Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Setmelanotid u dětských pacientů se vzácnými genetickými onemocněními obezity

11. listopadu 2024 aktualizováno: Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Multicentrická, jednoletá, otevřená studie fáze 3 setmelanotidu u pediatrických pacientů ve věku od 2 do

Toto je otevřená jednoramenná klinická studie fáze 3 k vyhodnocení účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti setmelanotidu po dobu 1 roku léčby u pediatrických pacientů ve věku od 2 do

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Pediatričtí pacienti ve věku od 2 do

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

12

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
      • Randwick, Austrálie, NSW 2031
        • Sydney Children's Hospital
  • Spojené království
      • Cambridge, Spojené království, CB2 0QQ
        • Addenbrooke's Hospital, Wellcome Trust-MRC Institute of Metabolic Science
  • Spojené státy
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Columbia University Medical Center, Division of Pediatric Endocrinology, Diabetes and Metabolism
    • Wisconsin
      • Marshfield, Wisconsin, Spojené státy, 54449
        • Marshfield Clinic Research Foundation
  • Španělsko
      • Madrid, Španělsko, 28009
        • Hospital Infantil Niño Jesus

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 1 rok (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  1. Pacienti musí mít obezitu buď kvůli:

    1. Nedostatek POMC, PCSK1 nebo LEPR potvrzený genetickým testováním prokazujícím bialelické varianty, které jsou podle kritérií American College of Medical Genetics and Genomics (ACMG) interpretovány jako patogenní, pravděpodobně patogenní nebo s neurčitým významem (VUS), nebo
    2. BBS potvrdila klinickou a genetickou diagnózu
  2. Věk mezi 2 až
  3. Obezita, definovaná jako BMI ≥97. percentil pro věk a pohlaví A tělesnou hmotnost alespoň 15 kg v době zařazení.
  4. Příznaky nebo chování hyperfagie
  5. Rodič nebo opatrovník účastníka studie je schopen porozumět požadavkům studie a dodržovat je (včetně injekčního režimu jednou denně [QD] a všech dalších postupů studie) a je schopen porozumět a podepsat písemný souhlas/souhlas.

Klíčová kritéria vyloučení

  1. HbA1c >9,0 % při screeningu
  2. Anamnéza významného onemocnění jater
  3. Rychlost glomerulární filtrace (GFR)
  4. Anamnéza nebo blízká rodinná anamnéza melanomu nebo anamnéza okulokutánního albinismu pacienta.
  5. Významné dermatologické nálezy související s melanomovými nebo premelanomovými kožními lézemi (s výjimkou neinvazivních bazálních nebo dlaždicobuněčných lézí)
  6. Účast v jakékoli klinické studii s hodnoceným lékem/přístrojem během 3 měsíců před prvním dnem dávkování.
  7. Dříve zařazen do klinické studie zahrnující setmelanotid nebo jakoukoli předchozí expozici setmelanotidu.
  8. Významná přecitlivělost na kteroukoli pomocnou látku ve studovaném léku.
  9. Nedostatečná funkce jater
  10. Jakékoli jiné nekontrolované endokrinní, metabolické nebo zdravotní stavy, o kterých je známo, že ovlivňují tělesnou hmotnost

Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Setmelanotid: PPL Group
Účastníci s POMC)/PCSK1/LEPR bialelickými mutacemi souhrnně označovanými jako PPL dostávali setmelanotid v dávce 0,5 miligramu (mg) na den (QD) prostřednictvím SC injekce po dobu 52 týdnů. Dávka byla zvyšována o 0,5 mg každé 2 týdny, pokud byla tolerována, při návštěvách se zvýšením dávky (2., 4. a 6. týden) na maximální dávku 0,5 až 2,0 mg QD s maximální dávkou založenou na tělesné hmotnosti. Po poslední dávce v této studii mohli účastníci, u kterých se mělo za to, že budou mít pravděpodobně prospěch z pokračující léčby setmelanotidem a kteří dokončili tuto studii, způsobilí pro vstup do otevřené dlouhodobé prodloužené studie (LTE) se setmelanotidem.
Lék: Setmelanotid
SC injekce jednou denně.
Ostatní jména:
  • IMCIVREE
Experimentální: Setmelanotid: BBS Group
Účastníci s BBS dostávali setmelanotid v dávce 0,5 mg QD prostřednictvím SC injekce po dobu 52 týdnů. Dávka byla zvyšována o 0,5 mg každé 2 týdny, pokud byla tolerována, při návštěvách se zvýšením dávky (2., 4. a 6. týden) na maximální dávku 0,5 až 2,0 mg QD s maximální dávkou založenou na tělesné hmotnosti. Po poslední dávce v této studii mohli účastníci, u kterých se mělo za to, že budou mít pravděpodobně prospěch z pokračující léčby setmelanotidem a kteří dokončili tuto studii, způsobilí pro vstup do otevřené dlouhodobé prodloužené studie (LTE) se setmelanotidem.
Lék: Setmelanotid
SC injekce jednou denně.
Ostatní jména:
  • IMCIVREE

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků s větším nebo rovným (≥) 0,2 Snížení BMI Z-skóre od výchozího stavu do týdne 52
Časové okno: Výchozí stav do 52. týdne
"Respondér" byl definován jako pokles BMI z-skóre účastníka z výchozí hodnoty na 52 týdnů ≥0,2. BMI byl vypočten pomocí hodnocení hmotnosti a výšky účastníka pomocí následujícího vzorce: BMI = kg/m^2. BMI Z-skóre vycházelo ze standardů Světové zdravotnické organizace Child Growth Standards 2007 a udávalo počet standardních odchylek od průměru. Z-skóre 0 se rovnalo průměru referenční populace (tj. zdravých jedinců stejného věku a pohlaví). Snížení BMI Z-skóre (< 0) indikovalo snížení BMI oproti výchozí hodnotě, zatímco zvýšení BMI-Z skóre (> 0) indikovalo zvýšení BMI oproti výchozí hodnotě. Výchozí hodnota byla definována jako nejnovější měření před prvním podáním studovaného léku.
Výchozí stav do 52. týdne
Průměrná procentní změna BMI od výchozí hodnoty
Časové okno: Výchozí stav, týden 52
Byla hlášena průměrná procentní změna BMI od výchozí hodnoty do 52. týdne. BMI byl vypočten pomocí hodnocení hmotnosti a výšky účastníka pomocí následujícího vzorce: BMI = kg/m^2. Výchozí hodnota byla definována jako nejnovější měření před prvním podáním studovaného léku.
Výchozí stav, týden 52

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Průměrná absolutní změna od výchozí hodnoty v Z-skóre BMI
Časové okno: Výchozí stav, týden 52
Byla hlášena průměrná absolutní změna od výchozí hodnoty do 52. týdne v Z-skóre BMI. BMI byl vypočten pomocí hodnocení hmotnosti a výšky účastníka pomocí následujícího vzorce: BMI = kg/m^2. BMI Z-skóre vycházelo ze standardů Světové zdravotnické organizace Child Growth Standards 2007 a udávalo počet standardních odchylek od průměru. Z-skóre 0 se rovnalo průměru referenční populace (tj. zdravých jedinců stejného věku a pohlaví). Snížení BMI Z-skóre (< 0) indikovalo snížení BMI oproti výchozí hodnotě, zatímco zvýšení BMI-Z skóre (> 0) indikovalo zvýšení BMI oproti výchozí hodnotě. Výchozí hodnota byla definována jako nejnovější měření před prvním podáním studovaného léku.
Výchozí stav, týden 52
Průměrná změna od výchozí hodnoty v procentech 95. percentilu BMI
Časové okno: Výchozí stav, týden 52
Byla hlášena průměrná změna od výchozí hodnoty do 52. týdne v procentech 95. percentilu BMI. BMI byl vypočten pomocí hodnocení hmotnosti a výšky účastníka pomocí následujícího vzorce: BMI = kg/m^2. Percentilové skóre BMI jsou míry relativní hmotnosti upravené pro věk a pohlaví dítěte. Procento skóre BMI 95. percentilu vyjadřuje BMI účastníka jako procento referenční populace 95. percentilu Centra pro kontrolu nemocí (CDC). Výchozí hodnota byla definována jako nejnovější měření před prvním podáním studovaného léku.
Výchozí stav, týden 52
Průměrná změna od základní hodnoty v kostním věku
Časové okno: Výchozí stav, týden 52
Byla hlášena průměrná změna kostního věku od výchozí hodnoty do 52. týdne. Standardní měření kostního věku (oblasti ruky/zápěstí) bylo získáno na začátku a na konci studie za účelem sledování bezpečnostních obav souvisejících s růstem. Výchozí hodnota byla definována jako nejnovější měření před prvním podáním studovaného léku.
Výchozí stav, týden 52
Počet účastníků s posunem od výchozího stavu v dotazníkech o věku a fázích, třetí vydání (ASQ-3)
Časové okno: Od základního stavu do týdne 52
ASQ-3: vývojový screeningový dotazník, který se skládá z 5 oblastí: komunikace, hrubá motorika, jemná motorika, řešení problémů a osobnostně-sociální. Každá oblast má 6 otázek hodnocených jako Ano=10 bodů, Někdy=5 bodů a Ještě ne=0 bodů. Dítě může získat mezi 0-60 body za každou oblast s celkovým rozsahem skóre: 0 až 300; vyšší skóre svědčí o zlepšení. Celkové plošné skóre je poté porovnáno s věkově upraveným standardizovaným limitem skóre (určeným vývojáři nástroje), které ukazuje, zda se vývoj dítěte jeví podle plánu podle těchto kategorií: Pod = Celkové skóre analýzy (TAS) je pod limitem. Může být zapotřebí další posouzení s odborníkem; Monitor=TAS se blíží meze. Poskytovat vzdělávací aktivity a monitorovat; Nad= TAS je nad mezní hodnotou a vývoj dítěte se zdá být podle plánu. Byl hlášen posun od výchozí hodnoty pro každou vývojovou oblast hodnocení podle těchto 3 kategorií výsledků. Celkové skóre nebylo použitelné.
Od základního stavu do týdne 52
Změna tělesné hmotnosti od základní linie
Časové okno: Výchozí stav, týden 52
Byla hlášena změna tělesné hmotnosti od výchozího stavu do 52. týdne.
Výchozí stav, týden 52
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE)
Časové okno: Od první dávky studovaného léku do 56. týdne
Nežádoucí příhoda (AE) byla jakákoli neobvyklá lékařská událost u účastníka klinické studie, dočasně spojená s použitím studijní intervence, ať už byla považována za související s intervencí studie či nikoli. TEAE byla definována jako jakákoli AE, která začala nebo se zhoršila v intenzitě v den nebo po datu prvního podání studovaného léku.
Od první dávky studovaného léku do 56. týdne
Počet účastníků s TEAE odstupňovaný podle závažnosti
Časové okno: Od první dávky studovaného léku do 56. týdne
TEAE byla jakákoli neobvyklá lékařská událost u účastníka klinické studie, dočasně spojená s použitím studijní intervence, bez ohledu na to, zda je nebo není považována za související s intervencí studie. TEAE byla definována jako jakákoli AE, která začala nebo se zhoršila v intenzitě v den nebo po datu prvního podání studovaného léku. TEAE byly hodnoceny podle kritérií Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE). Stupeň 1 - Mírný; Stupeň 2 – střední; Stupeň 3 - Těžký; Stupeň 4 – Život ohrožující; Stupeň 5 – Úmrtí související s AE.
Od první dávky studovaného léku do 56. týdne

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: David Meeker, MD, Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

8. března 2022

Primární dokončení (Aktuální)

18. září 2023

Dokončení studie (Aktuální)

8. listopadu 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

29. března 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

7. července 2021

První zveřejněno (Aktuální)

19. července 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

27. listopadu 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

11. listopadu 2024

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • RM-493-033

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Bardet-Biedlův syndrom

Klinické studie na Setmelanotid

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Bahamas

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit