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Setmelanotide 在患有罕见遗传性肥胖症的儿科患者中的应用

2023年10月2日 更新者：Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Setmelanotide 在 2 至

这是一项 3 期开放标签、单臂临床研究，旨在评估 setmelanotide 在 2 至

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

2至2岁的儿科患者

研究类型

介入性

注册 (实际的)

12

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 澳大利亚
      • Randwick、澳大利亚、NSW 2031
        • Sydney Children's Hospital
  • 美国
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、美国、80045
        • Children's Hospital Colorado
    • New York
      • New York、New York、美国、10032
        • Columbia University Medical Center, Division of Pediatric Endocrinology, Diabetes and Metabolism
    • Wisconsin
      • Marshfield、Wisconsin、美国、54449
        • Marshfield Clinic Research Foundation
  • 英国
      • Cambridge、英国、CB2 0QQ
        • Addenbrooke's Hospital, Wellcome Trust-MRC Institute of Metabolic Science
  • 西班牙
      • Madrid、西班牙、28009
        • Hospital Infantil Niño Jesus

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

7个月 至 3年 (孩子)

接受健康志愿者

不

描述

关键纳入标准：

  1. 由于以下任一原因，患者必须患有肥胖症：

    1. POMC、PCSK1 或 LEPR 缺陷，通过基因测试证实，证明双等位基因变异被美国医学遗传学和基因组学学会 (ACMG) 标准解释为致病性、可能致病性或意义未明 (VUS)，或
    2. BBS确认临床和基因诊断
  2. 年龄介于 2 至
  3. 肥胖，定义为 BMI ≥ 年龄和性别的第 97 个百分位数，并且在入组时体重至少为 15 公斤。
  4. 摄食过多的症状或行为
  5. 研究参与者的父母或监护人能够理解并遵守研究的要求（包括每天一次[QD]注射方案和所有其他研究程序）并且能够理解并签署书面同意/同意。

关键排除标准

  1. 筛选时 HbA1c >9.0%
  2. 重大肝病史
  3. 肾小球滤过率 (GFR)
  4. 黑色素瘤病史或密切家族史，或眼皮肤白化病病史。
  5. 与黑色素瘤或黑色素瘤前皮肤病变相关的重要皮肤病学发现（不包括非侵入性基底或鳞状细胞病变）
  6. 在给药第一天之前的 3 个月内参与任何使用研究药物/设备的临床研究。
  7. 之前参加过涉及 setmelanotide 的临床研究或之前接触过 setmelanotide。
  8. 对研究药物中的任何赋形剂显着过敏。
  9. 肝功能不足
  10. 已知会影响体重的任何其他不受控制的内分泌、代谢或医疗状况

其他协议定义的包含/排除标准可能适用。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：Setmelanotide
研究产品：Setmelanotide，10 mg/mL 无菌溶液，用于皮下 (SC) 注射
药品：Setmelanotide
所有患者将以每天 0.5 mg setmelanotide 的剂量开始治疗。 然后，患者将每 2 周以 0.5 mg 的增量增加剂量，直至达到目标最大剂量（每天不超过 2mg）。 本研究中使用的 setmelanotide 的目标最大剂量将基于体重范围。
其他名称：
  • 无敌

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
体重较基线下降 >0.2 的患者比例
大体时间：第 52 周的基线
通过测量体重下降来评估 setmelanotide 对体重相关参数的影响
第 52 周的基线
BMI 的平均百分比变化
大体时间：第 52 周的基线
通过使用体重指数测量评估 setmelanotide 对体重相关参数的影响
第 52 周的基线

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
BMI Z 分数相对于基线的平均绝对变化
大体时间：第 52 周的基线
按年龄和性别划分的 BMI Z 分数相对于基线的平均绝对变化
第 52 周的基线
BMI 第 95 个百分位数百分比的平均变化
大体时间：第 52 周的基线
按年龄和性别划分的 BMI 第 95 个百分位数百分比的平均变化
第 52 周的基线
平均骨龄变化
大体时间：第 52 周的基线
平均骨龄变化
第 52 周的基线
年龄和阶段问卷的平均变化 (ASQ®-3)
大体时间：第 52 周的基线
年龄和阶段问卷得分的平均变化 (ASQ®-3)
第 52 周的基线

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

调查人员

  • 学习椅：David Meeker, MD、Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2022年2月16日

初级完成 (实际的)

2023年9月19日

研究完成 (实际的)

2023年9月19日

研究注册日期

首次提交

2021年3月29日

首先提交符合 QC 标准的

2021年7月7日

首次发布 (实际的)

2021年7月19日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2023年10月4日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2023年10月2日

最后验证

2023年10月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • RM-493-033

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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