Studie zátěže nemocí a léčebných vzorců u dospívajících a dospělých s dědičným angioedémem (BOISTERN)
23. června 2023 aktualizováno: Takeda
Retrospektivní přehledová studie observačního diagramu hodnotící zátěž nemocí a léčebné vzorce u hereditárního angioedému typu I a II
Tato studie je o teenagerech a dospělých s hereditárním angioedémem (HAE) typu I a typu II. V této studii se zátěží nemocí rozumí dopad HAE z hlediska dlouhodobých zdravotních výsledků a finančních nákladů.
Hlavní cíle této studie jsou následující:
- zjistit, jak často, jak závažné a kde na těle k záchvatům HAE dochází.
- popsat, jak se předepisují a užívají profylaxe HAE a léky na vyžádání. (Profylaktické léky zabraňují krvácení a léky na vyžádání léčí krvácení, když se objeví.)
Tato studie je pouze o sběru dat; účastníci nebudou v rámci této studie léčeni. Budou shromažďovány stávající údaje dostupné ve zdravotní dokumentaci účastníka. Účastníci budou požádáni o vyplnění elektronického dotazníku buď na webové stránce, nebo pomocí aplikace na svém mobilním telefonu; budou také shromažďovány údaje z tohoto dotazníku.
Účastníci nemusí kromě svých běžných návštěv navštěvovat svého lékaře.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Aktuální)
221
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Edegem, Belgie, 2650
- UZ Antwerpen
-
-
-
-
-
Sofia, Bulharsko, 1431
- University Multiprofile Hospital for Active Treatment Aleksandrovska EAD
-
-
-
-
-
Zagreb, Chorvatsko, 10000
- Klinicki bolnicki centar Zagreb
-
Šibenik, Chorvatsko, 22000
- General Hospital Sibenik
-
-
-
-
-
Tallinn, Estonsko, 10138
- East Tallinn Central Hospital
-
-
-
-
-
Dublin, Irsko, D08 NHY1
- St James's Hospital
-
-
-
-
-
Ashkelon, Izrael
- Barzilai Medical Center
-
Haifa, Izrael
- Bnai Zion Medical Center
-
Ramat Gan, Izrael
- Sheba Medical Center - PPDS
-
Tel Aviv-Yafo, Izrael
- Tel Aviv Sourasky Medical Center PPDS
-
-
-
-
-
Hamilton, Kanada, ON L8N 3Z5
- McMaster University Medical Centre
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, BCV5Y1K2
- Vancouver Allergy Clinic
-
-
-
-
-
Kaunas, Litva, 50161
- Hospital of Lithuanian University of Health Sciences Kauno Klinikos
-
Vilnius, Litva, 08410
- Vilnius University Hospital Santaros Klinikos
-
-
-
-
-
Rīga, Lotyšsko, LV-1002
- Pauls Stradins Clinical University Hospital
-
Rīga, Lotyšsko, LV-1003
- Centre of Investigation and Treatment of Allergic Diseases
-
-
-
-
-
Budapest, Maďarsko, 1085
- Semmelweis Egyetem
-
-
-
-
-
Frankfurt, Německo, 60590
- Universitatsklinikum Frankfurt
-
-
-
-
-
Warszawa, Polsko, 04-349
- Wojskowy Instytut Medyczny
-
-
-
-
-
Coimbra, Portugalsko, 3004-561
- Centro Hospitalar E Universitário de Coimbra EPE
-
Lisboa, Portugalsko, 1649-028
- Centro Hospitalar Lisboa Norte, E.P.E. - Hospital de Santa Maria
-
Porto, Portugalsko, 4200-319
- Centro Hospitalar de Sao Joao, E.P.E.
-
-
-
-
-
Vienna, Rakousko, 1090
- Medizinische Universitat Wien (Medical University of Vienna)
-
-
-
-
-
Sângeorgiu de Mures, Rumunsko, 547530
- MediQuest Clinical Research Center
-
-
-
-
-
Skopje, Severní Makedonie, 1000
- Medical Faculty of Ss. Cyril and Methodius Univers
-
-
-
-
-
Martin, Slovensko, 036 01
- Univerzitna nemocnica Martin
-
-
-
-
-
Golnik, Slovinsko, 4204
- Bolnisnica Golnik - Klinicni Oddelek za Pljucne Bolezni In Alergijo
-
-
-
-
-
Belgrade, Srbsko, 11000
- University Clinical Center of Serbia - PPDS
-
-
-
-
-
Hradec Králové, Česko, 500 05
- Fakultni Nemocnice Hradec Kralove
-
Praha, Česko, 150 06
- Fakultní nemocnice v Motole
-
-
-
-
-
Athens, Řecko, 115 27
- Laiko General Hospital of Athens
-
Athens, Řecko, 115 21
- Navy Hospital of Athens
-
Larisa, Řecko, 412 21
- University General Hospital of Larissa
-
-
-
-
-
Barakaldo, Španělsko, 48903
- Hospital Universitario Cruces
-
Barcelona, Španělsko, 08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
-
Valencia, Španělsko, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
12 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Do této studie budou zařazeni účastníci ve věku nad nebo rovnající se (>=) 12 letům s HAE typu I nebo typu II trpící opakovanými atakami.
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Účastník ve věku >= 12 let v době posledního zdokumentovaného útoku HAE v období způsobilosti.
- Lékařem potvrzená diagnóza (nebo potvrzení ve zdravotnické dokumentaci) HAE typu I nebo typu II.
- Účastník měl během období způsobilosti alespoň jeden zdokumentovaný útok HAE.
- Účastník není adekvátně nebo neoptimálně kontrolován podle ošetřujícího lékaře.
- Účastník (nebo rodič/zákonný zástupce) je ochoten a schopen splnit požadavky studie a poskytuje informovaný souhlas nebo souhlas.
Kritéria vyloučení:
- Účastník zařazený do terapeutického hodnocení léčiva nebo zařízení během období pozorování.
- Účastník zahájil dlouhodobou profylaxi přípravkem Takhzyro® kdykoli od diagnózy.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Kohorta
- Časové perspektivy: Retrospektivní
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
|---|
|
Účastníci s HAE
Údaje účastníků budou shromažďovány retrospektivně z elektronických lékařských záznamů pomocí mapového přehledu deidentifikovaných údajů o demografii účastníků, lékařské anamnéze HAE a informací o diagnostice, léčbě a hodnocení průběhu onemocnění, které se běžně provádějí v souladu se současnými směrnicemi a/nebo místními standardy. péče, které jsou zadávány do systému elektronického sběru dat (EDC) ve více vlnách sběru dat po dobu až 6 měsíců.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků s výskytem HAE útoků během období studie
Časové okno: Po celou dobu studia (až 6 měsíců)
|
Záchvat HAE je definován jako symptomy nebo známky odpovídající záchvatu alespoň v 1 z následujících lokalizací: periferní angioedém (kožní otok zahrnující končetinu, obličej, krk, trup a/nebo genitourinární oblast), abdominální angioedém (bolest břicha s nebo bez břišní distenze, nevolnosti, zvracení nebo průjmu), laryngeální angioedém (stridor, dušnost, potíže s mluvením, potíže s polykáním, sevřením hrdla nebo otokem jazyka, patra, uvuly nebo hrtanu).
Bude hlášen počet účastníků s výskytem záchvatů HAE (datum začátku a konce každého záchvatu HAE) během období studie.
|
Po celou dobu studia (až 6 měsíců)
|
|
Počet účastníků kategorizovaných na základě charakteristik HAE útoků během období studie
Časové okno: Po celou dobu studia (až 6 měsíců)
|
Charakteristiky záchvatu HAE budou založeny na prodromálních symptomech, závažnosti a lokalizaci, bude hlášeno, zda byl útok život ohrožující.
|
Po celou dobu studia (až 6 měsíců)
|
|
Časový interval mezi útoky HAE během období studie
Časové okno: Po celou dobu studia (až 6 měsíců)
|
Bude uveden časový interval mezi záchvaty HAE během období studie.
|
Po celou dobu studia (až 6 měsíců)
|
|
Doba trvání každého útoku HAE během období studie
Časové okno: Po celou dobu studia (až 6 měsíců)
|
Bude hlášeno trvání každého záchvatu HAE během období studie.
|
Po celou dobu studia (až 6 měsíců)
|
|
Počet účastníků na základě typu profylaktické léčby HAE
Časové okno: Po celou dobu studia (až 6 měsíců)
|
Bude uveden počet účastníků podle typu profylaktické léčby HAE.
|
Po celou dobu studia (až 6 měsíců)
|
|
Počet účastníků na základě dlouhodobé nebo krátkodobé profylaktické léčby HAE
Časové okno: Po celou dobu studia (až 6 měsíců)
|
Bude uveden počet účastníků na základě dlouhodobé nebo krátkodobé profylaktické léčby HAE.
|
Po celou dobu studia (až 6 měsíců)
|
|
Počet účastníků kategorizovaných na základě důvodů pro zahájení profylaktické léčby HAE
Časové okno: Po celou dobu studia (až 6 měsíců)
|
Bude uveden počet účastníků kategorizovaných na základě důvodů pro zahájení profylaktické léčby HAE.
|
Po celou dobu studia (až 6 měsíců)
|
|
Délka profylaktické léčby HAE
Časové okno: Po celou dobu studia (až 6 měsíců)
|
Doba trvání profylaktické léčby HAE zahrnuje zahájení a ukončení léčby.
|
Po celou dobu studia (až 6 měsíců)
|
|
Počet účastníků kategorizovaných na základě dávky a způsobu podání pro profylaktickou léčbu HAE
Časové okno: Po celou dobu studia (až 6 měsíců)
|
Bude uveden počet účastníků kategorizovaných na základě dávky a způsobu podání pro profylaktickou léčbu HAE.
|
Po celou dobu studia (až 6 měsíců)
|
|
Počet účastníků kategorizovaných na základě důvodů ukončení profylaktické léčby HAE
Časové okno: Po celou dobu studia (až 6 měsíců)
|
Bude uveden počet účastníků kategorizovaných na základě důvodů ukončení profylaktické léčby HAE.
|
Po celou dobu studia (až 6 měsíců)
|
|
Počet účastníků na základě typu ošetření HAE na vyžádání
Časové okno: Po celou dobu studia (až 6 měsíců)
|
Bude uveden počet účastníků na základě typu léčby HAE na vyžádání.
|
Po celou dobu studia (až 6 měsíců)
|
|
Délka léčby HAE na vyžádání
Časové okno: Po celou dobu studia (až 6 měsíců)
|
Doba trvání léčby HAE na vyžádání zahrnuje zahájení a ukončení léčby.
|
Po celou dobu studia (až 6 měsíců)
|
|
Počet účastníků kategorizovaných na základě dávky a způsobu podání pro léčbu HAE na vyžádání
Časové okno: Po celou dobu studia (až 6 měsíců)
|
Bude uveden počet účastníků kategorizovaných na základě dávky, způsobu podání a nastavení podání pro léčbu HAE na vyžádání.
|
Po celou dobu studia (až 6 měsíců)
|
|
Počet účastníků spojených mezi recepturami a HAE útoky
Časové okno: Po celou dobu studia (až 6 měsíců)
|
Počet účastníků s asociací mezi vzorci předepisování a záchvaty HAE souvisejícími s frekvencí nebo závažností.
Generalizované lineární modely (GLM) budou použity k vyhodnocení asociace zájmových výsledků s relevantními kovariáty mezi preskripčním vzorem, atakami HAE, frekvencí a závažností ataků HAE.
|
Po celou dobu studia (až 6 měsíců)
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Využití zdrojů ve zdravotnictví (HRU): Počet návštěv u zdravotnických odborníků (HCP)
Časové okno: Po celou dobu studia (až 6 měsíců)
|
HRU se měří počtem návštěv HCP, které budou hlášeny.
|
Po celou dobu studia (až 6 měsíců)
|
|
HRU: Počet účastníků s návštěvami na pohotovosti/pohotovostních odděleních (ER/ED) kvůli útokům HAE
Časové okno: Po celou dobu studia (až 6 měsíců)
|
Počet účastníků s návštěvami ER/ED kvůli útokům HAE bude hlášen.
|
Po celou dobu studia (až 6 měsíců)
|
|
HRU: Počet účastníků s hospitalizacemi kvůli HAE útokům
Časové okno: Po celou dobu studia (až 6 měsíců)
|
Počet účastníků s hospitalizacemi kvůli HAE útokům bude hlášen.
|
Po celou dobu studia (až 6 měsíců)
|
|
Kvalita života související se zdravím (HRQoL): Angioedema Quality of Life (AE-QoL) Questionnaire
Časové okno: Po celou dobu studia (až 6 měsíců)
|
AE-QoL byl vyvinut k měření HRQoL u účastníků s recidivujícím angioedémem.
Jedná se o samoobslužný nástroj hlášení výsledků pacientem s dobou vyvolání 4 týdnů.
Existuje 17 položek ve čtyřech oblastech: fungování (čtyři položky), únava/nálada (pět položek), strachy/styd (šest položek) a jídlo (dvě položky).
Odpovědi používají 5bodovou Likertovu škálu v rozsahu od 1 (nikdy) do 5 (velmi často).
Globální skóre se pohybuje od 0 do 100 a skóre podle domén od 0 do 100.
Vypočítá se celkové skóre a vyšší skóre znamená nižší kvalitu života.
|
Po celou dobu studia (až 6 měsíců)
|
|
HRQoL: EuroQoL Group 5-Dimension 5-Level (EQ-5D-5L) dotazník
Časové okno: Po celou dobu studia (až 6 měsíců)
|
Popisný systém EQ-5D-5L hodnotí zdraví v pěti dimenzích (pohyblivost, sebepéče, obvyklé aktivity, bolest / nepohodlí, úzkost / deprese), z nichž každá má pět úrovní odezvy (žádné problémy, mírné problémy, střední problémy, vážné problémy, extrémní problémy/neschopné).
Tato část dotazníku EQ-5D poskytuje popisný profil, který lze použít ke generování profilu zdravotního stavu.
Skóre indexu zdravotního stavu se obecně pohybuje od méně než 0 (kde 0 je hodnota zdravotního stavu ekvivalentní mrtvému; záporné hodnoty představují hodnoty horší než mrtvé) do 1 (hodnota plného zdraví), přičemž vyšší skóre naznačuje vyšší zdravotní prospěšnost .
Druhá část dotazníku se skládá z vizuální analogové škály (VAS), na které účastník hodnotí své vnímané zdraví od 0 (nejhorší představitelné zdraví) do 100 (nejlepší představitelné zdraví).
|
Po celou dobu studia (až 6 měsíců)
|
|
HRQoL: EuroQoL-pěti dimenzí, verze pro mládež (EQ-5D-Y)
Časové okno: Po celou dobu studia (až 6 měsíců)
|
EQ-5D-Y se skládá ze dvou částí.
První část obsahuje jednu otázku pro každou z pěti dimenzí: mobilita, péče o sebe, vykonávání běžných činností, bolest nebo nepohodlí a pocit starostí, smutku nebo nešťastnosti.
Účastníci si vybírají ze tří úrovní odezvy (žádné problémy, nějaké problémy, hodně problémů) pro každou dimenzi.
Z odpovědí na těchto pět otázek lze vypočítat skóre profilu zdravotního stavu.
Druhá část obsahuje stejnou vizuální analogovou stupnici jako EQ-5D-5L.
Stupnice je bodována od 0 do 100.
Odkaz na vysoké skóre ukazuje na lepší výsledek kvality života.
|
Po celou dobu studia (až 6 měsíců)
|
|
Počet účastníků s výskytem HAE útoků v příslušných podskupinách
Časové okno: Po celou dobu studia (až 6 měsíců)
|
Záchvat HAE je definován jako symptomy nebo známky odpovídající záchvatu alespoň v 1 z následujících lokalizací: periferní angioedém (kožní otok zahrnující končetinu, obličej, krk, trup a/nebo genitourinární oblast), abdominální angioedém (bolest břicha s nebo bez břišní distenze, nevolnosti, zvracení nebo průjmu), laryngeální angioedém (stridor, dušnost, potíže s mluvením, potíže s polykáním, sevřením hrdla nebo otokem jazyka, patra, uvuly nebo hrtanu).
Relevantní podskupiny jsou definovány charakteristikami onemocnění (např. počtem záchvatů) a schématy léčby (typ léčby HAE).
Bude hlášen počet účastníků s výskytem HAE útoků (datum začátku a konce každého HAE útoku) v příslušných podskupinách.
|
Po celou dobu studia (až 6 měsíců)
|
|
Počet účastníků kategorizovaných na základě charakteristik HAE útoků v příslušných podskupinách
Časové okno: Po celou dobu studia (až 6 měsíců)
|
Charakteristiky záchvatu HAE budou založeny na prodromálních symptomech, závažnosti a lokalizaci, bude hlášeno, zda byl záchvat v příslušných podskupinách život ohrožující.
Relevantní podskupiny jsou definovány charakteristikami onemocnění (např. počtem záchvatů) a schématy léčby (typ léčby HAE).
|
Po celou dobu studia (až 6 měsíců)
|
|
Časový interval mezi HAE útoky v příslušných podskupinách
Časové okno: Po celou dobu studia (až 6 měsíců)
|
Bude uveden časový interval mezi záchvaty HAE v příslušných podskupinách.
Relevantní podskupiny jsou definovány charakteristikami onemocnění (např. počtem záchvatů) a schématy léčby (typ léčby HAE).
|
Po celou dobu studia (až 6 měsíců)
|
|
Trvání každého HAE útoků v příslušných podskupinách
Časové okno: Po celou dobu studia (až 6 měsíců)
|
Bude hlášeno trvání každého záchvatu HAE v příslušných podskupinách.
Relevantní podskupiny jsou definovány charakteristikami onemocnění (např. počtem záchvatů) a schématy léčby (typ léčby HAE).
|
Po celou dobu studia (až 6 měsíců)
|
|
Vzorec předpisu HAE útočí v příslušných podskupinách
Časové okno: Po celou dobu studia (až 6 měsíců)
|
Vzorec předepisování HAE napadá medikaci podle lékové třídy v relevantních podskupinách účastníků během období studie.
Relevantní podskupiny jsou definovány charakteristikami onemocnění (např. počtem záchvatů) a schématy léčby (typ léčby HAE).
|
Po celou dobu studia (až 6 měsíců)
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Study Director, Takeda
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
21. dubna 2022
Primární dokončení (Aktuální)
13. ledna 2023
Dokončení studie (Aktuální)
13. ledna 2023
Termíny zápisu do studia
První předloženo
5. července 2021
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
5. července 2021
První zveřejněno (Aktuální)
12. července 2021
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
26. června 2023
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
23. června 2023
Naposledy ověřeno
1. června 2023
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Kardiovaskulární choroby
- Cévní onemocnění
- Kožní choroby
- Syndromy imunologické nedostatečnosti
- Onemocnění imunitního systému
- Přecitlivělost, okamžitá
- Genetické choroby, vrozené
- Kožní onemocnění, Cévní
- Přecitlivělost
- Kopřivka
- Dědičná onemocnění z nedostatku komplementu
- Primární imunodeficitní onemocnění
- Angioedém
- Angioedémy, dědičné
Další identifikační čísla studie
- TAK-743-4009
- MACS-2020-080401 (Jiný identifikátor: Sponsor)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
Takeda poskytuje přístup k deidentifikovaným údajům jednotlivých účastníků (IPD) pro způsobilé studie, aby pomohla kvalifikovaným výzkumníkům při řešení legitimních vědeckých cílů (závazek společnosti Takeda sdílet data je k dispozici na https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Tyto IPD budou poskytovány v bezpečném výzkumném prostředí po schválení žádosti o sdílení dat a za podmínek dohody o sdílení dat.
Kritéria přístupu pro sdílení IPD
IPD ze způsobilých studií bude sdílena s kvalifikovanými výzkumníky podle kritérií a procesu popsaného na https://vivli.org/ourmember/takeda/.
V případě schválených žádostí bude výzkumníkům poskytnut přístup k anonymizovaným údajům (za účelem respektování soukromí pacientů v souladu s platnými zákony a předpisy) a k informacím nezbytným k řešení cílů výzkumu podle podmínek dohody o sdílení údajů.
Typ podpůrných informací pro sdílení IPD
- PROTOKOL STUDY
- MÍZA
- ICF
- CSR
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .