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비만의 희귀 유전병을 가진 소아 환자의 Setmelanotide

2024년 11월 11일 업데이트: Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

2세에서 2세 사이의 소아 환자에서 Setmelanotide에 대한 3상 다기관, 1년, 공개 라벨 연구

이것은 2세에서 2세 사이의 소아 환자를 대상으로 1년간의 치료 기간 동안 세트멜라노타이드의 효능, 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 3상 오픈 라벨, 단일 암, 임상 연구입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

2세 이상 소아환자

연구 유형

중재적

등록 (실제)

12

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, 미국, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10032
        • Columbia University Medical Center, Division of Pediatric Endocrinology, Diabetes and Metabolism
    • Wisconsin
      • Marshfield, Wisconsin, 미국, 54449
        • Marshfield Clinic Research Foundation
  • 스페인
      • Madrid, 스페인, 28009
        • Hospital Infantil Niño Jesus
  • 영국
      • Cambridge, 영국, CB2 0QQ
        • Addenbrooke's Hospital, Wellcome Trust-MRC Institute of Metabolic Science
  • 호주
      • Randwick, 호주, NSW 2031
        • Sydney Children's Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

1년 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

주요 포함 기준:

  1. 환자는 다음 중 하나로 인해 비만해야 합니다.

    1. POMC, PCSK1 또는 LEPR 결핍, American College of Medical Genetics and Genomics 기준(ACMG)에 의해 병원성, 병원성 가능성 또는 미결정된 중요성(VUS)으로 해석되는 이중대립유전자 변이를 입증하는 유전자 검사로 확인됨, 또는
    2. BBS는 임상 및 유전 진단을 확인했습니다.
  2. 2세~
  3. 연령 및 성별에 대한 BMI ≥97번째 백분위수 및 등록 당시 체중이 15kg 이상인 비만으로 정의됩니다.
  4. 과식증의 증상 또는 행동
  5. 연구 참가자의 부모 또는 보호자는 연구의 요구 사항(1일 1회[QD] 주사 요법 및 기타 모든 연구 절차 포함)을 이해하고 준수할 수 있으며 서면 동의/승인을 이해하고 서명할 수 있습니다.

주요 제외 기준

  1. 스크리닝 시 HbA1c >9.0%
  2. 중요한 간 질환의 병력
  3. 사구체여과율(GFR)
  4. 흑색종의 병력 또는 가까운 가족력, 또는 눈피부 백색증의 환자 병력.
  5. 흑색종 또는 흑색종 전 피부 병변(비침습적 기저 또는 편평 세포 병변 제외)과 관련된 중요한 피부학적 소견
  6. 투여 첫 날 이전 3개월 이내에 조사 약물/기기를 사용한 모든 임상 연구에 참여.
  7. 이전에 setmelanotide와 관련된 임상 연구에 등록했거나 이전에 setmelanotide에 노출되었습니다.
  8. 연구 약물의 모든 부형제에 대한 상당한 과민성.
  9. 부적절한 간 기능
  10. 체중에 영향을 미치는 것으로 알려진 기타 조절되지 않는 내분비, 대사 또는 의학적 상태

다른 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 세트멜라노타이드: PPL 그룹
PPL이라고 통칭되는 POMC)/PCSK1/LEPR 이중대립유전자 돌연변이가 있는 참가자는 52주 동안 SC 주사를 통해 하루(QD) 0.5mg의 용량으로 세트멜라노타이드를 투여받았습니다. 용량 증량 방문(2주차, 4주차, 6주차)에서 내약성이 있는 경우 2주마다 0.5mg씩 증량하여 최대 용량은 체중 기준으로 0.5~2.0mg QD까지 증량했습니다. 본 연구의 마지막 투여 이후, 지속적인 세트멜라노타이드 치료로 이익을 얻을 가능성이 있다고 간주되고 이 임상시험을 완료한 참가자는 세트멜라노타이드에 대한 공개 라벨 장기 연장(LTE) 임상시험에 참여할 자격이 있을 수 있습니다.
의약품: 세트멜라노타이드
1일 1회 SC 주사.
다른 이름들:
  • IMCIVREE
실험적: 세트멜라노타이드: BBS 그룹
BBS 참가자는 52주 동안 SC 주사를 통해 0.5mg QD 용량의 세트멜라노타이드를 투여받았습니다. 용량 증량 방문(2주차, 4주차, 6주차)에서 내약성이 있는 경우 2주마다 0.5mg씩 증량하여 최대 용량은 체중 기준으로 0.5~2.0mg QD까지 증량했습니다. 본 연구의 마지막 투여 이후, 지속적인 세트멜라노타이드 치료로 이익을 얻을 가능성이 있다고 간주되고 이 임상시험을 완료한 참가자는 세트멜라노타이드에 대한 공개 라벨 장기 연장(LTE) 임상시험에 참여할 자격이 있을 수 있습니다.
의약품: 세트멜라노타이드
1일 1회 SC 주사.
다른 이름들:
  • IMCIVREE

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
기준선에서 52주차까지 BMI Z-점수가 0.2 이상 감소한 참가자의 비율
기간: 52주차까지의 기준선
"반응자"는 참가자의 BMI z-점수가 ≥0.2로 기준선에서 52주까지 감소한 것으로 정의되었습니다. BMI는 BMI = kg/m^2 공식을 사용하여 참가자의 체중 및 키 평가를 사용하여 계산되었습니다. BMI Z-점수는 세계보건기구(WHO)의 2007년 아동 성장 표준을 기반으로 하며 평균에서 벗어난 표준 편차의 수를 나타냅니다. 0의 Z-점수는 참조 모집단(즉, 건강한, 연령 및 성별이 일치하는 개인)의 평균과 동일합니다. BMI Z 점수 감소(< 0)는 기준선 대비 BMI 감소를 나타내는 반면, BMI-Z 점수 증가(>0)는 기준선 대비 BMI 증가를 나타냅니다. 기준선은 연구 약물을 처음 투여하기 전 가장 최근의 측정값으로 정의되었습니다.
52주차까지의 기준선
BMI의 기준선 대비 평균 백분율 변화
기간: 기준선, 52주차
기준선에서 52주차까지 BMI의 평균 백분율 변화가 보고되었습니다. BMI는 BMI = kg/m^2 공식을 사용하여 참가자의 체중 및 키 평가를 사용하여 계산되었습니다. 기준선은 연구 약물을 처음 투여하기 전 가장 최근의 측정값으로 정의되었습니다.
기준선, 52주차

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
BMI Z-점수 기준선 대비 평균 절대 변화
기간: 기준선, 52주차
BMI Z-점수의 기준선에서 52주차까지의 평균 절대 변화가 보고되었습니다. BMI는 BMI = kg/m^2 공식을 사용하여 참가자의 체중 및 키 평가를 사용하여 계산되었습니다. BMI Z-점수는 세계보건기구(WHO)의 2007년 아동 성장 표준을 기반으로 하며 평균에서 벗어난 표준 편차의 수를 나타냅니다. 0의 Z-점수는 참조 모집단(즉, 건강한, 연령 및 성별이 일치하는 개인)의 평균과 동일합니다. BMI Z 점수 감소(< 0)는 기준선 대비 BMI 감소를 나타내는 반면, BMI-Z 점수 증가(>0)는 기준선 대비 BMI 증가를 나타냅니다. 기준선은 연구 약물을 처음 투여하기 전 가장 최근의 측정값으로 정의되었습니다.
기준선, 52주차
BMI의 95번째 백분위수에 대한 기준선 대비 평균 변화
기간: 기준선, 52주차
BMI의 95번째 백분위수에 대한 기준선에서 52주차까지의 평균 변화가 보고되었습니다. BMI는 BMI = kg/m^2 공식을 사용하여 참가자의 체중 및 키 평가를 사용하여 계산되었습니다. BMI 백분위수 점수는 아동의 연령과 성별에 맞게 조정된 상대 체중을 측정한 것입니다. BMI 95번째 백분위수 점수의 백분율은 참가자의 BMI를 질병 통제 센터(CDC) 95번째 백분위수 기준 인구의 백분율로 표현합니다. 기준선은 연구 약물을 처음 투여하기 전 가장 최근의 측정값으로 정의되었습니다.
기준선, 52주차
뼈 나이의 기준선 대비 평균 변화
기간: 기준선, 52주차
기준선에서 52주차까지 뼈 연령의 평균 변화가 보고되었습니다. 성장 관련 안전 문제를 모니터링하기 위해 시험 시작과 끝에서 표준 뼈 연령 측정(손/손목 부분)을 얻었습니다. 기준선은 연구 약물을 처음 투여하기 전 가장 최근의 측정값으로 정의되었습니다.
기준선, 52주차
연령 및 단계 설문지 제3판(ASQ-3)의 기준선에서 이동한 참가자 수
기간: 기준선부터 52주차까지
ASQ-3: 의사소통, 대근육 운동, 미세 운동, 문제 해결, 개인-사회성 등 5개 영역으로 구성된 발달 검사 설문지입니다. 각 영역에는 예=10점, 가끔=5점, 아직 아님=0점으로 구성된 6개의 질문이 있습니다. 어린이는 각 영역에 대해 0-60점 사이의 점수를 얻을 수 있으며 총 점수 범위는 0-300입니다. 점수가 높을수록 개선을 나타냅니다. 그런 다음 총 영역 점수를 연령 조정 표준 점수 컷오프(도구 개발자가 결정)와 비교하여 아동의 발달이 다음 범주에 따라 일정대로 나타나는지 여부를 나타냅니다. 아래=총 분석 점수(TAS)가 컷오프보다 낮습니다. 전문가의 추가 평가가 필요할 수 있습니다. 모니터=TAS가 컷오프에 가까워졌습니다. 학습 활동을 제공하고 모니터링합니다. 위= TAS가 기준치보다 높으며 아동의 발달이 예정대로 진행되는 것으로 보입니다. 이러한 3가지 결과 범주에 따라 평가의 각 발달 영역에 대한 기준선으로부터의 이동이 보고되었습니다. 총점은 적용되지 않았습니다.
기준선부터 52주차까지
체중의 기준치로부터의 변화
기간: 기준선, 52주차
기준선에서 52주차까지 체중 변화가 보고되었습니다.
기준선, 52주차
치료로 인한 부작용(TEAE)이 발생한 참가자 수
기간: 연구 약물의 첫 번째 투여부터 56주차까지
유해사례(AE)는 연구 개입과 관련된 것으로 간주되는지 여부에 관계없이 연구 개입의 사용과 일시적으로 관련된 임상 연구 참가자의 모든 예상치 못한 의학적 발생이었습니다. TEAE는 연구 약물의 첫 번째 투여일 또는 그 이후 강도가 시작되거나 악화되는 임의의 AE로 정의되었습니다.
연구 약물의 첫 번째 투여부터 56주차까지
심각도에 따라 등급이 매겨진 TEAE가 있는 참가자 수
기간: 연구 약물의 첫 번째 투여부터 56주차까지
TEAE는 연구 개입과 관련된 것으로 간주되는지 여부에 관계없이 연구 개입의 사용과 일시적으로 관련된 임상 연구 참가자의 모든 예상치 못한 의학적 사건이었습니다. TEAE는 연구 약물의 첫 번째 투여일 또는 그 이후 강도가 시작되거나 악화되는 임의의 AE로 정의되었습니다. TEAE는 CTCAE(Common Terminology Criteria for Adverse Events) 기준에 따라 등급이 매겨졌습니다. 1등급 - 약함; 2등급 - 보통; 3등급 - 심각함; 4등급 - 생명 위협; 5등급 - AE와 관련된 사망.
연구 약물의 첫 번째 투여부터 56주차까지

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

수사관

  • 연구 의자: David Meeker, MD, Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2022년 3월 8일

기본 완료 (실제)

2023년 9월 18일

연구 완료 (실제)

2024년 11월 8일

연구 등록 날짜

최초 제출

2021년 3월 29일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2021년 7월 7일

처음 게시됨 (실제)

2021년 7월 19일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정된)

2024년 11월 27일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 11월 11일

마지막으로 확인됨

2024년 11월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • RM-493-033

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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