Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Setmelanotide bij pediatrische patiënten met zeldzame genetische ziekten van obesitas

2 oktober 2023 bijgewerkt door: Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Een eenjarige, open-label fase 3-studie in meerdere centra met setmelanotide bij pediatrische patiënten van 2 tot

Dit is een fase 3 open-label, eenarmige, klinische studie om de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van setmelanotide gedurende 1 jaar behandeling te evalueren bij pediatrische patiënten van 2 tot

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Pediatrische patiënten van 2 tot

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

12

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
      • Randwick, Australië, NSW 2031
        • Sydney Children's Hospital
  • Spanje
      • Madrid, Spanje, 28009
        • Hospital Infantil Niño Jesus
  • Verenigd Koninkrijk
      • Cambridge, Verenigd Koninkrijk, CB2 0QQ
        • Addenbrooke's Hospital, Wellcome Trust-MRC Institute of Metabolic Science
  • Verenigde Staten
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Columbia University Medical Center, Division of Pediatric Endocrinology, Diabetes and Metabolism
    • Wisconsin
      • Marshfield, Wisconsin, Verenigde Staten, 54449
        • Marshfield Clinic Research Foundation

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

7 maanden tot 3 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  1. Patiënten moeten zwaarlijvigheid hebben door:

    1. POMC-, PCSK1- of LEPR-deficiëntie, bevestigd door genetische tests die biallelische varianten aantonen die worden geïnterpreteerd als pathogeen, waarschijnlijk pathogeen of van onbepaalde significantie (VUS) door de criteria van het American College of Medical Genetics and Genomics (ACMG), of
    2. BBS bevestigde de klinische en genetische diagnose
  2. Leeftijd tussen 2 en
  3. Obesitas, gedefinieerd als BMI ≥97e percentiel voor leeftijd en geslacht EN lichaamsgewicht van ten minste 15 kg op het moment van inschrijving.
  4. Symptomen of gedragingen van hyperfagie
  5. De ouder of voogd van de studiedeelnemer is in staat om de vereisten van de studie te begrijpen en na te leven (inclusief eenmaal daags [QD] injectieregime en alle andere studieprocedures) en is in staat om de schriftelijke toestemming/instemming te begrijpen en te ondertekenen.

Belangrijkste uitsluitingscriteria

  1. HbA1c >9,0% bij screening
  2. Geschiedenis van significante leverziekte
  3. Glomerulaire filtratiesnelheid (GFR)
  4. Geschiedenis of naaste familiegeschiedenis van melanoom, of patiëntgeschiedenis van oculocutaan albinisme.
  5. Significante dermatologische bevindingen met betrekking tot melanoom of pre-melanoom huidlaesies (exclusief niet-invasieve basale of plaveiselcellaesie)
  6. Deelname aan een klinische studie met een onderzoeksgeneesmiddel/apparaat binnen 3 maanden voorafgaand aan de eerste dag van toediening.
  7. Eerder deelgenomen aan een klinisch onderzoek met setmelanotide of enige eerdere blootstelling aan setmelanotide.
  8. Aanzienlijke overgevoeligheid voor een van de hulpstoffen in het onderzoeksgeneesmiddel.
  9. Inadequate leverfunctie
  10. Elke andere ongecontroleerde endocriene, metabolische of medische aandoening(en) waarvan bekend is dat ze het lichaamsgewicht beïnvloeden

Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Melanotide instellen
Onderzoeksproduct: Setmelanotide, 10 mg/ml in een steriele oplossing voor subcutane (SC) injectie
Geneesmiddel: Melanotide instellen
Alle patiënten beginnen met de behandeling met een dosis van 0,5 mg setmelanotide per dag. Patiënten zullen vervolgens hun dosis verhogen met stappen van 0,5 mg, elke 2 weken, totdat hun beoogde maximale dosis is bereikt (niet meer dan 2 mg per dag). De beoogde maximale dosis setmelanotide die in dit onderzoek wordt gebruikt, zal gebaseerd zijn op de gewichtsklassen.
Andere namen:
  • IMCIVREE

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage patiënten met een afname van >0,2 ten opzichte van de uitgangswaarde in lichaamsgewicht
Tijdsspanne: Basislijn tot week 52
Evalueren van het effect van setmelanotide op gewichtsgerelateerde parameters door middel van het meten van de afname van het lichaamsgewicht
Basislijn tot week 52
Gemiddelde procentuele verandering in BMI
Tijdsspanne: Basislijn tot week 52
Om het effect van setmelanotide op gewichtsgerelateerde parameters te evalueren met behulp van de Body Mass Index-meting
Basislijn tot week 52

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Gemiddelde absolute verandering vanaf baseline in BMI Z-score
Tijdsspanne: Basislijn tot week 52
Gemiddelde absolute verandering vanaf baseline in BMI Z-score naar leeftijd en geslacht
Basislijn tot week 52
Gemiddelde verandering in procenten van het 95e percentiel van BMI
Tijdsspanne: Basislijn tot week 52
Gemiddelde verandering in procent van het 95e percentiel van BMI naar leeftijd en geslacht
Basislijn tot week 52
Gemiddelde verandering in botleeftijd
Tijdsspanne: Basislijn tot week 52
Gemiddelde verandering in botleeftijd
Basislijn tot week 52
Gemiddelde verandering in vragenlijsten over leeftijden en stadia (ASQ®-3)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 52
Gemiddelde verandering in Ages & Stages Questionnaires-score (ASQ®-3)
Basislijn tot week 52

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Onderzoekers

  • Studie stoel: David Meeker, MD, Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

16 februari 2022

Primaire voltooiing (Werkelijk)

19 september 2023

Studie voltooiing (Werkelijk)

19 september 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

29 maart 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

7 juli 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

19 juli 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

4 oktober 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

2 oktober 2023

Laatst geverifieerd

1 oktober 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • RM-493-033

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Bardet-Biedl-syndroom

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in South Africa

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren