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遗传性血管性水肿青少年和成人的疾病负担和治疗模式研究 (BOISTERN)

2023年6月23日 更新者：Takeda

一项评估 I 型和 II 型遗传性血管性水肿的疾病负担和治疗模式的回顾性观察图表回顾研究

这项研究是关于患有 I 型和 II 型遗传性血管性水肿 (HAE) 的青少年和成人。 在本研究中，疾病负担是指 HAE 在长期健康结果和财务成本方面的影响。

本研究的主要目的如下：

  • 了解 HAE 攻击发生的频率、严重程度和身体部位。
  • 描述 HAE 预防和按需用药的处方和使用方式。 （预防药物可防止出血发生，而按需药物可在出血发生时对其进行治疗。）

本研究仅用于收集数据；作为本研究的一部分，参与者将不会接受治疗。 将收集参与者医疗记录中的现有数据。 参与者将被要求在网站上或使用手机上的应用程序完成电子问卷；还将收集来自该问卷的数据。

除了正常的就诊之外，参与者不需要去看医生。

研究概览

地位

完全的

条件

研究类型

观察性的

注册 (实际的)

221

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 以色列
      • Ashkelon、以色列
        • Barzilai Medical Center
      • Haifa、以色列
        • Bnai Zion Medical Center
      • Ramat Gan、以色列
        • Sheba Medical Center - PPDS
      • Tel Aviv-Yafo、以色列
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center PPDS
  • 保加利亚
      • Sofia、保加利亚、1431
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment Aleksandrovska EAD
  • 克罗地亚
      • Zagreb、克罗地亚、10000
        • Klinicki bolnicki centar Zagreb
      • Šibenik、克罗地亚、22000
        • General Hospital Sibenik
  • 加拿大
      • Hamilton、加拿大、ON L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Centre
    • British Columbia
      • Vancouver、British Columbia、加拿大、BCV5Y1K2
        • Vancouver Allergy Clinic
  • 匈牙利
      • Budapest、匈牙利、1085
        • Semmelweis Egyetem
  • 北马其顿
      • Skopje、北马其顿、1000
        • Medical Faculty of Ss. Cyril and Methodius Univers
  • 塞尔维亚
      • Belgrade、塞尔维亚、11000
        • University Clinical Center of Serbia - PPDS
  • 奥地利
      • Vienna、奥地利、1090
        • Medizinische Universitat Wien (Medical University of Vienna)
  • 希腊
      • Athens、希腊、115 27
        • Laiko General Hospital of Athens
      • Athens、希腊、115 21
        • Navy Hospital of Athens
      • Larisa、希腊、412 21
        • University General Hospital of Larissa
  • 德国
      • Frankfurt、德国、60590
        • Universitätsklinikum Frankfurt
  • 拉脱维亚
      • Rīga、拉脱维亚、LV-1002
        • Pauls Stradins Clinical University Hospital
      • Rīga、拉脱维亚、LV-1003
        • Centre of Investigation and Treatment of Allergic Diseases
  • 捷克语
      • Hradec Králové、捷克语、500 05
        • Fakultni nemocnice Hradec Kralove
      • Praha、捷克语、150 06
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • 斯洛伐克
      • Martin、斯洛伐克、036 01
        • Univerzitna Nemocnica Martin
  • 斯洛文尼亚
      • Golnik、斯洛文尼亚、4204
        • Bolnisnica Golnik - Klinicni Oddelek za Pljucne Bolezni In Alergijo
  • 比利时
      • Edegem、比利时、2650
        • UZ Antwerpen
  • 波兰
      • Warszawa、波兰、04-349
        • Wojskowy Instytut Medyczny
  • 爱尔兰
      • Dublin、爱尔兰、D08 NHY1
        • St James's Hospital
  • 爱沙尼亚
      • Tallinn、爱沙尼亚、10138
        • East Tallinn Central Hospital
  • 立陶宛
      • Kaunas、立陶宛、50161
        • Hospital of Lithuanian University of Health Sciences Kauno klinikos
      • Vilnius、立陶宛、08410
        • Vilnius University Hospital Santaros Klinikos
  • 罗马尼亚
      • Sângeorgiu de Mures、罗马尼亚、547530
        • MediQuest Clinical Research Center
  • 葡萄牙
      • Coimbra、葡萄牙、3004-561
        • Centro Hospitalar E Universitário de Coimbra EPE
      • Lisboa、葡萄牙、1649-028
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte, E.P.E. - Hospital de Santa Maria
      • Porto、葡萄牙、4200-319
        • Centro Hospitalar de São João, E.P.E.
  • 西班牙
      • Barakaldo、西班牙、48903
        • Hospital Universitario Cruces
      • Barcelona、西班牙、08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
      • Valencia、西班牙、46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

12年 及以上 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

取样方法

非概率样本

研究人群

年龄大于或等于 (>=) 12 岁的 I 型或 II 型 HAE 反复发作的参与者将被纳入本研究。

描述

纳入标准：

  • 在资格期内最后一次记录的 HAE 攻击时，参与者年龄 >= 12 岁。
  • I 型或 II 型 HAE 的医生确认诊断（或病历确认）。
  • 在合格期间，参与者至少有一次记录在案的 HAE 攻击。
  • 根据主治医生的说法，参与者没有得到充分或次优的控制。
  • 参与者（或父母/法定监护人）愿意并能够遵守研究要求并提供知情同意或同意。

排除标准：

  • 参与者在观察期间参加了治疗性研究药物或设备试验。
  • 参与者在诊断后的任何时间开始使用 Takhzyro® 进行长期预防。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 观测模型：队列
  • 时间观点：追溯

队列和干预

团体/队列
患有 HAE 的参与者
参与者的数据将使用图表审查从电子病历中追溯收集参与者的人口统计数据、HAE 病史以及诊断、治疗和疾病过程评估的信息，这些数据是根据当前指南和/或当地标准例行执行的在长达 6 个月的多次数据收集浪潮中输入电子数据采集 (EDC) 系统的护理。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
研究期间发生 HAE 发作的参与者人数
大体时间：在整个学习期间（最长 6 个月）
HAE 发作定义为与以下至少 1 个部位的发作一致的症状或体征：外周血管性水肿（涉及肢体、面部、颈部、躯干和/或泌尿生殖区域的皮肤肿胀）、腹部血管性水肿（腹痛，伴或不伴腹胀、恶心、呕吐或腹泻），喉血管性水肿（喘鸣、呼吸困难、说话困难、吞咽困难、喉咙发紧或舌头、上颚、悬雍垂或喉部肿胀）。 将报告研究期间发生 HAE 发作的参与者人数（每次 HAE 发作的开始和结束日期）。
在整个学习期间（最长 6 个月）
研究期间根据 HAE 攻击特征分类的参与者人数
大体时间：在整个学习期间（最长 6 个月）
HAE 发作特征将基于前驱症状、严重程度和位置，将报告发作是否危及生命。
在整个学习期间（最长 6 个月）
研究期间 HAE 攻击之间的时间间隔
大体时间：在整个学习期间（最长 6 个月）
将报告研究期间 HAE 攻击之间的时间间隔。
在整个学习期间（最长 6 个月）
研究期间每次 HAE 发作的持续时间
大体时间：在整个学习期间（最长 6 个月）
将报告研究期间每次 HAE 发作的持续时间。
在整个学习期间（最长 6 个月）
基于 HAE 预防性治疗类型的参与者人数
大体时间：在整个学习期间（最长 6 个月）
将报告基于 HAE 预防性治疗类型的参与者人数。
在整个学习期间（最长 6 个月）
基于长期或短期 HAE 预防性治疗的参与者人数
大体时间：在整个学习期间（最长 6 个月）
将报告基于长期或短期 HAE 预防性治疗的参与者人数。
在整个学习期间（最长 6 个月）
根据开始 HAE 预防性治疗的原因分类的参与者人数
大体时间：在整个学习期间（最长 6 个月）
将报告根据开始 HAE 预防性治疗的原因分类的参与者人数。
在整个学习期间（最长 6 个月）
HAE 预防性治疗的持续时间
大体时间：在整个学习期间（最长 6 个月）
将报告 HAE 预防性治疗的持续时间，包括治疗开始和结束日期。
在整个学习期间（最长 6 个月）
根据 HAE 预防性治疗的剂量和给药途径分类的参与者人数
大体时间：在整个学习期间（最长 6 个月）
将报告根据 HAE 预防性治疗的剂量和给药途径分类的参与者人数。
在整个学习期间（最长 6 个月）
根据停止 HAE 预防性治疗的原因分类的参与者人数
大体时间：在整个学习期间（最长 6 个月）
将报告根据 HAE 预防性治疗中断的原因分类的参与者人数。
在整个学习期间（最长 6 个月）
基于 HAE 按需治疗类型的参与者人数
大体时间：在整个学习期间（最长 6 个月）
将报告基于 HAE 按需治疗类型的参与者人数。
在整个学习期间（最长 6 个月）
HAE 按需治疗的持续时间
大体时间：在整个学习期间（最长 6 个月）
将报告 HAE 按需治疗的持续时间，包括治疗开始和结束日期。
在整个学习期间（最长 6 个月）
根据 HAE 按需治疗的剂量和给药途径分类的参与者人数
大体时间：在整个学习期间（最长 6 个月）
将报告根据 HAE 按需治疗的剂量、给药途径和给药设置分类的参与者人数。
在整个学习期间（最长 6 个月）
处方模式与 HAE 攻击相关联的参与者数量
大体时间：在整个学习期间（最长 6 个月）
与频率或严重程度相关的处方模式和 HAE 发作之间存在关联的参与者人数。 广义线性模型 (GLM) 将用于评估感兴趣的结果与处方模式、HAE 发作、HAE 发作的频率和严重程度之间的相关协变量的关联。
在整个学习期间（最长 6 个月）

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
医疗保健资源利用 (HRU)：看望医疗保健专业人员 (HCP) 的次数
大体时间：在整个学习期间（最长 6 个月）
HRU 是通过访问 HCP 的次数来衡量的。
在整个学习期间（最长 6 个月）
HRU：因 HAE 攻击而进行急诊室/急诊科 (ER/ED) 就诊的参与者人数
大体时间：在整个学习期间（最长 6 个月）
将报告因 HAE 攻击而到急诊室/急诊室就诊的参与者人数。
在整个学习期间（最长 6 个月）
HRU：因 HAE 发作而住院的参与者人数
大体时间：在整个学习期间（最长 6 个月）
将报告因 HAE 发作而住院的参与者人数。
在整个学习期间（最长 6 个月）
健康相关生活质量 (HRQoL)：血管性水肿生活质量 (AE-QoL) 问卷
大体时间：在整个学习期间（最长 6 个月）
开发 AE-QoL 是为了测量复发性血管性水肿参与者的 HRQoL。 它是一种自我管理的患者报告结果工具，召回期为 4 周。 共有四个领域的 17 个项目：功能（四个项目）、疲劳/情绪（五个项目）、恐惧/羞耻（六个项目）和食物（两个项目）。 回答使用 5 点李克特量表，范围从 1（从不）到 5（非常频繁）。 全局分数范围从 0 到 100，按领域划分的分数范围从 0 到 100。 计算总分，分数越高表示生活质量越差。
在整个学习期间（最长 6 个月）
HRQoL：EuroQoL Group 5-Dimension 5-Level (EQ-5D-5L) 问卷
大体时间：在整个学习期间（最长 6 个月）
EQ-5D-5L描述系统从五个维度（行动能力、自理、日常活动、疼痛/不适、焦虑/抑郁）评估健康，每个维度都有五个等级的反应（没有问题、轻微问题、中度问题、严重问题，极端问题/无法）。 EQ-5D 问卷的这一部分提供了一个描述性概况，可用于生成健康状况概况。 健康状态指数分数一般从小于 0（其中 0 是相当于死亡的健康状态值；负值表示比死亡更糟的值）到 1（完全健康的值），分数越高表示健康效用越高. 问卷的第二部分包括一个视觉模拟量表 (VAS)，参与者根据该量表从 0（可想象的最差健康）到 100（可想象的最佳健康）对他/她的感知健康进行评分。
在整个学习期间（最长 6 个月）
HRQoL：EuroQoL-五个维度，青年版（EQ-5D-Y）
大体时间：在整个学习期间（最长 6 个月）
EQ-5D-Y 由两部分组成。 第一部分针对五个维度中的每一个包含一个问题：行动能力、照顾自己、进行日常活动、感到疼痛或不适，以及感到担心、悲伤或不快乐。 参与者从每个维度的三个响应级别（没有问题、一些问题、很多问题）中进行选择。 可以根据对这五个问题的回答计算出健康状况概况分数。 第二部分包括与 EQ-5D-5L 相同的视觉模拟刻度。 量表从 0-100 计分。 对高分的参考表明生活质量的结果更好。
在整个学习期间（最长 6 个月）
相关亚组中发生HAE攻击的参与者数量
大体时间：在整个学习期间（最长 6 个月）
HAE 发作定义为与以下至少 1 个部位的发作一致的症状或体征：外周血管性水肿（涉及肢体、面部、颈部、躯干和/或泌尿生殖区域的皮肤肿胀）、腹部血管性水肿（腹痛，伴或不伴腹胀、恶心、呕吐或腹泻），喉血管性水肿（喘鸣、呼吸困难、说话困难、吞咽困难、喉咙发紧或舌头、上颚、悬雍垂或喉部肿胀）。 相关亚组由疾病特征（例如，发作次数）和治疗模式（HAE 治疗类型）定义。 将报告相关子组中发生 HAE 攻击的参与者人数（每次 HAE 攻击的开始和结束日期）。
在整个学习期间（最长 6 个月）
根据相关子组中的 HAE 攻击特征分类的参与者数量
大体时间：在整个学习期间（最长 6 个月）
HAE 发作特征将基于前驱症状、严重程度和位置，将报告相关亚组的发作是否危及生命。 相关亚组由疾病特征（例如，发作次数）和治疗模式（HAE 治疗类型）定义。
在整个学习期间（最长 6 个月）
相关子组中 HAE 攻击之间的时间间隔
大体时间：在整个学习期间（最长 6 个月）
将报告相关子组中 HAE 攻击之间的时间间隔。 相关亚组由疾病特征（例如，发作次数）和治疗模式（HAE 治疗类型）定义。
在整个学习期间（最长 6 个月）
相关亚组中每次 HAE 发作的持续时间
大体时间：在整个学习期间（最长 6 个月）
将报告相关子组中每次 HAE 攻击的持续时间。 相关亚组由疾病特征（例如，发作次数）和治疗模式（HAE 治疗类型）定义。
在整个学习期间（最长 6 个月）
HAE 攻击相关亚群的处方模式
大体时间：在整个学习期间（最长 6 个月）
在研究期间，相关参与者亚组中 HAE 攻击药物类别的处方模式。 相关亚组由疾病特征（例如，发作次数）和治疗模式（HAE 治疗类型）定义。
在整个学习期间（最长 6 个月）

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Takeda

调查人员

  • 研究主任：Study Director、Takeda

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2022年4月21日

初级完成 (实际的)

2023年1月13日

研究完成 (实际的)

2023年1月13日

研究注册日期

首次提交

2021年7月5日

首先提交符合 QC 标准的

2021年7月5日

首次发布 (实际的)

2021年7月12日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2023年6月26日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2023年6月23日

最后验证

2023年6月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • TAK-743-4009
  • MACS-2020-080401 (其他标识符：Sponsor)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

武田为符合条件的研究提供去识别化个体参与者数据 (IPD) 的访问权限，以帮助合格的研究人员实现合法的科学目标（武田的数据共享承诺可在 https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). 这些 IPD 将在数据共享请求获得批准后并根据数据共享协议的条款在安全的研究环境中提供。

IPD 共享访问标准

符合条件的研究的 IPD 将根据 https://vivli.org/ourmember/takeda/ 上描述的标准和流程与合格的研究人员共享。 对于获得批准的请求，研究人员将能够访问匿名数据（以根据适用的法律法规尊重患者的隐私）以及根据数据共享协议的条款实现研究目标所需的信息。

IPD 共享支持信息类型

  • 研究方案
  • 树液
  • 国际碳纤维联合会
  • 企业社会责任

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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