メンケス病および後頭角症候群の成人生存者における自律神経失調症に対する NORTHERA (DROXIDOPA)

包含基準:

1. 予想される自然経過を超えて生存し、独立した歩行を達成し、通学（または通学）し、3年間の初期のCuHis治療後に成人期に達したメンケス病の成人、または自律神経失調症の臨床徴候および症状を示す後頭角症候群の成人、例：起立性低血圧：具体的には、起立後 3 分以内に収縮期血圧または拡張期血圧がそれぞれ少なくとも 20 mm Hg または 10 mm Hg 低下する、および/または慢性下痢：軟便の生成で、排便頻度が増加する場合と増加しない場合があります。入学直前の4週間以内。
2. -少なくとも週3回のめまい/立ちくらみの発生の歴史 直立および/または毎週3回の下痢のエピソード、または登録直前の4週間以上の食物摂取後の排便の緊急の必要性。
3. ATP7A の突然変異が文書化されています。
4. インフォームド コンセント フォーム (ICF) に署名し、日付を記入する必要があります。
5. 18歳以上。
6. 処方された経口ノーセラ（ドロキシドパ）レジメンを順守する能力。
7. -すべての研究訪問と手順を遵守する意欲。

除外基準:

1. -既存の肝臓（例、肝炎、胆道閉鎖症、肝硬変）または腎臓病（すなわち、計算された糸球体濾過率<30 ml /分）。
2. -高血圧、降圧療法、心不全（または駆出率の低下）、不整脈、または出血素因の病歴。
3. -治験責任医師の意見では、被験者が研究を完了することを妨げる可能性が高い、または被験者が研究要件を適切に順守できない、または順守しない疾患または状態。
4. α-1 アドレナリン受容体アゴニスト、β遮断薬、DOPA デカルボキシラーゼ阻害剤、ミドドリン、エフェドリン、または併用薬としてのトリプタン薬。