XLH における疾患負担と機能障害 (IdeFIX)
2025年7月16日 更新者：Wuerzburg University Hospital
X連鎖低リン血症における長期的な疾患負担と機能障害の特定
XLH患者における疾患の長期的な経過を評価するための、前向きの追跡調査と遡及的なチャートレビューからなる観察研究。特に、疾患またはそれぞれの治療に関連する機能障害、身体能力、合併症に焦点を当てています。
調査の概要
詳細な説明
これは、疾患に関連した負担や機能障害など、XLH の長期経過を評価するための観察的/非介入的研究です。 これは、罹患患者の前向き追跡調査と遡及的なカルテレビューの両方によって達成されます。 臨床ルーチンに従って実施される評価、およびこの研究の一部として特に評価される評価には以下が含まれます。
- ベースラインの文書化/人口統計 (医療記録から取得)
- XLH 疾患特有の病歴に関する一般データ
- 身体検査の結果
- 機能評価
- 技術的評価
- 生活の質 / アンケート
- 実験室での評価
研究の種類
観察的
入学 (推定)
60
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Wuerzburg、ドイツ、97074
- Orthopedic Center for Musculoskeletal Research, Orthopedic Department, University of Wuerzburg
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
なし
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
X連鎖性低リン血症の成人患者
説明
包含基準:
- 登録時に18歳以上の男性または女性
X 連鎖性低リン血症の診断は以下によって確認されます。
- 患者または直接関係する家族のいずれかにおけるPHEX変異が文書化されている
- XLHの陽性家族歴および病気の症状、または
- リン酸尿 + 血清中期 FGF23 または iFGF23 レベルの上昇、および疾患の症状
- 書面によるインフォームドコンセント
除外基準:
- 別のリン酸消耗疾患の確定診断の疑いがある
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：コホート
- 時間の展望：他の
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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病気の経過
時間枠：遡及および登録から最大 48 か月
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XLH 成人患者における病気の自然経過、関連症状、機能障害を記録し、評価すること。
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遡及および登録から最大 48 か月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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合併症と治療
時間枠：遡及および登録から最大 48 か月
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XLH 成人患者に適用される併存疾患と治療計画を評価し文書化する
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遡及および登録から最大 48 か月
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機能的欠陥と移動制限
時間枠：遡及および登録から最大 48 か月
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XLH 成人患者の機能障害と運動制限を評価し文書化する
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遡及および登録から最大 48 か月
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検査値
時間枠：遡及および登録から最大 48 か月
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XLH 成人の臨床検査パラメータを経時的に評価する
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遡及および登録から最大 48 か月
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臓器/組織特有の健康問題
時間枠：遡及および登録から最大 48 か月
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臓器/組織特有の健康上の問題の頻度と結果を説明します（例: 臓器/組織に影響を与える）。
XLH 成人における骨格、歯の健康、筋肉と関節）
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遡及および登録から最大 48 か月
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治療の安全性と忍容性
時間枠：遡及および登録から最大 48 か月
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XLH患者に一般的に適用されるさまざまな治療法の安全性と忍容性を評価する
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遡及および登録から最大 48 か月
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生活の質
時間枠：遡及および登録から最大 48 か月
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XLH 成人患者の生活の質とそれぞれの決定要因を評価する
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遡及および登録から最大 48 か月
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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身体パフォーマンスに対する治療の影響
時間枠：遡及および登録から最大 48 か月
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医学的アプローチと理学療法の両方を含む臨床日常治療が、XLH 成人患者の身体能力と可動性に及ぼす影響を評価する
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遡及および登録から最大 48 か月
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病歴
時間枠：遡及および登録から最大 48 か月
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成人期における疾患負担の予測値を理解するために、成人 XLH 患者の病歴を文書化して評価する
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遡及および登録から最大 48 か月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2020年10月1日
一次修了 (実際)
2024年11月30日
研究の完了 (推定)
2026年10月1日
試験登録日
最初に提出
2021年6月22日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年6月22日
最初の投稿 (実際)
2021年6月30日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年7月20日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年7月16日
最終確認日
2025年7月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- IdeFIX
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
IPD プランの説明
患者のプライバシーを保証するために、個々の参加者のデータは共有できません。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。