肥満のまれな遺伝性疾患を有する小児患者におけるセメラノチド
2024年11月11日 更新者：Rhythm Pharmaceuticals, Inc.
2歳から2歳までの小児患者におけるセメラノチドの第3相多施設1年間非盲検試験
これは、2 歳から
調査の概要
詳細な説明
2～2歳の小児患者
研究の種類
介入
入学 (実際)
12
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- Children's Hospital Colorado
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New York
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New York、New York、アメリカ、10032
- Columbia University Medical Center, Division of Pediatric Endocrinology, Diabetes and Metabolism
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Wisconsin
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Marshfield、Wisconsin、アメリカ、54449
- Marshfield Clinic Research Foundation
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Cambridge、イギリス、CB2 0QQ
- Addenbrooke's Hospital, Wellcome Trust-MRC Institute of Metabolic Science
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Randwick、オーストラリア、NSW 2031
- Sydney Children's Hospital
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Madrid、スペイン、28009
- Hospital Infantil Niño Jesus
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
1年～1年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
主な採用基準:
患者は、次のいずれかによる肥満でなければなりません。
- POMC、PCSK1、または LEPR 欠損症で、米国遺伝医学遺伝学およびゲノミクス基準 (ACMG) によって病原性、病原性の可能性が高い、または意義不明 (VUS) と解釈される両アレル変異体を示す遺伝子検査によって確認された、または
- BBSは臨床的および遺伝子診断を確認しました
- 2歳から
- -肥満、年齢と性別のBMI≧97パーセンタイルと定義され、登録時の体重が少なくとも15 kg。
- 過食症の症状または行動
- 研究参加者の親または保護者は、研究の要件（1日1回の[QD]注射レジメンおよびその他すべての研究手順を含む）を理解し、遵守することができ、書面による同意/同意を理解し、署名することができます。
主な除外基準
- スクリーニング時のHbA1c >9.0%
- 重大な肝疾患の病歴
- 糸球体濾過率（GFR）
- 黒色腫の病歴または家族歴、または眼皮膚白皮症の患者歴。
- -メラノーマまたはプレメラノーマの皮膚病変に関連する重大な皮膚所見（非侵襲的な基底または扁平上皮細胞病変を除く）
- -治験薬/デバイスを使用した臨床研究への参加 投与の初日から3か月以内。
- -以前にセットメラノチドを含む臨床研究に登録したか、セットメラノチドへの以前の暴露。
- -治験薬中の賦形剤に対する重大な過敏症。
- 不十分な肝機能
- -体重に影響を与えることが知られているその他の制御されていない内分泌、代謝、または医学的状態
他のプロトコル定義の包含/除外基準が適用される場合があります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：セトメラノチド: PPL グループ
POMC/PCSK1/LEPR二対立遺伝子変異を有する参加者（総称してPPLと呼ばれる）は、皮下注射により1日あたり0.5ミリグラム（mg）（QD）の用量でセトメラノチドを52週間投与された。
忍容性があれば、用量漸増訪問時（第2週、4週、および6週目）に2週間ごとに0.5 mgずつ増量して、体重に基づく最大用量で0.5〜2.0 mg QDの最大用量まで用量を増量しました。
この研究の最後の投与後、継続的なセトメラノチド治療から恩恵を受ける可能性が高いと考えられ、この試験を完了した参加者は、セトメラノチドの非盲検長期延長（LTE）試験に参加する資格がある可能性があります。
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1日1回皮下注射。
他の名前：
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実験的：セトメラノチド: BBS グループ
BBSの参加者には、皮下注射により0.5 mgの用量でセトメラノチドを52週間QD投与した。
忍容性があれば、用量漸増訪問時（第2週、4週、および6週目）に2週間ごとに0.5 mgずつ増量して、体重に基づく最大用量で0.5〜2.0 mg QDの最大用量まで用量を増量しました。
この研究の最後の投与後、継続的なセトメラノチド治療から恩恵を受ける可能性が高いと考えられ、この試験を完了した参加者は、セトメラノチドの非盲検長期延長（LTE）試験に参加する資格がある可能性があります。
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1日1回皮下注射。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ベースラインから52週目までにBMI Zスコアが0.2以上（≧）減少した参加者の割合
時間枠：52週目までのベースライン
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「レスポンダー」は、参加者の BMI z スコアがベースラインから 52 週までに 0.2 以上減少したことと定義されました。
BMI は、参加者の体重と身長の評価を使用して、次の式を使用して計算されました: BMI = kg/m^2。
BMI Z スコアは、世界保健機関の 2007 年の子供の成長基準に基づいており、平均からの標準偏差の数を示しました。
0 の Z スコアは、参照集団 (つまり、健康で年齢と性別が一致した個人) の平均と等しかった。
BMI Z スコアの減少 (< 0) は、ベースラインからの BMI の減少を示し、一方、BMI-Z スコアの増加 (> 0) は、ベースラインからの BMI の増加を示しました。
ベースラインは、治験薬の最初の投与前の最新の測定値として定義されました。
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52週目までのベースライン
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BMIのベースラインからの平均変化率
時間枠：ベースライン、52 週目
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ベースラインから52週目までのBMIの平均変化率が報告されました。
BMI は、参加者の体重と身長の評価を使用して、次の式を使用して計算されました: BMI = kg/m^2。
ベースラインは、治験薬の最初の投与前の最新の測定値として定義されました。
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ベースライン、52 週目
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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BMI Zスコアのベースラインからの平均絶対変化
時間枠：ベースライン、52 週目
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BMI Zスコアのベースラインから52週目までの平均絶対変化が報告されました。
BMI は、参加者の体重と身長の評価を使用して、次の式を使用して計算されました: BMI = kg/m^2。
BMI Z スコアは、世界保健機関の 2007 年の子供の成長基準に基づいており、平均からの標準偏差の数を示しました。
0 の Z スコアは、参照集団 (つまり、健康で年齢と性別が一致した個人) の平均と等しかった。
BMI Z スコアの減少 (< 0) は、ベースラインからの BMI の減少を示し、一方、BMI-Z スコアの増加 (> 0) は、ベースラインからの BMI の増加を示しました。
ベースラインは、治験薬の最初の投与前の最新の測定値として定義されました。
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ベースライン、52 週目
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BMI の 95 パーセンタイルのパーセントで表したベースラインからの平均変化
時間枠：ベースライン、52 週目
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ベースラインから 52 週目までの平均変化を BMI の 95 パーセンタイルのパーセントで報告しました。
BMI は、参加者の体重と身長の評価を使用して、次の式を使用して計算されました: BMI = kg/m^2。
BMI パーセンタイル スコアは、子供の年齢と性別に合わせて調整された相対体重の尺度です。
BMI 95 パーセンタイル スコアのパーセントは、疾病管理センター (CDC) の 95 パーセンタイル参照集団のパーセンテージとして参加者の BMI を表します。
ベースラインは、治験薬の最初の投与前の最新の測定値として定義されました。
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ベースライン、52 週目
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骨年齢のベースラインからの平均変化
時間枠：ベースライン、52 週目
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ベースラインから52週目までの骨年齢の平均変化が報告されました。
成長に関連した安全性の懸念を監視するために、試験の開始時と終了時に標準的な骨年齢測定値（手/手首領域）が取得されました。
ベースラインは、治験薬の最初の投与前の最新の測定値として定義されました。
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ベースライン、52 週目
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年齢と段階に関する質問票、第 3 版 (ASQ-3) におけるベースラインからの変化のある参加者数
時間枠：ベースラインから 52 週目まで
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ASQ-3: コミュニケーション、粗大運動、微細運動、問題解決、個人社会の 5 つの領域で構成される発達スクリーニング質問票。
各領域には 6 つの質問があり、はい = 10 ポイント、時々 = 5 ポイント、まだ = 0 ポイントとしてスコア付けされます。
子供は各領域で 0 ～ 60 ポイントのスコアを獲得でき、合計スコア範囲は 0 ～ 300 です。スコアが高いほど改善を示します。
次に、合計面積スコアが年齢調整された標準化スコアのカットオフ (ツールの開発者によって決定される) と比較され、これらのカテゴリに従って子供の発達が予定通りであるように見えるかどうかが示されます。 以下 = 合計分析スコア (TAS) がカットオフを下回っています。
専門家によるさらなる評価が必要な場合があります。 Monitor=TAS はカットオフに近づいています。
学習活動を提供し、監視する。上= TAS はカットオフを上回っており、子供の発達は予定通りのようです。
これら 3 つの結果カテゴリーに基づく評価の各発達領域のベースラインからの変化が報告されました。
合計スコアは適用されませんでした。
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ベースラインから 52 週目まで
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体重のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、52 週目
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ベースラインから 52 週目までの体重の変化が報告されました。
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ベースライン、52 週目
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治療中に発現した有害事象（TEAE）を患った参加者の数
時間枠：治験薬の初回投与から56週目まで
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有害事象（AE）とは、研究介入に関連するとみなされるかどうかにかかわらず、研究介入の使用に一時的に関連する、臨床研究参加者における望ましくない医学的出来事を指します。
TEAEは、治験薬の最初の投与日以降に開始または強度が悪化したAEとして定義されました。
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治験薬の初回投与から56週目まで
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重症度別に分類された TEAE のある参加者の数
時間枠：治験薬の初回投与から56週目まで
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TEAEとは、研究介入に関連するとみなされるかどうかにかかわらず、研究介入の使用に一時的に関連する、臨床研究参加者における望ましくない医学的出来事を指します。
TEAEは、治験薬の最初の投与日以降に開始または強度が悪化したAEとして定義されました。
TEAE は、有害事象共通用語基準 (CTCAE) 基準に従って等級付けされました。
グレード 1 - 軽度。グレード 2 - 中程度。グレード 3 - 重度。グレード 4 - 生命を脅かすもの。グレード 5 - AE に関連した死亡。
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治験薬の初回投与から56週目まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディチェア：David Meeker, MD、Rhythm Pharmaceuticals, Inc.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年3月8日
一次修了 (実際)
2023年9月18日
研究の完了 (実際)
2024年11月8日
試験登録日
最初に提出
2021年3月29日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年7月7日
最初の投稿 (実際)
2021年7月19日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2024年11月27日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年11月11日
最終確認日
2024年11月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- RM-493-033
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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