Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Setmelanotid hos pediatriska patienter med sällsynta genetiska sjukdomar som fetma

11 november 2024 uppdaterad av: Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

En fas 3 multicenter, ettårig, öppen studie av Setmelanotid hos pediatriska patienter i åldern 2 till

Detta är en fas 3 öppen, enarmad, klinisk studie för att utvärdera effekten, säkerheten och tolerabiliteten av setmelanotid under 1 års behandling hos pediatriska patienter i åldern 2 till

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Pediatriska patienter i åldern 2 till

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

12

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
      • Randwick, Australien, NSW 2031
        • Sydney Children's Hospital
  • Förenta staterna
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10032
        • Columbia University Medical Center, Division of Pediatric Endocrinology, Diabetes and Metabolism
    • Wisconsin
      • Marshfield, Wisconsin, Förenta staterna, 54449
        • Marshfield Clinic Research Foundation
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28009
        • Hospital Infantil Niño Jesus
  • Storbritannien
      • Cambridge, Storbritannien, CB2 0QQ
        • Addenbrooke's Hospital, Wellcome Trust-MRC Institute of Metabolic Science

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

1 år till 1 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Viktiga inkluderingskriterier:

  1. Patienter måste ha fetma på grund av antingen:

    1. POMC-, PCSK1- eller LEPR-brist, bekräftad genom genetiska tester som visar bialleliska varianter som tolkas som patogena, sannolikt patogena eller av obestämd betydelse (VUS) av American College of Medical Genetics and Genomics-kriterier (ACMG), eller
    2. BBS bekräftade klinisk och genetisk diagnos
  2. Ålder mellan 2 till
  3. Fetma, definierad som BMI ≥97:e percentilen för ålder och kön OCH kroppsvikt på minst 15 kg vid tidpunkten för inskrivningen.
  4. Symtom eller beteenden av hyperfagi
  5. Förälder eller vårdnadshavare till studiedeltagaren kan förstå och uppfylla kraven i studien (inklusive injektionsregim en gång dagligen [QD] och alla andra studieprocedurer) och kan förstå och underteckna det skriftliga samtycket/samtycket.

Viktiga uteslutningskriterier

  1. HbA1c >9,0 % vid screening
  2. Historik av betydande leversjukdom
  3. Glomerulär filtrationshastighet (GFR)
  4. Historik eller nära familjehistoria av melanom, eller patienthistoria av oculocutan albinism.
  5. Signifikanta dermatologiska fynd relaterade till melanom eller pre-melanom hudskador (exklusive icke-invasiv basal- eller skivepitelskada)
  6. Deltagande i någon klinisk studie med ett prövningsläkemedel/enhet inom 3 månader före den första doseringsdagen.
  7. Tidigare inskriven i en klinisk studie som involverade setmelanotid eller någon tidigare exponering för setmelanotid.
  8. Betydande överkänslighet mot något hjälpämne i studieläkemedlet.
  9. Otillräcklig leverfunktion
  10. Alla andra okontrollerade endokrina, metabola eller medicinska tillstånd som är kända för att påverka kroppsvikten

Andra protokolldefinierade kriterier för inkludering/uteslutning kan gälla.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Setmelanotid: PPL Group
Deltagare med POMC)/PCSK1/LEPR bialleliska mutationer, kollektivt kallade PPL, fick setmelanotid i en dos av 0,5 milligram (mg) per dag (QD) via SC-injektion i 52 veckor. Dosen eskalerades i steg om 0,5 mg varannan vecka, om den tolererades, vid dosökningsbesöken (vecka 2, 4 och 6) till en maximal dos på 0,5 till 2,0 mg dagligen med den maximala dosen baserad på kroppsvikt. Efter den sista dosen i denna studie kunde deltagare som ansågs sannolikt dra nytta av fortsatt behandling med setmelanotid och som hade slutfört denna studie vara berättigade att gå in i en öppen långtidsförlängningsstudie (LTE) med setmelanotid.
Läkemedel: Setmelanotid
SC-injektion en gång dagligen.
Andra namn:
  • IMCIVREE
Experimentell: Setmelanotid: BBS Group
Deltagare med BBS fick setmelanotid i en dos av 0,5 mg QD via SC-injektion under 52 veckor. Dosen eskalerades i steg om 0,5 mg varannan vecka, om den tolererades, vid dosökningsbesöken (vecka 2, 4 och 6) till en maximal dos på 0,5 till 2,0 mg dagligen med den maximala dosen baserad på kroppsvikt. Efter den sista dosen i denna studie kunde deltagare som ansågs sannolikt dra nytta av fortsatt behandling med setmelanotid och som hade slutfört denna studie vara berättigade att gå in i en öppen långtidsförlängningsstudie (LTE) med setmelanotid.
Läkemedel: Setmelanotid
SC-injektion en gång dagligen.
Andra namn:
  • IMCIVREE

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Andel deltagare med större än eller lika med (≥) 0,2 minskning av BMI Z-score från baslinjen till vecka 52
Tidsram: Baslinje fram till vecka 52
En "svarare" definierades som en minskning från baslinjen till 52 veckor i deltagarens BMI z-poäng på ≥0,2. BMI beräknades med hjälp av deltagarnas vikt- och längdbedömningar, med hjälp av följande formel: BMI = kg/m^2. BMI Z-poängen baserades på Världshälsoorganisationens Child Growth Standards 2007 och angav antalet standardavvikelser från medelvärdet. En Z-poäng på 0 var lika med medelvärdet av en referenspopulation (dvs friska, ålders- och könsmatchade individer). En minskning av BMI Z-poäng (< 0) indikerade en minskning av BMI från baslinjen medan en ökning av BMI-Z-poäng (> 0) indikerade en ökning av BMI från baslinjen. Baslinje definierades som den senaste mätningen före den första administreringen av studieläkemedlet.
Baslinje fram till vecka 52
Genomsnittlig procentuell förändring från baslinjen i BMI
Tidsram: Baslinje, vecka 52
Genomsnittlig procentuell förändring från baslinjen till vecka 52 i BMI rapporterades. BMI beräknades med hjälp av deltagarnas vikt- och längdbedömningar, med hjälp av följande formel: BMI = kg/m^2. Baslinje definierades som den senaste mätningen före den första administreringen av studieläkemedlet.
Baslinje, vecka 52

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Genomsnittlig absolut förändring från baslinjen i BMI Z-poäng
Tidsram: Baslinje, vecka 52
Genomsnittlig absolut förändring från baslinjen till vecka 52 i BMI Z-poäng rapporterades. BMI beräknades med hjälp av deltagarnas vikt- och längdbedömningar, med hjälp av följande formel: BMI = kg/m^2. BMI Z-poängen baserades på Världshälsoorganisationens Child Growth Standards 2007 och angav antalet standardavvikelser från medelvärdet. En Z-poäng på 0 var lika med medelvärdet av en referenspopulation (dvs friska, ålders- och könsmatchade individer). En minskning av BMI Z-poäng (< 0) indikerade en minskning av BMI från baslinjen medan en ökning av BMI-Z-poäng (> 0) indikerade en ökning av BMI från baslinjen. Baslinje definierades som den senaste mätningen före den första administreringen av studieläkemedlet.
Baslinje, vecka 52
Genomsnittlig förändring från baslinjen i procent av den 95:e percentilen av BMI
Tidsram: Baslinje, vecka 52
Genomsnittlig förändring från baslinjen till vecka 52 i procent av den 95:e percentilen av BMI rapporterades. BMI beräknades med hjälp av deltagarnas vikt- och längdbedömningar, med hjälp av följande formel: BMI = kg/m^2. BMI Percentilpoäng är mått på relativ vikt justerad för barns ålder och kön. Procenten av BMI 95:e percentilpoängen uttrycker deltagarens BMI som en procentandel av Centers for Disease Control (CDC) 95:e percentilreferenspopulation. Baslinje definierades som den senaste mätningen före den första administreringen av studieläkemedlet.
Baslinje, vecka 52
Genomsnittlig förändring från baslinjen i benåldern
Tidsram: Baslinje, vecka 52
Genomsnittlig förändring från baslinjen till vecka 52 i benålder rapporterades. En standard mätning av benålder (av hand-/handledområdet) erhölls i början och slutet av försöket för att övervaka tillväxtrelaterade säkerhetsproblem. Baslinje definierades som den senaste mätningen före den första administreringen av studieläkemedlet.
Baslinje, vecka 52
Antal deltagare med Shift From Baseline in Ages & Stages frågeformulär, tredje upplagan (ASQ-3)
Tidsram: Från baslinje till vecka 52
ASQ-3: frågeformulär för utvecklingsscreening som består av 5 områden: kommunikation, grovmotorik, finmotorik, problemlösning och personligt-socialt. Varje område har 6 frågor som fått Ja=10 poäng, Ibland=5 poäng och Inte ännu=0 poäng. Ett barn kan få mellan 0-60 poäng för varje område med totalpoängintervall: 0 till 300; högre poäng tyder på förbättring. Totalt områdespoäng jämförs sedan med åldersjusterat standardiserat poänggränsvärde (bestämt av verktygsutvecklare) som indikerar om barnets utveckling verkar vara enligt schemat enligt dessa kategorier: Nedan=Total analyspoäng (TAS) är under cutoff. Ytterligare bedömning med professionell kan behövas; Monitor=TAS är nära cutoff. Tillhandahålla lärandeaktiviteter och övervaka; Ovan= TAS är över gränsen, och barnets utveckling verkar följa schemat. Förskjutning från baslinjen för varje utvecklingsområde för bedömning enligt dessa 3 resultatkategorier rapporterades. Totalpoäng gällde inte.
Från baslinje till vecka 52
Ändring från baslinjen i kroppsvikt
Tidsram: Baslinje, vecka 52
Förändring från baslinjen till vecka 52 i kroppsvikt rapporterades.
Baslinje, vecka 52
Antal deltagare med behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE)
Tidsram: Från första dosen av studieläkemedlet upp till vecka 56
En biverkning (AE) var varje ogynnsam medicinsk händelse hos en klinisk studiedeltagare, tidsmässigt förknippad med användningen av en studieintervention, oavsett om den ansågs relaterad till studieinterventionen eller inte. En TEAE definierades som alla biverkningar som började eller förvärrades i intensitet på eller efter datumet för den första administreringen av studieläkemedlet.
Från första dosen av studieläkemedlet upp till vecka 56
Antal deltagare med TEAE graderade efter svårighetsgrad
Tidsram: Från första dosen av studieläkemedlet upp till vecka 56
En TEAE var varje ogynnsam medicinsk händelse hos en klinisk studiedeltagare, tidsmässigt associerad med användningen av en studieintervention, oavsett om den anses relaterad till studieinterventionen eller inte. En TEAE definierades som alla biverkningar som började eller förvärrades i intensitet på eller efter datumet för den första administreringen av studieläkemedlet. TEAEs graderades enligt Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) kriterier. Grad 1 - Mild; Betyg 2- Måttlig; Grad 3- Svår; Grad 4- Livshotande; Grad 5- Död relaterad till AE.
Från första dosen av studieläkemedlet upp till vecka 56

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Utredare

  • Studiestol: David Meeker, MD, Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

8 mars 2022

Primärt slutförande (Faktisk)

18 september 2023

Avslutad studie (Faktisk)

8 november 2024

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

29 mars 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

7 juli 2021

Första postat (Faktisk)

19 juli 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

27 november 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

11 november 2024

Senast verifierad

1 november 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • RM-493-033

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera