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Setmelanotid bei pädiatrischen Patienten mit seltenen genetischen Erkrankungen der Fettleibigkeit

11. November 2024 aktualisiert von: Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Eine multizentrische, einjährige, offene Phase-3-Studie zu Setmelanotid bei pädiatrischen Patienten im Alter von 2 bis

Dies ist eine offene, einarmige klinische Studie der Phase 3 zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von Setmelanotid über einen Behandlungszeitraum von 1 Jahr bei pädiatrischen Patienten im Alter von 2 bis 2 Jahren

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Pädiatrische Patienten im Alter von 2 bis

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

12

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
      • Randwick, Australien, NSW 2031
        • Sydney Children's Hospital
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28009
        • Hospital Infantil Niño Jesus
  • Vereinigte Staaten
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Columbia University Medical Center, Division of Pediatric Endocrinology, Diabetes and Metabolism
    • Wisconsin
      • Marshfield, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 54449
        • Marshfield Clinic Research Foundation
  • Vereinigtes Königreich
      • Cambridge, Vereinigtes Königreich, CB2 0QQ
        • Addenbrooke's Hospital, Wellcome Trust-MRC Institute of Metabolic Science

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Jahr bis 1 Jahr (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  1. Die Patienten müssen aus einem der folgenden Gründe fettleibig sein:

    1. POMC-, PCSK1- oder LEPR-Mangel, bestätigt durch Gentests, die biallelische Varianten zeigen, die nach den Kriterien des American College of Medical Genetics and Genomics (ACMG) als pathogen, wahrscheinlich pathogen oder von unbestimmter Signifikanz (VUS) interpretiert werden, oder
    2. BBS bestätigte die klinische und genetische Diagnose
  2. Alter zwischen 2 bis
  3. Adipositas, definiert als BMI ≥ 97. Perzentil für Alter und Geschlecht UND ein Körpergewicht von mindestens 15 kg zum Zeitpunkt der Einschreibung.
  4. Symptome oder Verhaltensweisen von Hyperphagie
  5. Ein Elternteil oder Erziehungsberechtigter des Studienteilnehmers ist in der Lage, die Anforderungen der Studie zu verstehen und einzuhalten (einschließlich des einmal täglichen [QD]-Injektionsschemas und aller anderen Studienverfahren) und ist in der Lage, die schriftliche Zustimmung/Zustimmung zu verstehen und zu unterzeichnen.

Wichtige Ausschlusskriterien

  1. HbA1c > 9,0 % beim Screening
  2. Vorgeschichte einer signifikanten Lebererkrankung
  3. Glomeruläre Filtrationsrate (GFR)
  4. Vorgeschichte oder enge Familiengeschichte von Melanomen oder Patientengeschichte von okulokutanem Albinismus.
  5. Signifikante dermatologische Befunde in Bezug auf Melanom- oder Prä-Melanom-Hautläsionen (ausgenommen nicht-invasive Basal- oder Plattenepithelläsionen)
  6. Teilnahme an einer klinischen Studie mit einem Prüfpräparat/Gerät innerhalb von 3 Monaten vor dem ersten Tag der Dosierung.
  7. Zuvor an einer klinischen Studie mit Setmelanotid oder einer früheren Exposition gegenüber Setmelanotid teilgenommen.
  8. Signifikante Überempfindlichkeit gegen einen der Hilfsstoffe des Studienmedikaments.
  9. Unzureichende Leberfunktion
  10. Alle anderen unkontrollierten endokrinen, metabolischen oder medizinischen Zustände, von denen bekannt ist, dass sie das Körpergewicht beeinflussen

Andere im Protokoll definierte Einschluss-/Ausschlusskriterien können gelten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Setmelanotid: PPL Group
Teilnehmer mit POMC)/PCSK1/LEPR-Biallelmutationen, zusammenfassend als PPL bezeichnet, erhielten 52 Wochen lang Setmelanotid in einer Dosis von 0,5 Milligramm (mg) pro Tag (QD) per SC-Injektion. Bei den Dosiserhöhungsbesuchen (Woche 2, 4 und 6) wurde die Dosis alle 2 Wochen in Schritten von 0,5 mg erhöht, sofern dies vertragen wurde, bis zu einer Höchstdosis von 0,5 bis 2,0 mg einmal täglich, wobei die Höchstdosis auf dem Körpergewicht basierte. Nach der letzten Dosis dieser Studie könnten Teilnehmer, bei denen davon ausgegangen wurde, dass sie von einer weiteren Behandlung mit Setmelanotid profitieren würden und die diese Studie abgeschlossen hatten, zur Teilnahme an einer offenen Langzeitverlängerungsstudie (LTE) mit Setmelanotid berechtigt sein.
Arzneimittel: Setmelanotid
SC-Injektion einmal täglich.
Andere Namen:
  • IMCIVREE
Experimental: Setmelanotid: BBS Group
Teilnehmer mit BBS erhielten 52 Wochen lang Setmelanotid in einer Dosis von 0,5 mg einmal täglich per SC-Injektion. Bei den Dosiserhöhungsbesuchen (Woche 2, 4 und 6) wurde die Dosis alle 2 Wochen in Schritten von 0,5 mg erhöht, sofern dies vertragen wurde, bis zu einer Höchstdosis von 0,5 bis 2,0 mg einmal täglich, wobei die Höchstdosis auf dem Körpergewicht basierte. Nach der letzten Dosis dieser Studie könnten Teilnehmer, bei denen davon ausgegangen wurde, dass sie von einer weiteren Behandlung mit Setmelanotid profitieren würden und die diese Studie abgeschlossen hatten, zur Teilnahme an einer offenen Langzeitverlängerungsstudie (LTE) mit Setmelanotid berechtigt sein.
Arzneimittel: Setmelanotid
SC-Injektion einmal täglich.
Andere Namen:
  • IMCIVREE

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer mit einer Reduzierung des BMI-Z-Scores um mehr als oder gleich (≥) 0,2 vom Ausgangswert bis Woche 52
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 52
Als „Responder“ wurde ein Rückgang des BMI-Z-Scores des Teilnehmers um ≥0,2 vom Ausgangswert auf 52 Wochen definiert. Der BMI wurde anhand der Gewichts- und Größenbewertungen der Teilnehmer anhand der folgenden Formel berechnet: BMI = kg/m^2. Die BMI-Z-Scores basierten auf den Child Growth Standards 2007 der Weltgesundheitsorganisation und gaben die Anzahl der Standardabweichungen vom Mittelwert an. Ein Z-Score von 0 entsprach dem Mittelwert einer Referenzpopulation (d. h. gesunde, alters- und geschlechtsgleiche Personen). Eine Abnahme des BMI-Z-Scores (< 0) deutete auf eine Verringerung des BMI gegenüber dem Ausgangswert hin, wohingegen ein Anstieg des BMI-Z-Scores (> 0) auf einen Anstieg des BMI gegenüber dem Ausgangswert hindeutete. Der Ausgangswert wurde als die letzte Messung vor der ersten Verabreichung des Studienmedikaments definiert.
Ausgangswert bis Woche 52
Mittlere prozentuale Änderung des BMI gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 52
Es wurde eine mittlere prozentuale Veränderung des BMI vom Ausgangswert bis zur 52. Woche berichtet. Der BMI wurde anhand der Gewichts- und Größenbewertungen der Teilnehmer anhand der folgenden Formel berechnet: BMI = kg/m^2. Der Ausgangswert wurde als die letzte Messung vor der ersten Verabreichung des Studienmedikaments definiert.
Ausgangswert, Woche 52

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Mittlere absolute Änderung des BMI-Z-Scores gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 52
Es wurde eine mittlere absolute Veränderung des BMI-Z-Scores vom Ausgangswert bis zur 52. Woche berichtet. Der BMI wurde anhand der Gewichts- und Größenbewertungen der Teilnehmer anhand der folgenden Formel berechnet: BMI = kg/m^2. Die BMI-Z-Scores basierten auf den Child Growth Standards 2007 der Weltgesundheitsorganisation und gaben die Anzahl der Standardabweichungen vom Mittelwert an. Ein Z-Score von 0 entsprach dem Mittelwert einer Referenzpopulation (d. h. gesunde, alters- und geschlechtsgleiche Personen). Eine Abnahme des BMI-Z-Scores (< 0) deutete auf eine Verringerung des BMI gegenüber dem Ausgangswert hin, wohingegen ein Anstieg des BMI-Z-Scores (> 0) auf einen Anstieg des BMI gegenüber dem Ausgangswert hindeutete. Der Ausgangswert wurde als die letzte Messung vor der ersten Verabreichung des Studienmedikaments definiert.
Ausgangswert, Woche 52
Mittlere Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Prozent des 95. Perzentils des BMI
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 52
Es wurde eine mittlere Veränderung in Prozent des 95. Perzentils des BMI vom Ausgangswert bis zur 52. Woche berichtet. Der BMI wurde anhand der Gewichts- und Größenbewertungen der Teilnehmer anhand der folgenden Formel berechnet: BMI = kg/m^2. BMI-Perzentilwerte sind Maßeinheiten für das relative Gewicht, angepasst an Alter und Geschlecht des Kindes. Der Prozentsatz des BMI-95.-Perzentil-Scores drückt den BMI des Teilnehmers als Prozentsatz der 95.-Perzentil-Referenzpopulation des Centers for Disease Control (CDC) aus. Der Ausgangswert wurde als die letzte Messung vor der ersten Verabreichung des Studienmedikaments definiert.
Ausgangswert, Woche 52
Mittlere Veränderung des Knochenalters gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 52
Es wurde eine mittlere Veränderung des Knochenalters vom Ausgangswert bis zur 52. Woche berichtet. Zu Beginn und am Ende des Versuchs wurde eine Standardmessung des Knochenalters (im Hand-/Handgelenksbereich) durchgeführt, um wachstumsbedingte Sicherheitsbedenken zu überwachen. Der Ausgangswert wurde als die letzte Messung vor der ersten Verabreichung des Studienmedikaments definiert.
Ausgangswert, Woche 52
Anzahl der Teilnehmer mit Abweichung vom Ausgangswert in Fragebögen zu Alter und Entwicklungsstadium, dritte Ausgabe (ASQ-3)
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis Woche 52
ASQ-3: Entwicklungs-Screening-Fragebogen, der aus 5 Bereichen besteht: Kommunikation, Grobmotorik, Feinmotorik, Problemlösung und persönlich-sozial. In jedem Bereich gibt es 6 Fragen, die mit „Ja“ = 10 Punkte, „Manchmal“ = 5 Punkte und „Noch nicht“ = 0 Punkte bewertet wurden. Ein Kind kann für jeden Bereich zwischen 0 und 60 Punkte erzielen, wobei die Gesamtpunktzahl zwischen 0 und 300 liegt. Höhere Werte weisen auf eine Verbesserung hin. Anschließend wird der Gesamtbereichsscore mit dem altersbereinigten standardisierten Score-Grenzwert (von den Entwicklern des Tools festgelegt) verglichen, der anzeigt, ob die Entwicklung des Kindes gemäß den folgenden Kategorien im Zeitplan zu verlaufen scheint: Unten = Der Gesamtanalysewert (TAS) liegt unter dem Grenzwert. Möglicherweise ist eine weitere Beurteilung durch einen Fachmann erforderlich. Monitor=TAS steht kurz vor dem Cutoff. Bereitstellung von Lernaktivitäten und Überwachung; Oben = TAS liegt über dem Grenzwert und die Entwicklung des Kindes scheint im Zeitplan zu verlaufen. Für jeden Entwicklungsbereich der Bewertung gemäß diesen drei Ergebniskategorien wurde eine Verschiebung vom Ausgangswert berichtet. Gesamtpunktzahl war nicht zutreffend.
Vom Ausgangswert bis Woche 52
Änderung des Körpergewichts gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 52
Es wurde über eine Veränderung des Körpergewichts vom Ausgangswert bis zur 52. Woche berichtet.
Ausgangswert, Woche 52
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs)
Zeitfenster: Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis Woche 56
Ein unerwünschtes Ereignis (UE) war jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei einem Teilnehmer einer klinischen Studie, das zeitlich mit der Nutzung einer Studienintervention verbunden war, unabhängig davon, ob ein Zusammenhang mit der Studienintervention angesehen wurde oder nicht. Ein TEAE wurde als jedes UE definiert, das am oder nach dem Datum der ersten Verabreichung des Studienmedikaments begann oder sich in seiner Intensität verschlimmerte.
Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis Woche 56
Anzahl der Teilnehmer mit TEAEs, abgestuft nach Schweregrad
Zeitfenster: Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis Woche 56
Ein TEAE war jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei einem Teilnehmer einer klinischen Studie, das zeitlich mit der Nutzung einer Studienintervention verbunden war, unabhängig davon, ob ein Zusammenhang mit der Studienintervention angesehen wurde oder nicht. Ein TEAE wurde als jedes UE definiert, das am oder nach dem Datum der ersten Verabreichung des Studienmedikaments begann oder sich in seiner Intensität verschlimmerte. TEAEs wurden nach den Kriterien der Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) bewertet. Grad 1 – mild; Note 2 – Mittel; Grad 3 – Schwerwiegend; Grad 4 – Lebensbedrohlich; Grad 5 – Tod im Zusammenhang mit AE.
Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis Woche 56

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Ermittler

  • Studienstuhl: David Meeker, MD, Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

8. März 2022

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

18. September 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

8. November 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

29. März 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

7. Juli 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

19. Juli 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

27. November 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

11. November 2024

Zuletzt verifiziert

1. November 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • RM-493-033

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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