遺伝性血管性浮腫のティーンエイジャーと成人における病気の負担と治療パターンに関する研究 (BOISTERN)
2023年6月23日 更新者：Takeda
遺伝性血管性浮腫タイプIおよびIIにおける病気の負担と治療パターンを評価する回顧的観察チャートレビュー研究
この研究は、遺伝性血管性浮腫 (HAE) タイプ I およびタイプ II のティーンエイジャーと成人に関するものです。 この研究では、病気の負担は、長期的な健康転帰と経済的コストの観点から HAE の影響を意味します。
この研究の主な目的は次のとおりです。
- どのくらいの頻度で、どの程度深刻で、身体のどこで HAE 発作が起こるかを学びます。
- HAE 予防とオンデマンド薬がどのように処方され、使用されているかを説明する。 （予防薬は出血の発生を防ぎ、オンデマンド薬は出血が起こったときに治療します。）
この調査は、データの収集のみを目的としています。参加者は、この研究の一部として治療を受けません。 参加者の医療記録で利用可能な既存のデータが収集されます。 参加者は、ウェブサイトまたは携帯電話のアプリを使用して電子アンケートに回答するよう求められます。このアンケートからのデータも収集されます。
参加者は、通常の診察以外に医師の診察を受ける必要はありません。
調査の概要
状態
完了
条件
研究の種類
観察的
入学 (実際)
221
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Dublin、アイルランド、D08 NHY1
- St James's Hospital
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Ashkelon、イスラエル
- Barzilai Medical Center
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Haifa、イスラエル
- Bnai Zion Medical Center
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Ramat Gan、イスラエル
- Sheba Medical Center - PPDS
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Tel Aviv-Yafo、イスラエル
- Tel Aviv Sourasky Medical Center PPDS
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Tallinn、エストニア、10138
- East Tallinn Central Hospital
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Vienna、オーストリア、1090
- Medizinische Universitat Wien (Medical University of Vienna)
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Hamilton、カナダ、ON L8N 3Z5
- McMaster University Medical Centre
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British Columbia
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Vancouver、British Columbia、カナダ、BCV5Y1K2
- Vancouver Allergy Clinic
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Athens、ギリシャ、115 27
- Laiko General Hospital of Athens
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Athens、ギリシャ、115 21
- Navy Hospital of Athens
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Larisa、ギリシャ、412 21
- University General Hospital of Larissa
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Zagreb、クロアチア、10000
- Klinicki bolnicki centar Zagreb
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Šibenik、クロアチア、22000
- General Hospital Sibenik
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Barakaldo、スペイン、48903
- Hospital Universitario Cruces
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Barcelona、スペイン、08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
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Valencia、スペイン、46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
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Martin、スロバキア、036 01
- Univerzitna Nemocnica Martin
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Golnik、スロベニア、4204
- Bolnisnica Golnik - Klinicni Oddelek za Pljucne Bolezni In Alergijo
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Belgrade、セルビア、11000
- University Clinical Center of Serbia - PPDS
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Hradec Králové、チェコ、500 05
- Fakultni nemocnice Hradec Kralove
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Praha、チェコ、150 06
- Fakultni nemocnice v Motole
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Frankfurt、ドイツ、60590
- Universitätsklinikum Frankfurt
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Budapest、ハンガリー、1085
- Semmelweis Egyetem
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Sofia、ブルガリア、1431
- University Multiprofile Hospital for Active Treatment Aleksandrovska EAD
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Edegem、ベルギー、2650
- UZ Antwerpen
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Coimbra、ポルトガル、3004-561
- Centro Hospitalar E Universitário de Coimbra EPE
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Lisboa、ポルトガル、1649-028
- Centro Hospitalar Lisboa Norte, E.P.E. - Hospital de Santa Maria
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Porto、ポルトガル、4200-319
- Centro Hospitalar de São João, E.P.E.
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Warszawa、ポーランド、04-349
- Wojskowy Instytut Medyczny
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Rīga、ラトビア、LV-1002
- Pauls Stradins Clinical University Hospital
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Rīga、ラトビア、LV-1003
- Centre of Investigation and Treatment of Allergic Diseases
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Kaunas、リトアニア、50161
- Hospital of Lithuanian University of Health Sciences Kauno klinikos
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Vilnius、リトアニア、08410
- Vilnius University Hospital Santaros Klinikos
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Sângeorgiu de Mures、ルーマニア、547530
- MediQuest Clinical Research Center
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Skopje、北マケドニア、1000
- Medical Faculty of Ss. Cyril and Methodius Univers
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
12年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
12歳以上（>=）のHAEタイプIまたはタイプIIの再発性発作を患っている参加者は、この研究に登録されます。
説明
包含基準:
- -参加者は、資格期間中に最後に文書化された HAE 攻撃の時点で 12 歳以上でした。
- -HAEタイプIまたはタイプIIの医師による確定診断（または医療記録での確認）。
- 参加者は、資格期間中に少なくとも 1 回記録された HAE 攻撃を受けました。
- -参加者は、担当医によると、適切にまたは最適に制御されていません。
- -参加者（または親/法定後見人）は、研究要件を順守する意思と能力があり、インフォームドコンセントまたは同意を提供します。
除外基準:
- -参加者は、観察期間中に治験薬またはデバイスの治験に登録しました。
- 参加者は、診断後の任意の時点で Takhzyro® による長期予防を開始しました。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：コホート
- 時間の展望：回顧
コホートと介入
グループ/コホート |
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HAEの参加者
参加者のデータは、参加者の人口統計、HAE の病歴、および現在のガイドラインおよび/または地域の基準に従って定期的に実行される診断、治療、および疾患経過評価に関する情報に関する匿名化されたデータのチャートレビューを使用して、電子医療記録から遡及的に収集されます。電子データ収集 (EDC) システムに入力されたケアのデータは、最大 6 か月までの複数のデータ収集ウェーブにわたって入力されます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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研究期間中にHAE攻撃が発生した参加者の数
時間枠：在学期間中（最長6ヶ月）
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HAE 発作は、以下の場所の少なくとも 1 つの発作と一致する症状または徴候として定義されます。 、腹部膨満、吐き気、嘔吐、または下痢の有無にかかわらず）、喉頭血管浮腫（喘鳴、呼吸困難、発話困難、嚥下困難、喉の締め付け、または舌、口蓋、口蓋垂、または喉頭の腫れ）。
調査期間中に HAE 攻撃が発生した参加者の数 (各 HAE 攻撃の開始日と終了日) が報告されます。
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在学期間中（最長6ヶ月）
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研究期間中のHAE攻撃の特徴に基づいて分類された参加者の数
時間枠：在学期間中（最長6ヶ月）
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HAE攻撃の特徴は、前駆症状、重症度、および場所に基づいており、攻撃が生命を脅かすかどうかが報告されます。
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在学期間中（最長6ヶ月）
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研究期間中の HAE 攻撃の時間間隔
時間枠：在学期間中（最長6ヶ月）
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研究期間中の HAE 攻撃間の時間間隔が報告されます。
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在学期間中（最長6ヶ月）
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研究期間中の各HAE攻撃の持続時間
時間枠：在学期間中（最長6ヶ月）
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研究期間中の各 HAE 攻撃の期間が報告されます。
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在学期間中（最長6ヶ月）
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HAE予防治療の種類に基づく参加者数
時間枠：在学期間中（最長6ヶ月）
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HAE予防治療の種類に基づく参加者数が報告されます。
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在学期間中（最長6ヶ月）
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長期または短期のHAE予防治療に基づく参加者数
時間枠：在学期間中（最長6ヶ月）
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長期または短期のHAE予防治療に基づく参加者の数が報告されます。
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在学期間中（最長6ヶ月）
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HAE予防治療開始の理由に基づいて分類された参加者の数
時間枠：在学期間中（最長6ヶ月）
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HAE予防治療開始の理由に基づいて分類された参加者の数が報告されます。
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在学期間中（最長6ヶ月）
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HAE予防治療の期間
時間枠：在学期間中（最長6ヶ月）
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HAE予防治療の期間には、治療の開始日と終了日が報告されます。
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在学期間中（最長6ヶ月）
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HAE予防治療の用量と投与経路に基づいて分類された参加者の数
時間枠：在学期間中（最長6ヶ月）
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HAE予防治療の用量と投与経路に基づいて分類された参加者の数が報告されます。
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在学期間中（最長6ヶ月）
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HAE予防治療中断の理由に基づいて分類された参加者の数
時間枠：在学期間中（最長6ヶ月）
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HAE予防治療中止の理由に基づいて分類された参加者の数が報告されます。
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在学期間中（最長6ヶ月）
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HAEオンデマンド治療の種類に基づく参加者数
時間枠：在学期間中（最長6ヶ月）
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HAEオンデマンド治療の種類に基づく参加者数が報告されます。
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在学期間中（最長6ヶ月）
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HAEオンデマンド治療の期間
時間枠：在学期間中（最長6ヶ月）
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HAE オンデマンド治療の期間には、治療の開始日と終了日が報告されます。
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在学期間中（最長6ヶ月）
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HAEオンデマンド治療の用量と投与経路に基づいて分類された参加者の数
時間枠：在学期間中（最長6ヶ月）
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HAEオンデマンド治療の用量、投与経路、および投与設定に基づいて分類された参加者の数が報告されます。
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在学期間中（最長6ヶ月）
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処方パターンと HAE 攻撃に関連する参加者の数
時間枠：在学期間中（最長6ヶ月）
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頻度または重症度に関連する処方パターンと HAE 攻撃との間の関連性を持つ参加者の数。
一般化線形モデル (GLM) を使用して、処方パターン、HAE 発作、HAE 発作の頻度と重症度の間の関連する共変量と関心のある結果の関連性を評価します。
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在学期間中（最長6ヶ月）
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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医療リソース利用率 (HRU): 医療専門家 (HCP) への訪問数
時間枠：在学期間中（最長6ヶ月）
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HRU は、HCP への訪問回数によって測定され、報告されます。
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在学期間中（最長6ヶ月）
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HRU: HAE 攻撃による緊急治療室/救急部門 (ER/ED) 訪問の参加者数
時間枠：在学期間中（最長6ヶ月）
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HAE攻撃によるER / ED訪問の参加者の数が報告されます。
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在学期間中（最長6ヶ月）
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HRU: HAE 攻撃による入院患者数
時間枠：在学期間中（最長6ヶ月）
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HAE発作による入院の参加者数が報告されます。
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在学期間中（最長6ヶ月）
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健康関連の生活の質 (HRQoL): 血管性浮腫の生活の質 (AE-QoL) アンケート
時間枠：在学期間中（最長6ヶ月）
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AE-QoL は、再発性血管性浮腫のある参加者の HRQoL を測定するために開発されました。
これは、4 週間のリコール期間を持つ自己管理型の患者報告アウトカム手段です。
機能 (4 項目)、疲労/気分 (5 項目)、恐怖/恥 (6 項目)、および食物 (2 項目) の 4 つのドメインにまたがる 17 項目があります。
回答は、1 (まったくない) から 5 (非常によくある) までの 5 段階のリッカート スケールを使用します。
グローバル スコアの範囲は 0 ～ 100 で、ドメイン別のスコアの範囲は 0 ～ 100 です。
総合スコアが計算され、スコアが高いほど生活の質が低いことを示します。
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在学期間中（最長6ヶ月）
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HRQoL: EuroQoL グループ 5 次元 5 レベル (EQ-5D-5L) アンケート
時間枠：在学期間中（最長6ヶ月）
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EQ-5D-5L 記述システムは、5 つの次元 (可動性、セルフケア、通常の活動、痛み/不快感、不安/抑うつ) で健康を評価し、それぞれに 5 つのレベルの応答 (問題なし、わずかな問題、中程度の問題、重大な問題、極端な問題/できない)。
EQ-5D アンケートのこの部分は、健康状態プロファイルの生成に使用できる記述プロファイルを提供します。
健康状態指数のスコアは通常、0 未満 (0 は死亡に相当する健康状態の値、負の値は死亡よりも悪い値を表す) から 1 (完全な健康状態の値) までの範囲であり、スコアが高いほど健康の有用性が高いことを示します。 .
アンケートの 2 番目の部分は、参加者が自分の知覚した健康状態を 0 (考えられる最悪の健康状態) から 100 (考えられる最高の健康状態) まで評価するビジュアル アナログ スケール (VAS) で構成されます。
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在学期間中（最長6ヶ月）
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HRQoL：EuroQoL-5次元、ユースバージョン（EQ-5D-Y）
時間枠：在学期間中（最長6ヶ月）
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EQ-5D-Y は 2 つのセクションで構成されています。
最初のセクションには、可動性、身の回りの世話、通常の活動、痛みや不快感、心配、悲しみ、不幸の 5 つの側面のそれぞれについて 1 つの質問が含まれています。
参加者は、各次元について 3 つの回答レベル (問題なし、問題あり、問題あり) から選択します。
健康状態プロファイル スコアは、これら 5 つの質問に対する回答から計算できます。
2 番目のセクションには、EQ-5D-5L と同じビジュアル アナログ スケールが含まれています。
スケールは 0 ～ 100 で採点されます。
高得点への言及は、生活の質のより良い結果を示します。
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在学期間中（最長6ヶ月）
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関連するサブグループでHAE攻撃が発生した参加者の数
時間枠：在学期間中（最長6ヶ月）
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HAE 発作は、以下の場所の少なくとも 1 つの発作と一致する症状または徴候として定義されます。 、腹部膨満、吐き気、嘔吐、または下痢の有無にかかわらず）、喉頭血管浮腫（喘鳴、呼吸困難、発話困難、嚥下困難、喉の締め付け、または舌、口蓋、口蓋垂、または喉頭の腫れ）。
関連するサブグループは、疾患の特徴 (発作回数など) と治療パターン (HAE の治療の種類) によって定義されます。
関連するサブグループで HAE 攻撃が発生した参加者の数 (各 HAE 攻撃の開始日と終了日) が報告されます。
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在学期間中（最長6ヶ月）
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関連するサブグループの HAE 攻撃の特性に基づいて分類された参加者の数
時間枠：在学期間中（最長6ヶ月）
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HAE攻撃の特徴は、前駆症状、重症度、および場所に基づいており、関連するサブグループで攻撃が生命を脅かすものであったかどうかが報告されます。
関連するサブグループは、疾患の特徴 (発作回数など) と治療パターン (HAE の治療の種類) によって定義されます。
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在学期間中（最長6ヶ月）
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関連するサブグループにおける HAE 攻撃の時間間隔
時間枠：在学期間中（最長6ヶ月）
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関連するサブグループでの HAE 攻撃間の時間間隔が報告されます。
関連するサブグループは、疾患の特徴 (発作回数など) と治療パターン (HAE の治療の種類) によって定義されます。
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在学期間中（最長6ヶ月）
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関連するサブグループにおける各 HAE 攻撃の持続時間
時間枠：在学期間中（最長6ヶ月）
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関連するサブグループの各 HAE 攻撃の期間が報告されます。
関連するサブグループは、疾患の特徴 (発作回数など) と治療パターン (HAE の治療の種類) によって定義されます。
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在学期間中（最長6ヶ月）
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関連するサブグループにおける HAE 攻撃の処方パターン
時間枠：在学期間中（最長6ヶ月）
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HAE の処方パターンは、研究期間中の関連する参加者サブグループの薬物クラスごとに薬物を攻撃します。
関連するサブグループは、疾患の特徴 (発作回数など) と治療パターン (HAE の治療の種類) によって定義されます。
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在学期間中（最長6ヶ月）
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Study Director、Takeda
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年4月21日
一次修了 (実際)
2023年1月13日
研究の完了 (実際)
2023年1月13日
試験登録日
最初に提出
2021年7月5日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年7月5日
最初の投稿 (実際)
2021年7月12日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年6月26日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年6月23日
最終確認日
2023年6月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- TAK-743-4009
- MACS-2020-080401 (その他の識別子：Sponsor)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
タケダは、資格のある研究者が正当な科学的目的に取り組むのを支援するために、適格な研究の匿名化された個々の参加者データ (IPD) へのアクセスを提供します (タケダのデータ共有に関するコミットメントは、https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= で入手できます)。 5)。
これらの IPD は、データ共有要求の承認後、データ共有契約の条件の下で、安全な研究環境で提供されます。
IPD 共有アクセス基準
適格な研究からの IPD は、https://vivli.org/ourmember/takeda/ に記載されている基準とプロセスに従って、適格な研究者と共有されます。
リクエストが承認された場合、研究者は、匿名化されたデータ (適用される法律および規制に従って患者のプライバシーを尊重するため) へのアクセスと、データ共有契約の条件に基づいて研究目的に対処するために必要な情報へのアクセスが提供されます。
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- ICF
- CSR
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。