Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Setmelanotid ritka elhízással járó genetikai betegségekben szenvedő gyermekgyógyászati ​​betegeknél

2023. október 2. frissítette: Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Egy 3. fázisú, többközpontú, egyéves, nyílt vizsgálat a Setmelanotidról 2-től éves korú gyermekgyógyászati ​​betegeken

Ez egy 3. fázisú, nyílt, egykarú klinikai vizsgálat a setmelanotid hatékonyságának, biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelésére 1 éves kezelés alatt, 2 és 2 év közötti gyermekek körében.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

2 éves korú gyermekgyógyászati ​​betegek

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

12

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
      • Randwick, Ausztrália, NSW 2031
        • Sydney Children's Hospital
  • Egyesült Királyság
      • Cambridge, Egyesült Királyság, CB2 0QQ
        • Addenbrooke's Hospital, Wellcome Trust-MRC Institute of Metabolic Science
  • Egyesült Államok
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10032
        • Columbia University Medical Center, Division of Pediatric Endocrinology, Diabetes and Metabolism
    • Wisconsin
      • Marshfield, Wisconsin, Egyesült Államok, 54449
        • Marshfield Clinic Research Foundation
  • Spanyolország
      • Madrid, Spanyolország, 28009
        • Hospital Infantil Niño Jesus

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

7 hónap (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Főbb felvételi kritériumok:

  1. A betegeknek a következő okok miatt kell elhízniuk:

    1. POMC-, PCSK1- vagy LEPR-hiány, amelyet az American College of Medical Genetics and Genomics kritériumai (ACMG) patogénnek, valószínű patogénnek vagy meghatározatlan jelentőségűnek (VUS) értelmezett biallél variánsokat igazoló genetikai vizsgálattal igazolnak, vagy
    2. A BBS megerősítette a klinikai és genetikai diagnózist
  2. 2 év közötti életkor
  3. Elhízás, a BMI ≥97. percentilis az életkor és a nem szerint, ÉS a beiratkozás időpontjában legalább 15 kg testtömeg.
  4. A hiperfágia tünetei vagy viselkedése
  5. A vizsgálatban résztvevő szülője vagy gyámja képes megérteni és betartani a vizsgálat követelményeit (beleértve a napi egyszeri [QD] injekciós rendet és minden egyéb vizsgálati eljárást), valamint képes megérteni és aláírni az írásbeli hozzájárulást/hozzájárulást.

Kulcsfontosságú kizárási kritériumok

  1. HbA1c >9,0% a szűréskor
  2. Jelentős májbetegség anamnézisében
  3. Glomeruláris szűrési sebesség (GFR)
  4. Melanoma a kórelőzményében vagy közeli családjában, vagy a beteg kórtörténetében oculocutan albinizmus szerepel.
  5. A melanómával vagy a melanoma előtti bőrelváltozásokkal kapcsolatos jelentős bőrgyógyászati ​​leletek (kivéve a nem invazív bazális vagy laphámsejtes léziót)
  6. Részvétel bármely klinikai vizsgálatban egy vizsgált gyógyszerrel/eszközzel az adagolás első napját megelőző 3 hónapon belül.
  7. Korábban olyan klinikai vizsgálatban vettek részt, amelyben setmelanotid vagy bármilyen korábbi szetmelanotide expozíció szerepelt.
  8. Jelentős túlérzékenység a vizsgált gyógyszer bármely segédanyagával szemben.
  9. Nem megfelelő májműködés
  10. Bármilyen egyéb ellenőrizetlen endokrin, anyagcsere- vagy egészségügyi állapot, amelyről ismert, hogy hatással van a testsúlyra

Más protokollban meghatározott felvételi/kizárási kritériumok vonatkozhatnak.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Setmelanotide
Vizsgálati termék: Setmelanotide, 10 mg/ml steril oldatban szubkután (SC) injekcióhoz
Drog: Setmelanotide
Minden beteg napi 0,5 mg-os setmelanotid adaggal kezdi meg a kezelést. A betegek ezt követően 2 hetente 0,5 mg-mal növelik adagjukat, amíg el nem érik a maximális céldózist (nem haladhatja meg a napi 2 mg-ot). Az ebben a vizsgálatban alkalmazott setmelanotid maximális céldózisa a súlysávokon alapul.
Más nevek:
  • IMCIVREE

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Azon betegek aránya, akiknél a kiindulási értékhez képest >0,2-nél nagyobb testsúlycsökkenést tapasztaltak
Időkeret: Kiindulási helyzet az 52. hétig
A setmelanotid súlyfüggő paraméterekre gyakorolt ​​hatásának értékelése a testtömeg-csökkenés mérésével
Kiindulási helyzet az 52. hétig
A BMI átlagos százalékos változása
Időkeret: Kiindulási helyzet az 52. hétig
A setmelanotid súlyfüggő paraméterekre gyakorolt ​​hatásának értékelése a testtömegindex mérés segítségével
Kiindulási helyzet az 52. hétig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Átlagos abszolút változás a kiindulási értékhez képest a BMI Z-pontszámban
Időkeret: Kiindulási helyzet az 52. hétig
Átlagos abszolút változás a kiindulási értékhez képest a BMI Z-pontszámban életkor és nem szerint
Kiindulási helyzet az 52. hétig
Átlagos változás a BMI 95. percentilisének százalékában
Időkeret: Kiindulási helyzet az 52. hétig
Átlagos változás a BMI 95. percentilis százalékában életkor és nem szerint
Kiindulási helyzet az 52. hétig
A csontkor átlagos változása
Időkeret: Kiindulási helyzet az 52. hétig
A csontkor átlagos változása
Kiindulási helyzet az 52. hétig
Átlagos változás a korok és szakaszok kérdőíveiben (ASQ®-3)
Időkeret: Kiindulási helyzet az 52. hétig
Átlagos változás az Ages & Stages Questionnaires pontszámban (ASQ®-3)
Kiindulási helyzet az 52. hétig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Nyomozók

  • Tanulmányi szék: David Meeker, MD, Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2022. február 16.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2023. szeptember 19.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2023. szeptember 19.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2021. március 29.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. július 7.

Első közzététel (Tényleges)

2021. július 19.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. október 4.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. október 2.

Utolsó ellenőrzés

2023. október 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • RM-493-033

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Bardet-Biedl szindróma

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Bahamas

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel