Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Um estudo da carga de doenças e padrões de tratamento em adolescentes e adultos com angioedema hereditário (BOISTERN)

23 de junho de 2023 atualizado por: Takeda

Um estudo retrospectivo de revisão de gráficos observacionais avaliando a carga da doença e os padrões de tratamento no angioedema hereditário tipo I e II

Este estudo é sobre adolescentes e adultos com angioedema hereditário (AEH) tipo I e tipo II. Neste estudo, o fardo da doença significa o impacto do AEH em termos de resultados de saúde a longo prazo e custo financeiro.

Os principais objetivos deste estudo são os seguintes:

  • para saber com que frequência, quão grave e onde ocorrem os ataques de HAE no corpo.
  • descrever como a profilaxia de AEH e os medicamentos sob demanda são prescritos e usados. (Medicamentos profiláticos evitam que um sangramento aconteça e medicamentos sob demanda tratam um sangramento quando ele ocorre.)

Este estudo trata apenas da coleta de dados; os participantes não receberão tratamento como parte deste estudo. Serão coletados os dados existentes disponíveis no prontuário do participante. Os participantes serão convidados a preencher um questionário eletrônico em um site ou usando um aplicativo em seu celular; dados deste questionário também serão coletados.

Os participantes não precisam visitar seu médico além de suas visitas normais.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Real)

221

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Frankfurt, Alemanha, 60590
        • Universitätsklinikum Frankfurt
  • Bulgária
      • Sofia, Bulgária, 1431
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment Aleksandrovska EAD
  • Bélgica
      • Edegem, Bélgica, 2650
        • UZ Antwerpen
  • Canadá
      • Hamilton, Canadá, ON L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Centre
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá, BCV5Y1K2
        • Vancouver Allergy Clinic
  • Croácia
      • Zagreb, Croácia, 10000
        • Klinicki bolnicki centar Zagreb
      • Šibenik, Croácia, 22000
        • General Hospital Sibenik
  • Eslováquia
      • Martin, Eslováquia, 036 01
        • Univerzitna Nemocnica Martin
  • Eslovênia
      • Golnik, Eslovênia, 4204
        • Bolnisnica Golnik - Klinicni Oddelek za Pljucne Bolezni In Alergijo
  • Espanha
      • Barakaldo, Espanha, 48903
        • Hospital Universitario Cruces
      • Barcelona, Espanha, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
      • Valencia, Espanha, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
  • Estônia
      • Tallinn, Estônia, 10138
        • East Tallinn Central Hospital
  • Grécia
      • Athens, Grécia, 115 27
        • Laiko General Hospital of Athens
      • Athens, Grécia, 115 21
        • Navy Hospital of Athens
      • Larisa, Grécia, 412 21
        • University General Hospital of Larissa
  • Hungria
      • Budapest, Hungria, 1085
        • Semmelweis Egyetem
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda, D08 NHY1
        • St James's Hospital
  • Israel
      • Ashkelon, Israel
        • Barzilai Medical Center
      • Haifa, Israel
        • Bnai Zion Medical Center
      • Ramat Gan, Israel
        • Sheba Medical Center - PPDS
      • Tel Aviv-Yafo, Israel
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center PPDS
  • Letônia
      • Rīga, Letônia, LV-1002
        • Pauls Stradins Clinical University Hospital
      • Rīga, Letônia, LV-1003
        • Centre of Investigation and Treatment of Allergic Diseases
  • Lituânia
      • Kaunas, Lituânia, 50161
        • Hospital of Lithuanian University of Health Sciences Kauno klinikos
      • Vilnius, Lituânia, 08410
        • Vilnius University Hospital Santaros Klinikos
  • Macedônia do Norte
      • Skopje, Macedônia do Norte, 1000
        • Medical Faculty of Ss. Cyril and Methodius Univers
  • Polônia
      • Warszawa, Polônia, 04-349
        • Wojskowy Instytut Medyczny
  • Portugal
      • Coimbra, Portugal, 3004-561
        • Centro Hospitalar E Universitário de Coimbra EPE
      • Lisboa, Portugal, 1649-028
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte, E.P.E. - Hospital de Santa Maria
      • Porto, Portugal, 4200-319
        • Centro Hospitalar de São João, E.P.E.
  • Romênia
      • Sângeorgiu de Mures, Romênia, 547530
        • MediQuest Clinical Research Center
  • Sérvia
      • Belgrade, Sérvia, 11000
        • University Clinical Center of Serbia - PPDS
  • Tcheca
      • Hradec Králové, Tcheca, 500 05
        • Fakultni nemocnice Hradec Kralove
      • Praha, Tcheca, 150 06
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • Áustria
      • Vienna, Áustria, 1090
        • Medizinische Universitat Wien (Medical University of Vienna)

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

12 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Serão incluídos neste estudo participantes com idade maior ou igual a (>=) 12 anos com AEH tipo I ou tipo II sofrendo de crises recorrentes.

Descrição

Critério de inclusão:

  • Participante com idade >= 12 anos no momento do último ataque de HAE documentado no período de elegibilidade.
  • Diagnóstico confirmado pelo médico (ou confirmação em prontuário) de AEH tipo I ou tipo II.
  • O participante teve pelo menos um ataque de HAE documentado durante o período de elegibilidade.
  • O participante não é controlado de forma adequada ou subótima de acordo com o médico assistente.
  • O participante (ou pai/responsável legal) deseja e pode cumprir os requisitos do estudo e fornece consentimento informado ou consentimento.

Critério de exclusão:

  • Participante inscrito em um teste terapêutico de medicamento ou dispositivo experimental durante o período de observação.
  • O participante iniciou profilaxia de longo prazo com Takhzyro® a qualquer momento desde o diagnóstico.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Modelos de observação: Coorte
  • Perspectivas de Tempo: Retrospectivo

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Participantes com AEH
Os dados dos participantes serão coletados retrospectivamente a partir de registros médicos eletrônicos usando análise de prontuários de dados não identificados sobre dados demográficos dos participantes, histórico médico de HAE e informações sobre diagnósticos, tratamentos e avaliações do curso da doença que são realizadas rotineiramente de acordo com as diretrizes atuais e/ou padrão local de atendimento que são inseridos em um sistema de captura eletrônica de dados (EDC) em várias ondas de coleta de dados por até 6 meses.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com ocorrência de ataques de HAE durante o período do estudo
Prazo: Durante todo o período do estudo (até 6 meses)
O ataque de HAE é definido como os sintomas ou sinais consistentes com um ataque em pelo menos 1 dos seguintes locais: angioedema periférico (inchaço cutâneo envolvendo uma extremidade, face, pescoço, tronco e/ou região geniturinária), angioedema abdominal (dor abdominal , com ou sem distensão abdominal, náuseas, vómitos ou diarreia), angioedema laríngeo (estridor, dispneia, dificuldade em falar, dificuldade em engolir, aperto na garganta ou inchaço da língua, palato, úvula ou laringe). O número de participantes com ocorrência de ataques de HAE (data de início e término de cada ataque de HAE) durante o período do estudo será relatado.
Durante todo o período do estudo (até 6 meses)
Número de participantes categorizados com base nas características dos ataques de HAE durante o período do estudo
Prazo: Durante todo o período do estudo (até 6 meses)
As características do ataque HAE serão baseadas em sintomas prodrômicos, gravidade e localização, se o ataque foi fatal será relatado.
Durante todo o período do estudo (até 6 meses)
Intervalo de tempo entre os ataques de HAE durante o período de estudo
Prazo: Durante todo o período do estudo (até 6 meses)
O intervalo de tempo entre os ataques de HAE durante o período do estudo será relatado.
Durante todo o período do estudo (até 6 meses)
Duração de cada ataque de HAE durante o período de estudo
Prazo: Durante todo o período do estudo (até 6 meses)
A duração de cada ataque de HAE durante o período do estudo será relatada.
Durante todo o período do estudo (até 6 meses)
Número de participantes com base no tipo de tratamentos profiláticos de AEH
Prazo: Durante todo o período do estudo (até 6 meses)
O número de participantes com base no tipo de tratamento profilático HAE será relatado.
Durante todo o período do estudo (até 6 meses)
Número de participantes com base no tratamento profilático de HAE de longo ou curto prazo
Prazo: Durante todo o período do estudo (até 6 meses)
O número de participantes com base no tratamento profilático de HAE de longo ou curto prazo será relatado.
Durante todo o período do estudo (até 6 meses)
Número de participantes categorizados com base nas razões para o início do tratamento profilático de AEH
Prazo: Durante todo o período do estudo (até 6 meses)
O número de participantes categorizados com base nos motivos para o início do tratamento profilático de AEH será relatado.
Durante todo o período do estudo (até 6 meses)
Duração do tratamento profilático HAE
Prazo: Durante todo o período do estudo (até 6 meses)
A duração do tratamento profilático de AEH inclui as datas de início e fim do tratamento.
Durante todo o período do estudo (até 6 meses)
Número de participantes categorizados com base na dose e via de administração para tratamento profilático de AEH
Prazo: Durante todo o período do estudo (até 6 meses)
O número de participantes categorizados com base na dose e via de administração para o tratamento profilático de AEH será relatado.
Durante todo o período do estudo (até 6 meses)
Número de participantes categorizados com base nas razões para a descontinuação do tratamento profilático de AEH
Prazo: Durante todo o período do estudo (até 6 meses)
O número de participantes classificados com base nas razões para a descontinuação do tratamento profilático de AEH será relatado.
Durante todo o período do estudo (até 6 meses)
Número de participantes com base no tipo de tratamento sob demanda de HAE
Prazo: Durante todo o período do estudo (até 6 meses)
O número de participantes com base no tipo de tratamento sob demanda de HAE será relatado.
Durante todo o período do estudo (até 6 meses)
Duração do tratamento de HAE sob demanda
Prazo: Durante todo o período do estudo (até 6 meses)
A duração do tratamento de HAE sob demanda inclui as datas de início e término do tratamento, que serão informadas.
Durante todo o período do estudo (até 6 meses)
Número de participantes categorizados com base na dose e via de administração para tratamento de HAE sob demanda
Prazo: Durante todo o período do estudo (até 6 meses)
O número de participantes categorizados com base na dose, via de administração e configuração de administração para tratamento sob demanda de AEH será relatado.
Durante todo o período do estudo (até 6 meses)
Número de participantes associados entre padrões de prescrições e ataques de AEH
Prazo: Durante todo o período do estudo (até 6 meses)
Número de participantes com associação entre padrões de prescrições e crises de AEH relacionadas à frequência ou gravidade. Modelos lineares generalizados (GLM) serão usados ​​para avaliar a associação de desfechos de interesse com covariáveis ​​relevantes entre padrão de prescrição, ataques de AEH, frequência e gravidade dos ataques de AEH serão relatados.
Durante todo o período do estudo (até 6 meses)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Utilização de Recursos de Saúde (HRU): Número de Visitas a Profissionais de Saúde (HCP)
Prazo: Durante todo o período do estudo (até 6 meses)
O HRU é medido pelo número de visitas ao HCP que serão relatadas.
Durante todo o período do estudo (até 6 meses)
HRU: Número de participantes com visitas ao pronto-socorro/departamentos de emergência (ER/DE) devido a ataques de HAE
Prazo: Durante todo o período do estudo (até 6 meses)
O número de participantes com visitas de ER/ED devido a ataques de HAE será relatado.
Durante todo o período do estudo (até 6 meses)
HRU: Número de participantes com internações devido a crises de AEH
Prazo: Durante todo o período do estudo (até 6 meses)
O número de participantes com hospitalizações devido a ataques de HAE será relatado.
Durante todo o período do estudo (até 6 meses)
Qualidade de Vida Relacionada à Saúde (QVRS): Questionário de Qualidade de Vida (AE-QoL) de Angioedema
Prazo: Durante todo o período do estudo (até 6 meses)
O AE-QoL foi desenvolvido para medir a QVRS em participantes com angioedema recorrente. É um instrumento auto-administrado de resultados relatados pelo paciente com um período de recordação de quatro semanas. Existem 17 itens em quatro domínios: funcionamento (quatro itens), fadiga/humor (cinco itens), medos/vergonha (seis itens) e comida (dois itens). As respostas usam uma escala Likert de 5 pontos, variando de 1 (nunca) a 5 (muito frequentemente). As pontuações globais variam de 0 a 100 e as pontuações por domínios variam de 0 a 100. Uma pontuação geral é calculada e uma pontuação mais alta indica menor qualidade de vida.
Durante todo o período do estudo (até 6 meses)
HRQoL: EuroQoL Group 5-Dimension 5-Level (EQ-5D-5L) Questionário
Prazo: Durante todo o período do estudo (até 6 meses)
O sistema descritivo EQ-5D-5L avalia a saúde em cinco dimensões (Mobilidade, Autocuidado, Atividades Habituais, Dor/Desconforto, Ansiedade/Depressão), cada uma com cinco níveis de resposta (sem problemas, problemas leves, problemas moderados, problemas graves, problemas extremos/incapaz de). Esta parte do questionário EQ-5D fornece um perfil descritivo que pode ser usado para gerar um perfil do estado de saúde. As pontuações do índice do estado de saúde geralmente variam de menos de 0 (onde 0 é o valor de um estado de saúde equivalente a morto; valores negativos representam valores piores do que mortos) a 1 (o valor de saúde total), com pontuações mais altas indicando maior utilidade para a saúde . A segunda parte do questionário consiste em uma escala visual analógica (VAS) na qual o participante avalia sua percepção de saúde de 0 (a pior saúde imaginável) a 100 (a melhor saúde imaginável).
Durante todo o período do estudo (até 6 meses)
HRQoL: EuroQoL-five Dimensions, Youth Version (EQ-5D-Y)
Prazo: Durante todo o período do estudo (até 6 meses)
O EQ-5D-Y é composto de duas seções. A primeira seção contém uma questão para cada uma das cinco dimensões: mobilidade, cuidar de mim mesmo, realizar atividades habituais, sentir dor ou desconforto e sentir-se preocupado, triste ou infeliz. Os participantes selecionam entre três níveis de resposta (sem problemas, alguns problemas, muitos problemas) para cada dimensão. Uma pontuação do perfil do estado de saúde pode ser calculada a partir das respostas a essas cinco perguntas. A segunda seção inclui a mesma escala analógica visual do EQ-5D-5L. A escala é pontuada de 0 a 100. A referência a um escore alto indica um melhor desfecho de qualidade de vida.
Durante todo o período do estudo (até 6 meses)
Número de participantes com ocorrência de ataques HAE em subgrupos relevantes
Prazo: Durante todo o período do estudo (até 6 meses)
O ataque de HAE é definido como os sintomas ou sinais consistentes com um ataque em pelo menos 1 dos seguintes locais: angioedema periférico (inchaço cutâneo envolvendo uma extremidade, face, pescoço, tronco e/ou região geniturinária), angioedema abdominal (dor abdominal , com ou sem distensão abdominal, náuseas, vómitos ou diarreia), angioedema laríngeo (estridor, dispneia, dificuldade em falar, dificuldade em engolir, aperto na garganta ou inchaço da língua, palato, úvula ou laringe). Os subgrupos relevantes são definidos pelas características da doença (por exemplo, número de ataques) e padrões de tratamento (tipo de tratamentos para AEH). O número de participantes com ocorrência de ataques de HAE (data de início e término de cada ataque de HAE) em subgrupos relevantes será relatado.
Durante todo o período do estudo (até 6 meses)
Número de participantes categorizados com base nas características dos ataques HAE em subgrupos relevantes
Prazo: Durante todo o período do estudo (até 6 meses)
As características do ataque HAE serão baseadas em sintomas prodrômicos, gravidade e localização, se o ataque foi fatal em subgrupos relevantes será relatado. Os subgrupos relevantes são definidos pelas características da doença (por exemplo, número de ataques) e padrões de tratamento (tipo de tratamentos para AEH).
Durante todo o período do estudo (até 6 meses)
Intervalo de tempo entre ataques HAE em subgrupos relevantes
Prazo: Durante todo o período do estudo (até 6 meses)
O intervalo de tempo entre os ataques de HAE em subgrupos relevantes será relatado. Os subgrupos relevantes são definidos pelas características da doença (por exemplo, número de ataques) e padrões de tratamento (tipo de tratamentos para AEH).
Durante todo o período do estudo (até 6 meses)
Duração de cada ataque HAE em subgrupos relevantes
Prazo: Durante todo o período do estudo (até 6 meses)
A duração de cada ataque HAE em subgrupos relevantes será relatada. Os subgrupos relevantes são definidos pelas características da doença (por exemplo, número de ataques) e padrões de tratamento (tipo de tratamentos para AEH).
Durante todo o período do estudo (até 6 meses)
Padrão de Prescrição de Ataques HAE em Subgrupos Relevantes
Prazo: Durante todo o período do estudo (até 6 meses)
Padrão de prescrição de medicamentos para ataques de HAE por classe de drogas em subgrupos de participantes relevantes durante o período do estudo. Os subgrupos relevantes são definidos pelas características da doença (por exemplo, número de ataques) e padrões de tratamento (tipo de tratamentos para AEH).
Durante todo o período do estudo (até 6 meses)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Takeda

Investigadores

  • Diretor de estudo: Study Director, Takeda

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

21 de abril de 2022

Conclusão Primária (Real)

13 de janeiro de 2023

Conclusão do estudo (Real)

13 de janeiro de 2023

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

5 de julho de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

5 de julho de 2021

Primeira postagem (Real)

12 de julho de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

26 de junho de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

23 de junho de 2023

Última verificação

1 de junho de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • TAK-743-4009
  • MACS-2020-080401 (Outro identificador: Sponsor)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

A Takeda fornece acesso aos dados de participantes individuais não identificados (IPD) para estudos elegíveis para ajudar pesquisadores qualificados a abordar objetivos científicos legítimos (o compromisso de compartilhamento de dados da Takeda está disponível em https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Esses IPDs serão fornecidos em um ambiente de pesquisa seguro após a aprovação de uma solicitação de compartilhamento de dados e sob os termos de um contrato de compartilhamento de dados.

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

O IPD de estudos elegíveis será compartilhado com pesquisadores qualificados de acordo com os critérios e processos descritos em https://vivli.org/ourmember/takeda/. Para solicitações aprovadas, os pesquisadores terão acesso a dados anônimos (para respeitar a privacidade do paciente de acordo com as leis e regulamentos aplicáveis) e às informações necessárias para atender aos objetivos da pesquisa nos termos de um contrato de compartilhamento de dados.

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDO
  • SEIVA
  • CIF
  • CSR

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Se inscrever