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Setmelanotide in pazienti pediatrici con malattie genetiche rare dell'obesità

11 novembre 2024 aggiornato da: Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Uno studio di fase 3 multicentrico, di un anno, in aperto su setmelanotide in pazienti pediatrici di età compresa tra 2 e

Si tratta di uno studio clinico di fase 3 in aperto, a braccio singolo, per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di setmelanotide nell'arco di 1 anno di trattamento, in pazienti pediatrici di età compresa tra 2 e

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Pazienti pediatrici di età compresa tra 2 e

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

12

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
      • Randwick, Australia, NSW 2031
        • Sydney Children's Hospital
  • Regno Unito
      • Cambridge, Regno Unito, CB2 0QQ
        • Addenbrooke's Hospital, Wellcome Trust-MRC Institute of Metabolic Science
  • Spagna
      • Madrid, Spagna, 28009
        • Hospital Infantil Niño Jesus
  • Stati Uniti
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University Medical Center, Division of Pediatric Endocrinology, Diabetes and Metabolism
    • Wisconsin
      • Marshfield, Wisconsin, Stati Uniti, 54449
        • Marshfield Clinic Research Foundation

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 1 anno (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  1. I pazienti devono essere obesi a causa di:

    1. Deficit di POMC, PCSK1 o LEPR, confermato da test genetici che dimostrano varianti bialleliche interpretate come patogene, probabilmente patogene o di significato indeterminato (VUS) dai criteri dell'American College of Medical Genetics and Genomics (ACMG), o
    2. BBS ha confermato la diagnosi clinica e genetica
  2. Età compresa tra 2 e
  3. Obesità, definita come BMI ≥97° percentile per età e sesso E peso corporeo di almeno 15 kg al momento dell'arruolamento.
  4. Sintomi o comportamenti dell'iperfagia
  5. Il genitore o il tutore del partecipante allo studio è in grado di comprendere e rispettare i requisiti dello studio (compreso il regime di iniezioni una volta al giorno [QD] e tutte le altre procedure dello studio) ed è in grado di comprendere e firmare il consenso/assenso scritto.

Criteri chiave di esclusione

  1. HbA1c >9,0% allo screening
  2. Storia di malattia epatica significativa
  3. Velocità di filtrazione glomerulare (VFG)
  4. Storia o storia familiare stretta di melanoma o storia del paziente di albinismo oculocutaneo.
  5. Reperti dermatologici significativi relativi a lesioni cutanee di melanoma o pre-melanoma (escluse lesioni a cellule basali o squamose non invasive)
  6. Partecipazione a qualsiasi studio clinico con un farmaco/dispositivo sperimentale entro 3 mesi prima del primo giorno di somministrazione.
  7. Precedentemente arruolato in uno studio clinico che coinvolge setmelanotide o qualsiasi precedente esposizione a setmelanotide.
  8. Ipersensibilità significativa a qualsiasi eccipiente nel farmaco in studio.
  9. Funzionalità epatica inadeguata
  10. Qualsiasi altra condizione endocrina, metabolica o medica non controllata nota per avere un impatto sul peso corporeo

Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Setmelanotide: Gruppo PPL
I partecipanti con mutazioni bialleliche POMC)/PCSK1/LEPR denominate collettivamente PPL hanno ricevuto setmelanotide alla dose di 0,5 milligrammi (mg) al giorno (QD) tramite iniezione SC per 52 settimane. La dose è stata aumentata con incrementi di 0,5 mg ogni 2 settimane, se tollerata, durante le visite di incremento della dose (settimane 2, 4 e 6) fino a una dose massima compresa tra 0,5 e 2,0 mg una volta al giorno con la dose massima basata sul peso corporeo. Dopo l'ultima dose di questo studio, i partecipanti considerati idonei a trarre beneficio dal trattamento continuato con setmelanotide e che avevano completato questo studio potevano essere idonei a partecipare a uno studio di estensione a lungo termine (LTE) in aperto con setmelanotide.
Droga: Setmelanotide
Iniezione SC una volta al giorno.
Altri nomi:
  • IMCIVREE
Sperimentale: Setmelanotide: Gruppo BBS
I partecipanti con BBS hanno ricevuto setmelanotide alla dose di 0,5 mg una volta al giorno tramite iniezione SC per 52 settimane. La dose è stata aumentata con incrementi di 0,5 mg ogni 2 settimane, se tollerata, durante le visite di incremento della dose (settimane 2, 4 e 6) fino a una dose massima compresa tra 0,5 e 2,0 mg una volta al giorno con la dose massima basata sul peso corporeo. Dopo l'ultima dose di questo studio, i partecipanti considerati idonei a trarre beneficio dal trattamento continuato con setmelanotide e che avevano completato questo studio potevano essere idonei a partecipare a uno studio di estensione a lungo termine (LTE) in aperto con setmelanotide.
Droga: Setmelanotide
Iniezione SC una volta al giorno.
Altri nomi:
  • IMCIVREE

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti con riduzione maggiore o uguale a (≥) 0,2 del punteggio Z dell'IMC dal basale alla settimana 52
Lasso di tempo: Riferimento fino alla settimana 52
Un "responder" è stato definito come una diminuzione dal basale a 52 settimane del punteggio z BMI del partecipante pari a ≥ 0,2. Il BMI è stato calcolato utilizzando le valutazioni del peso e dell'altezza dei partecipanti, utilizzando la seguente formula: BMI = kg/m^2. I punteggi Z del BMI erano basati sugli standard di crescita infantile dell'Organizzazione mondiale della sanità del 2007 e indicavano il numero di deviazioni standard dalla media. Un punteggio Z pari a 0 era uguale alla media di una popolazione di riferimento (ovvero individui sani, corrispondenti per età e sesso). Una diminuzione del punteggio Z del BMI (< 0) indicava una riduzione del BMI rispetto al basale, mentre un aumento del punteggio Z del BMI (> 0) indicava un aumento del BMI rispetto al basale. Il basale è stato definito come la misurazione più recente prima della prima somministrazione del farmaco in studio.
Riferimento fino alla settimana 52
Variazione percentuale media rispetto al basale del BMI
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 52
È stata segnalata la variazione percentuale media dal basale alla settimana 52 del BMI. Il BMI è stato calcolato utilizzando le valutazioni del peso e dell'altezza dei partecipanti, utilizzando la seguente formula: BMI = kg/m^2. Il basale è stato definito come la misurazione più recente prima della prima somministrazione del farmaco in studio.
Riferimento, settimana 52

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione assoluta media rispetto al basale nel punteggio Z BMI
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 52
È stata riportata la variazione assoluta media dal basale alla settimana 52 del punteggio Z del BMI. Il BMI è stato calcolato utilizzando le valutazioni del peso e dell'altezza dei partecipanti, utilizzando la seguente formula: BMI = kg/m^2. I punteggi Z del BMI erano basati sugli standard di crescita infantile dell'Organizzazione mondiale della sanità del 2007 e indicavano il numero di deviazioni standard dalla media. Un punteggio Z pari a 0 era uguale alla media di una popolazione di riferimento (ovvero individui sani, corrispondenti per età e sesso). Una diminuzione del punteggio Z del BMI (< 0) indicava una riduzione del BMI rispetto al basale, mentre un aumento del punteggio Z del BMI (> 0) indicava un aumento del BMI rispetto al basale. Il basale è stato definito come la misurazione più recente prima della prima somministrazione del farmaco in studio.
Riferimento, settimana 52
Variazione media rispetto al basale in percentuale del 95° percentile del BMI
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 52
È stata segnalata la variazione media dal basale alla settimana 52 in percentuale del 95° percentile del BMI. Il BMI è stato calcolato utilizzando le valutazioni del peso e dell'altezza dei partecipanti, utilizzando la seguente formula: BMI = kg/m^2. I punteggi percentili BMI sono misure del peso relativo aggiustate per l'età e il sesso del bambino. La percentuale del punteggio del 95° percentile dell'IMC esprime il BMI del partecipante come percentuale della popolazione di riferimento del 95° percentile del Centers for Disease Control (CDC). Il basale è stato definito come la misurazione più recente prima della prima somministrazione del farmaco in studio.
Riferimento, settimana 52
Variazione media rispetto al basale dell’età ossea
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 52
È stata segnalata la variazione media dell’età ossea dal basale alla settimana 52. All'inizio e alla fine dello studio è stata ottenuta una misurazione standard dell'età ossea (dell'area della mano/del polso) per monitorare eventuali problemi di sicurezza legati alla crescita. Il basale è stato definito come la misurazione più recente prima della prima somministrazione del farmaco in studio.
Riferimento, settimana 52
Numero di partecipanti con spostamento rispetto al basale nei questionari su età e fasi, terza edizione (ASQ-3)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52
ASQ-3: questionario di screening dello sviluppo composto da 5 aree: comunicazione, motricità grossolana, motricità fine, problem solving e personale-sociale. Ciascuna area ha 6 domande con punteggio Sì=10 punti, A volte=5 punti e Non ancora=0 punti. Un bambino può ottenere tra 0 e 60 punti per ciascuna area con un intervallo di punteggio totale: da 0 a 300; punteggi più alti sono indicativi di miglioramento. Il punteggio totale dell'area viene quindi confrontato con il punteggio standardizzato corretto per l'età (determinato dagli sviluppatori dello strumento) che indica se lo sviluppo del bambino sembra essere nei tempi previsti in base a queste categorie: Sotto=Il punteggio di analisi totale (TAS) è inferiore al limite. Potrebbe essere necessaria un'ulteriore valutazione con un professionista; Monitor=TAS è vicino al limite. Fornire attività di apprendimento e monitorare; Sopra= TAS è al di sopra del limite e lo sviluppo del bambino sembra essere nei tempi previsti. È stato segnalato lo spostamento rispetto al basale per ciascuna area di valutazione dello sviluppo in base a queste 3 categorie di risultati. Il punteggio totale non era applicabile.
Dal basale alla settimana 52
Variazione rispetto al basale del peso corporeo
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 52
È stata segnalata la variazione del peso corporeo dal basale alla settimana 52.
Riferimento, settimana 52
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Dalla prima dose del farmaco in studio fino alla settimana 56
Un evento avverso (EA) è stato qualsiasi evento medico sfavorevole in un partecipante allo studio clinico, temporaneamente associato all'uso di un intervento in studio, indipendentemente dal fatto che sia considerato correlato all'intervento in studio. Un TEAE è stato definito come qualsiasi evento avverso iniziato o peggiorato in intensità a partire dalla data della prima somministrazione del farmaco in studio.
Dalla prima dose del farmaco in studio fino alla settimana 56
Numero di partecipanti con TEAE classificati in base alla gravità
Lasso di tempo: Dalla prima dose del farmaco in studio fino alla settimana 56
Un TEAE era qualsiasi evento medico spiacevole verificatosi in un partecipante allo studio clinico, temporaneamente associato all'uso di un intervento dello studio, considerato o meno correlato all'intervento dello studio. Un TEAE è stato definito come qualsiasi evento avverso iniziato o peggiorato in intensità a partire dalla data della prima somministrazione del farmaco in studio. I TEAE sono stati classificati in base ai criteri CTCAE (Common Terminology Criteria for Adverse Events). Grado 1- Lieve; Grado 2- Moderato; Grado 3- Grave; Grado 4: pericolo di vita; Grado 5- Morte correlata all'EA.
Dalla prima dose del farmaco in studio fino alla settimana 56

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Investigatori

  • Cattedra di studio: David Meeker, MD, Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

8 marzo 2022

Completamento primario (Effettivo)

18 settembre 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

8 novembre 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

29 marzo 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

7 luglio 2021

Primo Inserito (Effettivo)

19 luglio 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

27 novembre 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

11 novembre 2024

Ultimo verificato

1 novembre 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • RM-493-033

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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