Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Setmelanotida en pacientes pediátricos con enfermedades genéticas raras de la obesidad

2 de octubre de 2023 actualizado por: Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Un estudio de fase 3 multicéntrico, de un año, abierto, de setmelanotida en pacientes pediátricos de 2 a

Este es un estudio clínico de fase 3 abierto, de un solo brazo, para evaluar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de setmelanotida durante 1 año de tratamiento, en pacientes pediátricos de 2 a

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Pacientes pediátricos de 2 a

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

12

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Australia
      • Randwick, Australia, NSW 2031
        • Sydney Children's Hospital
  • España
      • Madrid, España, 28009
        • Hospital Infantil Niño Jesus
  • Estados Unidos
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University Medical Center, Division of Pediatric Endocrinology, Diabetes and Metabolism
    • Wisconsin
      • Marshfield, Wisconsin, Estados Unidos, 54449
        • Marshfield Clinic Research Foundation
  • Reino Unido
      • Cambridge, Reino Unido, CB2 0QQ
        • Addenbrooke's Hospital, Wellcome Trust-MRC Institute of Metabolic Science

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

7 meses a 3 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  1. Los pacientes deben tener obesidad debido a:

    1. Deficiencia de POMC, PCSK1 o LEPR, confirmada mediante pruebas genéticas que demuestran variantes bialélicas que se interpretan como patógenas, probablemente patógenas o de importancia indeterminada (VUS) según los criterios del Colegio Americano de Genética Médica y Genómica (ACMG), o
    2. BBS diagnóstico clínico y genético confirmado
  2. Edad entre 2 a
  3. Obesidad, definida como IMC ≥ percentil 97 para edad y sexo Y peso corporal de al menos 15 kg en el momento de la inscripción.
  4. Síntomas o comportamientos de la hiperfagia
  5. El padre o tutor del participante del estudio puede comprender y cumplir con los requisitos del estudio (incluido el régimen de inyección una vez al día [QD] y todos los demás procedimientos del estudio) y puede comprender y firmar el consentimiento/asentimiento por escrito.

Criterios clave de exclusión

  1. HbA1c >9,0 % en la selección
  2. Antecedentes de enfermedad hepática importante
  3. Tasa de filtración glomerular (TFG)
  4. Antecedentes o antecedentes familiares cercanos de melanoma, o antecedentes del paciente de albinismo oculocutáneo.
  5. Hallazgos dermatológicos significativos relacionados con lesiones cutáneas de melanoma o premelanoma (excluyendo lesiones de células escamosas o basales no invasivas)
  6. Participación en cualquier estudio clínico con un fármaco/dispositivo en investigación dentro de los 3 meses anteriores al primer día de dosificación.
  7. Inscrito previamente en un estudio clínico que involucre setmelanotide o cualquier exposición previa a setmelanotide.
  8. Hipersensibilidad significativa a cualquier excipiente del fármaco del estudio.
  9. Función hepática inadecuada
  10. Cualquier otra condición endocrina, metabólica o médica no controlada que se sabe que afecta el peso corporal

Pueden aplicarse otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Setmelanotida
Producto en investigación: Setmelanotide, 10 mg/mL en una solución estéril para inyección subcutánea (SC)
Droga: Setmelanotida
Todos los pacientes iniciarán el tratamiento a una dosis de 0,5 mg de setmelanotida al día. Luego, los pacientes aumentarán su dosis en incrementos de 0,5 mg, cada 2 semanas, hasta alcanzar su dosis máxima objetivo (sin exceder los 2 mg diarios). La dosis máxima objetivo de setmelanotida utilizada en este estudio se basará en las bandas de peso.
Otros nombres:
  • IMCIVREE

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Proporción de pacientes que muestran una disminución de >0,2 desde el inicio en el peso corporal
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 52
Evaluar el efecto de la setmelanotida en los parámetros relacionados con el peso mediante la medición de la disminución del peso corporal
Línea de base a la semana 52
Cambio porcentual medio en el IMC
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 52
Evaluar el efecto de setmelanotida en los parámetros relacionados con el peso mediante la medición del Índice de Masa Corporal
Línea de base a la semana 52

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio absoluto medio desde el inicio en la puntuación Z del IMC
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 52
Cambio absoluto medio desde el inicio en la puntuación Z del IMC por edad y sexo
Línea de base a la semana 52
Cambio medio en porcentaje del percentil 95 del IMC
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 52
Cambio medio en porcentaje del percentil 95 del IMC por edad y sexo
Línea de base a la semana 52
Cambio medio en la edad ósea
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 52
Cambio medio en la edad ósea
Línea de base a la semana 52
Cambio medio en los cuestionarios de edades y etapas (ASQ®-3)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 52
Cambio medio en la puntuación de los cuestionarios de edades y etapas (ASQ®-3)
Línea de base a la semana 52

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Investigadores

  • Silla de estudio: David Meeker, MD, Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

16 de febrero de 2022

Finalización primaria (Actual)

19 de septiembre de 2023

Finalización del estudio (Actual)

19 de septiembre de 2023

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

29 de marzo de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

7 de julio de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

19 de julio de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

4 de octubre de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de octubre de 2023

Última verificación

1 de octubre de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • RM-493-033

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Síndrome de Bardet-Biedl

Buscar ensayos similares

Patrocinadores y Colaboradores

Condiciones médicas

Intervenciones de drogas

CROs by country

CROs in Zambia

Condiciones

Enfermedades Raras

Intervenciones de drogas

Suplementos dietéticos

Patrocinador / Colaboradores

Localizaciones

3
Suscribir