Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Setmelanotid hos pediatriska patienter med sällsynta genetiska sjukdomar som fetma

2 oktober 2023 uppdaterad av: Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

En fas 3 multicenter, ettårig, öppen studie av Setmelanotid hos pediatriska patienter i åldern 2 till

Detta är en fas 3 öppen, enarmad, klinisk studie för att utvärdera effekten, säkerheten och tolerabiliteten av setmelanotid under 1 års behandling hos pediatriska patienter i åldern 2 till

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Pediatriska patienter i åldern 2 till

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

12

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
      • Randwick, Australien, NSW 2031
        • Sydney Children's Hospital
  • Förenta staterna
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10032
        • Columbia University Medical Center, Division of Pediatric Endocrinology, Diabetes and Metabolism
    • Wisconsin
      • Marshfield, Wisconsin, Förenta staterna, 54449
        • Marshfield Clinic Research Foundation
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28009
        • Hospital Infantil Niño Jesus
  • Storbritannien
      • Cambridge, Storbritannien, CB2 0QQ
        • Addenbrooke's Hospital, Wellcome Trust-MRC Institute of Metabolic Science

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

7 månader till 3 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Viktiga inkluderingskriterier:

  1. Patienter måste ha fetma på grund av antingen:

    1. POMC-, PCSK1- eller LEPR-brist, bekräftad genom genetiska tester som visar bialleliska varianter som tolkas som patogena, sannolikt patogena eller av obestämd betydelse (VUS) av American College of Medical Genetics and Genomics-kriterier (ACMG), eller
    2. BBS bekräftade klinisk och genetisk diagnos
  2. Ålder mellan 2 till
  3. Fetma, definierad som BMI ≥97:e percentilen för ålder och kön OCH kroppsvikt på minst 15 kg vid tidpunkten för inskrivningen.
  4. Symtom eller beteenden av hyperfagi
  5. Förälder eller vårdnadshavare till studiedeltagaren kan förstå och uppfylla kraven i studien (inklusive injektionsregim en gång dagligen [QD] och alla andra studieprocedurer) och kan förstå och underteckna det skriftliga samtycket/samtycket.

Viktiga uteslutningskriterier

  1. HbA1c >9,0 % vid screening
  2. Historik av betydande leversjukdom
  3. Glomerulär filtrationshastighet (GFR)
  4. Historik eller nära familjehistoria av melanom, eller patienthistoria av oculocutan albinism.
  5. Signifikanta dermatologiska fynd relaterade till melanom eller pre-melanom hudskador (exklusive icke-invasiv basal- eller skivepitelskada)
  6. Deltagande i någon klinisk studie med ett prövningsläkemedel/enhet inom 3 månader före den första doseringsdagen.
  7. Tidigare inskriven i en klinisk studie som involverade setmelanotid eller någon tidigare exponering för setmelanotid.
  8. Betydande överkänslighet mot något hjälpämne i studieläkemedlet.
  9. Otillräcklig leverfunktion
  10. Alla andra okontrollerade endokrina, metabola eller medicinska tillstånd som är kända för att påverka kroppsvikten

Andra protokolldefinierade kriterier för inkludering/uteslutning kan gälla.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Setmelanotid
Undersökningsprodukt: Setmelanotid, 10 mg/ml i en steril lösning för subkutan (SC) injektion
Läkemedel: Setmelanotid
Alla patienter kommer att påbörja behandlingen med en dos på 0,5 mg setmelanotid per dag. Patienterna kommer sedan att öka sin dos i steg om 0,5 mg, varannan vecka, tills den når sin maximala måldos (inte överstiga 2 mg dagligen). Den maximala måldosen av setmelanotid som används i denna studie kommer att baseras på viktintervallen.
Andra namn:
  • IMCIVREE

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Andel patienter som visar >0,2 minskning i kroppsvikt från baslinjen
Tidsram: Baslinje till vecka 52
Att utvärdera effekten av setmelanotid på viktrelaterade parametrar genom att använda mätning av minskning av kroppsvikt
Baslinje till vecka 52
Genomsnittlig procentuell förändring av BMI
Tidsram: Baslinje till vecka 52
För att utvärdera effekten av setmelanotid på viktrelaterade parametrar genom att använda Body Mass Index-mätningen
Baslinje till vecka 52

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Genomsnittlig absolut förändring från baslinjen i BMI Z-poäng
Tidsram: Baslinje till vecka 52
Genomsnittlig absolut förändring från baslinjen i BMI Z-poäng efter ålder och kön
Baslinje till vecka 52
Genomsnittlig förändring i procent av den 95:e percentilen av BMI
Tidsram: Baslinje till vecka 52
Genomsnittlig förändring i procent av den 95:e percentilen av BMI efter ålder och kön
Baslinje till vecka 52
Genomsnittlig förändring i benålder
Tidsram: Baslinje till vecka 52
Genomsnittlig förändring i benålder
Baslinje till vecka 52
Genomsnittlig förändring i åldrar och stadier frågeformulär (ASQ®-3)
Tidsram: Baslinje till vecka 52
Genomsnittlig förändring i åldrar och stadier frågeformulärsresultat (ASQ®-3)
Baslinje till vecka 52

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Utredare

  • Studiestol: David Meeker, MD, Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

16 februari 2022

Primärt slutförande (Faktisk)

19 september 2023

Avslutad studie (Faktisk)

19 september 2023

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

29 mars 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

7 juli 2021

Första postat (Faktisk)

19 juli 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

4 oktober 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

2 oktober 2023

Senast verifierad

1 oktober 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • RM-493-033

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Bardet-Biedls syndrom

Kliniska prövningar på Setmelanotid

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Myanmar

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera