Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Изучение бремени болезни и схем лечения у подростков и взрослых с наследственным ангионевротическим отеком (BOISTERN)

23 июня 2023 г. обновлено: Takeda

Ретроспективное обсервационное обзорное исследование по оценке бремени болезни и схем лечения при наследственном ангионевротическом отеке I и II типа

Это исследование посвящено подросткам и взрослым с наследственным ангионевротическим отеком (НАО) типа I и типа II. В этом исследовании бремя болезни означает влияние НАО с точки зрения долгосрочных результатов для здоровья и финансовых затрат.

Основные цели этого исследования заключаются в следующем:

  • узнать, как часто, насколько серьезно и где на теле возникают приступы НАО.
  • описать, как назначаются и используются препараты для профилактики НАО и лекарства по требованию. (Профилактические лекарства предотвращают кровотечение, а лекарства по требованию лечат кровотечение, когда оно возникает.)

Это исследование касается только сбора данных; участники не будут получать лечение в рамках этого исследования. Существующие данные, имеющиеся в медицинских картах участников, будут собраны. Участникам будет предложено заполнить электронную анкету либо на веб-сайте, либо с помощью приложения на своем мобильном телефоне; данные из этого вопросника также будут собираться.

Участникам не нужно посещать своего врача в дополнение к их обычным посещениям.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

221

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австрия
      • Vienna, Австрия, 1090
        • Medizinische Universitat Wien (Medical University of Vienna)
  • Бельгия
      • Edegem, Бельгия, 2650
        • UZ Antwerpen
  • Болгария
      • Sofia, Болгария, 1431
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment Aleksandrovska EAD
  • Венгрия
      • Budapest, Венгрия, 1085
        • Semmelweis Egyetem
  • Германия
      • Frankfurt, Германия, 60590
        • Universitätsklinikum Frankfurt
  • Греция
      • Athens, Греция, 115 27
        • Laiko General Hospital of Athens
      • Athens, Греция, 115 21
        • Navy Hospital of Athens
      • Larisa, Греция, 412 21
        • University General Hospital of Larissa
  • Израиль
      • Ashkelon, Израиль
        • Barzilai Medical Center
      • Haifa, Израиль
        • Bnai Zion Medical Center
      • Ramat Gan, Израиль
        • Sheba Medical Center - PPDS
      • Tel Aviv-Yafo, Израиль
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center PPDS
  • Ирландия
      • Dublin, Ирландия, D08 NHY1
        • St James's Hospital
  • Испания
      • Barakaldo, Испания, 48903
        • Hospital Universitario Cruces
      • Barcelona, Испания, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
      • Valencia, Испания, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
  • Канада
      • Hamilton, Канада, ON L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Centre
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Канада, BCV5Y1K2
        • Vancouver Allergy Clinic
  • Латвия
      • Rīga, Латвия, LV-1002
        • Pauls Stradins Clinical University Hospital
      • Rīga, Латвия, LV-1003
        • Centre of Investigation and Treatment of Allergic Diseases
  • Литва
      • Kaunas, Литва, 50161
        • Hospital of Lithuanian University of Health Sciences Kauno klinikos
      • Vilnius, Литва, 08410
        • Vilnius University Hospital Santaros Klinikos
  • Польша
      • Warszawa, Польша, 04-349
        • Wojskowy Instytut Medyczny
  • Португалия
      • Coimbra, Португалия, 3004-561
        • Centro Hospitalar E Universitário de Coimbra EPE
      • Lisboa, Португалия, 1649-028
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte, E.P.E. - Hospital de Santa Maria
      • Porto, Португалия, 4200-319
        • Centro Hospitalar de São João, E.P.E.
  • Румыния
      • Sângeorgiu de Mures, Румыния, 547530
        • MediQuest Clinical Research Center
  • Северная Македония
      • Skopje, Северная Македония, 1000
        • Medical Faculty of Ss. Cyril and Methodius Univers
  • Сербия
      • Belgrade, Сербия, 11000
        • University Clinical Center of Serbia - PPDS
  • Словакия
      • Martin, Словакия, 036 01
        • Univerzitna Nemocnica Martin
  • Словения
      • Golnik, Словения, 4204
        • Bolnisnica Golnik - Klinicni Oddelek za Pljucne Bolezni In Alergijo
  • Хорватия
      • Zagreb, Хорватия, 10000
        • Klinicki bolnicki centar Zagreb
      • Šibenik, Хорватия, 22000
        • General Hospital Sibenik
  • Чехия
      • Hradec Králové, Чехия, 500 05
        • Fakultni nemocnice Hradec Kralove
      • Praha, Чехия, 150 06
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • Эстония
      • Tallinn, Эстония, 10138
        • East Tallinn Central Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

12 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

В это исследование будут включены участники в возрасте старше или равном (>=) 12 годам с НАО типа I или типа II, страдающие рецидивирующими приступами.

Описание

Критерии включения:

  • Участник в возрасте >= 12 лет на момент последнего задокументированного приступа НАО в период действия права.
  • Подтвержденный врачом диагноз (или подтверждение в медицинских записях) НАО типа I или типа II.
  • У участника был по крайней мере один задокументированный приступ НАО в течение приемлемого периода.
  • По словам лечащего врача, состояние участника неадекватно или субоптимально.
  • Участник (или родитель/законный опекун) желает и может соблюдать требования исследования и предоставляет информированное согласие или согласие.

Критерий исключения:

  • Участник, включенный в исследование терапевтического исследуемого препарата или устройства в течение периода наблюдения.
  • Участник начал долгосрочную профилактику с помощью Тахзыро® в любое время после постановки диагноза.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Когорта
  • Временные перспективы: Ретроспектива

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Участники с НАО
Данные участников будут собираться ретроспективно из электронных медицинских карт с использованием анализа диаграмм обезличенных данных о демографических характеристиках участников, истории болезни НАО и информации о диагностике, лечении и оценках течения заболевания, которые обычно выполняются в соответствии с действующими руководствами и/или местными стандартами. медицинской помощи, которые вводятся в систему электронного сбора данных (EDC) в течение нескольких волн сбора данных до 6 месяцев.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с возникновением приступов НАО в течение периода исследования
Временное ограничение: На протяжении всего периода обучения (до 6 месяцев)
Приступ НАО определяется как симптомы или признаки, соответствующие приступу по крайней мере в 1 из следующих локализаций: периферический ангионевротический отек (кожный отек конечностей, лица, шеи, туловища и/или мочеполовой области), абдоминальный ангионевротический отек (боль в животе). , с вздутием живота или без него, тошнотой, рвотой или диареей), ангионевротический отек гортани (стридор, одышка, затруднение речи, затруднение глотания, стеснение в горле или отек языка, неба, язычка или гортани). Будет сообщено о количестве участников с возникновением приступов НАО (дата начала и окончания каждого приступа НАО) в течение периода исследования.
На протяжении всего периода обучения (до 6 месяцев)
Количество участников, классифицированных на основе характеристик приступов НАО в течение периода исследования
Временное ограничение: На протяжении всего периода обучения (до 6 месяцев)
Характеристики приступа НАО будут основываться на продромальных симптомах, тяжести и локализации, будет сообщаться о том, был ли приступ опасным для жизни.
На протяжении всего периода обучения (до 6 месяцев)
Интервал времени между приступами НАО в течение периода исследования
Временное ограничение: На протяжении всего периода обучения (до 6 месяцев)
Будет указан временной интервал между приступами НАО в течение периода исследования.
На протяжении всего периода обучения (до 6 месяцев)
Продолжительность каждого приступа НАО в течение периода исследования
Временное ограничение: На протяжении всего периода обучения (до 6 месяцев)
Будет сообщена продолжительность каждой атаки НАО в течение периода исследования.
На протяжении всего периода обучения (до 6 месяцев)
Количество участников в зависимости от типа профилактического лечения НАО
Временное ограничение: На протяжении всего периода обучения (до 6 месяцев)
Будет сообщено о количестве участников в зависимости от типа профилактического лечения НАО.
На протяжении всего периода обучения (до 6 месяцев)
Количество участников на основе долгосрочного или краткосрочного профилактического лечения НАО
Временное ограничение: На протяжении всего периода обучения (до 6 месяцев)
Будет сообщено о количестве участников на основе долгосрочного или краткосрочного профилактического лечения НАО.
На протяжении всего периода обучения (до 6 месяцев)
Количество участников, классифицированных по причинам начала профилактического лечения НАО
Временное ограничение: На протяжении всего периода обучения (до 6 месяцев)
Будет сообщено о количестве участников, классифицированных по причинам начала профилактического лечения НАО.
На протяжении всего периода обучения (до 6 месяцев)
Продолжительность профилактического лечения НАО
Временное ограничение: На протяжении всего периода обучения (до 6 месяцев)
Продолжительность профилактического лечения НАО включает дату начала лечения и даты окончания.
На протяжении всего периода обучения (до 6 месяцев)
Количество участников, классифицированных по дозе и способу введения для профилактического лечения НАО
Временное ограничение: На протяжении всего периода обучения (до 6 месяцев)
Будет сообщено о количестве участников, классифицированных по дозе и способу введения для профилактического лечения НАО.
На протяжении всего периода обучения (до 6 месяцев)
Количество участников, классифицированных по причинам прекращения профилактического лечения НАО
Временное ограничение: На протяжении всего периода обучения (до 6 месяцев)
Будет сообщено о количестве участников, классифицированных по причинам прекращения профилактического лечения НАО.
На протяжении всего периода обучения (до 6 месяцев)
Количество участников в зависимости от типа НАО Лечение по требованию
Временное ограничение: На протяжении всего периода обучения (до 6 месяцев)
Будет сообщено о количестве участников в зависимости от типа лечения НАО по требованию.
На протяжении всего периода обучения (до 6 месяцев)
Продолжительность лечения НАО по требованию
Временное ограничение: На протяжении всего периода обучения (до 6 месяцев)
Продолжительность лечения НАО по требованию включает дату начала и окончания лечения.
На протяжении всего периода обучения (до 6 месяцев)
Количество участников, классифицированных в зависимости от дозы и пути введения для лечения НАО по требованию
Временное ограничение: На протяжении всего периода обучения (до 6 месяцев)
Будет сообщено о количестве участников, классифицированных на основе дозы, пути введения и режима введения для лечения НАО по требованию.
На протяжении всего периода обучения (до 6 месяцев)
Количество участников, связанных между шаблонами рецептов и атаками HAE
Временное ограничение: На протяжении всего периода обучения (до 6 месяцев)
Количество участников со связью между шаблонами рецептов и приступами НАО, связанными с частотой или тяжестью. Обобщенные линейные модели (GLM) будут использоваться для оценки связи интересующих исходов с соответствующими ковариантами между характером назначений, приступами НАО, частотой и тяжестью приступов НАО.
На протяжении всего периода обучения (до 6 месяцев)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Использование ресурсов здравоохранения (HRU): количество посещений медицинских работников (HCP)
Временное ограничение: На протяжении всего периода обучения (до 6 месяцев)
HRU измеряется количеством посещений HCP, о которых будет сообщено.
На протяжении всего периода обучения (до 6 месяцев)
HRU: количество участников, обратившихся в отделение неотложной помощи/отделения неотложной помощи (ER/ED) в связи с приступами HAE
Временное ограничение: На протяжении всего периода обучения (до 6 месяцев)
Будет сообщено о количестве участников с посещениями ER / ED из-за атак HAE.
На протяжении всего периода обучения (до 6 месяцев)
HRU: количество участников с госпитализацией из-за приступов НАО
Временное ограничение: На протяжении всего периода обучения (до 6 месяцев)
Будет сообщено о количестве участников с госпитализацией из-за приступов НАО.
На протяжении всего периода обучения (до 6 месяцев)
Качество жизни, связанное со здоровьем (HRQoL): Опросник качества жизни при ангионевротическом отеке (AE-QoL)
Временное ограничение: На протяжении всего периода обучения (до 6 месяцев)
AE-QoL был разработан для измерения качества жизни HRQoL у участников с рецидивирующим ангионевротическим отеком. Это самостоятельный инструмент оценки результатов, о котором сообщает пациент, с периодом отзыва четыре недели. Есть 17 пунктов в четырех областях: функционирование (четыре пункта), усталость/настроение (пять пунктов), страхи/стыд (шесть пунктов) и еда (два пункта). Для ответов используется 5-балльная шкала Лайкерта от 1 (никогда) до 5 (очень часто). Глобальные оценки варьируются от 0 до 100, а оценки по доменам — от 0 до 100. Рассчитывается общий балл, и более высокий балл указывает на более низкое качество жизни.
На протяжении всего периода обучения (до 6 месяцев)
HRQoL: опросник EuroQoL Group 5-Dimension 5-Level (EQ-5D-5L)
Временное ограничение: На протяжении всего периода обучения (до 6 месяцев)
Описательная система EQ-5D-5L оценивает здоровье по пяти измерениям (подвижность, самообслуживание, обычная деятельность, боль/дискомфорт, тревога/депрессия), каждое из которых имеет пять уровней ответа (нет проблем, незначительные проблемы, умеренные проблемы, серьезные проблемы, экстремальные проблемы/неспособность). Эта часть вопросника EQ-5D предоставляет описательный профиль, который можно использовать для создания профиля состояния здоровья. Показатели индекса состояния здоровья обычно варьируются от менее 0 (где 0 — это значение состояния здоровья, эквивалентное мертвому; отрицательные значения представляют значения хуже, чем мертвые) до 1 (значение полного здоровья), причем более высокие баллы указывают на более высокую полезность для здоровья. . Вторая часть анкеты состоит из визуальной аналоговой шкалы (ВАШ), по которой участник оценивает свое воспринимаемое здоровье от 0 (наихудшее вообразимое здоровье) до 100 (наилучшее вообразимое здоровье).
На протяжении всего периода обучения (до 6 месяцев)
HRQoL: EuroQoL-пять измерений, молодежная версия (EQ-5D-Y)
Временное ограничение: На протяжении всего периода обучения (до 6 месяцев)
EQ-5D-Y состоит из двух секций. Первый раздел содержит по одному вопросу для каждого из пяти параметров: подвижность, забота о себе, выполнение обычных действий, наличие боли или дискомфорта, чувство беспокойства, грусти или несчастья. Участники выбирают один из трех уровней ответа (нет проблем, некоторые проблемы, много проблем) для каждого измерения. Оценка профиля состояния здоровья может быть рассчитана на основе ответов на эти пять вопросов. Вторая секция включает ту же визуальную аналоговую шкалу, что и EQ-5D-5L. Шкала оценивается от 0 до 100. Ссылка на высокий балл указывает на лучший результат качества жизни.
На протяжении всего периода обучения (до 6 месяцев)
Количество участников с возникновением приступов НАО в соответствующих подгруппах
Временное ограничение: На протяжении всего периода обучения (до 6 месяцев)
Приступ НАО определяется как симптомы или признаки, соответствующие приступу по крайней мере в 1 из следующих локализаций: периферический ангионевротический отек (кожный отек конечностей, лица, шеи, туловища и/или мочеполовой области), абдоминальный ангионевротический отек (боль в животе). , с вздутием живота или без него, тошнотой, рвотой или диареей), ангионевротический отек гортани (стридор, одышка, затруднение речи, затруднение глотания, стеснение в горле или отек языка, неба, язычка или гортани). Соответствующие подгруппы определяются характеристиками заболевания (например, количеством приступов) и схемами лечения (типом лечения НАО). Будет сообщено о количестве участников с возникновением атак НАО (дата начала и окончания каждой атаки НАО) в соответствующих подгруппах.
На протяжении всего периода обучения (до 6 месяцев)
Количество участников, классифицированных на основе характеристик атак НАО в соответствующих подгруппах
Временное ограничение: На протяжении всего периода обучения (до 6 месяцев)
Характеристики приступа НАО будут основываться на продромальных симптомах, тяжести и локализации, будет сообщаться о том, был ли приступ опасным для жизни в соответствующих подгруппах. Соответствующие подгруппы определяются характеристиками заболевания (например, количеством приступов) и схемами лечения (типом лечения НАО).
На протяжении всего периода обучения (до 6 месяцев)
Временной интервал между приступами НАО в соответствующих подгруппах
Временное ограничение: На протяжении всего периода обучения (до 6 месяцев)
Будет сообщен временной интервал между приступами НАО в соответствующих подгруппах. Соответствующие подгруппы определяются характеристиками заболевания (например, количеством приступов) и схемами лечения (типом лечения НАО).
На протяжении всего периода обучения (до 6 месяцев)
Продолжительность каждой атаки НАО в соответствующих подгруппах
Временное ограничение: На протяжении всего периода обучения (до 6 месяцев)
Будет сообщена продолжительность каждой атаки НАО в соответствующих подгруппах. Соответствующие подгруппы определяются характеристиками заболевания (например, количеством приступов) и схемами лечения (типом лечения НАО).
На протяжении всего периода обучения (до 6 месяцев)
Шаблон предписания HAE-атак в соответствующих подгруппах
Временное ограничение: На протяжении всего периода обучения (до 6 месяцев)
Схема назначения препаратов против НАО по классам препаратов в соответствующих подгруппах участников в течение периода исследования. Соответствующие подгруппы определяются характеристиками заболевания (например, количеством приступов) и схемами лечения (типом лечения НАО).
На протяжении всего периода обучения (до 6 месяцев)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Takeda

Следователи

  • Директор по исследованиям: Study Director, Takeda

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

21 апреля 2022 г.

Первичное завершение (Действительный)

13 января 2023 г.

Завершение исследования (Действительный)

13 января 2023 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

5 июля 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

5 июля 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

12 июля 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

26 июня 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

23 июня 2023 г.

Последняя проверка

1 июня 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • TAK-743-4009
  • MACS-2020-080401 (Другой идентификатор: Sponsor)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Takeda предоставляет доступ к деидентифицированным данным отдельных участников (IPD) для соответствующих исследований, чтобы помочь квалифицированным исследователям в решении законных научных задач (обязательство Takeda по обмену данными доступно на https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Эти IPD будут предоставляться в безопасной исследовательской среде после утверждения запроса на обмен данными и в соответствии с условиями соглашения об обмене данными.

Критерии совместного доступа к IPD

IPD из подходящих исследований будет передан квалифицированным исследователям в соответствии с критериями и процессом, описанным на https://vivli.org/ourmember/takeda/. По утвержденным запросам исследователям будет предоставлен доступ к анонимным данным (для соблюдения конфиденциальности пациентов в соответствии с применимыми законами и правилами) и к информации, необходимой для достижения целей исследования в соответствии с условиями соглашения об обмене данными.

Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации

  • STUDY_PROTOCOL
  • САП
  • МКФ
  • КСО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться