Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Setmelanotid hos pediatriske pasienter med sjeldne genetiske sykdommer av fedme

11. november 2024 oppdatert av: Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

En fase 3 multisenter, ettårig, åpen studie av Setmelanotide hos pediatriske pasienter i alderen 2 til

Dette er en fase 3 åpen, enarms, klinisk studie for å evaluere effekten, sikkerheten og toleransen til setmelanotid over 1 års behandling hos pediatriske pasienter i alderen 2 til

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Pediatriske pasienter i alderen 2 til

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

12

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
      • Randwick, Australia, NSW 2031
        • Sydney Children's Hospital
  • Forente stater
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Columbia University Medical Center, Division of Pediatric Endocrinology, Diabetes and Metabolism
    • Wisconsin
      • Marshfield, Wisconsin, Forente stater, 54449
        • Marshfield Clinic Research Foundation
  • Spania
      • Madrid, Spania, 28009
        • Hospital Infantil Niño Jesus
  • Storbritannia
      • Cambridge, Storbritannia, CB2 0QQ
        • Addenbrooke's Hospital, Wellcome Trust-MRC Institute of Metabolic Science

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 år til 1 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  1. Pasienter må ha fedme på grunn av enten:

    1. POMC-, PCSK1- eller LEPR-mangel, bekreftet ved genetisk testing som viser bialleliske varianter som tolkes som patogene, sannsynlige patogene eller av ubestemt betydning (VUS) av American College of Medical Genetics and Genomics-kriterier (ACMG), eller
    2. BBS bekreftet klinisk og genetisk diagnose
  2. Alder mellom 2 til
  3. Fedme, definert som BMI ≥97. persentil for alder og kjønn OG kroppsvekt på minst 15 kg ved registreringstidspunktet.
  4. Symptomer eller oppførsel av hyperfagi
  5. Foreldre eller foresatte til studiedeltakeren er i stand til å forstå og overholde kravene til studien (inkludert en gang daglig [QD] injeksjonsregime og alle andre studieprosedyrer) og er i stand til å forstå og signere det skriftlige samtykket/samtykket.

Nøkkeleksklusjonskriterier

  1. HbA1c >9,0 % ved screening
  2. Historie med betydelig leversykdom
  3. Glomerulær filtrasjonshastighet (GFR)
  4. Anamnese eller nær familiehistorie med melanom, eller pasienthistorie med okulokutan albinisme.
  5. Signifikante dermatologiske funn relatert til melanom eller pre-melanom hudlesjoner (unntatt ikke-invasiv basal eller plateepitel lesjon)
  6. Deltakelse i en hvilken som helst klinisk studie med et forsøkslegemiddel/utstyr innen 3 måneder før den første doseringsdagen.
  7. Tidligere registrert i en klinisk studie som involverer setmelanotid eller tidligere eksponering for setmelanotid.
  8. Betydelig overfølsomhet overfor ethvert hjelpestoff i studiemedikamentet.
  9. Utilstrekkelig leverfunksjon
  10. Enhver annen ukontrollert endokrin, metabolsk eller medisinsk tilstand som er kjent for å påvirke kroppsvekten

Andre protokolldefinerte Inkluderings-/eksklusjonskriterier kan gjelde.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Setmelanotid: PPL Group
Deltakere med POMC)/PCSK1/LEPR bialleliske mutasjoner, samlet referert til som PPL, mottok setmelanotid i en dose på 0,5 milligram (mg) per dag (QD) via SC-injeksjon i 52 uker. Dosen ble eskalert i trinn på 0,5 mg hver 2. uke, hvis tolerert, ved doseøkningsbesøkene (uke 2, 4 og 6) til en maksimal dose på 0,5 til 2,0 mg QD med maksimal dose basert på kroppsvekt. Etter den siste dosen i denne studien, kunne deltakere som ble ansett for å ha nytte av fortsatt setmelanotidbehandling og som hadde fullført denne studien, være kvalifisert til å gå inn i en åpen langtidsforlengelsesstudie (LTE) med setmelanotid.
Legemiddel: Setmelanotid
SC-injeksjon én gang daglig.
Andre navn:
  • IMCIVREE
Eksperimentell: Setmelanotid: BBS Group
Deltakere med BBS fikk setmelanotid i en dose på 0,5 mg QD via SC-injeksjon i 52 uker. Dosen ble eskalert i trinn på 0,5 mg hver 2. uke, hvis tolerert, ved doseøkningsbesøkene (uke 2, 4 og 6) til en maksimal dose på 0,5 til 2,0 mg QD med maksimal dose basert på kroppsvekt. Etter den siste dosen i denne studien, kunne deltakere som ble ansett for å ha nytte av fortsatt setmelanotidbehandling og som hadde fullført denne studien, være kvalifisert til å gå inn i en åpen langtidsforlengelsesstudie (LTE) med setmelanotid.
Legemiddel: Setmelanotid
SC-injeksjon én gang daglig.
Andre navn:
  • IMCIVREE

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av deltakere med større enn eller lik (≥) 0,2 Reduksjon av BMI Z-score fra baseline til uke 52
Tidsramme: Baseline frem til uke 52
En "responder" ble definert som en reduksjon fra baseline til 52 uker i deltakerens BMI z-score på ≥0,2. BMI ble beregnet ved hjelp av deltakerens vekt- og høydevurderinger, ved å bruke følgende formel: BMI = kg/m^2. BMI Z-skårene var basert på Verdens helseorganisasjons Child Growth Standards 2007 og indikerte antall standardavvik fra gjennomsnittet. En Z-score på 0 var lik gjennomsnittet av en referansepopulasjon (dvs. friske, alders- og kjønnsmatchede individer). En reduksjon av BMI Z-score (< 0) indikerte en reduksjon i BMI fra baseline, mens en økning i BMI-Z-score (> 0) indikerte en økning i BMI fra baseline. Baseline ble definert som den siste målingen før første administrasjon av studiemedikamentet.
Baseline frem til uke 52
Gjennomsnittlig prosentvis endring fra baseline i BMI
Tidsramme: Grunnlinje, uke 52
Gjennomsnittlig prosentvis endring fra baseline til uke 52 i BMI ble rapportert. BMI ble beregnet ved hjelp av deltakerens vekt- og høydevurderinger, ved å bruke følgende formel: BMI = kg/m^2. Baseline ble definert som den siste målingen før første administrasjon av studiemedikamentet.
Grunnlinje, uke 52

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Gjennomsnittlig absolutt endring fra baseline i BMI Z-score
Tidsramme: Grunnlinje, uke 52
Gjennomsnittlig absolutt endring fra baseline til uke 52 i BMI Z-score ble rapportert. BMI ble beregnet ved hjelp av deltakerens vekt- og høydevurderinger, ved å bruke følgende formel: BMI = kg/m^2. BMI Z-skårene var basert på Verdens helseorganisasjons Child Growth Standards 2007 og indikerte antall standardavvik fra gjennomsnittet. En Z-score på 0 var lik gjennomsnittet av en referansepopulasjon (dvs. friske, alders- og kjønnsmatchede individer). En reduksjon av BMI Z-score (< 0) indikerte en reduksjon i BMI fra baseline, mens en økning i BMI-Z-score (> 0) indikerte en økning i BMI fra baseline. Baseline ble definert som den siste målingen før første administrasjon av studiemedikamentet.
Grunnlinje, uke 52
Gjennomsnittlig endring fra baseline i prosent av 95. persentil av BMI
Tidsramme: Grunnlinje, uke 52
Gjennomsnittlig endring fra baseline til uke 52 i prosent av 95. persentilen av BMI ble rapportert. BMI ble beregnet ved hjelp av deltakerens vekt- og høydevurderinger, ved å bruke følgende formel: BMI = kg/m^2. BMI Percentile-score er mål på relativ vekt justert for barns alder og kjønn. Prosentandelen av BMI 95. persentilskåren uttrykker deltakerens BMI som en prosentandel av referansepopulasjonen for Centers for Disease Control (CDC) 95. persentil. Baseline ble definert som den siste målingen før første administrasjon av studiemedikamentet.
Grunnlinje, uke 52
Gjennomsnittlig endring fra baseline i beinalder
Tidsramme: Grunnlinje, uke 52
Gjennomsnittlig endring fra baseline til uke 52 i beinalder ble rapportert. En standard benaldermåling (av hånd-/håndleddsområdet) ble oppnådd i begynnelsen og slutten av forsøket for å overvåke for vekstrelaterte sikkerhetsproblemer. Baseline ble definert som den siste målingen før første administrasjon av studiemedikamentet.
Grunnlinje, uke 52
Antall deltakere med skift fra baseline i alders- og stadier-spørreskjemaer, tredje utgave (ASQ-3)
Tidsramme: Fra baseline til uke 52
ASQ-3: spørreskjema for utviklingsscreening som består av 5 områder: kommunikasjon, grovmotorikk, finmotorikk, problemløsning og personlig-sosial. Hvert område har 6 spørsmål scoret som Ja=10 poeng, Noen ganger=5 poeng og Ikke ennå=0 poeng. Et barn kan score mellom 0-60 poeng for hvert område med totalt poengområde: 0 til 300; høyere poengsum er en indikasjon på forbedring. Total arealscore sammenlignes deretter med aldersjustert standardisert skåregrense (bestemt av utviklere av verktøyet) som indikerer om barnets utvikling ser ut til å være i rute i henhold til disse kategoriene: Nedenfor=Total analysescore (TAS) er under grenseverdien. Ytterligere vurdering med fagperson kan være nødvendig; Monitor=TAS er nær cutoff. Tilby læringsaktiviteter og overvåke; Over= TAS er over grensen, og barnets utvikling ser ut til å være i rute. Skift fra baseline for hvert utviklingsområde for vurdering i henhold til disse tre utfallskategoriene ble rapportert. Totalpoengsum var ikke aktuelt.
Fra baseline til uke 52
Endring fra baseline i kroppsvekt
Tidsramme: Grunnlinje, uke 52
Endring fra baseline til uke 52 i kroppsvekt ble rapportert.
Grunnlinje, uke 52
Antall deltakere med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE)
Tidsramme: Fra første dose med studiemedisin til uke 56
En uønsket hendelse (AE) var enhver uheldig medisinsk hendelse hos en klinisk studiedeltaker, tidsmessig assosiert med bruken av en studieintervensjon, uansett om den anses å være relatert til studieintervensjonen eller ikke. En TEAE ble definert som enhver bivirkning som startet eller forverret seg i intensitet på eller etter datoen for første administrasjon av studiemedikamentet.
Fra første dose med studiemedisin til uke 56
Antall deltakere med TEAE gradert etter alvorlighetsgrad
Tidsramme: Fra første dose med studiemedisin til uke 56
En TEAE var enhver uheldig medisinsk hendelse hos en klinisk studiedeltaker, tidsmessig assosiert med bruken av en studieintervensjon, uansett om den anses å være relatert til studieintervensjonen eller ikke. En TEAE ble definert som enhver bivirkning som startet eller forverret seg i intensitet på eller etter datoen for første administrasjon av studiemedikamentet. TEAE ble gradert i henhold til kriteriene Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE). Grad 1- Mild; Grad 2- Moderat; Grad 3- Alvorlig; Grad 4- Livstruende; Grad 5- Død relatert til AE.
Fra første dose med studiemedisin til uke 56

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Etterforskere

  • Studiestol: David Meeker, MD, Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

8. mars 2022

Primær fullføring (Faktiske)

18. september 2023

Studiet fullført (Faktiske)

8. november 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

29. mars 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

7. juli 2021

Først lagt ut (Faktiske)

19. juli 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

27. november 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

11. november 2024

Sist bekreftet

1. november 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • RM-493-033

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere