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Setmelanotida en pacientes pediátricos con enfermedades genéticas raras de la obesidad

11 de noviembre de 2024 actualizado por: Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Un estudio de fase 3 multicéntrico, de un año, abierto, de setmelanotida en pacientes pediátricos de 2 a

Este es un estudio clínico de fase 3 abierto, de un solo brazo, para evaluar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de setmelanotida durante 1 año de tratamiento, en pacientes pediátricos de 2 a

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Pacientes pediátricos de 2 a

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

12

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Australia
      • Randwick, Australia, NSW 2031
        • Sydney Children's Hospital
  • España
      • Madrid, España, 28009
        • Hospital Infantil Niño Jesus
  • Estados Unidos
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University Medical Center, Division of Pediatric Endocrinology, Diabetes and Metabolism
    • Wisconsin
      • Marshfield, Wisconsin, Estados Unidos, 54449
        • Marshfield Clinic Research Foundation
  • Reino Unido
      • Cambridge, Reino Unido, CB2 0QQ
        • Addenbrooke's Hospital, Wellcome Trust-MRC Institute of Metabolic Science

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

1 año a 1 año (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  1. Los pacientes deben tener obesidad debido a:

    1. Deficiencia de POMC, PCSK1 o LEPR, confirmada mediante pruebas genéticas que demuestran variantes bialélicas que se interpretan como patógenas, probablemente patógenas o de importancia indeterminada (VUS) según los criterios del Colegio Americano de Genética Médica y Genómica (ACMG), o
    2. BBS diagnóstico clínico y genético confirmado
  2. Edad entre 2 a
  3. Obesidad, definida como IMC ≥ percentil 97 para edad y sexo Y peso corporal de al menos 15 kg en el momento de la inscripción.
  4. Síntomas o comportamientos de la hiperfagia
  5. El padre o tutor del participante del estudio puede comprender y cumplir con los requisitos del estudio (incluido el régimen de inyección una vez al día [QD] y todos los demás procedimientos del estudio) y puede comprender y firmar el consentimiento/asentimiento por escrito.

Criterios clave de exclusión

  1. HbA1c >9,0 % en la selección
  2. Antecedentes de enfermedad hepática importante
  3. Tasa de filtración glomerular (TFG)
  4. Antecedentes o antecedentes familiares cercanos de melanoma, o antecedentes del paciente de albinismo oculocutáneo.
  5. Hallazgos dermatológicos significativos relacionados con lesiones cutáneas de melanoma o premelanoma (excluyendo lesiones de células escamosas o basales no invasivas)
  6. Participación en cualquier estudio clínico con un fármaco/dispositivo en investigación dentro de los 3 meses anteriores al primer día de dosificación.
  7. Inscrito previamente en un estudio clínico que involucre setmelanotide o cualquier exposición previa a setmelanotide.
  8. Hipersensibilidad significativa a cualquier excipiente del fármaco del estudio.
  9. Función hepática inadecuada
  10. Cualquier otra condición endocrina, metabólica o médica no controlada que se sabe que afecta el peso corporal

Pueden aplicarse otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Setmelanotida: Grupo PPL
Los participantes con mutaciones bialélicas POMC)/PCSK1/LEPR denominadas colectivamente PPL recibieron setmelanotida en una dosis de 0,5 miligramos (mg) por día (QD) mediante inyección subcutánea durante 52 semanas. La dosis se aumentó en incrementos de 0,5 mg cada 2 semanas, si se toleraba, en las visitas de aumento de dosis (semanas 2, 4 y 6) hasta una dosis máxima de 0,5 a 2,0 mg una vez al día con la dosis máxima basada en el peso corporal. Después de la última dosis en este estudio, los participantes que se consideraban propensos a beneficiarse del tratamiento continuo con setmelanotida y que habían completado este ensayo podrían ser elegibles para participar en un ensayo abierto de extensión a largo plazo (LTE) con setmelanotida.
Droga: Setmelanotida
Inyección subcutánea una vez al día.
Otros nombres:
  • IMCIVREE
Experimental: Setmelanotida: Grupo BBS
Los participantes con BBS recibieron setmelanotida en una dosis de 0,5 mg una vez al día mediante inyección subcutánea durante 52 semanas. La dosis se aumentó en incrementos de 0,5 mg cada 2 semanas, si se toleraba, en las visitas de aumento de dosis (semanas 2, 4 y 6) hasta una dosis máxima de 0,5 a 2,0 mg una vez al día con la dosis máxima basada en el peso corporal. Después de la última dosis en este estudio, los participantes que se consideraban propensos a beneficiarse del tratamiento continuo con setmelanotida y que habían completado este ensayo podrían ser elegibles para participar en un ensayo abierto de extensión a largo plazo (LTE) con setmelanotida.
Droga: Setmelanotida
Inyección subcutánea una vez al día.
Otros nombres:
  • IMCIVREE

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de participantes con una reducción mayor o igual a (≥) 0,2 en el puntaje Z del IMC desde el inicio hasta la semana 52
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 52
Un "respondedor" se definió como una disminución desde el inicio hasta las 52 semanas en la puntuación z del IMC del participante de ≥0,2. El IMC se calculó utilizando las evaluaciones de peso y altura de los participantes, utilizando la siguiente fórmula: IMC = kg/m^2. Las puntuaciones Z del IMC se basaron en los Estándares de crecimiento infantil de 2007 de la Organización Mundial de la Salud e indicaron el número de desviaciones estándar alejadas de la media. Una puntuación Z de 0 era igual a la media de una población de referencia (es decir, individuos sanos, de la misma edad y sexo). Una disminución de la puntuación Z del IMC (< 0) indicó una reducción del IMC desde el inicio, mientras que un aumento de la puntuación Z del IMC (> 0) indicó un aumento del IMC desde el inicio. El valor inicial se definió como la medición más reciente antes de la primera administración del fármaco del estudio.
Línea de base hasta la semana 52
Cambio porcentual medio desde el inicio en el IMC
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 52
Se informó el cambio porcentual medio desde el inicio hasta la semana 52 en el IMC. El IMC se calculó utilizando las evaluaciones de peso y altura de los participantes, utilizando la siguiente fórmula: IMC = kg/m^2. El valor inicial se definió como la medición más reciente antes de la primera administración del fármaco del estudio.
Línea de base, semana 52

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio absoluto medio desde el inicio en la puntuación Z del IMC
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 52
Se informó el cambio absoluto medio desde el inicio hasta la semana 52 en la puntuación Z del IMC. El IMC se calculó utilizando las evaluaciones de peso y altura de los participantes, utilizando la siguiente fórmula: IMC = kg/m^2. Las puntuaciones Z del IMC se basaron en los Estándares de crecimiento infantil de 2007 de la Organización Mundial de la Salud e indicaron el número de desviaciones estándar alejadas de la media. Una puntuación Z de 0 era igual a la media de una población de referencia (es decir, individuos sanos, de la misma edad y sexo). Una disminución de la puntuación Z del IMC (< 0) indicó una reducción del IMC desde el inicio, mientras que un aumento de la puntuación Z del IMC (> 0) indicó un aumento del IMC desde el inicio. El valor inicial se definió como la medición más reciente antes de la primera administración del fármaco del estudio.
Línea de base, semana 52
Cambio medio desde el inicio en porcentaje del percentil 95 del IMC
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 52
Se informó el cambio medio desde el inicio hasta la semana 52 en porcentaje del percentil 95 del IMC. El IMC se calculó utilizando las evaluaciones de peso y altura de los participantes, utilizando la siguiente fórmula: IMC = kg/m^2. Las puntuaciones percentiles del IMC son medidas de peso relativo ajustadas según la edad y el sexo del niño. El porcentaje de la puntuación del percentil 95 del IMC expresa el IMC del participante como porcentaje de la población de referencia del percentil 95 de los Centros para el Control de Enfermedades (CDC). El valor inicial se definió como la medición más reciente antes de la primera administración del fármaco del estudio.
Línea de base, semana 52
Cambio medio desde el inicio en la edad ósea
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 52
Se informó el cambio medio desde el inicio hasta la semana 52 en la edad ósea. Se obtuvo una medición estándar de la edad ósea (del área de la mano/muñeca) al principio y al final del ensayo para monitorear problemas de seguridad relacionados con el crecimiento. El valor inicial se definió como la medición más reciente antes de la primera administración del fármaco del estudio.
Línea de base, semana 52
Número de participantes con cambios desde el inicio en los cuestionarios de edades y etapas, tercera edición (ASQ-3)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 52
ASQ-3: cuestionario de cribado del desarrollo que consta de 5 áreas: comunicación, motricidad gruesa, motricidad fina, resolución de problemas y personal-social. Cada área tiene 6 preguntas calificadas como Sí = 10 puntos, A veces = 5 puntos y Todavía no = 0 puntos. Un niño puede obtener entre 0 y 60 puntos en cada área con un rango de puntuación total: 0 a 300; Las puntuaciones más altas son indicativas de mejora. Luego, la puntuación total del área se compara con el límite de puntuación estandarizado ajustado por edad (determinado por los desarrolladores de la herramienta), que indica si el desarrollo del niño parece estar según lo previsto según estas categorías: Abajo=La puntuación total del análisis (TAS) está por debajo del límite. Es posible que se necesite una evaluación adicional con un profesional; Monitor=TAS está cerca del límite. Proporcionar actividades de aprendizaje y monitorear; Arriba = TAS está por encima del límite y el desarrollo del niño parece estar según lo previsto. Se informó el cambio desde el punto de referencia para cada área de desarrollo de evaluación de acuerdo con estas 3 categorías de resultados. La puntuación total no fue aplicable.
Desde el inicio hasta la semana 52
Cambio desde el valor inicial en el peso corporal
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 52
Se informó el cambio desde el inicio hasta la semana 52 en el peso corporal.
Línea de base, semana 52
Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE)
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta la semana 56
Un evento adverso (EA) fue cualquier suceso médico adverso en un participante de un estudio clínico, asociado temporalmente con el uso de una intervención del estudio, ya sea que se considere relacionado o no con la intervención del estudio. Un TEAE se definió como cualquier EA que comenzó o empeoró en intensidad en o después de la fecha de la primera administración del fármaco del estudio.
Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta la semana 56
Número de participantes con TEAE clasificados por gravedad
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta la semana 56
Un TEAE fue cualquier suceso médico adverso en un participante de un estudio clínico, asociado temporalmente con el uso de una intervención del estudio, ya sea que se considere relacionado o no con la intervención del estudio. Un TEAE se definió como cualquier EA que comenzó o empeoró en intensidad en o después de la fecha de la primera administración del fármaco del estudio. Los TEAE se clasificaron según los criterios de los Criterios terminológicos comunes para eventos adversos (CTCAE). Grado 1- Leve; Grado 2- Moderado; Grado 3- Severo; Grado 4: amenaza la vida; Grado 5- Muerte relacionada con EA.
Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta la semana 56

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Investigadores

  • Silla de estudio: David Meeker, MD, Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

8 de marzo de 2022

Finalización primaria (Actual)

18 de septiembre de 2023

Finalización del estudio (Actual)

8 de noviembre de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

29 de marzo de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

7 de julio de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

19 de julio de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

27 de noviembre de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

11 de noviembre de 2024

Última verificación

1 de noviembre de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • RM-493-033

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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