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Setmelanotida em pacientes pediátricos com doenças genéticas raras de obesidade

11 de novembro de 2024 atualizado por: Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Um estudo multicêntrico de fase 3, de um ano, aberto, de setmelanotida em pacientes pediátricos de 2 a

Este é um estudo clínico de fase 3 aberto, de um braço, para avaliar a eficácia, segurança e tolerabilidade de setmelanotida durante 1 ano de tratamento, em pacientes pediátricos de 2 a

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Pacientes pediátricos de 2 a

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

12

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Austrália
      • Randwick, Austrália, NSW 2031
        • Sydney Children's Hospital
  • Espanha
      • Madrid, Espanha, 28009
        • Hospital Infantil Niño Jesus
  • Estados Unidos
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University Medical Center, Division of Pediatric Endocrinology, Diabetes and Metabolism
    • Wisconsin
      • Marshfield, Wisconsin, Estados Unidos, 54449
        • Marshfield Clinic Research Foundation
  • Reino Unido
      • Cambridge, Reino Unido, CB2 0QQ
        • Addenbrooke's Hospital, Wellcome Trust-MRC Institute of Metabolic Science

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

1 ano a 1 ano (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

  1. Os pacientes devem ter obesidade devido a:

    1. Deficiência de POMC, PCSK1 ou LEPR, confirmada por teste genético demonstrando variantes bialélicas que são interpretadas como patogênicas, provavelmente patogênicas ou de significado indeterminado (VUS) pelos critérios do American College of Medical Genetics and Genomics (ACMG), ou
    2. BBS confirmou diagnóstico clínico e genético
  2. Idade entre 2 a
  3. Obesidade, definida como IMC ≥ percentil 97 para idade e sexo E peso corporal de pelo menos 15 kg no momento da inscrição.
  4. Sintomas ou comportamentos de hiperfagia
  5. O pai ou tutor do participante do estudo é capaz de entender e cumprir os requisitos do estudo (incluindo regime de injeção uma vez ao dia [QD] e todos os outros procedimentos do estudo) e é capaz de entender e assinar o consentimento/consentimento por escrito.

Critérios de Exclusão de Chave

  1. HbA1c > 9,0% na triagem
  2. História de doença hepática significativa
  3. Taxa de filtração glomerular (TFG)
  4. História ou história familiar próxima de melanoma, ou história do paciente de albinismo oculocutâneo.
  5. Achados dermatológicos significativos relacionados a lesões cutâneas de melanoma ou pré-melanoma (excluindo lesão de células escamosas ou basais não invasivas)
  6. Participação em qualquer estudo clínico com um medicamento/dispositivo experimental dentro de 3 meses antes do primeiro dia de dosagem.
  7. Anteriormente inscrito em um estudo clínico envolvendo setmelanotida ou qualquer exposição anterior a setmelanotida.
  8. Hipersensibilidade significativa a qualquer excipiente da droga em estudo.
  9. Função hepática inadequada
  10. Qualquer outra condição endócrina, metabólica ou médica descontrolada conhecida por afetar o peso corporal

Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Setmelanotida: Grupo PPL
Os participantes com mutações bialélicas POMC)/PCSK1/LEPR, coletivamente referidos como PPL, receberam setmelanotida na dose de 0,5 miligramas (mg) por dia (QD) por meio de injeção SC durante 52 semanas. A dose foi aumentada em incrementos de 0,5 mg a cada 2 semanas, se tolerado, nas visitas de escalonamento de dose (Semanas 2, 4 e 6) até uma dose máxima de 0,5 a 2,0 mg QD com a dose máxima baseada no peso corporal. Após a última dose neste estudo, os participantes que foram considerados susceptíveis de beneficiar da continuação do tratamento com setmelanotida e que completaram este ensaio poderiam ser elegíveis para participar num ensaio aberto de extensão a longo prazo (LTE) com setmelanotida.
Medicamento: Setmelanotida
Injeção SC uma vez ao dia.
Outros nomes:
  • IMCIVREE
Experimental: Setmelanotida: Grupo BBS
Os participantes com SBB receberam setmelanotida na dose de 0,5 mg QD por injeção SC por 52 semanas. A dose foi aumentada em incrementos de 0,5 mg a cada 2 semanas, se tolerado, nas visitas de escalonamento de dose (Semanas 2, 4 e 6) até uma dose máxima de 0,5 a 2,0 mg QD com a dose máxima baseada no peso corporal. Após a última dose neste estudo, os participantes que foram considerados susceptíveis de beneficiar da continuação do tratamento com setmelanotida e que completaram este ensaio poderiam ser elegíveis para participar num ensaio aberto de extensão a longo prazo (LTE) com setmelanotida.
Medicamento: Setmelanotida
Injeção SC uma vez ao dia.
Outros nomes:
  • IMCIVREE

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Porcentagem de participantes com redução maior ou igual a (≥) 0,2 do escore Z do IMC desde o início até a semana 52
Prazo: Linha de base até a semana 52
Um "respondedor" foi definido como uma diminuição desde o início até 52 semanas no escore z do IMC do participante de ≥0,2. O IMC foi calculado a partir das avaliações de peso e altura dos participantes, utilizando a seguinte fórmula: IMC = kg/m^2. Os escores Z do IMC foram baseados nos Padrões de Crescimento Infantil de 2007 da Organização Mundial da Saúde e indicaram o número de desvios padrão da média. Um escore Z de 0 foi igual à média de uma população de referência (isto é, indivíduos saudáveis, de mesma idade e sexo). Uma diminuição do escore Z do IMC (<0) indicou uma redução no IMC desde o início, enquanto um aumento do escore Z do IMC (> 0) indicou um aumento no IMC desde o início. A linha de base foi definida como a medição mais recente antes da primeira administração do medicamento em estudo.
Linha de base até a semana 52
Alteração percentual média da linha de base no IMC
Prazo: Linha de base, semana 52
Foi relatada a alteração percentual média desde o início até a semana 52 no IMC. O IMC foi calculado a partir das avaliações de peso e altura dos participantes, utilizando a seguinte fórmula: IMC = kg/m^2. A linha de base foi definida como a medição mais recente antes da primeira administração do medicamento em estudo.
Linha de base, semana 52

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração média absoluta da linha de base no escore Z do IMC
Prazo: Linha de base, semana 52
Foi relatada a alteração absoluta média desde o início até a semana 52 no escore Z do IMC. O IMC foi calculado a partir das avaliações de peso e altura dos participantes, utilizando a seguinte fórmula: IMC = kg/m^2. Os escores Z do IMC foram baseados nos Padrões de Crescimento Infantil de 2007 da Organização Mundial da Saúde e indicaram o número de desvios padrão da média. Um escore Z de 0 foi igual à média de uma população de referência (isto é, indivíduos saudáveis, de mesma idade e sexo). Uma diminuição do escore Z do IMC (<0) indicou uma redução no IMC desde o início, enquanto um aumento do escore Z do IMC (> 0) indicou um aumento no IMC desde o início. A linha de base foi definida como a medição mais recente antes da primeira administração do medicamento em estudo.
Linha de base, semana 52
Alteração média da linha de base em porcentagem do percentil 95 do IMC
Prazo: Linha de base, semana 52
Foi relatada alteração média desde o início até a semana 52 em porcentagem do percentil 95 do IMC. O IMC foi calculado a partir das avaliações de peso e altura dos participantes, utilizando a seguinte fórmula: IMC = kg/m^2. As pontuações percentis do IMC são medidas de peso relativo ajustadas para a idade e o sexo da criança. A porcentagem da pontuação do percentil 95 do IMC expressa o IMC do participante como uma porcentagem da população de referência do percentil 95 do Centers for Disease Control (CDC). A linha de base foi definida como a medição mais recente antes da primeira administração do medicamento em estudo.
Linha de base, semana 52
Alteração média da linha de base na idade óssea
Prazo: Linha de base, semana 52
Foi relatada alteração média desde o início até a semana 52 na idade óssea. Uma medição padrão da idade óssea (da área da mão/punho) foi obtida no início e no final do ensaio para monitorar questões de segurança relacionadas ao crescimento. A linha de base foi definida como a medição mais recente antes da primeira administração do medicamento em estudo.
Linha de base, semana 52
Número de participantes com mudança da linha de base em questionários de idades e estágios, terceira edição (ASQ-3)
Prazo: Da linha de base até a semana 52
ASQ-3: questionário de triagem do desenvolvimento composto por 5 áreas: comunicação, motricidade grossa, motricidade fina, resolução de problemas e pessoal-social. Cada área possui 6 questões pontuadas como Sim = 10 pontos, Às vezes = 5 pontos e Ainda não = 0 pontos. Uma criança pode pontuar de 0 a 60 pontos para cada área com faixa de pontuação total: 0 a 300; pontuações mais altas são indicativas de melhoria. A pontuação total da área é então comparada com o ponto de corte padronizado ajustado por idade (determinado pelos desenvolvedores da ferramenta) que indica se o desenvolvimento da criança parece estar dentro do cronograma de acordo com estas categorias: Abaixo=A pontuação total da análise (TAS) está abaixo do ponto de corte. Poderá ser necessária avaliação adicional com profissional; Monitor=TAS está próximo do limite. Fornecer atividades de aprendizagem e monitorar; Acima= O TAS está acima do limite e o desenvolvimento da criança parece estar dentro do cronograma. Foi relatada a mudança da linha de base para cada área de avaliação do desenvolvimento de acordo com essas três categorias de resultados. A pontuação total não foi aplicável.
Da linha de base até a semana 52
Mudança da linha de base no peso corporal
Prazo: Linha de base, semana 52
Foi relatada alteração desde o início até a semana 52 no peso corporal.
Linha de base, semana 52
Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs)
Prazo: Desde a primeira dose do medicamento do estudo até a semana 56
Um evento adverso (EA) foi qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante de um estudo clínico, temporariamente associada ao uso de uma intervenção do estudo, considerada ou não relacionada à intervenção do estudo. Um TEAE foi definido como qualquer EA que começou ou piorou em intensidade na data ou após a data da primeira administração do medicamento em estudo.
Desde a primeira dose do medicamento do estudo até a semana 56
Número de participantes com TEAEs classificados por gravidade
Prazo: Desde a primeira dose do medicamento do estudo até a semana 56
Um TEAE foi qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante de um estudo clínico, associada temporalmente ao uso de uma intervenção do estudo, considerada ou não relacionada à intervenção do estudo. Um TEAE foi definido como qualquer EA que começou ou piorou em intensidade na data ou após a data da primeira administração do medicamento em estudo. Os TEAEs foram classificados de acordo com os critérios Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE). Grau 1- Leve; Grau 2 – Moderado; Grau 3- Grave; Grau 4 – Ameaça à vida; Grau 5- Óbito relacionado ao EA.
Desde a primeira dose do medicamento do estudo até a semana 56

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Investigadores

  • Cadeira de estudo: David Meeker, MD, Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

8 de março de 2022

Conclusão Primária (Real)

18 de setembro de 2023

Conclusão do estudo (Real)

8 de novembro de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

29 de março de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

7 de julho de 2021

Primeira postagem (Real)

19 de julho de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

27 de novembro de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

11 de novembro de 2024

Última verificação

1 de novembro de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • RM-493-033

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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