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Setmélanotide chez les patients pédiatriques atteints de maladies génétiques rares de l'obésité

11 novembre 2024 mis à jour par: Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Une étude ouverte multicentrique de phase 3, d'un an, sur le setmélanotide chez des patients pédiatriques âgés de 2 à

Il s'agit d'une étude clinique de phase 3 en ouvert, à un bras, visant à évaluer l'efficacité, l'innocuité et la tolérabilité du setmélanotide sur 1 an de traitement, chez des patients pédiatriques âgés de 2 à

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Patients pédiatriques âgés de 2 à

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

12

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Australie
      • Randwick, Australie, NSW 2031
        • Sydney Children's Hospital
  • Espagne
      • Madrid, Espagne, 28009
        • Hospital Infantil Niño Jesus
  • Royaume-Uni
      • Cambridge, Royaume-Uni, CB2 0QQ
        • Addenbrooke's Hospital, Wellcome Trust-MRC Institute of Metabolic Science
  • États-Unis
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10032
        • Columbia University Medical Center, Division of Pediatric Endocrinology, Diabetes and Metabolism
    • Wisconsin
      • Marshfield, Wisconsin, États-Unis, 54449
        • Marshfield Clinic Research Foundation

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 an à 1 an (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion clés :

  1. Les patients doivent être obèses en raison de :

    1. Déficit en POMC, PCSK1 ou LEPR, confirmé par des tests génétiques démontrant des variants bialléliques interprétés comme pathogènes, probablement pathogènes ou de signification indéterminée (VUS) par les critères de l'American College of Medical Genetics and Genomics (ACMG), ou
    2. Diagnostic clinique et génétique confirmé par le BBS
  2. Âge entre 2 et
  3. Obésité, définie comme un IMC ≥ 97e centile pour l'âge et le sexe ET un poids corporel d'au moins 15 kg au moment de l'inscription.
  4. Symptômes ou comportements de l'hyperphagie
  5. Le parent ou le tuteur du participant à l'étude est capable de comprendre et de se conformer aux exigences de l'étude (y compris le régime d'injection une fois par jour [QD] et toutes les autres procédures d'étude) et est capable de comprendre et de signer le consentement/assentiment écrit.

Principaux critères d'exclusion

  1. HbA1c > 9,0 % au dépistage
  2. Antécédents de maladie hépatique importante
  3. Taux de filtration glomérulaire (DFG)
  4. Antécédents ou antécédents familiaux proches de mélanome, ou antécédents du patient d'albinisme oculocutané.
  5. Résultats dermatologiques significatifs liés à des lésions cutanées de mélanome ou de pré-mélanome (à l'exclusion des lésions basales ou épidermoïdes non invasives)
  6. Participation à toute étude clinique avec un médicament / dispositif expérimental dans les 3 mois précédant le premier jour d'administration.
  7. Auparavant inscrit dans une étude clinique impliquant le setmélanotide ou toute exposition antérieure au setmélanotide.
  8. Hypersensibilité significative à l'un des excipients du médicament à l'étude.
  9. Fonction hépatique inadéquate
  10. Toute autre condition endocrinienne, métabolique ou médicale non contrôlée connue pour avoir un impact sur le poids corporel

D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Setmélanotide : Groupe PPL
Les participants présentant des mutations bialléliques POMC)/PCSK1/LEPR collectivement appelées PPL ont reçu du setmelanotide à une dose de 0,5 milligrammes (mg) par jour (QD) par injection SC pendant 52 semaines. La dose a été augmentée par incréments de 0,5 mg toutes les 2 semaines, si tolérée, lors des visites d'augmentation de dose (semaines 2, 4 et 6) jusqu'à une dose maximale de 0,5 à 2,0 mg une fois par jour, la dose maximale étant basée sur le poids corporel. Après la dernière dose de cette étude, les participants considérés comme susceptibles de bénéficier de la poursuite du traitement par le setmelanotide et qui avaient terminé cet essai pourraient être éligibles pour participer à un essai ouvert d'extension à long terme (LTE) avec le setmelanotide.
Médicament: Setmélanotide
Injection SC une fois par jour.
Autres noms:
  • IMCIVREE
Expérimental: Setmélanotide : Groupe BBS
Les participants atteints de BBS ont reçu du setmelanotide à une dose de 0,5 mg une fois par jour par injection SC pendant 52 semaines. La dose a été augmentée par incréments de 0,5 mg toutes les 2 semaines, si tolérée, lors des visites d'augmentation de dose (semaines 2, 4 et 6) jusqu'à une dose maximale de 0,5 à 2,0 mg une fois par jour, la dose maximale étant basée sur le poids corporel. Après la dernière dose de cette étude, les participants considérés comme susceptibles de bénéficier de la poursuite du traitement par le setmelanotide et qui avaient terminé cet essai pourraient être éligibles pour participer à un essai ouvert d'extension à long terme (LTE) avec le setmelanotide.
Médicament: Setmélanotide
Injection SC une fois par jour.
Autres noms:
  • IMCIVREE

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de participants avec une réduction supérieure ou égale à (≥) 0,2 du score Z de l'IMC entre le départ et la semaine 52
Délai: Référence jusqu'à la semaine 52
Un « répondeur » a été défini comme une diminution entre le début et 52 semaines du score z de l'IMC du participant ≥ 0,2. L'IMC a été calculé à partir des évaluations du poids et de la taille des participants, en utilisant la formule suivante : IMC = kg/m^2. Les scores Z de l'IMC étaient basés sur les normes de croissance de l'enfant de 2007 de l'Organisation mondiale de la santé et indiquaient le nombre d'écarts types par rapport à la moyenne. Un score Z de 0 était égal à la moyenne d’une population de référence (c’est-à-dire des individus en bonne santé, du même âge et du même sexe). Une diminution du score Z de l'IMC (< 0) indiquait une réduction de l'IMC par rapport à la ligne de base, tandis qu'une augmentation du score BMI-Z (> 0) indiquait une augmentation de l'IMC par rapport à la ligne de base. La ligne de base a été définie comme la mesure la plus récente avant la première administration du médicament à l'étude.
Référence jusqu'à la semaine 52
Pourcentage de changement moyen par rapport à la ligne de base de l'IMC
Délai: Référence, semaine 52
La variation moyenne en pourcentage de l’IMC entre le départ et la semaine 52 a été rapportée. L'IMC a été calculé à partir des évaluations du poids et de la taille des participants, en utilisant la formule suivante : IMC = kg/m^2. La ligne de base a été définie comme la mesure la plus récente avant la première administration du médicament à l'étude.
Référence, semaine 52

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement absolu moyen par rapport à la ligne de base du score Z de l'IMC
Délai: Référence, semaine 52
Le changement absolu moyen entre le départ et la semaine 52 du score Z de l'IMC a été rapporté. L'IMC a été calculé à partir des évaluations du poids et de la taille des participants, en utilisant la formule suivante : IMC = kg/m^2. Les scores Z de l'IMC étaient basés sur les normes de croissance de l'enfant de 2007 de l'Organisation mondiale de la santé et indiquaient le nombre d'écarts types par rapport à la moyenne. Un score Z de 0 était égal à la moyenne d’une population de référence (c’est-à-dire des individus en bonne santé, du même âge et du même sexe). Une diminution du score Z de l'IMC (< 0) indiquait une réduction de l'IMC par rapport à la ligne de base, tandis qu'une augmentation du score BMI-Z (> 0) indiquait une augmentation de l'IMC par rapport à la ligne de base. La ligne de base a été définie comme la mesure la plus récente avant la première administration du médicament à l'étude.
Référence, semaine 52
Changement moyen par rapport à la ligne de base en pourcentage du 95e centile de l'IMC
Délai: Référence, semaine 52
Un changement moyen entre le départ et la semaine 52 en pourcentage du 95e percentile de l'IMC a été rapporté. L'IMC a été calculé à partir des évaluations du poids et de la taille des participants, en utilisant la formule suivante : IMC = kg/m^2. Les scores centiles d’IMC sont des mesures du poids relatif ajustées en fonction de l’âge et du sexe de l’enfant. Le pourcentage du score du 95e centile de l'IMC exprime l'IMC du participant en pourcentage de la population de référence du 95e centile des Centers for Disease Control (CDC). La ligne de base a été définie comme la mesure la plus récente avant la première administration du médicament à l'étude.
Référence, semaine 52
Changement moyen par rapport à la valeur initiale de l'âge osseux
Délai: Référence, semaine 52
Un changement moyen de l’âge osseux entre l’inclusion et la semaine 52 a été rapporté. Une mesure standard de l'âge osseux (de la zone main/poignet) a été obtenue au début et à la fin de l'essai pour surveiller les problèmes de sécurité liés à la croissance. La ligne de base a été définie comme la mesure la plus récente avant la première administration du médicament à l'étude.
Référence, semaine 52
Nombre de participants avec un décalage par rapport à la ligne de base dans les questionnaires sur les âges et les stades, troisième édition (ASQ-3)
Délai: De la ligne de base à la semaine 52
ASQ-3 : questionnaire de dépistage développemental composé de 5 domaines : communication, motricité globale, motricité fine, résolution de problèmes et personnel-social. Chaque domaine comporte 6 questions notées Oui = 10 points, Parfois = 5 points et Pas encore = 0 point. Un enfant peut marquer entre 0 et 60 points pour chaque domaine avec une plage de scores totale : 0 à 300 ; des scores plus élevés indiquent une amélioration. Le score de zone totale est ensuite comparé au seuil de score standardisé ajusté en fonction de l'âge (déterminé par les développeurs de l'outil) qui indique si le développement de l'enfant semble être dans les délais selon ces catégories : Inférieur = Le score d'analyse total (TAS) est inférieur au seuil. Une évaluation plus approfondie avec un professionnel peut être nécessaire ; Monitor=TAS est proche du seuil. Offrir des activités d’apprentissage et assurer le suivi ; Au-dessus = le TAS est au-dessus du seuil et le développement de l'enfant semble se dérouler comme prévu. Un changement par rapport à la ligne de base pour chaque domaine de développement d'évaluation selon ces 3 catégories de résultats a été signalé. Le score total n’était pas applicable.
De la ligne de base à la semaine 52
Changement par rapport à la ligne de base du poids corporel
Délai: Référence, semaine 52
Un changement du poids corporel entre le départ et la semaine 52 a été signalé.
Référence, semaine 52
Nombre de participants présentant des événements indésirables survenus pendant le traitement (TEAE)
Délai: De la première dose du médicament à l'étude jusqu'à la semaine 56
Un événement indésirable (EI) était tout événement médical indésirable chez un participant à une étude clinique, temporairement associé à l'utilisation d'une intervention de l'étude, qu'il soit ou non considéré comme lié à l'intervention de l'étude. Un TEAE a été défini comme tout EI qui a commencé ou s'est aggravé en intensité à la date de la première administration du médicament à l'étude ou après.
De la première dose du médicament à l'étude jusqu'à la semaine 56
Nombre de participants atteints de TEAE classés par gravité
Délai: De la première dose du médicament à l'étude jusqu'à la semaine 56
Un TEAE était tout événement médical indésirable chez un participant à une étude clinique, temporairement associé à l'utilisation d'une intervention de l'étude, qu'elle soit ou non considérée comme liée à l'intervention de l'étude. Un TEAE a été défini comme tout EI qui a commencé ou s'est aggravé en intensité à la date de la première administration du médicament à l'étude ou après. Les TEAE ont été classés selon les critères CTCAE (Common Terminology Criteria for Adverse Events). Grade 1 - léger ; 2e année - modéré ; Grade 3- Sévère ; 4e année – Menace pour la vie ; Grade 5 - Décès lié à l'AE.
De la première dose du médicament à l'étude jusqu'à la semaine 56

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Les enquêteurs

  • Chaise d'étude: David Meeker, MD, Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

8 mars 2022

Achèvement primaire (Réel)

18 septembre 2023

Achèvement de l'étude (Réel)

8 novembre 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

29 mars 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

7 juillet 2021

Première publication (Réel)

19 juillet 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

27 novembre 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

11 novembre 2024

Dernière vérification

1 novembre 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • RM-493-033

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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