Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Betegségi teher és funkcionális károsodás a XLH (IdeFIX)

2023. december 5. frissítette: Wuerzburg University Hospital

A longitudinális betegségteher és a funkcionális károsodás azonosítása X-kapcsolt hipofoszfatémiában

Megfigyelési vizsgálat, amely prospektív nyomon követést, valamint retrospektív diagram áttekintést tartalmaz a betegség longitudinális lefolyásának értékelésére XLH-betegeknél, különös tekintettel a funkcionális károsodásra, a fizikai teljesítőképességre és a betegséggel vagy a megfelelő kezeléssel kapcsolatos szövődményekre.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy megfigyeléses/beavatkozás nélküli vizsgálat az XLH longitudinális lefolyásának felmérésére, beleértve a betegséggel összefüggő betegségteher és funkcionális károsodást. Ezt mind az érintett betegek prospektív nyomon követésével, mind a grafikonok retrospektív áttekintésével érik el. A klinikai rutin szerint elvégzett és e tanulmány részeként kifejezetten értékelt értékelés magában foglalja

  • kiindulási dokumentáció / demográfiai adatok (az orvosi feljegyzésekből származnak)
  • általános adatok az XLH-betegség specifikus kórtörténetéről
  • fizikális vizsgálat eredményei
  • funkcionális értékelések
  • műszaki értékelések
  • életminőség / kérdőívek
  • laboratóriumi értékelések

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Becsült)

60

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Németország
      • Wuerzburg, Németország, 97074
        • Orthopedic Center for Musculoskeletal Research, Orthopedic Department, University of Wuerzburg

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

N/A

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

X-hez kötött hipofoszfatémiában szenvedő felnőtt betegek

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Férfi vagy nő, életkora ≥ 18 év, beiratkozáskor

  • Az X-hez kötött hypophosphataemia diagnózisát megerősítette

    • dokumentált PHEX mutációt akár a betegben, akár egy vele közvetlenül rokon családtagban
    • pozitív családi anamnézis XLH és a betegség tünetei ill
    • Foszfaturia + a c-term FGF23 vagy iFGF23 emelkedett szérumszintje és a betegség tünetei
  • Tájékozott írásbeli beleegyezés

Kizárási kritériumok:

- Egy másik foszfátsorvadási rendellenesség megerősített diagnózisának gyanúja

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Megfigyelési modellek: Kohorsz
  • Időperspektívák: Egyéb

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A betegség lefolyása
Időkeret: visszamenőlegesen és a beiratkozástól számított 48 hónapig
A betegség természetes lefolyásának, a kapcsolódó tüneteknek és a funkcionális károsodásnak a dokumentálása és értékelése XLH-s felnőtt betegeknél.
visszamenőlegesen és a beiratkozástól számított 48 hónapig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Társbetegségek és orvosi kezelés
Időkeret: visszamenőlegesen és a beiratkozástól számított 48 hónapig
Mérje fel és dokumentálja az XLH-s felnőtt betegek társbetegségeit és orvosi kezelési rendjeit
visszamenőlegesen és a beiratkozástól számított 48 hónapig
Funkcionális hiányosságok és mobilitási korlátok
Időkeret: visszamenőlegesen és a beiratkozástól számított 48 hónapig
Mérje fel és dokumentálja a funkcionális hiányosságokat és mobilitási korlátokat XLH-s felnőtt betegeknél
visszamenőlegesen és a beiratkozástól számított 48 hónapig
Laboratóriumi értékek
Időkeret: visszamenőlegesen és a beiratkozástól számított 48 hónapig
Idővel mérje fel a laboratóriumi paramétereket XLH-s felnőtteknél
visszamenőlegesen és a beiratkozástól számított 48 hónapig
Szerv-/szövetspecifikus egészségügyi problémák
Időkeret: visszamenőlegesen és a beiratkozástól számított 48 hónapig
Ismertesse a szerv-/szövetspecifikus egészségügyi problémák gyakoriságát és kimenetelét (amelyek pl. csontváz, fogak egészsége, izmok és ízületek) XLH-ban szenvedő felnőtteknél
visszamenőlegesen és a beiratkozástól számított 48 hónapig
A kezelés biztonsága és tolerálhatósága
Időkeret: visszamenőlegesen és a beiratkozástól számított 48 hónapig
Értékelje az XLH betegeknél általánosan alkalmazott különféle kezelési rendek biztonságosságát és tolerálhatóságát
visszamenőlegesen és a beiratkozástól számított 48 hónapig
Életminőség
Időkeret: visszamenőlegesen és a beiratkozástól számított 48 hónapig
Mérje fel az XLH-s felnőtt betegek életminőségét és a megfelelő meghatározó tényezőket
visszamenőlegesen és a beiratkozástól számított 48 hónapig

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A kezelés hatása a fizikai teljesítményre
Időkeret: visszamenőlegesen és a beiratkozástól számított 48 hónapig
Értékelje az orvosi megközelítéseket és a fizikoterápiát is magában foglaló klinikai rutinkezelés hatását az XLH-s felnőtt betegek fizikai teljesítményére és mobilitására
visszamenőlegesen és a beiratkozástól számított 48 hónapig
Kórtörténet
Időkeret: visszamenőlegesen és a beiratkozástól számított 48 hónapig
Dokumentálja és értékelje az XLH-ban szenvedő felnőtt betegek kórtörténetét, hogy megértse annak prediktív értékét a felnőttkori betegségteherre
visszamenőlegesen és a beiratkozástól számított 48 hónapig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Wuerzburg University Hospital

Együttműködők

Kyowa Kirin, Inc.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2020. október 1.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2024. március 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2024. október 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2021. június 22.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. június 22.

Első közzététel (Tényleges)

2021. június 30.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)

2023. december 6.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. december 5.

Utolsó ellenőrzés

2023. december 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • IdeFIX

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

IPD terv leírása

Az egyes résztvevők adatai nem oszthatók meg a betegek magánéletének védelme érdekében.

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a X Kapcsolódó hipofoszfatémia

Klinikai vizsgálatok a nincs beavatkozás

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Bulgaria

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel