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Un estudio de la carga de la enfermedad y los patrones de tratamiento en adolescentes y adultos con angioedema hereditario (BOISTERN)

23 de junio de 2023 actualizado por: Takeda

Un estudio retrospectivo de revisión de gráficos observacionales que evalúa la carga de la enfermedad y los patrones de tratamiento en el angioedema hereditario tipo I y II

Este estudio trata sobre adolescentes y adultos con angioedema hereditario (AEH) tipo I y tipo II. En este estudio, la carga de la enfermedad significa el impacto del AEH en términos de resultados de salud a largo plazo y el costo financiero.

Los objetivos principales de este estudio son los siguientes:

  • para saber con qué frecuencia, qué gravedad y en qué parte del cuerpo se producen los ataques de AEH.
  • describir cómo se prescriben y utilizan la profilaxis del AEH y los medicamentos a demanda. (Los medicamentos de profilaxis evitan que ocurra una hemorragia y los medicamentos a demanda tratan una hemorragia cuando ocurre).

Este estudio se trata solo de recopilar datos; los participantes no recibirán tratamiento como parte de este estudio. Se recopilarán los datos existentes disponibles en la historia clínica del participante. Se les pedirá a los participantes que completen un cuestionario electrónico en un sitio web o mediante una aplicación en su teléfono móvil; También se recopilarán datos de este cuestionario.

Los participantes no necesitan visitar a su médico además de sus visitas normales.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Actual)

221

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Frankfurt, Alemania, 60590
        • Universitätsklinikum Frankfurt
  • Austria
      • Vienna, Austria, 1090
        • Medizinische Universitat Wien (Medical University of Vienna)
  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria, 1431
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment Aleksandrovska EAD
  • Bélgica
      • Edegem, Bélgica, 2650
        • UZ Antwerpen
  • Canadá
      • Hamilton, Canadá, ON L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Centre
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá, BCV5Y1K2
        • Vancouver Allergy Clinic
  • Chequia
      • Hradec Králové, Chequia, 500 05
        • Fakultni nemocnice Hradec Kralove
      • Praha, Chequia, 150 06
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • Croacia
      • Zagreb, Croacia, 10000
        • Klinicki bolnicki centar Zagreb
      • Šibenik, Croacia, 22000
        • General Hospital Sibenik
  • Eslovaquia
      • Martin, Eslovaquia, 036 01
        • Univerzitna Nemocnica Martin
  • Eslovenia
      • Golnik, Eslovenia, 4204
        • Bolnisnica Golnik - Klinicni Oddelek za Pljucne Bolezni In Alergijo
  • España
      • Barakaldo, España, 48903
        • Hospital Universitario Cruces
      • Barcelona, España, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
      • Valencia, España, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
  • Estonia
      • Tallinn, Estonia, 10138
        • East Tallinn Central Hospital
  • Grecia
      • Athens, Grecia, 115 27
        • Laiko General Hospital of Athens
      • Athens, Grecia, 115 21
        • Navy Hospital of Athens
      • Larisa, Grecia, 412 21
        • University General Hospital of Larissa
  • Hungría
      • Budapest, Hungría, 1085
        • Semmelweis Egyetem
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda, D08 NHY1
        • St James's Hospital
  • Israel
      • Ashkelon, Israel
        • Barzilai Medical Center
      • Haifa, Israel
        • Bnai Zion Medical Center
      • Ramat Gan, Israel
        • Sheba Medical Center - PPDS
      • Tel Aviv-Yafo, Israel
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center PPDS
  • Letonia
      • Rīga, Letonia, LV-1002
        • Pauls Stradins Clinical University Hospital
      • Rīga, Letonia, LV-1003
        • Centre of Investigation and Treatment of Allergic Diseases
  • Lituania
      • Kaunas, Lituania, 50161
        • Hospital of Lithuanian University of Health Sciences Kauno klinikos
      • Vilnius, Lituania, 08410
        • Vilnius University Hospital Santaros Klinikos
  • Macedonia del norte
      • Skopje, Macedonia del norte, 1000
        • Medical Faculty of Ss. Cyril and Methodius Univers
  • Polonia
      • Warszawa, Polonia, 04-349
        • Wojskowy Instytut Medyczny
  • Portugal
      • Coimbra, Portugal, 3004-561
        • Centro Hospitalar E Universitário de Coimbra EPE
      • Lisboa, Portugal, 1649-028
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte, E.P.E. - Hospital de Santa Maria
      • Porto, Portugal, 4200-319
        • Centro Hospitalar de São João, E.P.E.
  • Rumania
      • Sângeorgiu de Mures, Rumania, 547530
        • MediQuest Clinical Research Center
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • University Clinical Center of Serbia - PPDS

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

12 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Los participantes mayores o iguales a (>=) 12 años con AEH tipo I o tipo II que sufran ataques recurrentes se inscribirán en este estudio.

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Participante con edad >= 12 años en el momento del último ataque documentado de AEH en el período de elegibilidad.
  • Diagnóstico confirmado por un médico (o confirmación en registros médicos) de AEH tipo I o tipo II.
  • El participante tuvo al menos un ataque documentado de AEH durante el período de elegibilidad.
  • El participante no está controlado de manera adecuada o subóptima según el médico tratante.
  • El participante (o padre/tutor legal) está dispuesto y es capaz de cumplir con los requisitos del estudio y proporciona su consentimiento informado o asentimiento.

Criterio de exclusión:

  • Participante inscrito en un ensayo de dispositivo o fármaco en investigación terapéutica durante el período de observación.
  • El participante inició profilaxis a largo plazo con Takhzyro® en cualquier momento desde el diagnóstico.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Modelos observacionales: Grupo
  • Perspectivas temporales: Retrospectivo

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Participantes con AEH
Los datos de los participantes se recopilarán retrospectivamente de los registros médicos electrónicos mediante la revisión de gráficos de datos no identificados sobre los datos demográficos de los participantes, el historial médico de AEH y la información sobre diagnósticos, tratamientos y evaluaciones del curso de la enfermedad que se realizan de forma rutinaria de acuerdo con las pautas actuales y/o el estándar local. de atención que se ingresan en un sistema de captura electrónica de datos (EDC) en múltiples oleadas de recolección de datos de hasta 6 meses.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con aparición de ataques de AEH durante el período de estudio
Periodo de tiempo: Durante todo el período de estudio (hasta 6 meses)
El ataque de AEH se define como los síntomas o signos compatibles con un ataque en al menos 1 de los siguientes lugares: angioedema periférico (hinchazón cutánea que afecta a una extremidad, la cara, el cuello, el torso y/o la región genitourinaria), angioedema abdominal (dolor abdominal , con o sin distensión abdominal, náuseas, vómitos o diarrea), angioedema laríngeo (estridor, disnea, dificultad para hablar, dificultad para tragar, opresión en la garganta o hinchazón de la lengua, el paladar, la úvula o la laringe). Se informará el número de participantes con ataques de AEH (fecha de inicio y finalización de cada ataque de AEH) durante el período de estudio.
Durante todo el período de estudio (hasta 6 meses)
Número de participantes clasificados en función de las características de los ataques de AEH durante el período de estudio
Periodo de tiempo: Durante todo el período de estudio (hasta 6 meses)
Las características del ataque de AEH se basarán en los síntomas prodrómicos, la gravedad y la ubicación; se informará si el ataque fue potencialmente mortal.
Durante todo el período de estudio (hasta 6 meses)
Intervalo de tiempo entre los ataques de AEH durante el período de estudio
Periodo de tiempo: Durante todo el período de estudio (hasta 6 meses)
Se informará el intervalo de tiempo entre los ataques de AEH durante el período de estudio.
Durante todo el período de estudio (hasta 6 meses)
Duración de cada ataque de AEH durante el período de estudio
Periodo de tiempo: Durante todo el período de estudio (hasta 6 meses)
Se informará la duración de cada ataque de AEH durante el período de estudio.
Durante todo el período de estudio (hasta 6 meses)
Número de participantes según el tipo de tratamientos profilácticos de AEH
Periodo de tiempo: Durante todo el período de estudio (hasta 6 meses)
Se informará el número de participantes según el tipo de tratamiento profiláctico del AEH.
Durante todo el período de estudio (hasta 6 meses)
Número de participantes según el tratamiento profiláctico de AEH a corto o largo plazo
Periodo de tiempo: Durante todo el período de estudio (hasta 6 meses)
Se informará el número de participantes según el tratamiento profiláctico de AEH a corto o largo plazo.
Durante todo el período de estudio (hasta 6 meses)
Número de participantes categorizados según los motivos del inicio del tratamiento profiláctico para el AEH
Periodo de tiempo: Durante todo el período de estudio (hasta 6 meses)
Se informará el número de participantes clasificados en función de los motivos del inicio del tratamiento profiláctico para el AEH.
Durante todo el período de estudio (hasta 6 meses)
Duración del tratamiento profiláctico del AEH
Periodo de tiempo: Durante todo el período de estudio (hasta 6 meses)
La duración del tratamiento profiláctico de AEH incluye las fechas de inicio y finalización del tratamiento.
Durante todo el período de estudio (hasta 6 meses)
Número de participantes clasificados en función de la dosis y la vía de administración para el tratamiento profiláctico del AEH
Periodo de tiempo: Durante todo el período de estudio (hasta 6 meses)
Se informará el número de participantes clasificados según la dosis y la vía de administración para el tratamiento profiláctico del AEH.
Durante todo el período de estudio (hasta 6 meses)
Número de participantes categorizados según los motivos de la interrupción del tratamiento profiláctico para el AEH
Periodo de tiempo: Durante todo el período de estudio (hasta 6 meses)
Se informará el número de participantes categorizados según los motivos de la interrupción del tratamiento profiláctico del AEH.
Durante todo el período de estudio (hasta 6 meses)
Número de participantes según el tipo de tratamiento a pedido de AEH
Periodo de tiempo: Durante todo el período de estudio (hasta 6 meses)
Se informará el número de participantes según el tipo de tratamiento a demanda del AEH.
Durante todo el período de estudio (hasta 6 meses)
Duración del tratamiento a demanda del AEH
Periodo de tiempo: Durante todo el período de estudio (hasta 6 meses)
La duración del tratamiento a demanda del AEH incluye las fechas de inicio y finalización del tratamiento.
Durante todo el período de estudio (hasta 6 meses)
Número de participantes clasificados en función de la dosis y la vía de administración para el tratamiento a demanda del AEH
Periodo de tiempo: Durante todo el período de estudio (hasta 6 meses)
Se informará el número de participantes clasificados en función de la dosis, la vía de administración y el entorno de administración para el tratamiento a demanda del AEH.
Durante todo el período de estudio (hasta 6 meses)
Número de participantes asociados entre patrones de prescripción y ataques de AEH
Periodo de tiempo: Durante todo el período de estudio (hasta 6 meses)
Número de participantes con asociación entre patrones de prescripción y ataques de AEH relacionados con la frecuencia o la gravedad. Se utilizarán modelos lineales generalizados (GLM) para evaluar la asociación de resultados de interés con covariables relevantes entre el patrón de prescripción, los ataques de AEH, la frecuencia y la gravedad de los ataques de AEH.
Durante todo el período de estudio (hasta 6 meses)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Utilización de recursos sanitarios (HRU): número de visitas a profesionales sanitarios (HCP)
Periodo de tiempo: Durante todo el período de estudio (hasta 6 meses)
HRU se mide por el número de visitas a HCP que se informará.
Durante todo el período de estudio (hasta 6 meses)
HRU: número de participantes con visitas a la sala de emergencias/departamentos de emergencia (ER/ED) debido a ataques de AEH
Periodo de tiempo: Durante todo el período de estudio (hasta 6 meses)
Se informará el número de participantes con visitas a ER/ED debido a ataques de AEH.
Durante todo el período de estudio (hasta 6 meses)
HRU: Número de participantes con hospitalizaciones por ataques de AEH
Periodo de tiempo: Durante todo el período de estudio (hasta 6 meses)
Se informará el número de participantes con hospitalizaciones debido a ataques de AEH.
Durante todo el período de estudio (hasta 6 meses)
Calidad de vida relacionada con la salud (HRQoL): Angioedema Quality of Life (AE-QoL) Cuestionario
Periodo de tiempo: Durante todo el período de estudio (hasta 6 meses)
El AE-QoL fue desarrollado para medir la HRQoL en participantes con angioedema recurrente. Es un instrumento de resultado autoadministrado e informado por el paciente con un período de recuperación de cuatro semanas. Hay 17 elementos en cuatro dominios: funcionamiento (cuatro elementos), fatiga/estado de ánimo (cinco elementos), miedos/vergüenza (seis elementos) y comida (dos elementos). Las respuestas utilizan una escala tipo Likert de 5 puntos que va de 1 (Nunca) a 5 (Muy a menudo). Las puntuaciones globales van de 0 a 100 y las puntuaciones por dominios van de 0 a 100. Se calcula una puntuación global y una puntuación más alta indica una calidad de vida más baja.
Durante todo el período de estudio (hasta 6 meses)
HRQoL: Cuestionario EuroQoL Group 5-Dimension 5-Level (EQ-5D-5L)
Periodo de tiempo: Durante todo el período de estudio (hasta 6 meses)
El sistema descriptivo EQ-5D-5L evalúa la salud en cinco dimensiones (Movilidad, Autocuidado, Actividades Habituales, Dolor / Molestias, Ansiedad / Depresión), cada una de las cuales tiene cinco niveles de respuesta (sin problemas, problemas leves, problemas moderados, problemas graves, problemas extremos/incapaz de hacerlo). Esta parte del cuestionario EQ-5D proporciona un perfil descriptivo que se puede utilizar para generar un perfil de estado de salud. Las puntuaciones del índice de estado de salud generalmente varían de menos de 0 (donde 0 es el valor de un estado de salud equivalente a la muerte; los valores negativos representan valores peores que la muerte) a 1 (el valor de la salud completa), donde las puntuaciones más altas indican una mayor utilidad de la salud. . La segunda parte del cuestionario consiste en una escala analógica visual (EVA) en la que el participante califica su salud percibida de 0 (la peor salud imaginable) a 100 (la mejor salud imaginable).
Durante todo el período de estudio (hasta 6 meses)
HRQoL: EuroQoL-cinco dimensiones, versión para jóvenes (EQ-5D-Y)
Periodo de tiempo: Durante todo el período de estudio (hasta 6 meses)
El EQ-5D-Y se compone de dos secciones. El primer apartado contiene una pregunta para cada una de las cinco dimensiones: movilidad, cuidarme, realizar actividades habituales, tener dolor o molestias y sentirme preocupado, triste o infeliz. Los participantes seleccionan entre tres niveles de respuesta (sin problemas, algunos problemas, muchos problemas) para cada dimensión. Se puede calcular un puntaje de perfil de estado de salud a partir de las respuestas a estas cinco preguntas. La segunda sección incluye la misma escala analógica visual que el EQ-5D-5L. La escala se puntúa de 0 a 100. La referencia a una puntuación alta indica un mejor resultado de la calidad de vida.
Durante todo el período de estudio (hasta 6 meses)
Número de participantes con ocurrencia de ataques de AEH en subgrupos relevantes
Periodo de tiempo: Durante todo el período de estudio (hasta 6 meses)
El ataque de AEH se define como los síntomas o signos compatibles con un ataque en al menos 1 de los siguientes lugares: angioedema periférico (hinchazón cutánea que afecta a una extremidad, la cara, el cuello, el torso y/o la región genitourinaria), angioedema abdominal (dolor abdominal , con o sin distensión abdominal, náuseas, vómitos o diarrea), angioedema laríngeo (estridor, disnea, dificultad para hablar, dificultad para tragar, opresión en la garganta o hinchazón de la lengua, el paladar, la úvula o la laringe). Los subgrupos relevantes se definen por las características de la enfermedad (p. ej., número de ataques) y los patrones de tratamiento (tipo de tratamientos para el AEH). Se informará el número de participantes con ataques de AEH (fecha de inicio y finalización de cada ataque de AEH) en los subgrupos pertinentes.
Durante todo el período de estudio (hasta 6 meses)
Número de participantes categorizados según las características de los ataques de AEH en subgrupos relevantes
Periodo de tiempo: Durante todo el período de estudio (hasta 6 meses)
Las características del ataque de AEH se basarán en los síntomas prodrómicos, la gravedad y la ubicación; se informará si el ataque fue potencialmente mortal en los subgrupos relevantes. Los subgrupos relevantes se definen por las características de la enfermedad (p. ej., número de ataques) y los patrones de tratamiento (tipo de tratamientos para el AEH).
Durante todo el período de estudio (hasta 6 meses)
Intervalo de tiempo entre ataques de AEH en subgrupos relevantes
Periodo de tiempo: Durante todo el período de estudio (hasta 6 meses)
Se informará el intervalo de tiempo entre los ataques de AEH en los subgrupos relevantes. Los subgrupos relevantes se definen por las características de la enfermedad (p. ej., número de ataques) y los patrones de tratamiento (tipo de tratamientos para el AEH).
Durante todo el período de estudio (hasta 6 meses)
Duración de cada ataque de HAE en subgrupos relevantes
Periodo de tiempo: Durante todo el período de estudio (hasta 6 meses)
Se informará la duración de cada ataque de AEH en subgrupos relevantes. Los subgrupos relevantes se definen por las características de la enfermedad (p. ej., número de ataques) y los patrones de tratamiento (tipo de tratamientos para el AEH).
Durante todo el período de estudio (hasta 6 meses)
HAE ataca el patrón de prescripción en subgrupos relevantes
Periodo de tiempo: Durante todo el período de estudio (hasta 6 meses)
Patrón de prescripción de medicamentos para ataques de AEH por clase de fármaco en subgrupos de participantes relevantes durante el período de estudio. Los subgrupos relevantes se definen por las características de la enfermedad (p. ej., número de ataques) y los patrones de tratamiento (tipo de tratamientos para el AEH).
Durante todo el período de estudio (hasta 6 meses)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Takeda

Investigadores

  • Director de estudio: Study Director, Takeda

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

21 de abril de 2022

Finalización primaria (Actual)

13 de enero de 2023

Finalización del estudio (Actual)

13 de enero de 2023

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

5 de julio de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

5 de julio de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

12 de julio de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

26 de junio de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

23 de junio de 2023

Última verificación

1 de junio de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • TAK-743-4009
  • MACS-2020-080401 (Otro identificador: Sponsor)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Takeda brinda acceso a los datos de participantes individuales anonimizados (IPD) para estudios elegibles para ayudar a los investigadores calificados a abordar objetivos científicos legítimos (el compromiso de intercambio de datos de Takeda está disponible en https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Estos IPD se proporcionarán en un entorno de investigación seguro luego de la aprobación de una solicitud de intercambio de datos y bajo los términos de un acuerdo de intercambio de datos.

Criterios de acceso compartido de IPD

La IPD de los estudios elegibles se compartirá con investigadores calificados de acuerdo con los criterios y el proceso descritos en https://vivli.org/ourmember/takeda/. Para las solicitudes aprobadas, los investigadores tendrán acceso a datos anónimos (para respetar la privacidad del paciente de acuerdo con las leyes y regulaciones aplicables) y con la información necesaria para abordar los objetivos de la investigación según los términos de un acuerdo de intercambio de datos.

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO
  • SAVIA
  • CIF
  • RSC

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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