Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Setmelanotyd u pacjentów pediatrycznych z rzadkimi chorobami genetycznymi otyłości

11 listopada 2024 zaktualizowane przez: Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Wieloośrodkowe, roczne, otwarte badanie fazy 3 dotyczące stosowania setmelanotydu u dzieci i młodzieży w wieku od 2 do

Jest to jednoramienne, otwarte badanie kliniczne fazy 3, mające na celu ocenę skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji setmelanotydu w ciągu 1 roku leczenia u dzieci i młodzieży w wieku od 2 do

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Pacjenci pediatryczni w wieku od 2 do

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

12

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
      • Randwick, Australia, NSW 2031
        • Sydney Children's Hospital
  • Hiszpania
      • Madrid, Hiszpania, 28009
        • Hospital Infantil Niño Jesus
  • Stany Zjednoczone
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Columbia University Medical Center, Division of Pediatric Endocrinology, Diabetes and Metabolism
    • Wisconsin
      • Marshfield, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 54449
        • Marshfield Clinic Research Foundation
  • Zjednoczone Królestwo
      • Cambridge, Zjednoczone Królestwo, CB2 0QQ
        • Addenbrooke's Hospital, Wellcome Trust-MRC Institute of Metabolic Science

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok do 1 rok (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  1. Pacjenci muszą mieć otyłość z powodu:

    1. Niedobór POMC, PCSK1 lub LEPR potwierdzony badaniami genetycznymi wykazującymi warianty bialleliczne, które są interpretowane jako patogenne, prawdopodobnie patogenne lub o nieokreślonym znaczeniu (VUS) według kryteriów American College of Medical Genetics and Genomics (ACMG), lub
    2. BBS potwierdził diagnozę kliniczną i genetyczną
  2. Wiek od 2 do
  3. Otyłość, zdefiniowana jako BMI ≥ 97 percentyla dla wieku i płci ORAZ masa ciała co najmniej 15 kg w momencie włączenia.
  4. Objawy lub zachowania hiperfagii
  5. Rodzic lub opiekun uczestnika badania jest w stanie zrozumieć i przestrzegać wymagań badania (w tym schematu wstrzyknięć raz dziennie [QD] i wszystkich innych procedur badania) oraz jest w stanie zrozumieć i podpisać pisemną zgodę/zgodę.

Kluczowe kryteria wykluczenia

  1. HbA1c >9,0% podczas badania przesiewowego
  2. Historia istotnej choroby wątroby
  3. Współczynnik przesączania kłębuszkowego (GFR)
  4. Występowanie czerniaka w wywiadzie lub w bliskiej rodzinie lub bielactwo oczno-skórne w wywiadzie.
  5. Istotne zmiany dermatologiczne związane z czerniakiem lub zmianami przedczerniakowymi skóry (z wyłączeniem nieinwazyjnych zmian podstawnokomórkowych lub płaskonabłonkowych)
  6. Udział w jakimkolwiek badaniu klinicznym z badanym lekiem/wyrobem w ciągu 3 miesięcy przed pierwszym dniem dawkowania.
  7. Wcześniej włączony do badania klinicznego z udziałem setmelanotydu lub jakiejkolwiek wcześniejszej ekspozycji na setmelanotyd.
  8. Znacząca nadwrażliwość na którąkolwiek substancję pomocniczą badanego leku.
  9. Nieodpowiednia czynność wątroby
  10. Wszelkie inne niekontrolowane schorzenia endokrynologiczne, metaboliczne lub medyczne, o których wiadomo, że wpływają na masę ciała

Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Setmelanotyd: Grupa PPL
Uczestnicy z biallelicznymi mutacjami POMC)/PCSK1/LEPR, łącznie określanymi jako PPL, otrzymywali setmelanotyd w dawce 0,5 miligrama (mg) na dzień (QD) we wstrzyknięciu podskórnym przez 52 tygodnie. Dawkę zwiększano o 0,5 mg co 2 tygodnie, jeśli było tolerowane, podczas wizyt zwiększających dawkę (tygodnie 2, 4 i 6) do dawki maksymalnej wynoszącej 0,5 do 2,0 mg na dobę, przy maksymalnej dawce zależnej od masy ciała. Po przyjęciu ostatniej dawki w tym badaniu uczestnicy, których uznano za prawdopodobnie odnoszących korzyści z kontynuacji leczenia setmelanotydem i którzy ukończyli to badanie, mogli kwalifikować się do udziału w otwartym, długoterminowym badaniu przedłużonym (LTE) z zastosowaniem setmelanotydu.
Lek: Setmelanotyd
Wstrzyknięcie SC raz dziennie.
Inne nazwy:
  • IMCIVREE
Eksperymentalny: Setmelanotyd: Grupa BBS
Uczestnicy z BBS otrzymywali setmelanotyd w dawce 0,5 mg QD we wstrzyknięciu SC przez 52 tygodnie. Dawkę zwiększano o 0,5 mg co 2 tygodnie, jeśli było tolerowane, podczas wizyt zwiększających dawkę (tygodnie 2, 4 i 6) do dawki maksymalnej wynoszącej 0,5 do 2,0 mg na dobę, przy maksymalnej dawce zależnej od masy ciała. Po przyjęciu ostatniej dawki w tym badaniu uczestnicy, których uznano za prawdopodobnie odnoszących korzyści z kontynuacji leczenia setmelanotydem i którzy ukończyli to badanie, mogli kwalifikować się do udziału w otwartym, długoterminowym badaniu przedłużonym (LTE) z zastosowaniem setmelanotydu.
Lek: Setmelanotyd
Wstrzyknięcie SC raz dziennie.
Inne nazwy:
  • IMCIVREE

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników z redukcją większą lub równą (≥) 0,2 wskaźnika Z-Score BMI od wartości początkowej do 52. tygodnia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 52. tygodnia
„Odpowiedź” zdefiniowano jako spadek wskaźnika BMI z-score uczestnika wynoszącego ≥0,2 od wartości początkowej do 52 tygodni. BMI obliczono na podstawie oceny masy ciała i wzrostu uczestników, stosując następujący wzór: BMI = kg/m^2. Wskaźniki BMI Z-score opierały się na Standardach wzrostu dziecka Światowej Organizacji Zdrowia z 2007 r. i wskazywały liczbę odchyleń standardowych od średniej. Wynik Z wynoszący 0 był równy średniej populacji referencyjnej (tj. osób zdrowych, dopasowanych pod względem wieku i płci). Spadek wskaźnika BMI Z-score (< 0) wskazywał na zmniejszenie BMI w stosunku do wartości wyjściowych, podczas gdy wzrost wskaźnika BMI-Z (> 0) wskazywał na wzrost BMI w porównaniu z wartością wyjściową. Wartość wyjściową zdefiniowano jako najnowszy pomiar dokonany przed pierwszym podaniem badanego leku.
Wartość wyjściowa do 52. tygodnia
Średnia procentowa zmiana BMI w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 52
Odnotowano średnią procentową zmianę BMI od wartości początkowej do 52. tygodnia. BMI obliczono na podstawie oceny masy ciała i wzrostu uczestników, stosując następujący wzór: BMI = kg/m^2. Wartość wyjściową zdefiniowano jako najnowszy pomiar dokonany przed pierwszym podaniem badanego leku.
Wartość wyjściowa, tydzień 52

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Średnia bezwzględna zmiana w stosunku do wartości początkowej w wskaźniku BMI Z-score
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 52
Zgłaszano średnią bezwzględną zmianę wskaźnika BMI Z-score od wartości początkowej do 52. tygodnia. BMI obliczono na podstawie oceny masy ciała i wzrostu uczestników, stosując następujący wzór: BMI = kg/m^2. Wskaźniki BMI Z-score opierały się na Standardach wzrostu dziecka Światowej Organizacji Zdrowia z 2007 r. i wskazywały liczbę odchyleń standardowych od średniej. Wynik Z wynoszący 0 był równy średniej populacji referencyjnej (tj. osób zdrowych, dopasowanych pod względem wieku i płci). Spadek wskaźnika BMI Z-score (< 0) wskazywał na zmniejszenie BMI w stosunku do wartości wyjściowych, podczas gdy wzrost wskaźnika BMI-Z (> 0) wskazywał na wzrost BMI w porównaniu z wartością wyjściową. Wartość wyjściową zdefiniowano jako najnowszy pomiar dokonany przed pierwszym podaniem badanego leku.
Wartość wyjściowa, tydzień 52
Średnia zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w procentach 95. percentyla BMI
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 52
Zgłaszano średnią zmianę od wartości początkowej do 52. tygodnia w procentach 95. percentyla BMI. BMI obliczono na podstawie oceny masy ciała i wzrostu uczestników, stosując następujący wzór: BMI = kg/m^2. Wskaźniki procentowe BMI to miary względnej masy ciała dostosowane do wieku i płci dziecka. Procent wyniku BMI na 95. percentylu wyraża BMI uczestnika jako odsetek populacji referencyjnej na poziomie 95. percentyla Centrum Kontroli Chorób (CDC). Wartość wyjściową zdefiniowano jako najnowszy pomiar dokonany przed pierwszym podaniem badanego leku.
Wartość wyjściowa, tydzień 52
Średnia zmiana wieku kostnego w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 52
Odnotowano średnią zmianę wieku kostnego od wartości początkowej do 52. tygodnia. Na początku i na końcu badania wykonano standardowy pomiar wieku kostnego (obszar dłoni/nadgarstka) w celu monitorowania zagrożeń związanych ze wzrostem. Wartość wyjściową zdefiniowano jako najnowszy pomiar dokonany przed pierwszym podaniem badanego leku.
Wartość wyjściowa, tydzień 52
Liczba uczestników z przesunięciem w stosunku do wartości wyjściowych w kwestionariuszach dotyczących wieku i etapów, wydanie trzecie (ASQ-3)
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 52. tygodnia
ASQ-3: kwestionariusz przesiewowy rozwoju, który składa się z 5 obszarów: komunikacja, motoryka duża, motoryka mała, rozwiązywanie problemów i osobowo-społeczne. W każdym obszarze znajduje się 6 pytań z punktacją Tak = 10 punktów, Czasami = 5 punktów i Jeszcze nie = 0 punktów. Dziecko może uzyskać od 0 do 60 punktów w każdym obszarze, a łączny zakres punktów: od 0 do 300; wyższe wyniki wskazują na poprawę. Całkowity wynik obszaru jest następnie porównywany ze standardowym punktem odcięcia dostosowanym do wieku (określonym przez twórców narzędzia), który wskazuje, czy rozwój dziecka wydaje się przebiegać zgodnie z harmonogramem według następujących kategorii: Poniżej = całkowity wynik analizy (TAS) jest poniżej wartości granicznej. Może być konieczna dalsza ocena ze specjalistą; Monitor=TAS jest bliski wartości odcięcia. Zapewnij zajęcia edukacyjne i monitoruj je; Powyżej = TAS jest powyżej wartości granicznej i rozwój dziecka wydaje się przebiegać zgodnie z harmonogramem. Zgłaszano przesunięcie w stosunku do wartości wyjściowych dla każdego obszaru oceny rozwoju zgodnie z tymi 3 kategoriami wyników. Wynik całkowity nie miał zastosowania.
Od wartości początkowej do 52. tygodnia
Zmiana masy ciała w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 52
Zgłaszano zmianę masy ciała od wartości początkowej do 52. tygodnia.
Wartość wyjściowa, tydzień 52
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki badanego leku do 56. tygodnia
Zdarzenie niepożądane (AE) to jakiekolwiek nieprzewidziane zdarzenie medyczne u uczestnika badania klinicznego, czasowo związane z zastosowaniem interwencji objętej badaniem, niezależnie od tego, czy uważa się je za powiązane z interwencją badaną. TEAE zdefiniowano jako jakiekolwiek AE, które rozpoczęło się lub nasiliło w dniu lub po dniu pierwszego podania badanego leku.
Od pierwszej dawki badanego leku do 56. tygodnia
Liczba uczestników z TEAE sklasyfikowana według ciężkości
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki badanego leku do 56. tygodnia
TEAE oznaczało każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne u uczestnika badania klinicznego, czasowo związane z zastosowaniem interwencji badawczej, niezależnie od tego, czy zostało uznane za związane z interwencją badawczą. TEAE zdefiniowano jako jakiekolwiek AE, które rozpoczęło się lub nasiliło w dniu lub po dniu pierwszego podania badanego leku. TEAE oceniano zgodnie z kryteriami Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE). Stopień 1 – Łagodny; Stopień 2 – Umiarkowany; Stopień 3 – ciężki; Stopień 4 – Zagrożenie życia; Stopień 5 – Śmierć związana z AE.
Od pierwszej dawki badanego leku do 56. tygodnia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Śledczy

  • Krzesło do nauki: David Meeker, MD, Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

8 marca 2022

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

18 września 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

8 listopada 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

29 marca 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

7 lipca 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

19 lipca 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

27 listopada 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

11 listopada 2024

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • RM-493-033

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj