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骨髄不全疾患の治療のための血液または骨髄移植前のトレオスルファン ベースのコンディショニング レジメン (BMT CTN 1904)

2026年3月6日 更新者：Fred Hutchinson Cancer Center

骨髄不全疾患の治療のためのトレオスルファンベースのコンディショニングを使用した造血細胞移植

この第 II 相試験では、トレオスルファン、フルダラビン、およびウサギの抗胸腺細胞グロブリン (rATG) が、血液または骨髄移植 (条件付けレジメン) の前に投与された場合に、骨髄不全疾患の患者の合併症を軽減するかどうかをテストします。 トレオスルファンなどの化学療法薬は、細胞を殺傷する、細胞分裂を止める、細胞が広がるのを止めるなど、さまざまな方法で腫瘍細胞の増殖を止めます。 フルダラビンは、細胞増殖に必要な酵素の一部を遮断することにより、がん細胞の増殖を止める可能性があります。 rATG は体の免疫反応を低下させるために使用され、骨髄機能を改善し、血球数を増加させる可能性があります。 フルダラビンとrATGによるコンディショニングレジメンにトレオスルファンを追加すると、血液または骨髄移植後の重度の合併症が少なくなる可能性があります.

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

概要：

コンディショニングレジメン: 患者は、-6 ～ -4 日目に 120 分かけてトレオスルファン (IV) を静脈内投与 (IV) し、-6 ～ -2 日目にフルダラビンリン酸 IV を 60 分以上、4 ～ 6 日目にラピン T リンパ球免疫グロブリン (rATG) IV を投与します。日の -4 から -2 の時間。

移植: 患者は 0 日目に骨髄または末梢血幹細胞移植を受けます。

GVHD の予防: 患者は -2 日目から継続的にタクロリムス IV を投与され、180 日目から漸減が開始されます。 患者はタクロリムスを経口（PO）で投与することもできます。 患者は、1、3、6、および 11 日目にメトトレキサート IV も投与されます。

研究治療の完了後、患者は移植から1年後に追跡されます。

研究の種類

介入

入学 (実際)

40

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Diego、California、アメリカ、92123
        • Rady Children's Hospital/UCSD
      • San Francisco、California、アメリカ、94143
        • University of California San Francisco
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30329
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21231
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
        • University of Michigan Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • St Louis、Missouri、アメリカ、63110
        • St. Louis Children's Hospital
    • New York
      • Buffalo、New York、アメリカ、14203
        • Roswell Park Comprehensive Cancer Center
      • New York、New York、アメリカ、10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • Queens、New York、アメリカ、11040
        • Cohen Children's Hospital of NY
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、アメリカ、27705
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland、Oregon、アメリカ、97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • MD Anderson Cancer Center
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84113
        • Primary Children's/University of Utah
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98109
        • Fred Hutch/University of Washington Cancer Consortium
    • Wisconsin
      • Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
        • Medical College of Wisconsin/Children's Hospital of Wisconsin

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

1年～49年 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • 患者は登録時に1.0歳以上50.0歳未満である必要があります（つまり、 患者は登録時に 1 歳の誕生日を祝っていなければならず、登録時に 50 歳の誕生日を祝っていてはなりません。 49.99年)
  • 根本的なBMFDは同種HCTで治療可能

  • シュワックマン・ダイアモンド症候群

    • 診断基準:

      • シュワックマン・ダイアモンド症候群の病原性変異

      • 検査を受けたが遺伝子変異がない患者については、以下の **** 基準を両方満たす必要があります。

        • 以下の少なくとも 1 つによって定義される外分泌膵臓機能不全:

          • 膵臓イソアミラーゼが正常未満（年齢 >= 3 歳）、または
          • 糞便エラスターゼ < 200、かつ

        • 以下の少なくとも 1 つによる骨髄不全の証拠:

          • 断続的または持続的な好中球減少症（絶対好中球数 < 1,500/uL）、または
          • ヘモグロビン濃度が年齢に関連した調整基準を下回る生産性低下性貧血、または
          • 原因不明の大赤血球症、または
          • 血小板数 < 150,000/uL、別の病因がない、または
          • 低細胞骨髄

    • HCT の適応症:

      • 重度の好中球減少症（絶対好中球数[ANC] < 500/uL）、または
      • 重度の貧血（ヘモグロビン < 8 g/dL）または輸血依存性貧血、または
      • 重度の血小板減少症（血小板数 < 20,000/μL）または輸血依存性血小板減少症、または
      • 追加の臨床データまたは検査データは、プロトコル 1904 適格性審査委員会 (ERC) による審査の後、プロトコル適格性に関して考慮される場合があります。 さらに、重度または再発性の感染症を患っている患者は、上記の移植の適応を満たさない場合、ERC によって審査されます。

  • ダイヤモンドブラックファン貧血

    • 診断基準:

      • ダイヤモンド・ブラックファン貧血の病原性変異

      • 検査を受けたが遺伝子変異がない患者の場合、患者は以下に挙げる最初の *** 基準と、その後の *** 基準の少なくとも 1 つを満たさなければなりません。

        • 細胞性の骨髄における赤血球前駆体の欠損の病歴、かつ、
        • 網状赤血球減少症、オレゴン州
        • アデノシンデアミナーゼ活性の上昇、または
        • ヘモグロビン F の上昇、または
        • 大赤血球症、オレゴン州
        • 先天異常

    • HCT の適応症:

      • ステロイドの十分な試験にもかかわらず、赤血球（RBC）輸血依存性貧血。また
      • 追加の臨床データまたは検査データは、プロトコル 1904 ERC による審査後にプロトコルの適格性に関して考慮される場合があります。

  • 先天性鉄芽球性貧血

    • 診断基準:

      • 鉄芽球性貧血の病原性変異

      • 検査を受けたものの遺伝子変異がない患者の場合:

        • 鉛中毒や亜鉛中毒などの後天性の環状鉄芽球の原因を除く、骨髄内の環状鉄芽球の存在

    • HCT の適応症:

      • 重度の貧血（ヘモグロビン < 8 g/dL）または輸血依存性貧血、または
      • 追加の臨床データまたは検査データは、プロトコル 1904 ERC による審査後にプロトコルの適格性に関して考慮される場合があります。

  • 骨髄不全を伴う GATA2 変異

    • 診断基準:

      ** GATA2 の病原性変異

    • HCT の適応症:

      • 重度の好中球減少症 (ANC < 500/uL)、または
      • 重度の貧血（ヘモグロビン < 8 g/dL）または輸血依存性貧血、または
      • 重度の血小板減少症（血小板数 < 20,000/μL）または輸血依存性血小板減少症、または
      • 追加の臨床データまたは検査データは、プロトコル 1904 ERC による審査に従って、プロトコルの適格性に関して考慮される場合があります。 さらに、重度または再発性の感染症を患っている患者は、上記の移植の適応を満たさない場合、ERC によって審査されます。

  • SAMD9 または SAMD9L 障害

    • 診断基準:

      ** SAMD9 または SAMD9L の病原性変異

    • HCT の適応症:

      • 重度の好中球減少症 (ANC < 500/uL)、または
      • 重度の貧血（ヘモグロビン < 8 g/dL）または輸血依存性貧血、または
      • 重度の血小板減少症（血小板数 < 20,000/μL）または輸血依存性血小板減少症、または
      • 追加の臨床データまたは検査データは、プロトコル 1904 ERC による審査後にプロトコルの適格性に関して考慮される場合があります。

  • 先天性無巨核球性血小板減少症

    • 診断基準:

      • 先天性無巨核球性血小板減少症の病原性変異。

      • 検査を受けたものの遺伝子変異がない患者の場合、患者は以下の基準を満たさなければなりません。

        • 人生の早い段階での血小板減少症、および
        • 巨核球形成不全を示す骨髄の病歴

    • HCT の適応症:

      • 重度の血小板減少症（血小板数 < 20,000/μL）または輸血依存性血小板減少症、または
      • 好中球減少症はANC < 500/μL、または
      • 重度の貧血（ヘモグロビン < 8 g/dL）または輸血依存性貧血、または
      • 追加の臨床データまたは検査データは、プロトコル 1904 ERC による審査後にプロトコルの適格性に関して考慮される場合があります。

  • 発作性夜間ヘモグロビン尿症

    • 診断基準:

      • 顆粒球内の発作性夜間ヘモグロビン尿症 (PNH) クローン サイズ >= 10%、かつ
      • LDHの上昇を伴う補体媒介血管内溶血（制度上の正常上限を超えている）

    • HCT の適応症:

      • 適切な医学的管理にもかかわらず血栓症を伴うPNH、または
      • 適切な医学的管理にもかかわらず輸血支援を必要とする血管内溶血を伴うPNH、または
      • 追加の臨床データまたは検査データは、プロトコル 1904 ERC による審査に従って、プロトコルの適格性に関して考慮される場合があります。 さらに、PNH および血球減少症の患者は、プロトコル 1904 ERC による審査を受けて、プロトコルの適格性について考慮される場合があります。

  • 未定義の BMFD: 骨髄不全表現型の原因となる遺伝子変異が特定されていない BMFD 患者 (PNH を除く) は、血液骨髄移植臨床試験ネットワーク (BMT CTN) の承認を受けてこの臨床試験の対象となります。 1904 年 ERC

    * 既知の遺伝子変異を持つが上記にリストされていない BMFD は、BMT CTN 1904 ERC による承認後、この臨床試験の対象となります。

  • 患者および/または法的保護者は、BMT CTN 1904 の条件付けを開始する前にインフォームドコンセントに署名する必要があります。
  • 妊娠の可能性のある女性と男性は、2 つの効果的な避妊方法を同時に実践するか、禁欲することに同意する必要があります。

  • 注: 以下の患者は、この試験の対象となるかどうかを判断するために、BMT CTN 1904 ERC による審査を受けなければなりません。

    • シュワッハマン・ダイアモンド症候群、ダイアモンド・ブラックファン貧血、先天性鉄芽球性貧血、先天性無巨核球性血小板減少症の遺伝子検査を受けており、遺伝子変異がないすべての患者
    • 未定義のBMFDを有するすべての患者：PNHを除く、骨髄不全表現型の原因となる遺伝子変異が特定されていないBMFDを有する患者
    • BMFDおよび上記に記載されていない既知の遺伝子変異を有するすべての患者
    • GATA2 変異および関連する骨髄不全を有するすべての患者
    • SAMD9 または SAMD9L 障害のあるすべての患者
    • 状況によっては、「HCT の適応」に列挙されている基準をすべて満たさない BMFD 患者に対して、担当医師が移植を検討する場合があります。 このような状況では、治療を行う医師は、追加の臨床情報また​​は検査情報に基づいて患者がこの臨床試験の対象となるかどうかを判断するために、審査のために患者を BMT CTN 1904 ERC に提出することがあります。
    • BMFD 患者の多くは、異形成骨髄評価や細胞遺伝学的異常を含むがこれらに限定されない、骨髄異形成症候群 (MDS) の可能性に対する懸念を引き起こす骨髄評価を受ける可能性があります。 ただし、BMFD 患者の場合、これらの所見は必ずしも診断的であるわけではなく、MDS と一致するわけでもありません。 したがって、BMFD患者におけるMDSの診断の複雑さを考慮すると、MDSの可能性に関する骨髄評価を受けたすべての患者は、MDSを確認または除外するための審査のためにERCに提出されるべきである。 MDS の誤った診断を理由に潜在的に適格な患者を除外したくないため、これは特に重要です。
  • HLA 一致の関連ドナー: HLA 一致の兄弟: HLA-A、-B (血清学的タイピング)、および DRB1 (高解像度タイピング) でレシピエントと一致する少なくとも HLA-6/6 である必要があります。
  • HLA 一致関連ドナー: HLA 一致関連ドナー (表現型一致): 高解像度タイピングにより HLA-A、-B、-C、-DRB1、および DQB1 に完全一致。
  • HLA が一致した関連ドナー: 患者の遺伝子変異がわかっている場合、臨床的に適切である場合、HLA が一致した血縁ドナー [HLA が一致した兄弟または HLA が一致した血縁 (表現型の一致) のいずれか] を同じ遺伝子変異についてスクリーニングする必要があります。同じ遺伝病を持っていないことを確認する必要があります（これにはPNHの患者は含まれません）。 質問がある場合はプロトコル チームに相談してください
  • HLA が一致した関連ドナー: 患者が未定義の BMFD を有する場合 (骨髄不全の表現型の原因となる遺伝子変異が特定されていない BMFD を有する患者)、HLA が一致した関連ドナー [HLA が一致した兄弟または HLA が一致した兄弟のいずれか] HLA一致関連（表現型一致）]は、ドナーが同じ基礎疾患を持っていないことを確認するために、治療医師の指示に従って評価を受けなければなりません。 これには、鑑別を伴う全血球計算（CBC）が含まれ、場合によっては、治療医師の指示に従って骨髄評価またはその他の研究が含まれます。
  • 無関係のドナー: 高解像度タイピングによる HLA-A、-B、-C、-DRB1、および DQB1 と完全一致
  • 無関係のドナー: 高解像度タイピングによる単一の HLA クラス 1 対立遺伝子 (HLA-A、-B、または -C) が不一致。また

  • 無関係のドナー: 高解像度タイピングによる単一の HLA DQB1 対立遺伝子または抗原の不一致

    * 注: 施設内の診療ごとにドナー患者 (DP) のマッチングを行う

  • ドナー選択の推奨事項: ドナーの選択肢が複数ある場合は、以下の優先順位に基づいてドナーを選択する必要があります。

    • 影響を受けていないHLAが完全に一致する兄弟
    • 影響を受けていない、HLA 表現型が完全に一致する関連ドナー
    • HLA が完全に一致する非血縁ドナー
    • DQB1 で単一の対立遺伝子または抗原レベルが不一致である無関係のドナー
    • クラス 1 (HLA-A、-B、または -C) で単一の対立遺伝子レベルの不一致を持つ無関係のドナー

除外基準:

  • 特発性再生不良性貧血、ファンコニ貧血、先天性角化異常症、先天性好中球減少症の患者
  • 世界保健機関（WHO）が定義するMDSまたは白血病の患者
  • 過去の同種HCT
  • 研究登録時の患者の体重 = < 10.0 kg (実際の体重および調整体重)
  • Lansky (患者 16 歳未満) または Karnofsky (患者 16 歳以上) のパフォーマンス < 70%

  • 心エコー図またはマルチゲート収集（MUGA）スキャンによる左心室駆出率 < 50%

    * 左室駆出率、左室短縮率 < 26% を取得できない患者の場合

  • 一酸化炭素 (DLCO) に対する肺の拡散能力 (ヘモグロビンについて補正/調整) < 50%、努力呼気量 (FEV)1 予測 < 50%、努力肺活量 (FVC) < 予測 50%
  • 年齢または発達の遅れにより肺機能検査（PFT）を実行できない患者の場合：室内空気での酸素（O2）飽和度 < 92%
  • 酸素補給について
  • 推定クレアチニンクリアランス < 60 mL/分/1.73m^2 (施設の慣例に基づいて推定)
  • 透析依存性
  • 抱合型ビリルビン > 2 x ULN (年齢の上限) (ギルバート症候群に起因しない限り、正常 [ULN] の上限)
  • アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ (AST) またはアラニン アミノトランスフェラーゼ (ALT) > 年齢の ULN の 4 倍、または
  • 劇症肝不全または肝硬変

  • 鉄過剰 - この除外基準は、肝臓または心臓の鉄過剰のリスクがあると考えられる患者にのみ適用されます。 したがって、このプロトコルに登録されたすべての患者が正式な肝臓または心臓の鉄評価を受けるわけではありません。

    • 18 年以上の患者で、年間 8 回以上の濃厚赤血球輸血を 1 年以上継続している、または 20 回以上の濃厚赤血球輸血（生涯累計）を受けている場合は、正式な肝臓および心臓の検査が必要となります。鉄分測定。 さらに、肝臓または心臓の鉄過剰症の既往歴のある患者も、鉄過剰症の正式な評価を必要とします。 以下の場合、患者は除外されます。

      • 有効な方法論（T2 * MRIまたはフェリススキャンなど）を使用した肝磁気共鳴画像法（MRI）または施設での実施に基づく肝生検による肝鉄含有量 >= 8 mg Fe/g乾燥重量
      • 心臓の鉄含有量 < 25 ミリ秒（心臓 T2 * MRI による）

    • 18歳未満の患者で、年間8回以上の濃厚赤血球輸血を1年以上、または20回以上の濃厚赤血球輸血（生涯累計）を受けたことがある場合には、正式な肝鉄測定が必要となります。 。 さらに、肝臓の鉄過剰症の既往歴のある患者も、鉄過剰症の正式な評価を必要とします。 以下の場合、患者は除外されます。

      • 有効な方法論（T2 * MRIまたはフェリススキャンなど）を使用した肝MRIまたは施設での実施に基づく肝生検による肝鉄含有量>= 8 mg Fe/g乾燥重量
  • 研究登録後1週間以内の制御不能な細菌感染。 管理されていないとは、現在投薬を受けているが、適切な治療を受けても臨床的な改善や進行が見られないことと定義されます。
  • -研究登録後30日以内の制御されていないウイルスまたは真菌感染。 管理されていないとは、現在投薬を受けているが、適切な治療を受けても臨床的な改善や進行が見られないことと定義されます。
  • ヒト免疫不全ウイルス（HIV）陽性
  • 施設内での実践ごとの臨床的に重要な抗ドナーヒト白血球抗原 (HLA) 抗体の存在
  • 過去の固形臓器移植
  • -切除された非黒色腫皮膚癌または治療された上皮内子宮頸癌を除く悪性腫瘍の既往歴のある患者
  • 紹介医師によって判断された、以前の治療に対する遵守の欠如が実証された
  • 妊娠中または授乳中の女性
  • トレオスルファンまたはフルダラビンに対する既知の過敏症
  • 既知の生命を脅かす反応（すなわち、 この研究では抗胸腺細胞グロブリン（ATG）のサイモグロブリン製剤の使用が必要であるため、患者への使用は禁止されています。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：治療（コンディショニング療法、移植、GVHD 予防）

コンディショニングレジメン: 患者は、-6 日目から -4 日目に 120 分間かけてトレオスルファン IV を受け、-6 日目から -2 日目に 60 分間かけてリン酸フルダラビン IV を受け、-4 日目から -2 日目に 4 ～ 6 時間かけて rATG IV を受けます。

移植：患者は0日目に骨髄または末梢血幹細胞移植を受けます。

GVHD 予防: 患者はタクロリムス IV を -2 日目から継続的に投与され、180 日目から漸減されます。 患者はタクロリムスの経口投与を受けることもあります。 患者は1、3、6、11日目にもメトトレキサートのIV投与を受けます。

患者はベースラインでECHOまたはMUGA、場合によってはX線またはCTを受け、ベースラインとフォローアップで骨髄生検と吸引を受けます。 患者は試験期間中、血液サンプルの採取も受けます。
他の：生活の質の評価
補助研究
他の名前：
  • 生活の質の評価
手順：生物標本コレクション
採血を受ける
他の名前：
  • 生物学的サンプルの収集
薬：メトトレキサート
与えられた IV
他の名前：
  • アビトレキサート
  • Α-メトプテリン
  • アメトプテリン
  • ブリメキサート
  • エムテキサート
  • エムヘキサト
  • ファーミトレキサット
  • メトトレキサート LPF
  • メトトレキサタム
  • メトトレキサト
  • ノバトレックス
  • リウマチ
  • テキサテ
  • トレメテックス
  • トレキセロン
  • トリキシレム
  • WR-19039
  • メチルアミノプテリン
薬：タクロリムス
与えられた IV と PO
他の名前：
  • プログラフ
  • ヘコリア
  • FK506
  • フジマイシン
  • プロトピック
薬：トレスルファン
与えられた IV
他の名前：
  • ジヒドロキシブスルファン
  • オバスタット
  • トレコンディ
  • トレスルファン
  • トレスルホン
手順：心エコー検査
ECHOを受ける
他の名前：
  • EC
手順：マルチゲート取得スキャン
MUGAを受ける
他の名前：
  • 血液プールスキャン
  • 平衡放射性核種血管造影
  • ゲーテッド血液プールイメージング
  • ムガ
  • RNVG
  • SYMAスキャン
  • 同期マルチゲート取得スキャン
  • ムガスキャン
  • マルチゲート取得スキャン
  • 放射性核種脳室造影スキャン
  • ゲーテッドハートプールスキャン
  • 放射性核種心室造影
薬：フルダラビンリン酸塩
与えられた IV
他の名前：
  • ベネフラー
  • フルダーラ
  • SH T 586
  • 9H-プリン-6-アミン
  • 2-フルオロ-9-(5-O-ホスホノ-β-D-アラビノフラノシル)-
  • フルダラビン-5'-一リン酸
  • 2-フルオロ-9-(5-O-ホスホノ-ベータ-D-アラビノフラノシル)
生物学的：ラピンTリンパ球免疫グロブリン
与えられた IV
他の名前：
  • サイモグロブリン
  • 抗胸腺細胞グロブリン ウサギ
  • グラファロン
  • ウサギ抗ヒト胸腺細胞グロブリン (RATG)
  • ウサギ抗胸腺細胞グロブリン
  • ウサギATG
  • rATG
  • 抗胸腺細胞グロブリンウサギATG
  • イムティックス
手順：骨髄生検
骨髄生検と吸引を受ける
手順：末梢血幹細胞移植
PBSCを受ける
他の名前：
  • PBPC移植
  • 末梢血前駆細胞移植
  • PBSCT
  • 末梢幹細胞移植
  • 末梢幹細胞のサポート
  • 末梢血幹細胞移植
手順：同種骨髄移植
骨髄移植を受ける
他の名前：
  • 同種 BMT
  • 同種BMT
  • 同種血液および骨髄移植
手順：X線イメージング
胸部レントゲンを受ける
他の名前：
  • 従来のX線
  • 放射線診断学
手順：骨髄穿刺
骨髄生検と吸引を受ける
手順：コンピュータ断層撮影
胸部CT検査を受ける
他の名前：
  • CATスキャン
  • コンピューター断層撮影
  • CTスキャン

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
移植片対宿主病 (GVHD) フリーイベントフリー生存 (EFS)
時間枠：HCT後1年
主要エンドポイントは、1年間のGVHDフリー、EFS（GEFS）の発生率です。 イベントは、何らかの原因、一次的または二次的移植片不全/拒絶、または2回目のHCTのいずれか最初に発生したものによる死亡として定義されます。 この推定では、全身免疫抑制を必要とするグレード III ～ IV の急性 GVHD および慢性 GVHD (国立衛生研究所 [NIH] のコンセンサス基準を使用) が考慮されます。
HCT後1年

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
全生存
時間枠：HCT後100日目
HCT後100日目の全生存率
HCT後100日目
全生存
時間枠：HCT後6ヶ月
HCT後6ヶ月の全生存率
HCT後6ヶ月
全生存
時間枠：HCT後1年
HCT後1年での全生存率
HCT後1年
血液学的回復：好中球の回復
時間枠：HCT後1年まで評価
血液学的回復は、移植後の好中球の回復に従って評価されます。 好中球の回復は、3 つの異なる日に 3 回の連続測定で 500/mm3 以上の絶対好中球数 (ANC) を達成することとして定義されます。 3 日間の 1 日目は、好中球の回復の日として指定されます。 競合するイベントは、好中球の回復を伴わない死亡です。
HCT後1年まで評価
血液学的回復：血小板回復
時間枠：HCT後100日目
血液学的回復は、移植後の血小板数の回復に従って評価されます。 血小板の回復は、患者が 20,000/mm3 以上の血小板数を維持し、過去 7 日間に血小板輸血を受けていない、最低 3 日間の最初の日として定義されます。 これらの閾値を超える持続血小板数の最初の日は、血小板生着の日と指定されます。
HCT後100日目
ドナーキメリズム (CD3 および Myeloid)
時間枠：HCT後28日目
完全（>95%）、混合型（5-95%）、または拒絶（<5%）の骨髄性患者の割合
HCT後28日目
ドナーキメリズム (CD3 および Myeloid)
時間枠：HCT後100日目
完全（>95%）、混合型（5-95%）、または拒絶（<5%）の骨髄性患者の割合
HCT後100日目
ドナーキメリズム (CD3 および Myeloid)
時間枠：HCT後1年
完全（>95%）、混合型（5-95%）、または拒絶（<5%）の骨髄性患者の割合
HCT後1年
一次移植片の失敗/拒絶
時間枠：HCT後42日目
HCT 後 42 日目までに末梢血キメリズムアッセイで評価された ANC ≥ 500/μL を達成していない、または ≥ 5% のドナー骨髄性キメリズムを達成していないこととして定義されます。 造血細胞の 2 回目の注入も、HCT 後 +42 日までに一次移植片の失敗を示すと考えられます。
HCT後42日目
HCT後の二次移植失敗/拒絶
時間枠：HCT後1年まで評価
HCT後+42日目までにドナー細胞が5%以上の造血回復が事前に記録されている患者において、HCT後+42日目以降の末梢血中のドナー骨髄性キメリズムが5%未満であると定義されます。 造血細胞の 2 回目の注入も、移植片の二次障害の指標と見なされます。
HCT後1年まで評価
100日目のグレードII～IVおよびグレードIII～IVのGVHD
時間枠：HCT後100日目
HCT後100日目の急性グレードII〜IVおよびIII〜IV GVHDの累積発生率が決定されます。
HCT後100日目
180日目のグレードII～IVおよびグレードIII～IVのGVHD
時間枠：HCT後180日目
HCT後100日目の急性グレードII〜IVおよびIII〜IV GVHDの累積発生率が決定されます。
HCT後180日目
慢性GVHD
時間枠：HCT後1年
HCTの1年後に全身性免疫抑制を必要とする慢性GVHDの累積発生率（NIHコンセンサス基準を使用）が決定されます。 NIH Consensus Conference Criteria で定義されているように、データはプロバイダーから直接収集され、チャートのレビューが行われます。
HCT後1年
グレード 3 ～ 5 の毒性の発生率
時間枠：HCT後30日目
HCT後30日までにグレード3～5の毒性
HCT後30日目
グレード 3 ～ 5 の毒性の発生率
時間枠：HCT後100日目
HCT後100日までにグレード3～5の毒性
HCT後100日目
グレード2～3の全身感染症の発生率
時間枠：HCT後6ヶ月
-微生物学的に記録されたすべての感染症または抗生物質/抗真菌療法を必要とする重大な感染症が HCT 後 6 か月までに発生した
HCT後6ヶ月
治療を必要とするエプスタイン・バーウイルス（EBV）の再活性化の発生率
時間枠：HCT後180日目
HCT後の最初の180日以内に治療を必要とするEBV再活性化の発生率、およびHCT後の最初の180日以内のEBV関連リンパ増殖性疾患の発生率が評価されます。
HCT後180日目
EBV関連リンパ増殖性疾患の発生率
時間枠：HCT後180日目
HCT後180日目
-HCT後180日目までに治療を必要とするサイトメガロウイルス（CMV）再活性化の発生率
時間枠：HCT後180日目まで
HCT後180日目まで
イベントのないサバイバル
時間枠：HCT後1年
無イベント生存期間は、HCT 後 12 か月と推定されます。 イベントは、何らかの原因、一次的または二次的移植片不全/拒絶、または2回目のHCTのいずれか最初に発生したものによる死亡として定義されます。
HCT後1年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Fred Hutchinson Cancer Center

協力者

National Cancer Institute (NCI)
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
National Marrow Donor Program
Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Network

捜査官

  • スタディチェア：Lauri Burroughs, MD、Fred Hutch/University of Washington Cancer Consortium
  • スタディチェア：Margaret MacMillan, MD、University of Minnesota

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2022年4月19日

一次修了 (実際)

2026年2月18日

研究の完了 (実際)

2026年2月18日

試験登録日

最初に提出

2021年6月21日

QC基準を満たした最初の提出物

2021年7月7日

最初の投稿 (実際)

2021年7月16日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年3月9日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年3月6日

最終確認日

2026年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • BMTCTN1904
  • 2U10HL069294-11 (米国 NIH グラント/契約)
  • RG1121820 (その他の識別子：Fred Hutch/University of Washington Cancer Consortium)
  • 10840 (その他の識別子：Fred Hutch/University of Washington Cancer Consortium)
  • NCI-2021-13862 (レジストリ識別子：CTRP (Clinical Trial Reporting Program))

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

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