En studie av bördan av sjukdom och behandlingsmönster hos tonåringar och vuxna med ärftligt angioödem (BOISTERN)
23 juni 2023 uppdaterad av: Takeda
En retrospektiv observationsdiagram översynsstudie som utvärderar bördan av sjukdom och behandlingsmönster vid ärftligt angioödem typ I och II
Denna studie handlar om tonåringar och vuxna med ärftligt angioödem (HAE) typ I och typ II. I denna studie betyder sjukdomsbördan effekten av HAE i termer av långsiktiga hälsoresultat och den ekonomiska kostnaden.
Huvudsyftet med denna studie är följande:
- för att lära sig hur ofta, hur allvarliga och var på kroppen HAE-attacker inträffar.
- att beskriva hur HAE-profylax och on-demand läkemedel ordineras och används. (Profylaxmediciner förhindrar att en blödning inträffar och läkemedel på begäran behandlar en blödning när den inträffar.)
Denna studie handlar endast om att samla in data; deltagarna kommer inte att få behandling som en del av denna studie. Befintlig data tillgänglig i deltagarens journal kommer att samlas in. Deltagarna kommer att uppmanas att fylla i ett elektroniskt frågeformulär antingen på en webbplats eller genom att använda en app på sin mobiltelefon; data från detta frågeformulär kommer också att samlas in.
Deltagarna behöver inte besöka sin läkare utöver sina vanliga besök.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Studietyp
Observationell
Inskrivning (Faktisk)
221
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Edegem, Belgien, 2650
- UZ Antwerpen
-
-
-
-
-
Sofia, Bulgarien, 1431
- University Multiprofile Hospital for Active Treatment Aleksandrovska EAD
-
-
-
-
-
Tallinn, Estland, 10138
- East Tallinn Central Hospital
-
-
-
-
-
Athens, Grekland, 115 27
- Laiko General Hospital of Athens
-
Athens, Grekland, 115 21
- Navy Hospital of Athens
-
Larisa, Grekland, 412 21
- University General Hospital of Larissa
-
-
-
-
-
Dublin, Irland, D08 NHY1
- St James's Hospital
-
-
-
-
-
Ashkelon, Israel
- Barzilai Medical Center
-
Haifa, Israel
- Bnai Zion Medical Center
-
Ramat Gan, Israel
- Sheba Medical Center - PPDS
-
Tel Aviv-Yafo, Israel
- Tel Aviv Sourasky Medical Center PPDS
-
-
-
-
-
Hamilton, Kanada, ON L8N 3Z5
- McMaster University Medical Centre
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, BCV5Y1K2
- Vancouver Allergy Clinic
-
-
-
-
-
Zagreb, Kroatien, 10000
- Klinicki bolnicki centar Zagreb
-
Šibenik, Kroatien, 22000
- General Hospital Sibenik
-
-
-
-
-
Rīga, Lettland, LV-1002
- Pauls Stradins Clinical University Hospital
-
Rīga, Lettland, LV-1003
- Centre of Investigation and Treatment of Allergic Diseases
-
-
-
-
-
Kaunas, Litauen, 50161
- Hospital of Lithuanian University of Health Sciences Kauno klinikos
-
Vilnius, Litauen, 08410
- Vilnius University Hospital Santaros Klinikos
-
-
-
-
-
Skopje, Nordmakedonien, 1000
- Medical Faculty of Ss. Cyril and Methodius Univers
-
-
-
-
-
Warszawa, Polen, 04-349
- Wojskowy Instytut Medyczny
-
-
-
-
-
Coimbra, Portugal, 3004-561
- Centro Hospitalar E Universitário de Coimbra EPE
-
Lisboa, Portugal, 1649-028
- Centro Hospitalar Lisboa Norte, E.P.E. - Hospital de Santa Maria
-
Porto, Portugal, 4200-319
- Centro Hospitalar de São João, E.P.E.
-
-
-
-
-
Sângeorgiu de Mures, Rumänien, 547530
- MediQuest Clinical Research Center
-
-
-
-
-
Belgrade, Serbien, 11000
- University Clinical Center of Serbia - PPDS
-
-
-
-
-
Martin, Slovakien, 036 01
- Univerzitna Nemocnica Martin
-
-
-
-
-
Golnik, Slovenien, 4204
- Bolnisnica Golnik - Klinicni Oddelek za Pljucne Bolezni In Alergijo
-
-
-
-
-
Barakaldo, Spanien, 48903
- Hospital Universitario Cruces
-
Barcelona, Spanien, 08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
-
Valencia, Spanien, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
-
-
-
-
-
Hradec Králové, Tjeckien, 500 05
- Fakultni nemocnice Hradec Kralove
-
Praha, Tjeckien, 150 06
- Fakultni nemocnice v Motole
-
-
-
-
-
Frankfurt, Tyskland, 60590
- Universitätsklinikum Frankfurt
-
-
-
-
-
Budapest, Ungern, 1085
- Semmelweis Egyetem
-
-
-
-
-
Vienna, Österrike, 1090
- Medizinische Universitat Wien (Medical University of Vienna)
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
12 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Testmetod
Icke-sannolikhetsprov
Studera befolkning
Deltagare som är äldre än eller lika med (>=) 12 år med HAE typ I eller typ II som lider av återkommande attacker kommer att inkluderas i denna studie.
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Deltagare i åldern >= 12 år vid tidpunkten för den senaste dokumenterade HAE-attacken under behörighetsperioden.
- Läkarbekräftad diagnos (eller bekräftelse i journal) av HAE typ I eller typ II.
- Deltagaren hade minst en dokumenterad HAE-attack under valbarhetsperioden.
- Deltagaren är inte tillräckligt eller suboptimalt kontrollerad enligt behandlande läkare.
- Deltagare (eller förälder/vårdnadshavare) är villig och kapabel att följa studiekraven och lämnar informerat samtycke eller samtycke.
Exklusions kriterier:
- Deltagare inskriven i en terapeutisk prövning av läkemedel eller enhet under observationsperioden.
- Deltagaren påbörjade långtidsprofylax med Takhzyro® när som helst efter diagnosen.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Observationsmodeller: Kohort
- Tidsperspektiv: Retrospektiv
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
|---|
|
Deltagare med HAE
Deltagarnas data kommer att samlas in retrospektivt från elektroniska journaler med hjälp av kartgranskning av avidentifierade data om deltagardemografi, HAE medicinsk historia och information om diagnostik, behandlingar och sjukdomsförloppsbedömningar som rutinmässigt utförs i enlighet med gällande riktlinjer och/eller lokal standard vård som läggs in i ett elektroniskt datainsamlingssystem (EDC) över flera datainsamlingsvågor upp till 6 månader.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal deltagare med HAE-attacker under studieperioden
Tidsram: Under hela studieperioden (upp till 6 månader)
|
HAE-attack definieras som de symtom eller tecken som överensstämmer med en attack på minst en av följande platser: perifert angioödem (kutan svullnad som involverar en extremitet, ansikte, hals, bål och/eller genitourinary region), bukangioödem (buksmärta , med eller utan utspänd buk, illamående, kräkningar eller diarré), larynxangioödem (stridor, dyspné, talsvårigheter, svårigheter att svälja, stramar i halsen eller svullnad av tunga, gom, uvula eller struphuvud).
Antal deltagare med HAE-attacker (start- och slutdatum för varje HAE-attack) under studieperioden kommer att rapporteras.
|
Under hela studieperioden (upp till 6 månader)
|
|
Antal deltagare kategoriserade baserat på egenskaper hos HAE-attacker under studieperioden
Tidsram: Under hela studieperioden (upp till 6 månader)
|
HAE-attackegenskaper kommer att baseras på prodromala symtom, svårighetsgrad och plats, huruvida attacken var livshotande kommer att rapporteras.
|
Under hela studieperioden (upp till 6 månader)
|
|
Tidsintervall mellan HAE-attacker under studieperioden
Tidsram: Under hela studieperioden (upp till 6 månader)
|
Tidsintervall mellan HAE-attacker under studieperioden kommer att rapporteras.
|
Under hela studieperioden (upp till 6 månader)
|
|
Varaktigheten av varje HAE-attack under studieperioden
Tidsram: Under hela studieperioden (upp till 6 månader)
|
Varaktigheten av varje HAE-attack under studieperioden kommer att rapporteras.
|
Under hela studieperioden (upp till 6 månader)
|
|
Antal deltagare baserat på typ av HAE-profylaktiska behandlingar
Tidsram: Under hela studieperioden (upp till 6 månader)
|
Antal deltagare baserat på typ av HAE profylaktisk behandling kommer att rapporteras.
|
Under hela studieperioden (upp till 6 månader)
|
|
Antal deltagare Baserat på långvarig eller kortvarig HAE-profylaktisk behandling
Tidsram: Under hela studieperioden (upp till 6 månader)
|
Antal deltagare baserat på långvarig eller kortvarig HAE-profylaktisk behandling kommer att rapporteras.
|
Under hela studieperioden (upp till 6 månader)
|
|
Antal deltagare kategoriserade baserat på orsaker till att HAE-profylaktisk behandling påbörjades
Tidsram: Under hela studieperioden (upp till 6 månader)
|
Antal deltagare som kategoriseras baserat på orsaker till att HAE-profylaktisk behandling påbörjades kommer att rapporteras.
|
Under hela studieperioden (upp till 6 månader)
|
|
Varaktighet av HAE profylaktisk behandling
Tidsram: Under hela studieperioden (upp till 6 månader)
|
Varaktigheten av HAE profylaktisk behandling inkluderar behandlingsstart- och slutdatum kommer att rapporteras.
|
Under hela studieperioden (upp till 6 månader)
|
|
Antal deltagare kategoriserade baserat på dos och administreringssätt för HAE-profylaktisk behandling
Tidsram: Under hela studieperioden (upp till 6 månader)
|
Antal deltagare som kategoriseras baserat på dos och administreringssätt för HAE-profylaktisk behandling kommer att rapporteras.
|
Under hela studieperioden (upp till 6 månader)
|
|
Antal deltagare kategoriserade baserat på orsaker till att HAE-profylaktisk behandling avbröts
Tidsram: Under hela studieperioden (upp till 6 månader)
|
Antal deltagare som kategoriseras baserat på orsaker till att HAE-profylaktisk behandling avbryts kommer att rapporteras.
|
Under hela studieperioden (upp till 6 månader)
|
|
Antal deltagare baserat på typ av HAE On-demand-behandling
Tidsram: Under hela studieperioden (upp till 6 månader)
|
Antal deltagare baserat på typ av HAE on-demand-behandling kommer att rapporteras.
|
Under hela studieperioden (upp till 6 månader)
|
|
Varaktighet av HAE On-demand-behandling
Tidsram: Under hela studieperioden (upp till 6 månader)
|
Varaktigheten av HAE-behandling på begäran inkluderar behandlingsstart- och slutdatum kommer att rapporteras.
|
Under hela studieperioden (upp till 6 månader)
|
|
Antal deltagare kategoriserade baserat på dos och administreringssätt för HAE On-demand-behandling
Tidsram: Under hela studieperioden (upp till 6 månader)
|
Antal deltagare som kategoriseras baserat på dos, administreringsväg och administreringssätt för HAE on-demand-behandling kommer att rapporteras.
|
Under hela studieperioden (upp till 6 månader)
|
|
Antal deltagare associerat mellan receptmönster och HAE-attacker
Tidsram: Under hela studieperioden (upp till 6 månader)
|
Antal deltagare med samband mellan receptmönster och HAE-attacker relaterade till frekvens eller svårighetsgrad.
Generaliserade linjära modeller (GLM) kommer att användas för att utvärdera sambandet mellan resultat av intresse med relevanta samvariationer mellan receptmönster, HAE-attacker, frekvens och svårighetsgrad av HAE-attacker kommer att rapporteras.
|
Under hela studieperioden (upp till 6 månader)
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Healthcare Resource Utilization (HRU): Antal besök hos sjukvårdspersonal (HCP)
Tidsram: Under hela studieperioden (upp till 6 månader)
|
HRU mäts genom antalet besök på HCP som kommer att rapporteras.
|
Under hela studieperioden (upp till 6 månader)
|
|
HRU: Antal deltagare med besök på akutmottagningar/akutavdelningar (ER/ED) på grund av HAE-attacker
Tidsram: Under hela studieperioden (upp till 6 månader)
|
Antal deltagare med akutbesök på grund av HAE-attacker kommer att rapporteras.
|
Under hela studieperioden (upp till 6 månader)
|
|
HRU: Antal deltagare med sjukhusvistelser på grund av HAE-attacker
Tidsram: Under hela studieperioden (upp till 6 månader)
|
Antal deltagare med sjukhusinläggning på grund av HAE-attacker kommer att rapporteras.
|
Under hela studieperioden (upp till 6 månader)
|
|
Hälsorelaterad livskvalitet (HRQoL): Angioödem Quality of Life (AE-QoL) frågeformulär
Tidsram: Under hela studieperioden (upp till 6 månader)
|
AE-QoL utvecklades för att mäta HRQoL hos deltagare med återkommande angioödem.
Det är ett självadministrerat patientrapporterat utfallsinstrument med en återkallelseperiod på fyra veckor.
Det finns 17 föremål över fyra domäner: funktion (fyra föremål), trötthet/humör (fem föremål), rädsla/skam (sex föremål) och mat (två föremål).
Svar använder en 5-punkts Likert-skala som sträcker sig från 1 (Aldrig) till 5 (mycket ofta).
Globala poäng varierar från 0 till 100 och poäng per domän varierar från 0 till 100.
En totalpoäng beräknas och en högre poäng indikerar lägre livskvalitet.
|
Under hela studieperioden (upp till 6 månader)
|
|
HRQoL: EuroQoL Group 5-Dimension 5-Level (EQ-5D-5L) frågeformulär
Tidsram: Under hela studieperioden (upp till 6 månader)
|
Det beskrivande systemet EQ-5D-5L bedömer hälsa i fem dimensioner (mobilitet, egenvård, vanliga aktiviteter, smärta/obehag, ångest/depression), som var och en har fem responsnivåer (inga problem, små problem, måttliga problem, allvarliga problem, extrema problem/inte kan).
Den här delen av EQ-5D-enkäten tillhandahåller en beskrivande profil som kan användas för att generera en hälsotillståndsprofil.
Hälsotillståndsindexpoäng varierar i allmänhet från mindre än 0 (där 0 är värdet av ett hälsotillstånd som motsvarar död; negativa värden representerar värden som sämre än döda) till 1 (värdet av full hälsa), med högre poäng som indikerar högre hälsonytta .
Den andra delen av enkäten består av en visuell analog skala (VAS) på vilken deltagaren betygsätter sin upplevda hälsa från 0 (sämst tänkbara hälsa) till 100 (bästa tänkbara hälsa).
|
Under hela studieperioden (upp till 6 månader)
|
|
HRQoL: EuroQoL-fem dimensioner, ungdomsversion (EQ-5D-Y)
Tidsram: Under hela studieperioden (upp till 6 månader)
|
EQ-5D-Y består av två sektioner.
Det första avsnittet innehåller en fråga för var och en av de fem dimensionerna: rörlighet, ta hand om mig själv, göra vanliga aktiviteter, ha smärta eller obehag och känna sig orolig, ledsen eller olycklig.
Deltagarna väljer från tre svarsnivåer (inga problem, vissa problem, många problem) för varje dimension.
Ett hälsotillståndsprofilpoäng kan beräknas från svaren på dessa fem frågor.
Den andra delen innehåller samma visuella analoga skala som EQ-5D-5L.
Skalan poängsätts från 0-100.
Hänvisningen till en hög poäng indikerar ett bättre resultat av livskvalitet.
|
Under hela studieperioden (upp till 6 månader)
|
|
Antal deltagare med HAE-attacker förekomst i relevanta undergrupper
Tidsram: Under hela studieperioden (upp till 6 månader)
|
HAE-attack definieras som de symtom eller tecken som överensstämmer med en attack på minst en av följande platser: perifert angioödem (kutan svullnad som involverar en extremitet, ansikte, hals, bål och/eller genitourinary region), bukangioödem (buksmärta , med eller utan utspänd buk, illamående, kräkningar eller diarré), larynxangioödem (stridor, dyspné, talsvårigheter, svårigheter att svälja, stramar i halsen eller svullnad av tunga, gom, uvula eller struphuvud).
Relevanta undergrupper definieras av sjukdomsegenskaper (t.ex. antal attacker) och behandlingsmönster (typ av behandlingar för HAE).
Antal deltagare med HAE-attacker (start- och slutdatum för varje HAE-attack) i relevanta undergrupper kommer att rapporteras.
|
Under hela studieperioden (upp till 6 månader)
|
|
Antal deltagare kategoriserade baserat på egenskaper hos HAE-attacker i relevanta undergrupper
Tidsram: Under hela studieperioden (upp till 6 månader)
|
HAE-attackegenskaper kommer att baseras på prodromala symtom, svårighetsgrad och lokalisering, huruvida attacken var livshotande i relevanta undergrupper kommer att rapporteras.
Relevanta undergrupper definieras av sjukdomsegenskaper (t.ex. antal attacker) och behandlingsmönster (typ av behandlingar för HAE).
|
Under hela studieperioden (upp till 6 månader)
|
|
Tidsintervall mellan HAE-attacker i relevanta undergrupper
Tidsram: Under hela studieperioden (upp till 6 månader)
|
Tidsintervall mellan HAE-attacker i relevanta undergrupper kommer att rapporteras.
Relevanta undergrupper definieras av sjukdomsegenskaper (t.ex. antal attacker) och behandlingsmönster (typ av behandlingar för HAE).
|
Under hela studieperioden (upp till 6 månader)
|
|
Varaktighet för varje HAE-attack i relevanta undergrupper
Tidsram: Under hela studieperioden (upp till 6 månader)
|
Varaktigheten av varje HAE-attack i relevanta undergrupper kommer att rapporteras.
Relevanta undergrupper definieras av sjukdomsegenskaper (t.ex. antal attacker) och behandlingsmönster (typ av behandlingar för HAE).
|
Under hela studieperioden (upp till 6 månader)
|
|
HAE attacker receptmönster i relevanta undergrupper
Tidsram: Under hela studieperioden (upp till 6 månader)
|
Receptmönster för HAE angriper medicin efter läkemedelsklass i relevanta deltagare under studieperioden.
Relevanta undergrupper definieras av sjukdomsegenskaper (t.ex. antal attacker) och behandlingsmönster (typ av behandlingar för HAE).
|
Under hela studieperioden (upp till 6 månader)
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Study Director, Takeda
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
21 april 2022
Primärt slutförande (Faktisk)
13 januari 2023
Avslutad studie (Faktisk)
13 januari 2023
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
5 juli 2021
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
5 juli 2021
Första postat (Faktisk)
12 juli 2021
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
26 juni 2023
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
23 juni 2023
Senast verifierad
1 juni 2023
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- TAK-743-4009
- MACS-2020-080401 (Annan identifierare: Sponsor)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivning
Takeda ger tillgång till de avidentifierade individuella deltagardata (IPD) för kvalificerade studier för att hjälpa kvalificerade forskare att ta itu med legitima vetenskapliga mål (Takedas åtagande om datadelning finns tillgängligt på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Dessa IPD:er kommer att tillhandahållas i en säker forskningsmiljö efter godkännande av en begäran om datadelning och under villkoren i ett datadelningsavtal.
Kriterier för IPD Sharing Access
IPD från kvalificerade studier kommer att delas med kvalificerade forskare enligt kriterierna och processen som beskrivs på https://vivli.org/ourmember/takeda/.
För godkända förfrågningar kommer forskarna att ges tillgång till anonymiserad data (för att respektera patientens integritet i enlighet med tillämpliga lagar och förordningar) och med information som är nödvändig för att uppnå forskningsmålen enligt villkoren i ett datadelningsavtal.
IPD-delning som stöder informationstyp
- STUDY_PROTOCOL
- SAV
- ICF
- CSR
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .