Setmelanotide 在患有罕见遗传性肥胖症的儿科患者中的应用
2024年11月11日 更新者：Rhythm Pharmaceuticals, Inc.
Setmelanotide 在 2 至
这是一项 3 期开放标签、单臂临床研究，旨在评估 setmelanotide 在 2 至
研究概览
详细说明
2至2岁的儿科患者
研究类型
介入性
注册 (实际的)
12
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Randwick、澳大利亚、NSW 2031
- Sydney Children's Hospital
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Colorado
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Aurora、Colorado、美国、80045
- Children's Hospital Colorado
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New York
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New York、New York、美国、10032
- Columbia University Medical Center, Division of Pediatric Endocrinology, Diabetes and Metabolism
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Wisconsin
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Marshfield、Wisconsin、美国、54449
- Marshfield Clinic Research Foundation
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Cambridge、英国、CB2 0QQ
- Addenbrooke's Hospital, Wellcome Trust-MRC Institute of Metabolic Science
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Madrid、西班牙、28009
- Hospital Infantil Niño Jesus
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
1年 至 1年 (孩子)
接受健康志愿者
不
描述
关键纳入标准：
由于以下任一原因，患者必须患有肥胖症：
- POMC、PCSK1 或 LEPR 缺陷，通过基因测试证实，证明双等位基因变异被美国医学遗传学和基因组学学会 (ACMG) 标准解释为致病性、可能致病性或意义未明 (VUS)，或
- BBS确认临床和基因诊断
- 年龄介于 2 至
- 肥胖，定义为 BMI ≥ 年龄和性别的第 97 个百分位数，并且在入组时体重至少为 15 公斤。
- 摄食过多的症状或行为
- 研究参与者的父母或监护人能够理解并遵守研究的要求（包括每天一次[QD]注射方案和所有其他研究程序）并且能够理解并签署书面同意/同意。
关键排除标准
- 筛选时 HbA1c >9.0%
- 重大肝病史
- 肾小球滤过率 (GFR)
- 黑色素瘤病史或密切家族史，或眼皮肤白化病病史。
- 与黑色素瘤或黑色素瘤前皮肤病变相关的重要皮肤病学发现（不包括非侵入性基底或鳞状细胞病变）
- 在给药第一天之前的 3 个月内参与任何使用研究药物/设备的临床研究。
- 之前参加过涉及 setmelanotide 的临床研究或之前接触过 setmelanotide。
- 对研究药物中的任何赋形剂显着过敏。
- 肝功能不足
- 已知会影响体重的任何其他不受控制的内分泌、代谢或医疗状况
其他协议定义的包含/排除标准可能适用。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：塞黑诺肽：PPL Group
患有 POMC)/PCSK1/LEPR 双等位基因突变（统称为 PPL）的参与者通过皮下注射每天 (QD) 接受剂量为 0.5 毫克 (mg) 的 setmelanotide，持续 52 周。
如果耐受的话，在剂量递增访视（第 2、4 和 6 周）时，剂量每 2 周增加 0.5 mg，最大剂量为 0.5 至 2.0 mg QD，最大剂量基于体重。
在本研究的最后一剂药物之后，被认为可能从持续的 setmelanotide 治疗中受益且已完成本试验的参与者可能有资格参加 setmelanotide 的开放标签长期扩展 (LTE) 试验。
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SC注射，每日一次。
其他名称：
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实验性的：塞黑诺肽：BBS Group
患有 BBS 的参与者通过 SC 注射接受剂量为 0.5 mg QD 的 setmelanotide，为期 52 周。
如果耐受的话，在剂量递增访视（第 2、4 和 6 周）时，剂量每 2 周增加 0.5 mg，最大剂量为 0.5 至 2.0 mg QD，最大剂量基于体重。
在本研究的最后一剂药物之后，被认为可能从持续的 setmelanotide 治疗中受益且已完成本试验的参与者可能有资格参加 setmelanotide 的开放标签长期扩展 (LTE) 试验。
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SC注射，每日一次。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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BMI Z 分数从基线到第 52 周的降低大于或等于 (≥) 0.2 的参与者百分比
大体时间：基线至第 52 周
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“反应者”被定义为参与者的 BMI z 分数从基线下降到 52 周≥0.2。
BMI 使用参与者的体重和身高评估计算，使用以下公式：BMI = kg/m^2。
BMI Z 分数基于世界卫生组织 2007 年儿童生长标准，并表示偏离平均值的标准偏差数。
Z 分数为 0 等于参考人群（即健康、年龄和性别匹配的个体）的平均值。
BMI Z 分数的降低（< 0）表明 BMI 相对于基线有所降低，而 BMI-Z 分数的增加（> 0）则表明 BMI 相对于基线有所增加。
基线定义为首次施用研究药物之前的最近测量值。
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基线至第 52 周
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BMI 相对于基线的平均变化百分比
大体时间：基线，第 52 周
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报告了 BMI 从基线到第 52 周的平均百分比变化。
BMI 使用参与者的体重和身高评估计算，使用以下公式：BMI = kg/m^2。
基线定义为首次施用研究药物之前的最近测量值。
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基线，第 52 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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BMI Z 分数相对于基线的平均绝对变化
大体时间：基线，第 52 周
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报告了 BMI Z 评分从基线到第 52 周的平均绝对变化。
BMI 使用参与者的体重和身高评估计算，使用以下公式：BMI = kg/m^2。
BMI Z 分数基于世界卫生组织 2007 年儿童生长标准，并表示偏离平均值的标准偏差数。
Z 分数为 0 等于参考人群（即健康、年龄和性别匹配的个体）的平均值。
BMI Z 分数的降低（< 0）表明 BMI 相对于基线有所降低，而 BMI-Z 分数的增加（> 0）则表明 BMI 相对于基线有所增加。
基线定义为首次施用研究药物之前的最近测量值。
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基线，第 52 周
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BMI 第 95 个百分位数相对于基线的平均变化
大体时间：基线，第 52 周
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报告了从基线到第 52 周的 BMI 第 95 个百分位百分比的平均变化。
BMI 使用参与者的体重和身高评估计算，使用以下公式：BMI = kg/m^2。
BMI 百分位数是根据儿童年龄和性别调整的相对体重的衡量标准。
BMI 第 95 个百分位数分数的百分比表示参与者的 BMI 占疾病控制中心 (CDC) 第 95 个百分位数参考人群的百分比。
基线定义为首次施用研究药物之前的最近测量值。
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基线，第 52 周
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骨龄相对基线的平均变化
大体时间：基线，第 52 周
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报告了骨龄从基线到第 52 周的平均变化。
在试验开始和结束时进行了标准骨龄测量（手/手腕区域），以监测与生长相关的安全问题。
基线定义为首次施用研究药物之前的最近测量值。
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基线，第 52 周
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年龄和阶段问卷偏离基线的参与者数量，第三版 (ASQ-3)
大体时间：从基线到第 52 周
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ASQ-3：发育筛查问卷，由 5 个领域组成：沟通、粗大运动、精细运动、问题解决和个人社交。
每个区域有 6 个问题，得分为“是”= 10 分，“有时”= 5 分，“还没有”= 0 分。
孩子每个领域的得分在0-60分之间，总分范围：0-300；较高的分数表明有进步。
然后将总面积分数与年龄调整的标准化分数截止值（由工具开发人员确定）进行比较，这表明根据这些类别，儿童的发育是否按计划进行：低于=总分析分数（TAS）低于截止值。
可能需要专业人士进一步评估； Monitor=TAS 接近截止。
提供学习活动和监控；高于 = TAS 高于截止值，孩子的发育似乎按计划进行。
报告了根据这 3 个结果类别的每个评估发展领域的基线变化。
总分不适用。
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从基线到第 52 周
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体重相对基线的变化
大体时间：基线，第 52 周
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报告了从基线到第 52 周的体重变化。
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基线，第 52 周
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出现治疗中出现的不良事件 (TEAE) 的参与者人数
大体时间：从第一剂研究药物到第 56 周
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不良事件 (AE) 是指临床研究参与者发生的任何不良医疗事件，暂时与研究干预措施的使用相关，无论是否被认为与研究干预措施相关。
TEAE 被定义为在首次施用研究药物之日或之后开始或强度恶化的任何 AE。
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从第一剂研究药物到第 56 周
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按严重程度分级的 TEAE 参与者人数
大体时间：从第一剂研究药物到第 56 周
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TEAE 是临床研究参与者发生的任何不良医疗事件，暂时与研究干预的使用相关，无论是否被认为与研究干预相关。
TEAE 被定义为在首次施用研究药物之日或之后开始或强度恶化的任何 AE。
TEAE 根据不良事件通用术语标准 (CTCAE) 标准进行分级。
1 级——轻度； 2 级 - 中等； 3级——严重； 4 级-危及生命； 5 级 - 与 AE 相关的死亡。
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从第一剂研究药物到第 56 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 学习椅：David Meeker, MD、Rhythm Pharmaceuticals, Inc.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2022年3月8日
初级完成 (实际的)
2023年9月18日
研究完成 (实际的)
2024年11月8日
研究注册日期
首次提交
2021年3月29日
首先提交符合 QC 标准的
2021年7月7日
首次发布 (实际的)
2021年7月19日
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
2024年11月27日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年11月11日
最后验证
2024年11月1日
更多信息
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