Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Сетмеланотид у детей с редкими генетическими заболеваниями ожирения

11 ноября 2024 г. обновлено: Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Многоцентровое однолетнее открытое исследование фазы 3 сетмеланотида у педиатрических пациентов в возрасте от 2 до

Это открытое клиническое исследование фазы 3 с одной группой для оценки эффективности, безопасности и переносимости сетмеланотида в течение 1 года лечения у детей в возрасте от 2 до

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Педиатрические пациенты в возрасте от 2 до

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

12

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
      • Randwick, Австралия, NSW 2031
        • Sydney Children's Hospital
  • Испания
      • Madrid, Испания, 28009
        • Hospital Infantil Niño Jesus
  • Соединенное Королевство
      • Cambridge, Соединенное Королевство, CB2 0QQ
        • Addenbrooke's Hospital, Wellcome Trust-MRC Institute of Metabolic Science
  • Соединенные Штаты
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
        • Columbia University Medical Center, Division of Pediatric Endocrinology, Diabetes and Metabolism
    • Wisconsin
      • Marshfield, Wisconsin, Соединенные Штаты, 54449
        • Marshfield Clinic Research Foundation

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 1 год до 1 год (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Ключевые критерии включения:

  1. У пациентов должно быть ожирение из-за:

    1. Дефицит POMC, PCSK1 или LEPR, подтвержденный генетическим тестированием, демонстрирующим двуаллельные варианты, которые интерпретируются как патогенные, вероятно патогенные или имеющие неопределенное значение (VUS) по критериям Американского колледжа медицинской генетики и геномики (ACMG), или
    2. BBS подтвердил клинический и генетический диагноз
  2. Возраст от 2 до
  3. Ожирение, определяемое как ИМТ ≥97-го процентиля для возраста и пола И масса тела не менее 15 кг на момент зачисления.
  4. Симптомы или поведение гиперфагии
  5. Родитель или опекун участника исследования в состоянии понять и соблюдать требования исследования (включая режим инъекций один раз в день [QD] и все другие процедуры исследования), а также в состоянии понять и подписать письменное согласие/согласие.

Ключевые критерии исключения

  1. HbA1c >9,0% при скрининге
  2. История серьезных заболеваний печени
  3. Скорость клубочковой фильтрации (СКФ)
  4. Меланома в анамнезе или в близком семейном анамнезе, или в анамнезе глазо-кожного альбинизма.
  5. Значительные дерматологические данные, касающиеся меланомы или предмеланомных поражений кожи (за исключением неинвазивного базальноклеточного или плоскоклеточного поражения)
  6. Участие в любом клиническом исследовании с исследуемым препаратом/устройством в течение 3 месяцев до первого дня дозирования.
  7. Ранее участвовал в клиническом исследовании, включающем сетмеланотид или любое предыдущее воздействие сетмеланотида.
  8. Значительная гиперчувствительность к любому вспомогательному веществу в исследуемом препарате.
  9. Неадекватная функция печени
  10. Любые другие неконтролируемые эндокринные, метаболические или медицинские состояния, о которых известно, что они влияют на массу тела.

Могут применяться другие критерии включения/исключения, определенные протоколом.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Сетмеланотид: PPL Group
Участники с биаллельными мутациями POMC)/PCSK1/LEPR, совокупно называемые PPL, получали сетмеланотид в дозе 0,5 миллиграмма (мг) в день (QD) путем подкожной инъекции в течение 52 недель. Дозу повышали с шагом 0,5 мг каждые 2 недели, если она переносилась, во время визитов для повышения дозы (2, 4 и 6 недели) до максимальной дозы от 0,5 до 2,0 мг один раз в день, причем максимальная доза рассчитывалась в зависимости от массы тела. После приема последней дозы в этом исследовании участники, которые, как считалось, могли получить пользу от продолжения лечения сетмеланотидом и завершили это исследование, могли иметь право на участие в открытом долгосрочном расширенном исследовании (LTE) с сетмеланотидом.
Лекарство: Сетмеланотид
П/к инъекции один раз в день.
Другие имена:
  • ИМСИВРИ
Экспериментальный: Сетмеланотид: BBS Group
Участники с BBS получали сетмеланотид в дозе 0,5 мг один раз в день путем подкожной инъекции в течение 52 недель. Дозу повышали с шагом 0,5 мг каждые 2 недели, если она переносилась, во время визитов для повышения дозы (2, 4 и 6 недели) до максимальной дозы от 0,5 до 2,0 мг один раз в день, причем максимальная доза рассчитывалась в зависимости от массы тела. После приема последней дозы в этом исследовании участники, которые, как считалось, могли получить пользу от продолжения лечения сетмеланотидом и завершили это исследование, могли иметь право на участие в открытом долгосрочном расширенном исследовании (LTE) с сетмеланотидом.
Лекарство: Сетмеланотид
П/к инъекции один раз в день.
Другие имена:
  • ИМСИВРИ

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процент участников со снижением Z-показателя ИМТ от исходного уровня до 52-й недели, превышающим или равным (≥) 0,2.
Временное ограничение: Исходный уровень до 52 недели
«Ответивший» определялся как снижение z-показателя ИМТ участника от исходного уровня до 52 недель ≥0,2. ИМТ рассчитывался на основе оценок веса и роста участников по следующей формуле: ИМТ = кг/м^2. Z-показатели ИМТ были основаны на Стандартах роста детей Всемирной организации здравоохранения 2007 года и указывали количество стандартных отклонений от среднего значения. Z-показатель, равный 0, был равен среднему значению референтной популяции (т. е. здоровых людей соответствующего возраста и пола). Уменьшение Z-показателя ИМТ (<0) указывало на снижение ИМТ по сравнению с исходным уровнем, тогда как увеличение показателя ИМТ-Z (>0) указывало на увеличение ИМТ по сравнению с исходным уровнем. Базовый уровень определялся как самое последнее измерение перед первым введением исследуемого препарата.
Исходный уровень до 52 недели
Среднее процентное изменение ИМТ по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень, 52-я неделя
Сообщалось о среднем процентном изменении ИМТ по сравнению с исходным уровнем к 52 неделе. ИМТ рассчитывался на основе оценок веса и роста участников по следующей формуле: ИМТ = кг/м^2. Базовый уровень определялся как самое последнее измерение перед первым введением исследуемого препарата.
Исходный уровень, 52-я неделя

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Среднее абсолютное изменение Z-показателя ИМТ по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень, 52-я неделя
Сообщалось о среднем абсолютном изменении Z-показателя ИМТ по сравнению с исходным уровнем к 52 неделе. ИМТ рассчитывался на основе оценок веса и роста участников по следующей формуле: ИМТ = кг/м^2. Z-показатели ИМТ были основаны на Стандартах роста детей Всемирной организации здравоохранения 2007 года и указывали количество стандартных отклонений от среднего значения. Z-показатель, равный 0, был равен среднему значению референтной популяции (т. е. здоровых людей соответствующего возраста и пола). Уменьшение Z-показателя ИМТ (<0) указывало на снижение ИМТ по сравнению с исходным уровнем, тогда как увеличение показателя ИМТ-Z (>0) указывало на увеличение ИМТ по сравнению с исходным уровнем. Базовый уровень определялся как самое последнее измерение перед первым введением исследуемого препарата.
Исходный уровень, 52-я неделя
Среднее изменение от исходного уровня в процентах от 95-го процентиля ИМТ
Временное ограничение: Исходный уровень, 52-я неделя
Сообщалось о среднем изменении от исходного уровня к 52-й неделе в процентах от 95-го процентиля ИМТ. ИМТ рассчитывался на основе оценок веса и роста участников по следующей формуле: ИМТ = кг/м^2. Процентильные показатели ИМТ представляют собой показатели относительного веса, скорректированные с учетом возраста и пола ребенка. Процент 95-го процентиля ИМТ выражает ИМТ участника как процент от контрольной популяции 95-го процентиля Центров по контролю заболеваний (CDC). Базовый уровень определялся как самое последнее измерение перед первым введением исследуемого препарата.
Исходный уровень, 52-я неделя
Среднее изменение костного возраста по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень, 52-я неделя
Сообщалось о среднем изменении костного возраста по сравнению с исходным уровнем к 52 неделе. Стандартное измерение костного возраста (в области кисти/запястья) проводилось в начале и в конце исследования для мониторинга проблем безопасности, связанных с ростом. Базовый уровень определялся как самое последнее измерение перед первым введением исследуемого препарата.
Исходный уровень, 52-я неделя
Количество участников с отклонением от исходного уровня в анкетах по возрасту и стадиям, третье издание (ASQ-3)
Временное ограничение: От исходного уровня до 52-й недели
ASQ-3: анкета для скрининга развития, состоящая из 5 областей: общение, крупная моторика, мелкая моторика, решение проблем и личностно-социальная сфера. В каждой области есть 6 вопросов, оцениваемых как Да = 10 баллов, Иногда = 5 баллов и Еще нет = 0 баллов. Ребенок может набрать от 0 до 60 баллов по каждой области, общий диапазон баллов: от 0 до 300; более высокие баллы указывают на улучшение. Затем общий балл по области сравнивается со стандартизированным пороговым значением оценки, скорректированным по возрасту (определенным разработчиками инструмента), которое показывает, соответствует ли развитие ребенка графику в соответствии со следующими категориями: Ниже = общий балл анализа (TAS) ниже порогового значения. Может потребоваться дополнительная оценка со стороны профессионала; Monitor=TAS близок к отсечке. Обеспечивать учебные мероприятия и контролировать; Выше = TAS выше порогового значения, и развитие ребенка соответствует графику. Сообщалось об отклонении от исходного уровня для каждой области оценки развития в соответствии с этими тремя категориями результатов. Общий балл неприменим.
От исходного уровня до 52-й недели
Изменение массы тела по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень, 52-я неделя
Сообщалось об изменении массы тела по сравнению с исходным уровнем к 52 неделе.
Исходный уровень, 52-я неделя
Количество участников с нежелательными явлениями, возникшими во время лечения (TEAE)
Временное ограничение: От первой дозы исследуемого препарата до 56-й недели.
Нежелательное явление (НЯ) представляло собой любое неблагоприятное медицинское явление у участника клинического исследования, временно связанное с применением исследуемого вмешательства, независимо от того, считается ли оно связанным с исследуемым вмешательством или нет. TEAE определялось как любое НЯ, которое началось или усилилось по интенсивности во время или после даты первого введения исследуемого препарата.
От первой дозы исследуемого препарата до 56-й недели.
Количество участников с ПВЛНЯ, оцененными по степени тяжести
Временное ограничение: От первой дозы исследуемого препарата до 56-й недели.
TEAE представляло собой любое неблагоприятное медицинское явление у участника клинического исследования, временно связанное с применением исследуемого вмешательства, независимо от того, считается ли оно связанным с исследуемым вмешательством или нет. TEAE определялось как любое НЯ, которое началось или усилилось по интенсивности во время или после даты первого введения исследуемого препарата. TEAE были классифицированы в соответствии с критериями Общей терминологии для нежелательных явлений (CTCAE). 1 степень – легкая; 2 степень – умеренная; 3 степень – Тяжелая; 4 степень – угроза жизни; Степень 5 – Смерть, связанная с НЯ.
От первой дозы исследуемого препарата до 56-й недели.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Следователи

  • Учебный стул: David Meeker, MD, Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

8 марта 2022 г.

Первичное завершение (Действительный)

18 сентября 2023 г.

Завершение исследования (Действительный)

8 ноября 2024 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

29 марта 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

7 июля 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

19 июля 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

27 ноября 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

11 ноября 2024 г.

Последняя проверка

1 ноября 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • RM-493-033

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться