Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Setmelanotidi lapsipotilailla, joilla on harvinaisia ​​geneettisiä lihavuuden sairauksia

maanantai 11. marraskuuta 2024 päivittänyt: Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Vaiheen 3 monikeskus, yhden vuoden, avoin setmelanotide-tutkimus 2-vuotiailla lapsipotilailla

Tämä on vaiheen 3 avoin, yksihaarainen kliininen tutkimus, jossa arvioidaan setmelanotidin tehoa, turvallisuutta ja siedettävyyttä 1 vuoden hoidon aikana 2–2-vuotiailla lapsipotilailla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

2-vuotiaat lapsipotilaat

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

12

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
      • Randwick, Australia, NSW 2031
        • Sydney Children's Hospital
  • Espanja
      • Madrid, Espanja, 28009
        • Hospital Infantil Niño Jesus
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Cambridge, Yhdistynyt kuningaskunta, CB2 0QQ
        • Addenbrooke's Hospital, Wellcome Trust-MRC Institute of Metabolic Science
  • Yhdysvallat
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Columbia University Medical Center, Division of Pediatric Endocrinology, Diabetes and Metabolism
    • Wisconsin
      • Marshfield, Wisconsin, Yhdysvallat, 54449
        • Marshfield Clinic Research Foundation

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 vuosi - 1 vuosi (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  1. Potilailla on oltava lihavuus jommastakummasta syystä:

    1. POMC-, PCSK1- tai LEPR-puutos, joka on vahvistettu geneettisillä testeillä, jotka osoittavat kaksialleelisia variantteja, jotka American College of Medical Genetics and Genomics -kriteerit (ACMG) tulkitsevat patogeenisiksi, todennäköisesti patogeenisiksi tai määrittämättömän merkityksellisiksi (VUS), tai
    2. BBS vahvisti kliinisen ja geneettisen diagnoosin
  2. Ikä 2-v
  3. Liikalihavuus, määritelty BMI:ksi ≥ 97. prosenttipiste iän ja sukupuolen mukaan JA ruumiinpainoksi vähintään 15 kg ilmoittautumishetkellä.
  4. Hyperfagian oireet tai käyttäytyminen
  5. Tutkimukseen osallistujan vanhempi tai huoltaja pystyy ymmärtämään ja noudattamaan tutkimuksen vaatimuksia (mukaan lukien kerran päivässä [QD] injektiohoito ja kaikki muut tutkimustoimenpiteet) sekä ymmärtää ja allekirjoittaa kirjallisen suostumuksen/suostumuksen.

Keskeiset poissulkemiskriteerit

  1. HbA1c >9,0 % seulonnassa
  2. Merkittävä maksasairaus historiassa
  3. Glomerulaarinen suodatusnopeus (GFR)
  4. Melanooman tai lähisukuhistorian tai okulokutaanisen albinismin potilashistoria.
  5. Merkittävät dermatologiset löydökset, jotka liittyvät melanoomaan tai melanoomaa edeltäviin ihovaurioihin (lukuun ottamatta ei-invasiivisia tyvisolu- tai levyepiteelivaurioita)
  6. Osallistuminen mihin tahansa kliiniseen tutkimukseen tutkimuslääkkeellä/-laitteella 3 kuukauden sisällä ennen ensimmäistä annostelupäivää.
  7. Aiemmin mukana kliinisessä tutkimuksessa, johon osallistui setmelanotidia tai mitä tahansa aikaisempaa altistusta setmelanotidia.
  8. Merkittävä yliherkkyys jollekin tutkimuslääkkeen apuaineelle.
  9. Riittämätön maksan toiminta
  10. Mikä tahansa muu hallitsematon endokriininen, aineenvaihdunta- tai lääketieteellinen tila, jonka tiedetään vaikuttavan kehon painoon

Muut protokollassa määritellyt sisällyttäminen/poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Setmelanotide: PPL Group
Osallistujat, joilla oli POMC)/PCSK1/LEPR kaksialleelisia mutaatioita, joita kutsutaan yhteisesti PPL:ksi, saivat setmelanotidia annoksella 0,5 milligrammaa (mg) päivässä (QD) SC-injektiona 52 viikon ajan. Annosta nostettiin 0,5 mg:n lisäyksillä joka toinen viikko, jos se siedettiin, annoksen korotuskäynneillä (viikot 2, 4 ja 6) enimmäisannokseen 0,5–2,0 mg QD enimmäisannoksella, joka perustuu ruumiinpainoon. Tämän tutkimuksen viimeisen annoksen jälkeen osallistujat, joiden katsottiin todennäköisesti hyötyvän jatkuvasta setmelanotidihoidosta ja jotka olivat saaneet tämän tutkimuksen päätökseen, voivat olla kelvollisia osallistumaan avoimeen pitkäaikaiseen jatkotutkimukseen (LTE) setmelanotidin kanssa.
Lääke: Setmelanotide
SC-injektio kerran päivässä.
Muut nimet:
  • IMCIVREE
Kokeellinen: Setmelanotide: BBS Group
Osallistujat, joilla oli BBS, saivat setmelanotidia annoksella 0,5 mg QD SC-injektiona 52 viikon ajan. Annosta nostettiin 0,5 mg:n lisäyksillä joka toinen viikko, jos se siedettiin, annoksen korotuskäynneillä (viikot 2, 4 ja 6) enimmäisannokseen 0,5–2,0 mg QD enimmäisannoksella, joka perustuu ruumiinpainoon. Tämän tutkimuksen viimeisen annoksen jälkeen osallistujat, joiden katsottiin todennäköisesti hyötyvän jatkuvasta setmelanotidihoidosta ja jotka olivat saaneet tämän tutkimuksen päätökseen, voivat olla kelvollisia osallistumaan avoimeen pitkäaikaiseen jatkotutkimukseen (LTE) setmelanotidin kanssa.
Lääke: Setmelanotide
SC-injektio kerran päivässä.
Muut nimet:
  • IMCIVREE

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on suurempi tai yhtä suuri kuin (≥) 0,2 BMI Z-pisteen lasku lähtötasosta viikkoon 52
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 52 asti
"Responder" määriteltiin osallistujan BMI:n z-pisteen ≥0,2 laskuna lähtötasosta 52 viikkoon. BMI laskettiin käyttämällä osallistujan paino- ja pituusarvioita seuraavaa kaavaa käyttäen: BMI = kg/m^2. BMI Z-pisteet perustuivat Maailman terveysjärjestön vuoden 2007 Child Growth Standards -standardeihin ja osoittivat keskipoikkeamien lukumäärän keskiarvosta. Z-pistemäärä 0 oli yhtä suuri kuin vertailupopulaation (eli terveet, ikä- ja sukupuoleen sopivat yksilöt) keskiarvo. BMI Z-pisteen lasku (< 0) osoitti BMI:n laskun lähtötasosta, kun taas BMI-Z-pistemäärän nousu (> 0) osoitti BMI:n nousun lähtötasosta. Lähtötilanne määriteltiin viimeisimmäksi mittaukseksi ennen tutkimuslääkkeen ensimmäistä antoa.
Perustaso viikkoon 52 asti
Keskimääräinen prosentuaalinen muutos lähtötasosta BMI:ssä
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 52
BMI:n keskimääräinen prosentuaalinen muutos lähtötilanteesta viikkoon 52 ilmoitettiin. BMI laskettiin käyttämällä osallistujan paino- ja pituusarvioita seuraavaa kaavaa käyttäen: BMI = kg/m^2. Lähtötilanne määriteltiin viimeisimmäksi mittaukseksi ennen tutkimuslääkkeen ensimmäistä antoa.
Perustaso, viikko 52

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Keskimääräinen absoluuttinen muutos lähtötasosta BMI Z-pisteissä
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 52
Keskimääräinen absoluuttinen muutos lähtötilanteesta viikkoon 52 BMI Z-pisteissä raportoitiin. BMI laskettiin käyttämällä osallistujan paino- ja pituusarvioita seuraavaa kaavaa käyttäen: BMI = kg/m^2. BMI Z-pisteet perustuivat Maailman terveysjärjestön vuoden 2007 Child Growth Standards -standardeihin ja osoittivat keskipoikkeamien lukumäärän keskiarvosta. Z-pistemäärä 0 oli yhtä suuri kuin vertailupopulaation (eli terveet, ikä- ja sukupuoleen sopivat yksilöt) keskiarvo. BMI Z-pisteen lasku (< 0) osoitti BMI:n laskun lähtötasosta, kun taas BMI-Z-pistemäärän nousu (> 0) osoitti BMI:n nousun lähtötasosta. Lähtötilanne määriteltiin viimeisimmäksi mittaukseksi ennen tutkimuslääkkeen ensimmäistä antoa.
Perustaso, viikko 52
Keskimääräinen muutos lähtötilanteesta prosentteina BMI:n 95. prosenttipisteestä
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 52
Keskimääräinen muutos lähtötilanteesta viikkoon 52 prosentteina BMI:n 95. prosenttipisteestä raportoitiin. BMI laskettiin käyttämällä osallistujan paino- ja pituusarvioita seuraavaa kaavaa käyttäen: BMI = kg/m^2. BMI-prosenttipisteet ovat suhteellisen painon mittareita, jotka on mukautettu lapsen iän ja sukupuolen mukaan. Prosenttiosuus BMI:n 95. prosenttipisteen pisteestä ilmaisee osallistujan BMI:n prosenttiosuutena Centers for Disease Control (CDC) 95. prosenttipisteen viiteväestöstä. Lähtötilanne määriteltiin viimeisimmäksi mittaukseksi ennen tutkimuslääkkeen ensimmäistä antoa.
Perustaso, viikko 52
Keskimääräinen muutos lähtötasosta luuiässä
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 52
Keskimääräinen muutos lähtötilanteesta viikkoon 52 luun iässä raportoitiin. Luun iän standardimittaus (käden/ranteen alueelta) otettiin tutkimuksen alussa ja lopussa kasvuun liittyvien turvallisuusongelmien tarkkailemiseksi. Lähtötilanne määriteltiin viimeisimmäksi mittaukseksi ennen tutkimuslääkkeen ensimmäistä antoa.
Perustaso, viikko 52
Niiden osallistujien määrä, jotka siirtyivät lähtötasosta Ikä- ja vaihekyselylomakkeessa, kolmas painos (ASQ-3)
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 52
ASQ-3: Kehitysseulontakyselylomake, joka koostuu viidestä osa-alueesta: viestintä, bruttomotorinen, hienomotorinen, ongelmanratkaisu ja henkilökohtainen-sosiaalinen. Jokaisella alueella on 6 kysymystä, joiden arvosanat ovat Kyllä = 10 pistettä, Joskus = 5 pistettä ja Ei vielä = 0 pistettä. Lapsi voi saada 0–60 pistettä jokaiselta alueelta kokonaispistemäärän vaihteluvälillä 0–300; korkeammat pisteet ovat osoitus parantumisesta. Kokonaispinta-alapisteitä verrataan sitten iän mukaan mukautettuun standardoituun pisteiden raja-arvoon (työkalun kehittäjien määrittämä), joka osoittaa, näyttääkö lapsen kehitys olevan aikataulussa näiden luokkien mukaan: Alla = Analyysin kokonaispistemäärä (TAS) on raja-arvon alapuolella. Lisäarviointi ammattilaisen kanssa saattaa olla tarpeen; Monitor=TAS on lähellä rajaa. Tarjoa oppimistoimintoja ja tarkkaile; Above= TAS on rajan yläpuolella, ja lapsen kehitys näyttää olevan aikataulussa. Näiden kolmen tuloskategorian mukaista muutosta lähtötasosta ilmoitettiin kunkin arvioinnin kehitysalueen osalta. Kokonaispistemäärää ei voitu soveltaa.
Perustasosta viikkoon 52
Kehonpainon muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 52
Ruumiinpainon muutos lähtötilanteesta viikkoon 52 raportoitiin.
Perustaso, viikko 52
Hoidon yhteydessä ilmeneviä haittavaikutuksia (TEAE) saaneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta viikkoon 56 asti
Haittatapahtuma (AE) oli mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma kliinisen tutkimuksen osallistujalla, joka liittyy ajallisesti tutkimusinterventioon riippumatta siitä, katsottiinko sen liittyväksi tutkimusinterventioon vai ei. TEAE määriteltiin mitä tahansa haittavaikutukseksi, joka alkoi tai paheni intensiteetissään tutkimuslääkkeen ensimmäisen antamisen päivämääränä tai sen jälkeen.
Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta viikkoon 56 asti
Osallistujien määrä, joilla on TEAE vakavuuden mukaan
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta viikkoon 56 asti
TEAE oli mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma kliinisen tutkimuksen osallistujalla, joka liittyy ajallisesti tutkimusinterventioon riippumatta siitä, katsottiinko sen liittyväksi tutkimusinterventioon vai ei. TEAE määriteltiin mitä tahansa haittavaikutukseksi, joka alkoi tai paheni intensiteetissään tutkimuslääkkeen ensimmäisen antamisen päivämääränä tai sen jälkeen. TEAE:t luokiteltiin yleisten haitallisten tapahtumien terminologiakriteerien (CTCAE) kriteerien mukaisesti. luokka 1 - lievä; luokka 2 - kohtalainen; luokka 3 – vaikea; luokka 4 – hengenvaarallinen; Luokka 5 – AE:hen liittyvä kuolema.
Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta viikkoon 56 asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Tutkijat

  • Opintojen puheenjohtaja: David Meeker, MD, Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 8. maaliskuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 18. syyskuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 8. marraskuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 29. maaliskuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 7. heinäkuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 19. heinäkuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Keskiviikko 27. marraskuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 11. marraskuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. marraskuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • RM-493-033

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa