Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Une étude du fardeau de la maladie et des schémas de traitement chez les adolescents et les adultes atteints d'angio-œdème héréditaire (BOISTERN)

23 juin 2023 mis à jour par: Takeda

Une étude rétrospective d'examen des dossiers d'observation évaluant le fardeau de la maladie et les schémas de traitement dans l'angio-œdème héréditaire de type I et II

Cette étude porte sur des adolescents et des adultes atteints d'angio-œdème héréditaire (AOH) de type I et de type II. Dans cette étude, le fardeau de la maladie signifie l'impact de l'AOH en termes de résultats de santé à long terme et de coût financier.

Les principaux objectifs de cette étude sont les suivants :

  • pour savoir à quelle fréquence, à quel point et à quel endroit du corps les crises d'AOH se produisent.
  • décrire comment la prophylaxie de l'AOH et les médicaments à la demande sont prescrits et utilisés. (Les médicaments prophylactiques empêchent un saignement de se produire et les médicaments à la demande traitent un saignement lorsqu'il se produit.)

Cette étude porte uniquement sur la collecte de données ; les participants ne recevront pas de traitement dans le cadre de cette étude. Les données existantes disponibles dans les dossiers médicaux des participants seront collectées. Les participants seront invités à remplir un questionnaire électronique soit sur un site Web, soit en utilisant une application sur leur téléphone mobile ; les données de ce questionnaire seront également recueillies.

Les participants n'ont pas besoin de consulter leur médecin en plus de leurs visites habituelles.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

221

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Frankfurt, Allemagne, 60590
        • Universitätsklinikum Frankfurt
  • Belgique
      • Edegem, Belgique, 2650
        • UZ Antwerpen
  • Bulgarie
      • Sofia, Bulgarie, 1431
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment Aleksandrovska EAD
  • Canada
      • Hamilton, Canada, ON L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Centre
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, BCV5Y1K2
        • Vancouver Allergy Clinic
  • Croatie
      • Zagreb, Croatie, 10000
        • Klinicki bolnicki centar Zagreb
      • Šibenik, Croatie, 22000
        • General Hospital Sibenik
  • Espagne
      • Barakaldo, Espagne, 48903
        • Hospital Universitario Cruces
      • Barcelona, Espagne, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
      • Valencia, Espagne, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
  • Estonie
      • Tallinn, Estonie, 10138
        • East Tallinn Central Hospital
  • Grèce
      • Athens, Grèce, 115 27
        • Laiko General Hospital of Athens
      • Athens, Grèce, 115 21
        • Navy Hospital of Athens
      • Larisa, Grèce, 412 21
        • University General Hospital of Larissa
  • Hongrie
      • Budapest, Hongrie, 1085
        • Semmelweis Egyetem
  • Irlande
      • Dublin, Irlande, D08 NHY1
        • St James's Hospital
  • Israël
      • Ashkelon, Israël
        • Barzilai Medical Center
      • Haifa, Israël
        • Bnai Zion Medical Center
      • Ramat Gan, Israël
        • Sheba Medical Center - PPDS
      • Tel Aviv-Yafo, Israël
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center PPDS
  • L'Autriche
      • Vienna, L'Autriche, 1090
        • Medizinische Universitat Wien (Medical University of Vienna)
  • Le Portugal
      • Coimbra, Le Portugal, 3004-561
        • Centro Hospitalar E Universitário de Coimbra EPE
      • Lisboa, Le Portugal, 1649-028
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte, E.P.E. - Hospital de Santa Maria
      • Porto, Le Portugal, 4200-319
        • Centro Hospitalar de São João, E.P.E.
  • Lettonie
      • Rīga, Lettonie, LV-1002
        • Pauls Stradins Clinical University Hospital
      • Rīga, Lettonie, LV-1003
        • Centre of Investigation and Treatment of Allergic Diseases
  • Lituanie
      • Kaunas, Lituanie, 50161
        • Hospital of Lithuanian University of Health Sciences Kauno klinikos
      • Vilnius, Lituanie, 08410
        • Vilnius University Hospital Santaros Klinikos
  • Macédoine du Nord
      • Skopje, Macédoine du Nord, 1000
        • Medical Faculty of Ss. Cyril and Methodius Univers
  • Pologne
      • Warszawa, Pologne, 04-349
        • Wojskowy Instytut Medyczny
  • Roumanie
      • Sângeorgiu de Mures, Roumanie, 547530
        • MediQuest Clinical Research Center
  • Serbie
      • Belgrade, Serbie, 11000
        • University Clinical Center of Serbia - PPDS
  • Slovaquie
      • Martin, Slovaquie, 036 01
        • Univerzitna Nemocnica Martin
  • Slovénie
      • Golnik, Slovénie, 4204
        • Bolnisnica Golnik - Klinicni Oddelek za Pljucne Bolezni In Alergijo
  • Tchéquie
      • Hradec Králové, Tchéquie, 500 05
        • Fakultni nemocnice Hradec Kralove
      • Praha, Tchéquie, 150 06
        • Fakultni nemocnice v Motole

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

12 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Les participants âgés de plus de ou égal à (>=) 12 ans atteints d'AOH de type I ou de type II souffrant de crises récurrentes seront inclus dans cette étude.

La description

Critère d'intégration:

  • Participant âgé de >= 12 ans au moment de la dernière crise d'AOH documentée au cours de la période d'éligibilité.
  • Diagnostic confirmé par un médecin (ou confirmation dans les dossiers médicaux) d'AOH de type I ou de type II.
  • Le participant a eu au moins une crise d'AOH documentée au cours de la période d'éligibilité.
  • Le participant n'est pas contrôlé de manière adéquate ou sous-optimale selon le médecin traitant.
  • Le participant (ou parent / tuteur légal) est disposé et capable de se conformer aux exigences de l'étude et donne son consentement éclairé ou son assentiment.

Critère d'exclusion:

  • Participant inscrit à un essai thérapeutique expérimental sur un médicament ou un dispositif pendant la période d'observation.
  • Le participant a initié une prophylaxie à long terme avec Takhzyro® à tout moment depuis le diagnostic.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: Cohorte
  • Perspectives temporelles: Rétrospective

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Participants atteints d'AOH
Les données des participants seront collectées rétrospectivement à partir des dossiers médicaux électroniques à l'aide d'un examen des dossiers des données anonymisées sur la démographie des participants, les antécédents médicaux d'AOH et des informations sur les diagnostics, les traitements et les évaluations de l'évolution de la maladie qui sont régulièrement effectuées conformément aux directives actuelles et/ou aux normes locales. de soins qui sont saisis dans un système de saisie électronique des données (EDC) sur plusieurs vagues de collecte de données jusqu'à 6 mois.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants ayant eu des crises d'AOH pendant la période d'étude
Délai: Pendant toute la durée des études (jusqu'à 6 mois)
La crise d'AOH est définie comme les symptômes ou les signes compatibles avec une crise dans au moins 1 des localisations suivantes : œdème de Quincke périphérique (gonflement cutané impliquant une extrémité, le visage, le cou, le torse et/ou la région génito-urinaire), œdème de Quincke abdominal (douleur abdominale , avec ou sans distension abdominale, nausées, vomissements ou diarrhée), œdème de Quincke laryngé (stridor, dyspnée, difficulté à parler, difficulté à avaler, serrement de la gorge ou gonflement de la langue, du palais, de la luette ou du larynx). Le nombre de participants ayant subi des crises d'AOH (date de début et de fin de chaque crise d'AOH) pendant la période d'étude sera signalé.
Pendant toute la durée des études (jusqu'à 6 mois)
Nombre de participants classés en fonction des caractéristiques des crises d'AOH pendant la période d'étude
Délai: Pendant toute la durée des études (jusqu'à 6 mois)
Les caractéristiques de l'attaque d'AOH seront basées sur les symptômes prodromiques, la gravité et l'emplacement, si l'attaque mettait la vie en danger sera signalée.
Pendant toute la durée des études (jusqu'à 6 mois)
Intervalle de temps entre les crises d'AOH pendant la période d'étude
Délai: Pendant toute la durée des études (jusqu'à 6 mois)
L'intervalle de temps entre les attaques d'AOH pendant la période d'étude sera rapporté.
Pendant toute la durée des études (jusqu'à 6 mois)
Durée de chaque crise d'AOH pendant la période d'étude
Délai: Pendant toute la durée des études (jusqu'à 6 mois)
La durée de chaque crise d'AOH pendant la période d'étude sera rapportée.
Pendant toute la durée des études (jusqu'à 6 mois)
Nombre de participants selon le type de traitements prophylactiques AOH
Délai: Pendant toute la durée des études (jusqu'à 6 mois)
Le nombre de participants en fonction du type de traitement prophylactique de l'AOH sera indiqué.
Pendant toute la durée des études (jusqu'à 6 mois)
Nombre de participants selon le traitement prophylactique à long terme ou à court terme de l'AOH
Délai: Pendant toute la durée des études (jusqu'à 6 mois)
Le nombre de participants sur la base d'un traitement prophylactique à long terme ou à court terme pour l'AOH sera indiqué.
Pendant toute la durée des études (jusqu'à 6 mois)
Nombre de participants classés en fonction des raisons du début du traitement prophylactique de l'AOH
Délai: Pendant toute la durée des études (jusqu'à 6 mois)
Le nombre de participants classés en fonction des raisons de l'initiation du traitement prophylactique de l'AOH sera signalé.
Pendant toute la durée des études (jusqu'à 6 mois)
Durée du traitement prophylactique AOH
Délai: Pendant toute la durée des études (jusqu'à 6 mois)
La durée du traitement prophylactique de l'AOH comprend les dates de début et de fin du traitement qui seront signalées.
Pendant toute la durée des études (jusqu'à 6 mois)
Nombre de participants classés en fonction de la dose et de la voie d'administration pour le traitement prophylactique de l'AOH
Délai: Pendant toute la durée des études (jusqu'à 6 mois)
Le nombre de participants classés en fonction de la dose et de la voie d'administration pour le traitement prophylactique de l'AOH sera indiqué.
Pendant toute la durée des études (jusqu'à 6 mois)
Nombre de participants classés en fonction des raisons de l'arrêt du traitement prophylactique de l'AOH
Délai: Pendant toute la durée des études (jusqu'à 6 mois)
Le nombre de participants classés en fonction des raisons de l'arrêt du traitement prophylactique de l'AOH sera indiqué.
Pendant toute la durée des études (jusqu'à 6 mois)
Nombre de participants selon le type d'AOH Traitement à la demande
Délai: Pendant toute la durée des études (jusqu'à 6 mois)
Le nombre de participants en fonction du type de traitement à la demande de l'AOH sera indiqué.
Pendant toute la durée des études (jusqu'à 6 mois)
Durée du traitement à la demande de l'AOH
Délai: Pendant toute la durée des études (jusqu'à 6 mois)
La durée du traitement à la demande de l'AOH comprend les dates de début et de fin du traitement qui seront signalées.
Pendant toute la durée des études (jusqu'à 6 mois)
Nombre de participants classés en fonction de la dose et de la voie d'administration pour le traitement à la demande de l'AOH
Délai: Pendant toute la durée des études (jusqu'à 6 mois)
Le nombre de participants classés en fonction de la dose, de la voie d'administration et du cadre d'administration pour le traitement à la demande de l'AOH sera indiqué.
Pendant toute la durée des études (jusqu'à 6 mois)
Nombre de participants associés entre les modèles de prescriptions et les attaques d'AOH
Délai: Pendant toute la durée des études (jusqu'à 6 mois)
Nombre de participants avec association entre les modèles de prescriptions et les crises d'AOH liées à la fréquence ou à la gravité. Des modèles linéaires généralisés (GLM) seront utilisés pour évaluer l'association des résultats d'intérêt avec des covariables pertinentes entre le modèle de prescription, les crises d'AOH, la fréquence et la gravité des crises d'AOH seront signalées.
Pendant toute la durée des études (jusqu'à 6 mois)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Utilisation des ressources de soins de santé (HRU) : nombre de visites aux professionnels de la santé (HCP)
Délai: Pendant toute la durée des études (jusqu'à 6 mois)
HRU est mesuré par le nombre de visites au HCP qui seront signalées.
Pendant toute la durée des études (jusqu'à 6 mois)
HRU : nombre de participants avec des visites aux urgences/services d'urgence (ER/ED) en raison d'attaques d'AOH
Délai: Pendant toute la durée des études (jusqu'à 6 mois)
Le nombre de participants avec des visites aux urgences/urgences en raison d'attaques d'AOH sera signalé.
Pendant toute la durée des études (jusqu'à 6 mois)
HRU : nombre de participants hospitalisés en raison d'attaques d'AOH
Délai: Pendant toute la durée des études (jusqu'à 6 mois)
Le nombre de participants hospitalisés en raison de crises d'AOH sera signalé.
Pendant toute la durée des études (jusqu'à 6 mois)
Qualité de vie liée à la santé (HRQoL) : questionnaire sur la qualité de vie de l'œdème de Quincke (AE-QoL)
Délai: Pendant toute la durée des études (jusqu'à 6 mois)
L'AE-QoL a été développé pour mesurer la HRQoL chez les participants souffrant d'angio-œdème récurrent. Il s'agit d'un instrument auto-administré de résultats rapportés par les patients avec une période de rappel de quatre semaines. Il y a 17 items dans quatre domaines : fonctionnement (quatre items), fatigue/humeur (cinq items), peurs/honte (six items) et alimentation (deux items). Les réponses utilisent une échelle de Likert à 5 points allant de 1 (jamais) à 5 (très souvent). Les scores globaux vont de 0 à 100 et les scores par domaine vont de 0 à 100. Un score global est calculé et un score plus élevé indique une qualité de vie inférieure.
Pendant toute la durée des études (jusqu'à 6 mois)
HRQoL : Questionnaire EuroQoL Group 5-Dimension 5-Level (EQ-5D-5L)
Délai: Pendant toute la durée des études (jusqu'à 6 mois)
Le système descriptif EQ-5D-5L évalue la santé selon cinq dimensions (Mobilité, Soins personnels, Activités habituelles, Douleur/Inconfort, Anxiété/Dépression), chacune ayant cinq niveaux de réponse (aucun problème, problèmes légers, problèmes modérés, problèmes graves, problèmes extrêmes/incapable de). Cette partie du questionnaire EQ-5D fournit un profil descriptif qui peut être utilisé pour générer un profil d'état de santé. Les scores de l'indice d'état de santé vont généralement de moins de 0 (où 0 est la valeur d'un état de santé équivalent à la mort ; les valeurs négatives représentant des valeurs pires que la mort) à 1 (la valeur de la pleine santé), les scores les plus élevés indiquant une plus grande utilité de la santé . La deuxième partie du questionnaire consiste en une échelle visuelle analogique (EVA) sur laquelle le participant évalue sa santé perçue de 0 (la pire santé imaginable) à 100 (la meilleure santé imaginable).
Pendant toute la durée des études (jusqu'à 6 mois)
HRQoL : EuroQoL-cinq dimensions, version jeunesse (EQ-5D-Y)
Délai: Pendant toute la durée des études (jusqu'à 6 mois)
L'EQ-5D-Y est composé de deux sections. La première section contient une question pour chacune des cinq dimensions : mobilité, prendre soin de soi, faire des activités habituelles, ressentir de la douleur ou de l'inconfort et se sentir inquiet, triste ou malheureux. Les participants choisissent parmi trois niveaux de réponse (aucun problème, quelques problèmes, beaucoup de problèmes) pour chaque dimension. Un score de profil d'état de santé peut être calculé à partir des réponses à ces cinq questions. La deuxième section comprend la même échelle analogique visuelle que l'EQ-5D-5L. L'échelle est notée de 0 à 100. La référence à un score élevé indique un meilleur résultat de qualité de vie.
Pendant toute la durée des études (jusqu'à 6 mois)
Nombre de participants atteints d'attaques d'AOH dans les sous-groupes concernés
Délai: Pendant toute la durée des études (jusqu'à 6 mois)
La crise d'AOH est définie comme les symptômes ou les signes compatibles avec une crise dans au moins 1 des localisations suivantes : œdème de Quincke périphérique (gonflement cutané impliquant une extrémité, le visage, le cou, le torse et/ou la région génito-urinaire), œdème de Quincke abdominal (douleur abdominale , avec ou sans distension abdominale, nausées, vomissements ou diarrhée), œdème de Quincke laryngé (stridor, dyspnée, difficulté à parler, difficulté à avaler, serrement de la gorge ou gonflement de la langue, du palais, de la luette ou du larynx). Les sous-groupes pertinents sont définis par les caractéristiques de la maladie (par exemple, le nombre d'attaques) et les schémas de traitement (type de traitements pour l'AOH). Le nombre de participants présentant des crises d'AOH (date de début et de fin de chaque crise d'AOH) dans les sous-groupes concernés sera signalé.
Pendant toute la durée des études (jusqu'à 6 mois)
Nombre de participants classés en fonction des caractéristiques des crises d'AOH dans les sous-groupes pertinents
Délai: Pendant toute la durée des études (jusqu'à 6 mois)
Les caractéristiques de l'attaque d'AOH seront basées sur les symptômes prodromiques, la gravité et l'emplacement, si l'attaque mettait la vie en danger dans les sous-groupes concernés sera signalée. Les sous-groupes pertinents sont définis par les caractéristiques de la maladie (par exemple, le nombre d'attaques) et les schémas de traitement (type de traitements pour l'AOH).
Pendant toute la durée des études (jusqu'à 6 mois)
Intervalle de temps entre les attaques d'AOH dans les sous-groupes pertinents
Délai: Pendant toute la durée des études (jusqu'à 6 mois)
L'intervalle de temps entre les crises d'AOH dans les sous-groupes concernés sera signalé. Les sous-groupes pertinents sont définis par les caractéristiques de la maladie (par exemple, le nombre d'attaques) et les schémas de traitement (type de traitements pour l'AOH).
Pendant toute la durée des études (jusqu'à 6 mois)
Durée de chaque crise d'AOH dans les sous-groupes pertinents
Délai: Pendant toute la durée des études (jusqu'à 6 mois)
La durée de chaque crise d'AOH dans les sous-groupes concernés sera signalée. Les sous-groupes pertinents sont définis par les caractéristiques de la maladie (par exemple, le nombre d'attaques) et les schémas de traitement (type de traitements pour l'AOH).
Pendant toute la durée des études (jusqu'à 6 mois)
Modèle de prescription des attaques d'AOH dans les sous-groupes pertinents
Délai: Pendant toute la durée des études (jusqu'à 6 mois)
Le schéma de prescription des attaques d'AOH par classe de médicaments dans les sous-groupes de participants concernés au cours de la période d'étude. Les sous-groupes pertinents sont définis par les caractéristiques de la maladie (par exemple, le nombre d'attaques) et les schémas de traitement (type de traitements pour l'AOH).
Pendant toute la durée des études (jusqu'à 6 mois)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Takeda

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Study Director, Takeda

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

21 avril 2022

Achèvement primaire (Réel)

13 janvier 2023

Achèvement de l'étude (Réel)

13 janvier 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

5 juillet 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

5 juillet 2021

Première publication (Réel)

12 juillet 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

26 juin 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

23 juin 2023

Dernière vérification

1 juin 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • TAK-743-4009
  • MACS-2020-080401 (Autre identifiant: Sponsor)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Takeda donne accès aux données anonymisées des participants individuels (DPI) pour les études éligibles afin d'aider les chercheurs qualifiés à atteindre des objectifs scientifiques légitimes (l'engagement de partage de données de Takeda est disponible sur https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Ces IPD seront fournis dans un environnement de recherche sécurisé après l'approbation d'une demande de partage de données et selon les termes d'un accord de partage de données.

Critères d'accès au partage IPD

Les IPD des études éligibles seront partagées avec des chercheurs qualifiés selon les critères et le processus décrits sur https://vivli.org/ourmember/takeda/. Pour les demandes approuvées, les chercheurs auront accès à des données anonymisées (pour respecter la vie privée des patients conformément aux lois et réglementations applicables) et aux informations nécessaires pour répondre aux objectifs de la recherche selon les termes d'un accord de partage de données.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE
  • CIF
  • RSE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

S'abonner