Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af byrden af ​​sygdom og behandlingsmønstre hos teenagere og voksne med arvelig angioødem (BOISTERN)

23. juni 2023 opdateret af: Takeda

Et retrospektivt observationsdiagram gennemsynsundersøgelse, der evaluerer byrden af ​​sygdom og behandlingsmønstre ved arvelig angioødem type I og II

Denne undersøgelse handler om teenagere og voksne med hereditært angioødem (HAE) type I og type II. I denne undersøgelse betyder sygdomsbyrden virkningen af ​​HAE med hensyn til langsigtede sundhedsresultater og de økonomiske omkostninger.

Hovedformålene med denne undersøgelse er som følger:

  • at lære, hvor ofte, hvor alvorlige og hvor på kroppen HAE-anfald forekommer.
  • at beskrive, hvordan HAE-profylakse og on-demand medicin ordineres og anvendes. (Profylaksemedicin forhindrer en blødning i at ske, og on-demand medicin behandler en blødning, når den opstår.)

Denne undersøgelse handler kun om at indsamle data; deltagere vil ikke modtage behandling som en del af denne undersøgelse. Eksisterende data, der er tilgængelige i deltagerens journaler, vil blive indsamlet. Deltagerne vil blive bedt om at udfylde et elektronisk spørgeskema enten på en hjemmeside eller ved at bruge en app på deres mobiltelefon; data fra dette spørgeskema vil også blive indsamlet.

Deltagerne behøver ikke at besøge deres læge ud over deres normale besøg.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

221

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Edegem, Belgien, 2650
        • UZ Antwerpen
  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien, 1431
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment Aleksandrovska EAD
  • Canada
      • Hamilton, Canada, ON L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Centre
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, BCV5Y1K2
        • Vancouver Allergy Clinic
  • Estland
      • Tallinn, Estland, 10138
        • East Tallinn Central Hospital
  • Grækenland
      • Athens, Grækenland, 115 27
        • Laiko General Hospital of Athens
      • Athens, Grækenland, 115 21
        • Navy Hospital of Athens
      • Larisa, Grækenland, 412 21
        • University General Hospital of Larissa
  • Irland
      • Dublin, Irland, D08 NHY1
        • St James's Hospital
  • Israel
      • Ashkelon, Israel
        • Barzilai Medical Center
      • Haifa, Israel
        • Bnai Zion Medical Center
      • Ramat Gan, Israel
        • Sheba Medical Center - PPDS
      • Tel Aviv-Yafo, Israel
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center PPDS
  • Kroatien
      • Zagreb, Kroatien, 10000
        • Klinicki bolnicki centar Zagreb
      • Šibenik, Kroatien, 22000
        • General Hospital Sibenik
  • Letland
      • Rīga, Letland, LV-1002
        • Pauls Stradins Clinical University Hospital
      • Rīga, Letland, LV-1003
        • Centre of Investigation and Treatment of Allergic Diseases
  • Litauen
      • Kaunas, Litauen, 50161
        • Hospital of Lithuanian University of Health Sciences Kauno klinikos
      • Vilnius, Litauen, 08410
        • Vilnius University hospital Santaros klinikos
  • Nordmakedonien
      • Skopje, Nordmakedonien, 1000
        • Medical Faculty of Ss. Cyril and Methodius Univers
  • Polen
      • Warszawa, Polen, 04-349
        • Wojskowy Instytut Medyczny
  • Portugal
      • Coimbra, Portugal, 3004-561
        • Centro Hospitalar E Universitario de Coimbra EPE
      • Lisboa, Portugal, 1649-028
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte, E.P.E. - Hospital de Santa Maria
      • Porto, Portugal, 4200-319
        • Centro Hospitalar de São João, E.P.E.
  • Rumænien
      • Sângeorgiu de Mures, Rumænien, 547530
        • MediQuest Clinical Research Center
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • University Clinical Center of Serbia - PPDS
  • Slovakiet
      • Martin, Slovakiet, 036 01
        • Univerzitna Nemocnica Martin
  • Slovenien
      • Golnik, Slovenien, 4204
        • Bolnisnica Golnik - Klinicni Oddelek za Pljucne Bolezni In Alergijo
  • Spanien
      • Barakaldo, Spanien, 48903
        • Hospital Universitario Cruces
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
  • Tjekkiet
      • Hradec Králové, Tjekkiet, 500 05
        • Fakultni nemocnice Hradec Kralove
      • Praha, Tjekkiet, 150 06
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • Tyskland
      • Frankfurt, Tyskland, 60590
        • Universitätsklinikum Frankfurt
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1085
        • Semmelweis Egyetem
  • Østrig
      • Vienna, Østrig, 1090
        • Medizinische Universität Wien (Medical University of Vienna)

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Deltagere i alderen større end eller lig med (>=) 12 år med HAE type I eller type II, der lider af tilbagevendende anfald, vil blive indskrevet i denne undersøgelse.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Deltager i alderen >= 12 år på tidspunktet for det sidste dokumenterede HAE-angreb i berettigelsesperioden.
  • Lægebekræftet diagnose (eller bekræftelse i journaler) af HAE type I eller type II.
  • Deltageren havde mindst ét ​​dokumenteret HAE-angreb i berettigelsesperioden.
  • Deltageren er ikke tilstrækkeligt eller suboptimalt kontrolleret ifølge behandlende læge.
  • Deltager (eller forælder/værge) er villig og i stand til at overholde undersøgelseskravene og giver informeret samtykke eller samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  • Deltager tilmeldt et terapeutisk forsøg med lægemiddel eller udstyr i observationsperioden.
  • Deltageren påbegyndte langtidsprofylakse med Takhzyro® på et hvilket som helst tidspunkt efter diagnosen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Tilbagevirkende kraft

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Deltagere med HAE
Deltageres data vil blive indsamlet retrospektivt fra elektroniske lægejournaler ved hjælp af diagramgennemgang af afidentificerede data om deltagerdemografi, HAE sygehistorie og information om diagnostik, behandlinger og sygdomsforløbsvurderinger, der rutinemæssigt udføres i overensstemmelse med gældende retningslinjer og/eller lokal standard. pleje, som indgår i et elektronisk datafangst-system (EDC) over flere dataindsamlingsbølger op til 6 måneder.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med forekomst af HAE-angreb i løbet af undersøgelsesperioden
Tidsramme: I hele studieperioden (op til 6 måneder)
HAE-anfald er defineret som de symptomer eller tegn, der stemmer overens med et anfald på mindst 1 af følgende steder: perifert angioødem (kutan hævelse, der involverer en ekstremitet, ansigt, hals, torso og/eller genitourinært område), abdominalt angioødem (mavesmerter med eller uden abdominal udspilning, kvalme, opkastning eller diarré), larynx angioødem (stridor, dyspnø, talebesvær, synkebesvær, halsstramning eller hævelse af tungen, ganen, drøvlen eller strubehovedet). Antallet af deltagere med HAE-angreb (start- og slutdato for hvert HAE-angreb) i løbet af undersøgelsesperioden vil blive rapporteret.
I hele studieperioden (op til 6 måneder)
Antal deltagere kategoriseret baseret på karakteristika for HAE-angreb i løbet af undersøgelsesperioden
Tidsramme: I hele studieperioden (op til 6 måneder)
HAE-angrebskarakteristika vil være baseret på prodromale symptomer, sværhedsgrad og placering, om angrebet var livstruende vil blive rapporteret.
I hele studieperioden (op til 6 måneder)
Tidsinterval mellem HAE-angreb under undersøgelsesperioden
Tidsramme: I hele studieperioden (op til 6 måneder)
Tidsinterval mellem HAE-anfald i undersøgelsesperioden vil blive rapporteret.
I hele studieperioden (op til 6 måneder)
Varigheden af ​​hvert HAE-angreb i løbet af undersøgelsesperioden
Tidsramme: I hele studieperioden (op til 6 måneder)
Varigheden af ​​hvert HAE-anfald i løbet af undersøgelsesperioden vil blive rapporteret.
I hele studieperioden (op til 6 måneder)
Antal deltagere baseret på type HAE-profylaktiske behandlinger
Tidsramme: I hele studieperioden (op til 6 måneder)
Antal deltagere baseret på type HAE profylaktisk behandling vil blive rapporteret.
I hele studieperioden (op til 6 måneder)
Antal deltagere baseret på langvarig eller kortvarig HAE-profylaktisk behandling
Tidsramme: I hele studieperioden (op til 6 måneder)
Antal deltagere baseret på langvarig eller kortvarig HAE profylaktisk behandling vil blive rapporteret.
I hele studieperioden (op til 6 måneder)
Antal deltagere kategoriseret baseret på årsager til påbegyndelse af HAE-profylaktisk behandling
Tidsramme: I hele studieperioden (op til 6 måneder)
Antallet af deltagere, der er kategoriseret baseret på årsager til HAE profylaktisk behandlingsstart vil blive rapporteret.
I hele studieperioden (op til 6 måneder)
Varighed af HAE profylaktisk behandling
Tidsramme: I hele studieperioden (op til 6 måneder)
Varigheden af ​​HAE profylaktisk behandling inkluderer behandlingsstart- og slutdatoer vil blive rapporteret.
I hele studieperioden (op til 6 måneder)
Antal deltagere kategoriseret baseret på dosis og administrationsvej til HAE profylaktisk behandling
Tidsramme: I hele studieperioden (op til 6 måneder)
Antallet af deltagere kategoriseret baseret på dosis og administrationsvej til HAE profylaktisk behandling vil blive rapporteret.
I hele studieperioden (op til 6 måneder)
Antal deltagere kategoriseret baseret på årsager til afbrydelse af HAE profylaktisk behandling
Tidsramme: I hele studieperioden (op til 6 måneder)
Antallet af deltagere kategoriseret baseret på årsager til afbrydelse af HAE profylaktisk behandling vil blive rapporteret.
I hele studieperioden (op til 6 måneder)
Antal deltagere baseret på type HAE On-demand-behandling
Tidsramme: I hele studieperioden (op til 6 måneder)
Antal deltagere baseret på type HAE on-demand behandling vil blive rapporteret.
I hele studieperioden (op til 6 måneder)
Varighed af HAE On-demand-behandling
Tidsramme: I hele studieperioden (op til 6 måneder)
Varigheden af ​​HAE-on-demand-behandling inkluderer behandlingsstart- og slutdatoer vil blive rapporteret.
I hele studieperioden (op til 6 måneder)
Antal deltagere kategoriseret baseret på dosis og administrationsvej til HAE On-demand-behandling
Tidsramme: I hele studieperioden (op til 6 måneder)
Antallet af deltagere, der er kategoriseret baseret på dosis, administrationsvej og indstilling af administration for HAE on-demand behandling vil blive rapporteret.
I hele studieperioden (op til 6 måneder)
Antal deltagere forbundet mellem receptmønstre og HAE-angreb
Tidsramme: I hele studieperioden (op til 6 måneder)
Antal deltagere med sammenhæng mellem receptmønstre og HAE-anfald relateret til hyppighed eller sværhedsgrad. Generaliserede lineære modeller (GLM) vil blive brugt til at evaluere sammenhængen mellem resultater af interesse med relevante kovariater mellem receptmønster, HAE-angreb, hyppighed og sværhedsgrad af HAE-angreb vil blive rapporteret.
I hele studieperioden (op til 6 måneder)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Udnyttelse af sundhedsressourcer (HRU): Antal besøg hos sundhedspersonale (HCP)
Tidsramme: I hele studieperioden (op til 6 måneder)
HRU måles ved antallet af besøg på HCP vil blive rapporteret.
I hele studieperioden (op til 6 måneder)
HRU: Antal deltagere med besøg på skadestue/beredskabsafdelinger (ER/ED) på grund af HAE-angreb
Tidsramme: I hele studieperioden (op til 6 måneder)
Antal deltagere med ER/ED-besøg på grund af HAE-angreb vil blive rapporteret.
I hele studieperioden (op til 6 måneder)
HRU: Antal deltagere med indlæggelser på grund af HAE-angreb
Tidsramme: I hele studieperioden (op til 6 måneder)
Antal deltagere med indlæggelser på grund af HAE-anfald vil blive rapporteret.
I hele studieperioden (op til 6 måneder)
Sundhedsrelateret livskvalitet (HRQoL): Angioødem Quality of Life (AE-QoL) spørgeskema
Tidsramme: I hele studieperioden (op til 6 måneder)
AE-QoL blev udviklet til at måle HRQoL hos deltagere med tilbagevendende angioødem. Det er et selvadministreret patientrapporteret udfaldsinstrument med en tilbagekaldelsesperiode på fire uger. Der er 17 elementer på tværs af fire områder: funktion (fire elementer), træthed/humør (fem elementer), frygt/skam (seks elementer) og mad (to elementer). Svar bruger en 5-punkts Likert-skala fra 1 (aldrig) til 5 (meget ofte). Globale scores varierer fra 0 til 100, og scores for domæner varierer fra 0 til 100. Der beregnes en samlet score, og en højere score indikerer lavere livskvalitet.
I hele studieperioden (op til 6 måneder)
HRQoL: EuroQoL Group 5-Dimension 5-Level (EQ-5D-5L) spørgeskema
Tidsramme: I hele studieperioden (op til 6 måneder)
Det EQ-5D-5L beskrivende system vurderer sundhed i fem dimensioner (mobilitet, egenomsorg, sædvanlige aktiviteter, smerter/ubehag, angst/depression), som hver har fem niveauer af respons (ingen problemer, lette problemer, moderate problemer, alvorlige problemer, ekstreme problemer/ude af stand til). Denne del af EQ-5D-spørgeskemaet giver en beskrivende profil, der kan bruges til at generere en sundhedstilstandsprofil. Sundhedstilstandsindeksscore varierer generelt fra mindre end 0 (hvor 0 er værdien af ​​en sundhedstilstand svarende til død; negative værdier repræsenterer værdier som værre end død) til 1 (værdien af ​​fuld sundhed), med højere score, der indikerer højere sundhedsnytte . Den anden del af spørgeskemaet består af en visuel analog skala (VAS), hvor deltageren vurderer sit oplevede helbred fra 0 (det værst tænkelige helbred) til 100 (det bedst tænkelige helbred).
I hele studieperioden (op til 6 måneder)
HRQoL: EuroQoL-fem dimensioner, ungdomsversion (EQ-5D-Y)
Tidsramme: I hele studieperioden (op til 6 måneder)
EQ-5D-Y er sammensat af to sektioner. Det første afsnit indeholder et spørgsmål for hver af de fem dimensioner: mobilitet, at passe på mig selv, lave sædvanlige aktiviteter, have smerter eller ubehag og føle sig bekymret, trist eller ulykkelig. Deltagerne vælger mellem tre svarniveauer (ingen problemer, nogle problemer, mange problemer) for hver dimension. En sundhedstilstandsprofilscore kan beregnes ud fra svarene på disse fem spørgsmål. Den anden sektion indeholder den samme visuelle analoge skala som EQ-5D-5L. Skalaen er scoret fra 0-100. Henvisningen til en høj score indikerer et bedre resultat af livskvalitet.
I hele studieperioden (op til 6 måneder)
Antal deltagere med HAE-angreb forekomst i relevante undergrupper
Tidsramme: I hele studieperioden (op til 6 måneder)
HAE-anfald er defineret som de symptomer eller tegn, der stemmer overens med et anfald på mindst 1 af følgende steder: perifert angioødem (kutan hævelse, der involverer en ekstremitet, ansigt, hals, torso og/eller genitourinært område), abdominalt angioødem (mavesmerter med eller uden abdominal udspilning, kvalme, opkastning eller diarré), larynx angioødem (stridor, dyspnø, talebesvær, synkebesvær, halsstramning eller hævelse af tungen, ganen, drøvlen eller strubehovedet). Relevante undergrupper er defineret ved sygdomskarakteristika (f.eks. antal angreb) og behandlingsmønstre (type behandlinger for HAE). Antallet af deltagere med HAE-angreb (start- og slutdato for hvert HAE-angreb) i relevante undergrupper vil blive rapporteret.
I hele studieperioden (op til 6 måneder)
Antal deltagere kategoriseret baseret på karakteristika for HAE-angreb i relevante undergrupper
Tidsramme: I hele studieperioden (op til 6 måneder)
HAE-angrebskarakteristika vil være baseret på prodromale symptomer, sværhedsgrad og placering, om angrebet var livstruende i relevante undergrupper vil blive rapporteret. Relevante undergrupper er defineret ved sygdomskarakteristika (f.eks. antal angreb) og behandlingsmønstre (type behandlinger for HAE).
I hele studieperioden (op til 6 måneder)
Tidsinterval mellem HAE-angreb i relevante undergrupper
Tidsramme: I hele studieperioden (op til 6 måneder)
Tidsinterval mellem HAE-angreb i relevante undergrupper vil blive rapporteret. Relevante undergrupper er defineret ved sygdomskarakteristika (f.eks. antal angreb) og behandlingsmønstre (type behandlinger for HAE).
I hele studieperioden (op til 6 måneder)
Varigheden af ​​hvert HAE-angreb i relevante undergrupper
Tidsramme: I hele studieperioden (op til 6 måneder)
Varigheden af ​​hvert HAE-angreb i relevante undergrupper vil blive rapporteret. Relevante undergrupper er defineret ved sygdomskarakteristika (f.eks. antal angreb) og behandlingsmønstre (type behandlinger for HAE).
I hele studieperioden (op til 6 måneder)
HAE-angrebsreceptmønster i relevante undergrupper
Tidsramme: I hele studieperioden (op til 6 måneder)
Receptmønster af HAE angriber medicin efter lægemiddelklasse i relevante deltagerundergrupper i undersøgelsesperioden. Relevante undergrupper er defineret ved sygdomskarakteristika (f.eks. antal angreb) og behandlingsmønstre (type behandlinger for HAE).
I hele studieperioden (op til 6 måneder)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Takeda

Efterforskere

  • Studieleder: Study Director, Takeda

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

21. april 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

13. januar 2023

Studieafslutning (Faktiske)

13. januar 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

5. juli 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

5. juli 2021

Først opslået (Faktiske)

12. juli 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

26. juni 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

23. juni 2023

Sidst verificeret

1. juni 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • TAK-743-4009
  • MACS-2020-080401 (Anden identifikator: Sponsor)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Takeda giver adgang til de afidentificerede individuelle deltagerdata (IPD) for kvalificerede undersøgelser for at hjælpe kvalificerede forskere med at løse legitime videnskabelige mål (Takedas tilsagn om datadeling er tilgængelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Disse IPD'er vil blive leveret i et sikkert forskningsmiljø efter godkendelse af en anmodning om datadeling og under betingelserne i en datadelingsaftale.

IPD-delingsadgangskriterier

IPD fra kvalificerede undersøgelser vil blive delt med kvalificerede forskere i henhold til kriterierne og processen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/. For godkendte anmodninger vil forskerne få adgang til anonymiserede data (for at respektere patientens privatliv i overensstemmelse med gældende love og regler) og med oplysninger, der er nødvendige for at opfylde forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsaftale.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Arveligt angioødem

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Cambodia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner