En studie av byrden av sykdom og behandlingsmønstre hos tenåringer og voksne med arvelig angioødem (BOISTERN)
23. juni 2023 oppdatert av: Takeda
En retrospektiv observasjonsdiagram gjennomgangsstudie som evaluerer byrden av sykdom og behandlingsmønstre ved arvelig angioødem type I og II
Denne studien handler om tenåringer og voksne med arvelig angioødem (HAE) type I og type II. I denne studien betyr sykdomsbyrden virkningen av HAE når det gjelder langsiktige helseutfall og de økonomiske kostnadene.
Hovedmålene med denne studien er som følger:
- for å lære hvor ofte, hvor alvorlig og hvor på kroppen HAE-anfall forekommer.
- for å beskrive hvordan HAE-profylakse og bestillingsmedisiner forskrives og brukes. (Profylaksemedisiner forhindrer en blødning og medisiner etter behov behandler en blødning når den oppstår.)
Denne studien handler kun om å samle inn data; deltakerne vil ikke motta behandling som en del av denne studien. Eksisterende data tilgjengelig i deltakerens journal vil bli samlet inn. Deltakerne vil bli bedt om å fylle ut et elektronisk spørreskjema enten på en nettside eller ved å bruke en app på mobiltelefonen; data fra dette spørreskjemaet vil også bli samlet inn.
Deltakerne trenger ikke å besøke legen sin i tillegg til de vanlige besøkene.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Faktiske)
221
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Edegem, Belgia, 2650
- UZ Antwerpen
-
-
-
-
-
Sofia, Bulgaria, 1431
- University Multiprofile Hospital for Active Treatment Aleksandrovska EAD
-
-
-
-
-
Hamilton, Canada, ON L8N 3Z5
- McMaster University Medical Centre
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Canada, BCV5Y1K2
- Vancouver Allergy Clinic
-
-
-
-
-
Tallinn, Estland, 10138
- East Tallinn Central Hospital
-
-
-
-
-
Athens, Hellas, 115 27
- Laiko General Hospital of Athens
-
Athens, Hellas, 115 21
- Navy Hospital of Athens
-
Larisa, Hellas, 412 21
- University General Hospital of Larissa
-
-
-
-
-
Dublin, Irland, D08 NHY1
- St James's Hospital
-
-
-
-
-
Ashkelon, Israel
- Barzilai Medical Center
-
Haifa, Israel
- Bnai Zion Medical Center
-
Ramat Gan, Israel
- Sheba Medical Center - PPDS
-
Tel Aviv-Yafo, Israel
- Tel Aviv Sourasky Medical Center PPDS
-
-
-
-
-
Zagreb, Kroatia, 10000
- Klinicki bolnicki centar Zagreb
-
Šibenik, Kroatia, 22000
- General Hospital Sibenik
-
-
-
-
-
Rīga, Latvia, LV-1002
- Pauls Stradins Clinical University Hospital
-
Rīga, Latvia, LV-1003
- Centre of Investigation and Treatment of Allergic Diseases
-
-
-
-
-
Kaunas, Litauen, 50161
- Hospital of Lithuanian University of Health Sciences Kauno klinikos
-
Vilnius, Litauen, 08410
- Vilnius University Hospital Santaros Klinikos
-
-
-
-
-
Skopje, Nord-Makedonia, 1000
- Medical Faculty of Ss. Cyril and Methodius Univers
-
-
-
-
-
Warszawa, Polen, 04-349
- Wojskowy Instytut Medyczny
-
-
-
-
-
Coimbra, Portugal, 3004-561
- Centro Hospitalar E Universitário de Coimbra EPE
-
Lisboa, Portugal, 1649-028
- Centro Hospitalar Lisboa Norte, E.P.E. - Hospital de Santa Maria
-
Porto, Portugal, 4200-319
- Centro Hospitalar de São João, E.P.E.
-
-
-
-
-
Sângeorgiu de Mures, Romania, 547530
- MediQuest Clinical Research Center
-
-
-
-
-
Belgrade, Serbia, 11000
- University Clinical Center of Serbia - PPDS
-
-
-
-
-
Martin, Slovakia, 036 01
- Univerzitna Nemocnica Martin
-
-
-
-
-
Golnik, Slovenia, 4204
- Bolnisnica Golnik - Klinicni Oddelek za Pljucne Bolezni In Alergijo
-
-
-
-
-
Barakaldo, Spania, 48903
- Hospital Universitario Cruces
-
Barcelona, Spania, 08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
-
Valencia, Spania, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
-
-
-
-
-
Hradec Králové, Tsjekkia, 500 05
- Fakultni nemocnice Hradec Kralove
-
Praha, Tsjekkia, 150 06
- Fakultni nemocnice v Motole
-
-
-
-
-
Frankfurt, Tyskland, 60590
- Universitätsklinikum Frankfurt
-
-
-
-
-
Budapest, Ungarn, 1085
- Semmelweis Egyetem
-
-
-
-
-
Vienna, Østerrike, 1090
- Medizinische Universitat Wien (Medical University of Vienna)
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
12 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Deltakere i alderen over eller lik (>=) 12 år med HAE type I eller type II som lider av tilbakevendende angrep vil bli registrert i denne studien.
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Deltaker i alderen >= 12 år på tidspunktet for det siste dokumenterte HAE-angrepet i valgbarhetsperioden.
- Legebekreftet diagnose (eller bekreftelse i journal) av HAE type I eller type II.
- Deltakeren hadde minst ett dokumentert HAE-angrep i løpet av kvalifikasjonsperioden.
- Deltakeren er ikke tilstrekkelig eller suboptimalt kontrollert i henhold til behandlende lege.
- Deltaker (eller forelder/verge) er villig og i stand til å overholde studiekravene og gir informert samtykke eller samtykke.
Ekskluderingskriterier:
- Deltaker registrert i en terapeutisk utprøvende legemiddel- eller enhetsutprøving i løpet av observasjonsperioden.
- Deltakeren startet langtidsprofylakse med Takhzyro® når som helst etter diagnosen.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Observasjonsmodeller: Kohort
- Tidsperspektiver: Retrospektiv
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
|---|
|
Deltakere med HAE
Deltakernes data vil bli samlet inn retrospektivt fra elektroniske journaler ved bruk av kartgjennomgang av avidentifiserte data om deltakerdemografi, HAE medisinsk historie og informasjon om diagnostikk, behandlinger og sykdomsforløpsvurderinger som rutinemessig utføres i samsvar med gjeldende retningslinjer og/eller lokal standard. omsorg som legges inn i et elektronisk datafangst (EDC)-system over flere datainnsamlingsbølger på opptil 6 måneder.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere med HAE-angrep i løpet av studieperioden
Tidsramme: Gjennom hele studieperioden (opptil 6 måneder)
|
HAE-anfall er definert som symptomene eller tegnene forenlig med et angrep på minst 1 av følgende steder: perifert angioødem (kutan hevelse som involverer en ekstremitet, ansikt, nakke, torso og/eller genitourinary region), abdominal angioødem (magesmerter , med eller uten abdominal distensjon, kvalme, oppkast eller diaré), larynxangioødem (stridor, dyspné, talevansker, svelgevansker, stramme hals eller hevelse i tungen, ganen, drøvelen eller strupehodet).
Antall deltakere med HAE-angrep (start- og sluttdato for hvert HAE-angrep) i løpet av studieperioden vil bli rapportert.
|
Gjennom hele studieperioden (opptil 6 måneder)
|
|
Antall deltakere kategorisert basert på kjennetegn ved HAE-angrep i løpet av studieperioden
Tidsramme: Gjennom hele studieperioden (opptil 6 måneder)
|
HAE-angrepskarakteristikker vil være basert på prodromale symptomer, alvorlighetsgrad og plassering, om angrepet var livstruende vil bli rapportert.
|
Gjennom hele studieperioden (opptil 6 måneder)
|
|
Tidsintervall mellom HAE-angrep i løpet av studieperioden
Tidsramme: Gjennom hele studieperioden (opptil 6 måneder)
|
Tidsintervall mellom HAE-anfall i løpet av studieperioden vil bli rapportert.
|
Gjennom hele studieperioden (opptil 6 måneder)
|
|
Varighet av hvert HAE-angrep i løpet av studieperioden
Tidsramme: Gjennom hele studieperioden (opptil 6 måneder)
|
Varigheten av hvert HAE-anfall i løpet av studieperioden vil bli rapportert.
|
Gjennom hele studieperioden (opptil 6 måneder)
|
|
Antall deltakere basert på type HAE-profylaktiske behandlinger
Tidsramme: Gjennom hele studieperioden (opptil 6 måneder)
|
Antall deltakere basert på type HAE profylaktisk behandling vil bli rapportert.
|
Gjennom hele studieperioden (opptil 6 måneder)
|
|
Antall deltakere Basert på langsiktig eller kortvarig HAE-profylaktisk behandling
Tidsramme: Gjennom hele studieperioden (opptil 6 måneder)
|
Antall deltakere basert på langvarig eller kortvarig HAE profylaktisk behandling vil bli rapportert.
|
Gjennom hele studieperioden (opptil 6 måneder)
|
|
Antall deltakere kategorisert basert på årsaker til HAE-profylaktisk behandlingsstart
Tidsramme: Gjennom hele studieperioden (opptil 6 måneder)
|
Antall deltakere kategorisert basert på årsaker til HAE profylaktisk behandling vil bli rapportert.
|
Gjennom hele studieperioden (opptil 6 måneder)
|
|
Varighet av HAE profylaktisk behandling
Tidsramme: Gjennom hele studieperioden (opptil 6 måneder)
|
Varigheten av HAE profylaktisk behandling inkluderer behandlingsstart og sluttdato vil bli rapportert.
|
Gjennom hele studieperioden (opptil 6 måneder)
|
|
Antall deltakere kategorisert basert på dose og administrasjonsvei for HAE-profylaktisk behandling
Tidsramme: Gjennom hele studieperioden (opptil 6 måneder)
|
Antall deltakere kategorisert basert på dose og administreringsvei for HAE profylaktisk behandling vil bli rapportert.
|
Gjennom hele studieperioden (opptil 6 måneder)
|
|
Antall deltakere kategorisert basert på årsaker til seponering av HAE profylaktisk behandling
Tidsramme: Gjennom hele studieperioden (opptil 6 måneder)
|
Antall deltakere kategorisert basert på årsaker til seponering av HAE profylaktisk behandling vil bli rapportert.
|
Gjennom hele studieperioden (opptil 6 måneder)
|
|
Antall deltakere basert på type HAE On-demand-behandling
Tidsramme: Gjennom hele studieperioden (opptil 6 måneder)
|
Antall deltakere basert på type HAE on-demand behandling vil bli rapportert.
|
Gjennom hele studieperioden (opptil 6 måneder)
|
|
Varighet av HAE On-demand-behandling
Tidsramme: Gjennom hele studieperioden (opptil 6 måneder)
|
Varigheten av HAE-behandlingen inkluderer behandlingsstart og sluttdato vil bli rapportert.
|
Gjennom hele studieperioden (opptil 6 måneder)
|
|
Antall deltakere kategorisert basert på dose og administrasjonsvei for HAE On-demand-behandling
Tidsramme: Gjennom hele studieperioden (opptil 6 måneder)
|
Antall deltakere kategorisert basert på dose, administrasjonsmåte og innstilling for administrasjon for HAE on-demand behandling vil bli rapportert.
|
Gjennom hele studieperioden (opptil 6 måneder)
|
|
Antall deltakere knyttet til reseptmønstre og HAE-angrep
Tidsramme: Gjennom hele studieperioden (opptil 6 måneder)
|
Antall deltakere med assosiasjon mellom reseptmønstre og HAE-anfall relatert til frekvens eller alvorlighetsgrad.
Generaliserte lineære modeller (GLM) vil bli brukt for å evaluere assosiasjonen av utfall av interesse med relevante kovariater mellom reseptmønster, HAE-angrep, frekvens og alvorlighetsgrad av HAE-angrep vil bli rapportert.
|
Gjennom hele studieperioden (opptil 6 måneder)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Helseressursutnyttelse (HRU): Antall besøk til helsepersonell (HCP)
Tidsramme: Gjennom hele studieperioden (opptil 6 måneder)
|
HRU måles ved antall besøk til HCP vil bli rapportert.
|
Gjennom hele studieperioden (opptil 6 måneder)
|
|
HRU: Antall deltakere med legevakt/beredskapsavdelinger (ER/ED) besøk på grunn av HAE-angrep
Tidsramme: Gjennom hele studieperioden (opptil 6 måneder)
|
Antall deltakere med akuttbesøk på grunn av HAE-angrep vil bli rapportert.
|
Gjennom hele studieperioden (opptil 6 måneder)
|
|
HRU: Antall deltakere med sykehusinnleggelser på grunn av HAE-angrep
Tidsramme: Gjennom hele studieperioden (opptil 6 måneder)
|
Antall deltakere med sykehusinnleggelser på grunn av HAE-anfall vil bli rapportert.
|
Gjennom hele studieperioden (opptil 6 måneder)
|
|
Helserelatert livskvalitet (HRQoL): Angioødem Quality of Life (AE-QoL) spørreskjema
Tidsramme: Gjennom hele studieperioden (opptil 6 måneder)
|
AE-QoL ble utviklet for å måle HRQoL hos deltakere med tilbakevendende angioødem.
Det er et selvadministrert pasientrapportert utfallsinstrument med en tilbakekallingsperiode på fire uker.
Det er 17 elementer fordelt på fire domener: funksjon (fire elementer), tretthet/humør (fem elementer), frykt/skam (seks elementer) og mat (to elementer).
Svarene bruker en 5-punkts Likert-skala som strekker seg fra 1 (Aldri) til 5 (Veldig ofte).
Globale poengsummer varierer fra 0 til 100 og poengsummer etter domener varierer fra 0 til 100.
En samlet skår beregnes og en høyere skåre indikerer lavere livskvalitet.
|
Gjennom hele studieperioden (opptil 6 måneder)
|
|
HRQoL: EuroQoL Group 5-Dimensjon 5-Level (EQ-5D-5L) spørreskjema
Tidsramme: Gjennom hele studieperioden (opptil 6 måneder)
|
Det EQ-5D-5L beskrivende systemet vurderer helse i fem dimensjoner (mobilitet, egenomsorg, vanlige aktiviteter, smerte/ubehag, angst/depresjon), som hver har fem responsnivåer (ingen problemer, små problemer, moderate problemer, alvorlige problemer, ekstreme problemer/ikke i stand til).
Denne delen av EQ-5D spørreskjemaet gir en beskrivende profil som kan brukes til å generere en helsetilstandsprofil.
Helsetilstandsindekspoeng varierer generelt fra mindre enn 0 (der 0 er verdien av en helsetilstand som tilsvarer død; negative verdier som representerer verdier som verre enn død) til 1 (verdien av full helse), med høyere skåre som indikerer høyere helsenytte .
Den andre delen av spørreskjemaet består av en visuell analog skala (VAS) der deltakeren vurderer sin opplevde helse fra 0 (den verst tenkelige helsen) til 100 (den best tenkelige helsen).
|
Gjennom hele studieperioden (opptil 6 måneder)
|
|
HRQoL: EuroQoL-fem dimensjoner, ungdomsversjon (EQ-5D-Y)
Tidsramme: Gjennom hele studieperioden (opptil 6 måneder)
|
EQ-5D-Y er sammensatt av to seksjoner.
Den første delen inneholder ett spørsmål for hver av de fem dimensjonene: mobilitet, ta vare på meg selv, gjøre vanlige aktiviteter, ha smerte eller ubehag, og føle seg bekymret, trist eller ulykkelig.
Deltakerne velger fra tre responsnivåer (ingen problemer, noen problemer, mange problemer) for hver dimensjon.
En helsetilstandsprofilscore kan beregnes fra svarene på disse fem spørsmålene.
Den andre delen inkluderer den samme visuelle analoge skalaen som EQ-5D-5L.
Skalaen skåres fra 0-100.
Referansen til høy skår indikerer et bedre resultat av livskvalitet.
|
Gjennom hele studieperioden (opptil 6 måneder)
|
|
Antall deltakere med HAE-angrep forekomst i relevante undergrupper
Tidsramme: Gjennom hele studieperioden (opptil 6 måneder)
|
HAE-anfall er definert som symptomene eller tegnene forenlig med et angrep på minst 1 av følgende steder: perifert angioødem (kutan hevelse som involverer en ekstremitet, ansikt, nakke, torso og/eller genitourinary region), abdominal angioødem (magesmerter , med eller uten abdominal distensjon, kvalme, oppkast eller diaré), larynxangioødem (stridor, dyspné, talevansker, svelgevansker, stramme hals eller hevelse i tungen, ganen, drøvelen eller strupehodet).
Relevante undergrupper er definert av sykdomskarakteristikker (f.eks. antall angrep) og behandlingsmønstre (type behandlinger for HAE).
Antall deltakere med HAE-angrep (start- og sluttdato for hvert HAE-angrep) i relevante undergrupper vil bli rapportert.
|
Gjennom hele studieperioden (opptil 6 måneder)
|
|
Antall deltakere kategorisert basert på kjennetegn ved HAE-angrep i relevante undergrupper
Tidsramme: Gjennom hele studieperioden (opptil 6 måneder)
|
HAE-angrepskarakteristikker vil være basert på prodromale symptomer, alvorlighetsgrad og lokalisering, om angrepet var livstruende i relevante undergrupper vil bli rapportert.
Relevante undergrupper er definert av sykdomskarakteristikker (f.eks. antall angrep) og behandlingsmønstre (type behandlinger for HAE).
|
Gjennom hele studieperioden (opptil 6 måneder)
|
|
Tidsintervall mellom HAE-angrep i relevante undergrupper
Tidsramme: Gjennom hele studieperioden (opptil 6 måneder)
|
Tidsintervall mellom HAE-angrep i relevante undergrupper vil bli rapportert.
Relevante undergrupper er definert av sykdomskarakteristikker (f.eks. antall angrep) og behandlingsmønstre (type behandlinger for HAE).
|
Gjennom hele studieperioden (opptil 6 måneder)
|
|
Varighet av hvert HAE-angrep i relevante undergrupper
Tidsramme: Gjennom hele studieperioden (opptil 6 måneder)
|
Varigheten av hvert HAE-angrep i relevante undergrupper vil bli rapportert.
Relevante undergrupper er definert av sykdomskarakteristikker (f.eks. antall angrep) og behandlingsmønstre (type behandlinger for HAE).
|
Gjennom hele studieperioden (opptil 6 måneder)
|
|
HAE-angrepsreseptmønster i relevante undergrupper
Tidsramme: Gjennom hele studieperioden (opptil 6 måneder)
|
Reseptmønster av HAE angriper medisiner etter legemiddelklasse i relevante deltakerundergrupper i løpet av studieperioden.
Relevante undergrupper er definert av sykdomskarakteristikker (f.eks. antall angrep) og behandlingsmønstre (type behandlinger for HAE).
|
Gjennom hele studieperioden (opptil 6 måneder)
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Study Director, Takeda
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
21. april 2022
Primær fullføring (Faktiske)
13. januar 2023
Studiet fullført (Faktiske)
13. januar 2023
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
5. juli 2021
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
5. juli 2021
Først lagt ut (Faktiske)
12. juli 2021
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
26. juni 2023
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
23. juni 2023
Sist bekreftet
1. juni 2023
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Kardiovaskulære sykdommer
- Vaskulære sykdommer
- Hudsykdommer
- Immunologiske mangelsyndromer
- Sykdommer i immunsystemet
- Overfølsomhet, Umiddelbar
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Hudsykdommer, vaskulære
- Overfølsomhet
- Urticaria
- Arvelige komplement-mangelsykdommer
- Primære immunsviktsykdommer
- Angioødem
- Angioødem, arvelig
Andre studie-ID-numre
- TAK-743-4009
- MACS-2020-080401 (Annen identifikator: Sponsor)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Takeda gir tilgang til de avidentifiserte individuelle deltakerdataene (IPD) for kvalifiserte studier for å hjelpe kvalifiserte forskere med å adressere legitime vitenskapelige mål (Takedas forpliktelse om datadeling er tilgjengelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Disse IPD-ene vil bli levert i et sikkert forskningsmiljø etter godkjenning av en forespørsel om datadeling, og under vilkårene i en datadelingsavtale.
Tilgangskriterier for IPD-deling
IPD fra kvalifiserte studier vil bli delt med kvalifiserte forskere i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/.
For godkjente forespørsler vil forskerne få tilgang til anonymiserte data (for å respektere pasientens personvern i tråd med gjeldende lover og forskrifter) og informasjon som er nødvendig for å imøtekomme forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsavtale.
IPD-deling Støtteinformasjonstype
- STUDY_PROTOCOL
- SEVJE
- ICF
- CSR
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .