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비만의 희귀 유전병을 가진 소아 환자의 Setmelanotide

2023년 10월 2일 업데이트: Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

2세에서 2세 사이의 소아 환자에서 Setmelanotide에 대한 3상 다기관, 1년, 공개 라벨 연구

이것은 2세에서 2세 사이의 소아 환자를 대상으로 1년간의 치료 기간 동안 세트멜라노타이드의 효능, 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 3상 오픈 라벨, 단일 암, 임상 연구입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

2세 이상 소아환자

연구 유형

중재적

등록 (실제)

12

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, 미국, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10032
        • Columbia University Medical Center, Division of Pediatric Endocrinology, Diabetes and Metabolism
    • Wisconsin
      • Marshfield, Wisconsin, 미국, 54449
        • Marshfield Clinic Research Foundation
  • 스페인
      • Madrid, 스페인, 28009
        • Hospital Infantil Niño Jesus
  • 영국
      • Cambridge, 영국, CB2 0QQ
        • Addenbrooke's Hospital, Wellcome Trust-MRC Institute of Metabolic Science
  • 호주
      • Randwick, 호주, NSW 2031
        • Sydney Children's Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

7개월 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

주요 포함 기준:

  1. 환자는 다음 중 하나로 인해 비만해야 합니다.

    1. POMC, PCSK1 또는 LEPR 결핍, American College of Medical Genetics and Genomics 기준(ACMG)에 의해 병원성, 병원성 가능성 또는 미결정된 중요성(VUS)으로 해석되는 이중대립유전자 변이를 입증하는 유전자 검사로 확인됨, 또는
    2. BBS는 임상 및 유전 진단을 확인했습니다.
  2. 2세~
  3. 연령 및 성별에 대한 BMI ≥97번째 백분위수 및 등록 당시 체중이 15kg 이상인 비만으로 정의됩니다.
  4. 과식증의 증상 또는 행동
  5. 연구 참가자의 부모 또는 보호자는 연구의 요구 사항(1일 1회[QD] 주사 요법 및 기타 모든 연구 절차 포함)을 이해하고 준수할 수 있으며 서면 동의/승인을 이해하고 서명할 수 있습니다.

주요 제외 기준

  1. 스크리닝 시 HbA1c >9.0%
  2. 중요한 간 질환의 병력
  3. 사구체여과율(GFR)
  4. 흑색종의 병력 또는 가까운 가족력, 또는 눈피부 백색증의 환자 병력.
  5. 흑색종 또는 흑색종 전 피부 병변(비침습적 기저 또는 편평 세포 병변 제외)과 관련된 중요한 피부학적 소견
  6. 투여 첫 날 이전 3개월 이내에 조사 약물/기기를 사용한 모든 임상 연구에 참여.
  7. 이전에 setmelanotide와 관련된 임상 연구에 등록했거나 이전에 setmelanotide에 노출되었습니다.
  8. 연구 약물의 모든 부형제에 대한 상당한 과민성.
  9. 부적절한 간 기능
  10. 체중에 영향을 미치는 것으로 알려진 기타 조절되지 않는 내분비, 대사 또는 의학적 상태

다른 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 세트멜라노타이드
조사 제품: Setmelanotide, 피하(SC) 주사를 위한 멸균 용액 중 10 mg/mL
의약품: 세트멜라노타이드
모든 환자는 하루에 0.5mg의 setmelanotide 용량으로 치료를 시작합니다. 그런 다음 환자는 목표 최대 용량(매일 2mg을 초과하지 않음)에 도달할 때까지 2주마다 0.5mg씩 증량합니다. 이 연구에서 사용된 setmelanotide의 목표 최대 용량은 체중 밴드를 기반으로 합니다.
다른 이름들:
  • IMCIVREE

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
체중 기준선에서 >0.2 감소를 나타내는 환자의 비율
기간: 52주까지의 기준선
체중 감소 측정을 이용하여 세트멜라노타이드가 체중 관련 매개변수에 미치는 영향을 평가하고자 함
52주까지의 기준선
BMI의 평균 백분율 변화
기간: 52주까지의 기준선
체질량 지수 측정을 이용하여 세트멜라노타이드가 체중 관련 매개변수에 미치는 영향을 평가하기 위해
52주까지의 기준선

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
BMI Z-점수의 기준선에서 평균 절대 변화
기간: 52주까지의 기준선
연령 및 성별에 따른 BMI Z-점수의 베이스라인 대비 평균 절대 변화
52주까지의 기준선
BMI의 95번째 백분위수 백분율의 평균 변화
기간: 52주까지의 기준선
연령 및 성별에 따른 BMI 95번째 백분위수 백분율의 평균 변화
52주까지의 기준선
뼈 나이의 평균 변화
기간: 52주까지의 기준선
뼈 나이의 평균 변화
52주까지의 기준선
연령 및 단계 설문지(ASQ®-3)의 평균 변화
기간: 52주까지의 기준선
Ages & Stages Questionnaires 점수의 평균 변화(ASQ®-3)
52주까지의 기준선

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

수사관

  • 연구 의자: David Meeker, MD, Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2022년 2월 16일

기본 완료 (실제)

2023년 9월 19일

연구 완료 (실제)

2023년 9월 19일

연구 등록 날짜

최초 제출

2021년 3월 29일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2021년 7월 7일

처음 게시됨 (실제)

2021년 7월 19일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2023년 10월 4일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2023년 10월 2일

마지막으로 확인됨

2023년 10월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • RM-493-033

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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