액세스 기준
효능 및 안전성 결과
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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