유전성 혈관부종을 가진 청소년 및 성인의 질병부담 및 치료양상에 관한 연구 (BOISTERN)
2023년 6월 23일 업데이트: Takeda
유전성 혈관부종 1형 및 2형의 질병부담 및 치료 양상을 평가한 후향적 관찰 차트 검토 연구
이 연구는 유전성 혈관부종(HAE) 유형 I 및 유형 II가 있는 청소년 및 성인에 관한 것입니다. 본 연구에서 질병의 부담은 장기적인 건강 결과 및 재정적 비용 측면에서 HAE의 영향을 의미합니다.
이 연구의 주요 목적은 다음과 같습니다.
- 신체 HAE 공격이 얼마나 자주, 얼마나 심각하게, 어디에서 발생하는지 알아보십시오.
- HAE 예방 및 주문형 의약품이 처방되고 사용되는 방법을 설명합니다. (예방약은 출혈이 발생하는 것을 예방하고 주문형 의약품은 출혈이 발생했을 때 치료합니다.)
이 연구는 데이터 수집에 관한 것입니다. 참가자는 이 연구의 일부로 치료를 받지 않습니다. 참가자의 의료 기록에서 사용 가능한 기존 데이터가 수집됩니다. 참가자는 웹사이트나 휴대폰의 앱을 사용하여 전자 설문지를 작성해야 합니다. 이 설문지의 데이터도 수집됩니다.
참가자는 정상적인 방문 외에 의사를 방문할 필요가 없습니다.
연구 개요
상태
완전한
정황
연구 유형
관찰
등록 (실제)
221
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Athens, 그리스, 115 27
- Laiko General Hospital of Athens
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Athens, 그리스, 115 21
- Navy Hospital of Athens
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Larisa, 그리스, 412 21
- University General Hospital of Larissa
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Frankfurt, 독일, 60590
- Universitätsklinikum Frankfurt
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Rīga, 라트비아, LV-1002
- Pauls Stradins Clinical University Hospital
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Rīga, 라트비아, LV-1003
- Centre of Investigation and Treatment of Allergic Diseases
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Sângeorgiu de Mures, 루마니아, 547530
- MediQuest Clinical Research Center
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Kaunas, 리투아니아, 50161
- Hospital of Lithuanian University of Health Sciences Kauno klinikos
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Vilnius, 리투아니아, 08410
- Vilnius University Hospital Santaros Klinikos
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Edegem, 벨기에, 2650
- UZ Antwerpen
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Skopje, 북 마케도니아, 1000
- Medical Faculty of Ss. Cyril and Methodius Univers
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Sofia, 불가리아, 1431
- University Multiprofile Hospital for Active Treatment Aleksandrovska EAD
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Belgrade, 세르비아, 11000
- University Clinical Center of Serbia - PPDS
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Barakaldo, 스페인, 48903
- Hospital Universitario Cruces
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Barcelona, 스페인, 08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
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Valencia, 스페인, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
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Martin, 슬로바키아, 036 01
- Univerzitna Nemocnica Martin
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Golnik, 슬로베니아, 4204
- Bolnisnica Golnik - Klinicni Oddelek za Pljucne Bolezni In Alergijo
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Dublin, 아일랜드, D08 NHY1
- St James's Hospital
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Tallinn, 에스토니아, 10138
- East Tallinn Central Hospital
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Vienna, 오스트리아, 1090
- Medizinische Universitat Wien (Medical University of Vienna)
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Ashkelon, 이스라엘
- Barzilai Medical Center
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Haifa, 이스라엘
- Bnai Zion Medical Center
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Ramat Gan, 이스라엘
- Sheba Medical Center - PPDS
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Tel Aviv-Yafo, 이스라엘
- Tel Aviv Sourasky Medical Center PPDS
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Hradec Králové, 체코, 500 05
- Fakultni nemocnice Hradec Kralove
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Praha, 체코, 150 06
- Fakultni nemocnice v Motole
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Hamilton, 캐나다, ON L8N 3Z5
- McMaster University Medical Centre
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, 캐나다, BCV5Y1K2
- Vancouver Allergy Clinic
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Zagreb, 크로아티아, 10000
- Klinicki bolnicki centar Zagreb
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Šibenik, 크로아티아, 22000
- General Hospital Sibenik
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Coimbra, 포르투갈, 3004-561
- Centro Hospitalar E Universitário de Coimbra EPE
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Lisboa, 포르투갈, 1649-028
- Centro Hospitalar Lisboa Norte, E.P.E. - Hospital de Santa Maria
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Porto, 포르투갈, 4200-319
- Centro Hospitalar de São João, E.P.E.
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Warszawa, 폴란드, 04-349
- Wojskowy Instytut Medyczny
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Budapest, 헝가리, 1085
- Semmelweis Egyetem
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
12년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
재발성 발작을 앓고 있는 HAE 유형 I 또는 유형 II를 가진 12세 이상(>=) 연령의 참가자가 이 연구에 등록됩니다.
설명
포함 기준:
- 적격 기간에 마지막으로 문서화된 HAE 공격 시점에 12세 이상인 참가자.
- HAE 유형 I 또는 유형 II의 의사 확인 진단(또는 의료 기록 확인).
- 참여자는 적격 기간 동안 적어도 한 번은 문서화된 HAE 공격을 받았습니다.
- 참가자는 치료 의사에 따라 적절하거나 차선책으로 제어되지 않습니다.
- 참가자(또는 부모/법적 보호자)는 연구 요구 사항을 준수할 의지와 능력이 있으며 정보에 입각한 동의를 제공합니다.
제외 기준:
- 관찰 기간 동안 치료 연구 약물 또는 장치 시험에 등록한 참가자.
- 참가자는 진단 이후 언제든지 Takhzyro®로 장기 예방을 시작했습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 보병대
- 시간 관점: 회고전
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
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HAE 참가자
참가자의 데이터는 현재 지침 및/또는 지역 표준에 따라 일상적으로 수행되는 참가자 인구 통계, HAE 의료 기록 및 진단, 치료 및 질병 과정 평가에 대한 비식별 데이터의 차트 검토를 사용하여 전자 의료 기록에서 소급하여 수집됩니다. 최대 6개월까지 여러 데이터 수집 단계를 통해 전자 데이터 캡처(EDC) 시스템에 입력된 치료.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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연구 기간 동안 HAE 공격이 발생한 참가자 수
기간: 학습기간 내내(최대 6개월)
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HAE 발작은 다음 위치 중 적어도 하나에서 발작과 일치하는 증상 또는 징후로 정의됩니다. , 복부 팽만, 메스꺼움, 구토 또는 설사를 동반하거나 동반하지 않음), 후두 혈관 부종(협착음, 호흡곤란, 말하기 곤란, 삼킴 곤란, 인후 조임 또는 혀, 입천장, 목젖 또는 후두 부기).
연구 기간 동안 HAE 공격이 발생한 참가자 수(각 HAE 공격의 시작 및 종료 날짜)가 보고됩니다.
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학습기간 내내(최대 6개월)
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연구 기간 동안 HAE 공격의 특성에 따라 분류된 참가자 수
기간: 학습기간 내내(최대 6개월)
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HAE 공격 특성은 발작이 생명을 위협하는지 여부에 따라 전구 증상, 심각도 및 위치를 기반으로 합니다.
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학습기간 내내(최대 6개월)
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연구 기간 동안 HAE 공격 사이의 시간 간격
기간: 학습기간 내내(최대 6개월)
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연구 기간 동안 HAE 공격 사이의 시간 간격이 보고됩니다.
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학습기간 내내(최대 6개월)
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연구 기간 동안 각 HAE 공격 기간
기간: 학습기간 내내(최대 6개월)
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연구 기간 동안 각 HAE 공격의 지속 시간이 보고됩니다.
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학습기간 내내(최대 6개월)
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HAE 예방 치료 유형에 따른 참가자 수
기간: 학습기간 내내(최대 6개월)
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HAE 예방 치료 유형에 따른 참가자 수를 보고합니다.
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학습기간 내내(최대 6개월)
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장기 또는 단기 HAE 예방 치료에 따른 참가자 수
기간: 학습기간 내내(최대 6개월)
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장기 또는 단기 HAE 예방 치료를 기반으로 한 참가자 수를 보고합니다.
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학습기간 내내(최대 6개월)
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HAE 예방적 치료 개시 이유에 따라 분류된 참가자 수
기간: 학습기간 내내(최대 6개월)
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HAE 예방적 치료 개시 이유에 따라 분류된 참가자 수를 보고합니다.
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학습기간 내내(최대 6개월)
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HAE 예방 치료 기간
기간: 학습기간 내내(최대 6개월)
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HAE 예방적 치료 기간에는 치료 시작 및 종료 날짜가 포함됩니다.
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학습기간 내내(최대 6개월)
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HAE 예방 치료를 위한 투여량 및 투여 경로에 따라 분류된 참가자 수
기간: 학습기간 내내(최대 6개월)
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HAE 예방적 치료를 위한 투여량 및 투여 경로에 따라 분류된 참가자 수를 보고합니다.
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학습기간 내내(최대 6개월)
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HAE 예방적 치료 중단 사유에 따라 분류된 참가자 수
기간: 학습기간 내내(최대 6개월)
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HAE 예방적 치료 중단 사유에 따라 분류된 참가자 수를 보고합니다.
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학습기간 내내(최대 6개월)
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HAE 주문형 치료 유형에 따른 참가자 수
기간: 학습기간 내내(최대 6개월)
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HAE 주문형 치료 유형에 따라 참가자 수가 보고됩니다.
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학습기간 내내(최대 6개월)
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HAE 주문형 치료 기간
기간: 학습기간 내내(최대 6개월)
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HAE 주문형 치료 기간에는 치료 시작 및 종료 날짜가 포함됩니다.
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학습기간 내내(최대 6개월)
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HAE 주문형 치료를 위한 투여량 및 투여 경로에 따라 분류된 참가자 수
기간: 학습기간 내내(최대 6개월)
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HAE 주문형 치료를 위한 투여량, 투여 경로 및 투여 설정에 따라 분류된 참가자 수를 보고합니다.
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학습기간 내내(최대 6개월)
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처방 패턴과 HAE 공격과 관련된 참가자 수
기간: 학습기간 내내(최대 6개월)
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처방 패턴과 빈도 또는 심각도와 관련된 HAE 공격 사이의 연관성이 있는 참가자 수.
일반화 선형 모델(GLM)을 사용하여 처방 패턴, HAE 공격, HAE 공격의 빈도 및 심각도 사이의 관련 공변량과 관심 있는 결과의 연관성을 평가할 것입니다.
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학습기간 내내(최대 6개월)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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의료 자원 활용(HRU): 의료 전문가(HCP) 방문 횟수
기간: 학습기간 내내(최대 6개월)
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HRU는 HCP의 방문 횟수로 측정되어 보고됩니다.
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학습기간 내내(최대 6개월)
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HRU: HAE 공격으로 인한 응급실/응급실(ER/ED) 방문 참가자 수
기간: 학습기간 내내(최대 6개월)
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HAE 공격으로 인해 ER/ED를 방문하는 참가자의 수가 보고됩니다.
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학습기간 내내(최대 6개월)
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HRU: HAE 공격으로 인해 입원한 참가자 수
기간: 학습기간 내내(최대 6개월)
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HAE 공격으로 인해 입원한 참가자의 수가 보고됩니다.
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학습기간 내내(최대 6개월)
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건강 관련 삶의 질(HRQoL): 혈관부종 삶의 질(AE-QoL) 설문지
기간: 학습기간 내내(최대 6개월)
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AE-QoL은 재발성 혈관부종 환자의 HRQoL을 측정하기 위해 개발되었습니다.
이것은 4주의 회상 기간을 가진 자가 관리 환자 보고 결과 도구입니다.
기능(4개 항목), 피로/기분(5개 항목), 두려움/수치심(6개 항목) 및 음식(2개 항목)의 4개 영역에 걸쳐 17개 항목이 있습니다.
응답은 1(전혀 없음)에서 5(매우 자주)까지의 5점 리커트 척도를 사용합니다.
전체 점수 범위는 0~100이고 영역별 점수 범위는 0~100입니다.
전체 점수가 계산되며 점수가 높을수록 삶의 질이 낮음을 나타냅니다.
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학습기간 내내(최대 6개월)
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HRQoL: EuroQoL 그룹 5차원 5레벨(EQ-5D-5L) 설문지
기간: 학습기간 내내(최대 6개월)
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EQ-5D-5L 설명 시스템은 5가지 차원(이동성, 자기 관리, 일상 활동, 통증/불편, 불안/우울)에서 건강을 평가하며, 각 차원에는 5가지 응답 수준(문제 없음, 약간의 문제, 중간 정도의 문제, 심각한 문제, 극단적인 문제/불가능).
EQ-5D 설문지의 이 부분은 건강 상태 프로필을 생성하는 데 사용할 수 있는 설명 프로필을 제공합니다.
건강 상태 지수 점수는 일반적으로 0 미만(여기서 0은 사망에 해당하는 건강 상태 값, 음수 값은 사망보다 나쁜 값을 나타냄)에서 1(완전한 건강 값)까지의 범위이며, 점수가 높을수록 건강 효용이 높음을 나타냅니다. .
설문지의 두 번째 부분은 참가자가 자신의 인지된 건강을 0(상상할 수 있는 최악의 건강)에서 100(상상할 수 있는 최고의 건강)까지 평가하는 시각적 아날로그 척도(VAS)로 구성됩니다.
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학습기간 내내(최대 6개월)
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HRQoL: EuroQoL-five Dimensions, 청소년 버전(EQ-5D-Y)
기간: 학습기간 내내(최대 6개월)
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EQ-5D-Y는 두 부분으로 구성됩니다.
첫 번째 섹션에는 이동성, 나 자신 돌보기, 일상 활동 수행, 통증 또는 불편함, 걱정, 슬픔 또는 불행의 다섯 가지 차원 각각에 대해 하나의 질문이 포함되어 있습니다.
참가자는 각 차원에 대해 세 가지 응답 수준(문제 없음, 약간의 문제, 많은 문제) 중에서 선택합니다.
건강 상태 프로필 점수는 이 다섯 가지 질문에 대한 응답에서 계산할 수 있습니다.
두 번째 섹션에는 EQ-5D-5L과 동일한 시각적 아날로그 스케일이 포함되어 있습니다.
척도는 0-100으로 채점됩니다.
높은 점수에 대한 참조는 더 나은 삶의 질 결과를 나타냅니다.
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학습기간 내내(최대 6개월)
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관련 하위 그룹에서 HAE 공격 발생이 있는 참가자 수
기간: 학습기간 내내(최대 6개월)
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HAE 발작은 다음 위치 중 적어도 하나에서 발작과 일치하는 증상 또는 징후로 정의됩니다. , 복부 팽만, 메스꺼움, 구토 또는 설사를 동반하거나 동반하지 않음), 후두 혈관 부종(협착음, 호흡곤란, 말하기 곤란, 삼킴 곤란, 인후 조임 또는 혀, 입천장, 목젖 또는 후두 부기).
관련 하위 그룹은 질병 특성(예: 발작 횟수) 및 치료 패턴(HAE에 대한 치료 유형)으로 정의됩니다.
관련 하위 그룹에서 HAE 공격이 발생한 참가자 수(각 HAE 공격의 시작 및 종료 날짜)가 보고됩니다.
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학습기간 내내(최대 6개월)
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관련 하위 그룹의 HAE 공격 특성에 따라 분류된 참가자 수
기간: 학습기간 내내(최대 6개월)
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HAE 발작 특성은 발작이 관련 하위 그룹에서 보고될 것인지 여부에 따라 전구 증상, 심각도 및 위치를 기반으로 합니다.
관련 하위 그룹은 질병 특성(예: 발작 횟수) 및 치료 패턴(HAE에 대한 치료 유형)으로 정의됩니다.
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학습기간 내내(최대 6개월)
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관련 하위 그룹에서 HAE 공격 사이의 시간 간격
기간: 학습기간 내내(최대 6개월)
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관련 하위 그룹에서 HAE 공격 사이의 시간 간격이 보고됩니다.
관련 하위 그룹은 질병 특성(예: 발작 횟수) 및 치료 패턴(HAE에 대한 치료 유형)으로 정의됩니다.
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학습기간 내내(최대 6개월)
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관련 하위 그룹의 각 HAE 공격 기간
기간: 학습기간 내내(최대 6개월)
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관련 하위 그룹의 각 HAE 공격 기간이 보고됩니다.
관련 하위 그룹은 질병 특성(예: 발작 횟수) 및 치료 패턴(HAE에 대한 치료 유형)으로 정의됩니다.
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학습기간 내내(최대 6개월)
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HAE는 관련 하위 그룹의 처방 패턴을 공격합니다.
기간: 학습기간 내내(최대 6개월)
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HAE의 처방 패턴은 연구 기간 동안 관련 참가자 하위 그룹의 약물 종류별로 약물을 공격합니다.
관련 하위 그룹은 질병 특성(예: 발작 횟수) 및 치료 패턴(HAE에 대한 치료 유형)으로 정의됩니다.
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학습기간 내내(최대 6개월)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Study Director, Takeda
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 4월 21일
기본 완료 (실제)
2023년 1월 13일
연구 완료 (실제)
2023년 1월 13일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 7월 5일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 7월 5일
처음 게시됨 (실제)
2021년 7월 12일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 6월 26일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 6월 23일
마지막으로 확인됨
2023년 6월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- TAK-743-4009
- MACS-2020-080401 (기타 식별자: Sponsor)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
Takeda는 자격을 갖춘 연구자가 적법한 과학적 목표를 달성하는 데 도움이 되도록 적격한 연구에 대해 비식별화된 개인 참가자 데이터(IPD)에 대한 액세스를 제공합니다(Takeda의 데이터 공유 약속은 https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=에서 확인할 수 있습니다. 5).
이러한 IPD는 데이터 공유 요청 승인 후 데이터 공유 계약 조건에 따라 안전한 연구 환경에서 제공됩니다.
IPD 공유 액세스 기준
적격 연구의 IPD는 https://vivli.org/ourmember/takeda/에 설명된 기준 및 프로세스에 따라 자격을 갖춘 연구자와 공유됩니다.
승인된 요청의 경우 연구원은 데이터 공유 계약 조건에 따라 익명 데이터(해당 법률 및 규정에 따라 환자 개인 정보 보호를 위해) 및 연구 목표를 해결하는 데 필요한 정보에 액세스할 수 있습니다.
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- 수액
- ICF
- CSR
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .