Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Setmelanotide bij pediatrische patiënten met zeldzame genetische ziekten van obesitas

11 november 2024 bijgewerkt door: Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Een eenjarige, open-label fase 3-studie in meerdere centra met setmelanotide bij pediatrische patiënten van 2 tot

Dit is een fase 3 open-label, eenarmige, klinische studie om de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van setmelanotide gedurende 1 jaar behandeling te evalueren bij pediatrische patiënten van 2 tot

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Pediatrische patiënten van 2 tot

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

12

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
      • Randwick, Australië, NSW 2031
        • Sydney Children's Hospital
  • Spanje
      • Madrid, Spanje, 28009
        • Hospital Infantil Niño Jesus
  • Verenigd Koninkrijk
      • Cambridge, Verenigd Koninkrijk, CB2 0QQ
        • Addenbrooke's Hospital, Wellcome Trust-MRC Institute of Metabolic Science
  • Verenigde Staten
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Columbia University Medical Center, Division of Pediatric Endocrinology, Diabetes and Metabolism
    • Wisconsin
      • Marshfield, Wisconsin, Verenigde Staten, 54449
        • Marshfield Clinic Research Foundation

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 jaar tot 1 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  1. Patiënten moeten zwaarlijvigheid hebben door:

    1. POMC-, PCSK1- of LEPR-deficiëntie, bevestigd door genetische tests die biallelische varianten aantonen die worden geïnterpreteerd als pathogeen, waarschijnlijk pathogeen of van onbepaalde significantie (VUS) door de criteria van het American College of Medical Genetics and Genomics (ACMG), of
    2. BBS bevestigde de klinische en genetische diagnose
  2. Leeftijd tussen 2 en
  3. Obesitas, gedefinieerd als BMI ≥97e percentiel voor leeftijd en geslacht EN lichaamsgewicht van ten minste 15 kg op het moment van inschrijving.
  4. Symptomen of gedragingen van hyperfagie
  5. De ouder of voogd van de studiedeelnemer is in staat om de vereisten van de studie te begrijpen en na te leven (inclusief eenmaal daags [QD] injectieregime en alle andere studieprocedures) en is in staat om de schriftelijke toestemming/instemming te begrijpen en te ondertekenen.

Belangrijkste uitsluitingscriteria

  1. HbA1c >9,0% bij screening
  2. Geschiedenis van significante leverziekte
  3. Glomerulaire filtratiesnelheid (GFR)
  4. Geschiedenis of naaste familiegeschiedenis van melanoom, of patiëntgeschiedenis van oculocutaan albinisme.
  5. Significante dermatologische bevindingen met betrekking tot melanoom of pre-melanoom huidlaesies (exclusief niet-invasieve basale of plaveiselcellaesie)
  6. Deelname aan een klinische studie met een onderzoeksgeneesmiddel/apparaat binnen 3 maanden voorafgaand aan de eerste dag van toediening.
  7. Eerder deelgenomen aan een klinisch onderzoek met setmelanotide of enige eerdere blootstelling aan setmelanotide.
  8. Aanzienlijke overgevoeligheid voor een van de hulpstoffen in het onderzoeksgeneesmiddel.
  9. Inadequate leverfunctie
  10. Elke andere ongecontroleerde endocriene, metabolische of medische aandoening(en) waarvan bekend is dat ze het lichaamsgewicht beïnvloeden

Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Setmelanotide: PPL-groep
Deelnemers met biallele mutaties POMC)/PCSK1/LEPR, gezamenlijk PPL genoemd, ontvingen setmelanotide in een dosis van 0,5 milligram (mg) per dag (QD) via SC-injectie gedurende 52 weken. De dosis werd, indien verdragen, bij de dosisescalatiebezoeken (week 2, 4 en 6) verhoogd met stappen van 0,5 mg elke 2 weken tot een maximale dosis van 0,5 tot 2,0 mg eenmaal daags, waarbij de maximale dosis gebaseerd is op het lichaamsgewicht. Na de laatste dosis in dit onderzoek konden deelnemers van wie werd aangenomen dat ze baat zouden hebben bij voortgezette behandeling met setmelanotide en die dit onderzoek hadden afgerond, in aanmerking komen voor deelname aan een open-label langetermijnverlengingsonderzoek (LTE) met setmelanotide.
Geneesmiddel: Setmelanotide
SC-injectie eenmaal daags.
Andere namen:
  • IMCIVREE
Experimenteel: Setmelanotide: BBS-groep
Deelnemers met BBS kregen setmelanotide in een dosis van 0,5 mg eenmaal daags via subcutane injectie gedurende 52 weken. De dosis werd, indien verdragen, bij de dosisescalatiebezoeken (week 2, 4 en 6) verhoogd met stappen van 0,5 mg elke 2 weken tot een maximale dosis van 0,5 tot 2,0 mg eenmaal daags, waarbij de maximale dosis gebaseerd is op het lichaamsgewicht. Na de laatste dosis in dit onderzoek konden deelnemers van wie werd aangenomen dat ze baat zouden hebben bij voortgezette behandeling met setmelanotide en die dit onderzoek hadden afgerond, in aanmerking komen voor deelname aan een open-label langetermijnverlengingsonderzoek (LTE) met setmelanotide.
Geneesmiddel: Setmelanotide
SC-injectie eenmaal daags.
Andere namen:
  • IMCIVREE

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage deelnemers met groter dan of gelijk aan (≥) 0,2 Verlaging van de BMI Z-score vanaf baseline tot week 52
Tijdsspanne: Basislijn tot week 52
Een ‘responder’ werd gedefinieerd als een afname ten opzichte van de uitgangswaarde tot 52 weken in de BMI z-score van de deelnemer van ≥0,2. BMI werd berekend op basis van de gewichts- en lengtebeoordelingen van de deelnemers, met behulp van de volgende formule: BMI = kg/m^2. De BMI Z-scores waren gebaseerd op de Child Growth Standards 2007 van de Wereldgezondheidsorganisatie en gaven het aantal standaarddeviaties aan dat afwijkt van het gemiddelde. Een Z-score van 0 was gelijk aan het gemiddelde van een referentiepopulatie (d.w.z. gezonde, qua leeftijd en geslacht gematchte individuen). Een afname van de BMI Z-score (<0) duidde op een afname van de BMI ten opzichte van de uitgangswaarde, terwijl een toename van de BMI-Z-score (> 0) een toename van de BMI ten opzichte van de uitgangswaarde aangaf. De uitgangswaarde werd gedefinieerd als de meest recente meting voorafgaand aan de eerste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel.
Basislijn tot week 52
Gemiddelde procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in BMI
Tijdsspanne: Basislijn, week 52
Er werd een gemiddelde procentuele verandering in BMI ten opzichte van de uitgangswaarde tot week 52 gerapporteerd. BMI werd berekend op basis van de gewichts- en lengtebeoordelingen van de deelnemers, met behulp van de volgende formule: BMI = kg/m^2. De uitgangswaarde werd gedefinieerd als de meest recente meting voorafgaand aan de eerste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel.
Basislijn, week 52

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Gemiddelde absolute verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in BMI Z-score
Tijdsspanne: Basislijn, week 52
Er werd een gemiddelde absolute verandering in de BMI Z-score vanaf baseline tot week 52 gerapporteerd. BMI werd berekend op basis van de gewichts- en lengtebeoordelingen van de deelnemers, met behulp van de volgende formule: BMI = kg/m^2. De BMI Z-scores waren gebaseerd op de Child Growth Standards 2007 van de Wereldgezondheidsorganisatie en gaven het aantal standaarddeviaties aan dat afwijkt van het gemiddelde. Een Z-score van 0 was gelijk aan het gemiddelde van een referentiepopulatie (d.w.z. gezonde, qua leeftijd en geslacht gematchte individuen). Een afname van de BMI Z-score (<0) duidde op een afname van de BMI ten opzichte van de uitgangswaarde, terwijl een toename van de BMI-Z-score (> 0) een toename van de BMI ten opzichte van de uitgangswaarde aangaf. De uitgangswaarde werd gedefinieerd als de meest recente meting voorafgaand aan de eerste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel.
Basislijn, week 52
Gemiddelde verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in procent van het 95e percentiel van de BMI
Tijdsspanne: Basislijn, week 52
Er werd een gemiddelde verandering ten opzichte van de uitgangswaarde tot week 52 gerapporteerd in procent van het 95e percentiel van de BMI. BMI werd berekend op basis van de gewichts- en lengtebeoordelingen van de deelnemers, met behulp van de volgende formule: BMI = kg/m^2. BMI-percentielscores zijn maatstaven voor het relatieve gewicht, aangepast voor de leeftijd en het geslacht van het kind. Het percentage van de BMI-95e percentielscore drukt de BMI van de deelnemer uit als een percentage van de 95e percentielreferentiepopulatie van de Centers for Disease Control (CDC). De uitgangswaarde werd gedefinieerd als de meest recente meting voorafgaand aan de eerste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel.
Basislijn, week 52
Gemiddelde verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in botleeftijd
Tijdsspanne: Basislijn, week 52
Er werd een gemiddelde verandering van de botleeftijd ten opzichte van de uitgangswaarde tot week 52 gerapporteerd. Aan het begin en het einde van de proef werd een standaard botleeftijdsmeting (van het hand-/polsgebied) uitgevoerd om te controleren op groeigerelateerde veiligheidsproblemen. De uitgangswaarde werd gedefinieerd als de meest recente meting voorafgaand aan de eerste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel.
Basislijn, week 52
Aantal deelnemers met verschuiving ten opzichte van de basislijn in vragenlijsten over leeftijden en stadia, derde editie (ASQ-3)
Tijdsspanne: Van basislijn tot week 52
ASQ-3: ontwikkelingsscreeningsvragenlijst die bestaat uit 5 gebieden: communicatie, grove motoriek, fijne motoriek, probleemoplossing en persoonlijk-sociaal. Elk gebied heeft 6 vragen, gescoord als Ja = 10 punten, Soms = 5 punten en Nog niet = 0 punten. Een kind kan voor elk gebied tussen 0 en 60 punten scoren, met een totaalscorebereik van 0 tot 300; hogere scores duiden op verbetering. De totale gebiedsscore wordt vervolgens vergeleken met de voor leeftijd gecorrigeerde gestandaardiseerde scoregrens (bepaald door de ontwikkelaars van het hulpmiddel) die aangeeft of de ontwikkeling van het kind op schema lijkt te liggen volgens deze categorieën: Onder=Totale analysescore (TAS) ligt onder de grenswaarde. Verdere beoordeling door een professional kan nodig zijn; Monitor=TAS nadert de afsluiting. Leeractiviteiten verzorgen en monitoren; Boven= TAS ligt boven de grenswaarde en de ontwikkeling van het kind lijkt op schema te liggen. Er werd voor elk ontwikkelingsgebied van beoordeling volgens deze drie uitkomstcategorieën een verschuiving ten opzichte van de uitgangssituatie gerapporteerd. Totaalscore was niet van toepassing.
Van basislijn tot week 52
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in lichaamsgewicht
Tijdsspanne: Basislijn, week 52
Er werd een verandering in lichaamsgewicht ten opzichte van de uitgangssituatie tot week 52 gerapporteerd.
Basislijn, week 52
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's)
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot week 56
Een bijwerking (AE) was elk ongewenst medisch voorval bij een deelnemer aan een klinische studie, tijdelijk geassocieerd met het gebruik van een onderzoeksinterventie, al dan niet beschouwd als gerelateerd aan de onderzoeksinterventie. Een TEAE werd gedefinieerd als elke bijwerking die begon of in intensiteit verergerde op of na de datum van de eerste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel.
Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot week 56
Aantal deelnemers met TEAE's, gerangschikt op ernst
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot week 56
Een TEAE was elk ongewenst medisch voorval bij een deelnemer aan een klinische studie, tijdelijk geassocieerd met het gebruik van een onderzoeksinterventie, al dan niet beschouwd als gerelateerd aan de onderzoeksinterventie. Een TEAE werd gedefinieerd als elke bijwerking die begon of in intensiteit verergerde op of na de datum van de eerste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel. TEAE's werden beoordeeld volgens de criteria van de Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE). Graad 1 - Mild; Graad 2-matig; Graad 3 – Ernstig; Graad 4 – Levensbedreigend; Graad 5 - Dood gerelateerd aan AE.
Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot week 56

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Onderzoekers

  • Studie stoel: David Meeker, MD, Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

8 maart 2022

Primaire voltooiing (Werkelijk)

18 september 2023

Studie voltooiing (Werkelijk)

8 november 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

29 maart 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

7 juli 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

19 juli 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

27 november 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

11 november 2024

Laatst geverifieerd

1 november 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • RM-493-033

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren