Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

NORTHERA (DROXIDOPA) для дизавтономии у взрослых, перенесших болезнь Менкеса и синдром затылочного рога

23 марта 2026 г. обновлено: Stephen G. Kaler, MD

Фаза I/II исследования NORTHERA (DROXIDOPA) при дисавтономии у взрослых, перенесших болезнь Менкеса, и у взрослых с синдромом затылочного рога: двойное слепое плацебо-контролируемое рандомизированное перекрестное клиническое исследование

Целью данного исследования является оценка того, является ли Нортера (Дроксидопа) безопасным и эффективным у молодых людей с болезнью Менкеса, которые пережили наиболее тяжелые осложнения болезни, или у взрослых с синдромом затылочного рога (СГЯ), которые имеют проблемы с периодическим низким кровяным давлением. и другие симптомы дизавтономии. Результаты и информация этого исследования могут помочь взрослым, пережившим болезнь Менкеса, и людям с СГЯ вести более нормальную повседневную жизнь.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

В этом пилотном клиническом испытании будут оцениваться безопасность, переносимость, дозировка и предварительная эффективность лечения Нортера (Дроксидопа) у молодых людей, которые пережили серьезные нейродегенеративные и нейрокогнитивные эффекты болезни Менкеса благодаря раннему лечению гистидинатом меди. Мы предполагаем, что Нортера (Дроксидопа) у выживших при болезни Менкеса с симптомами дизавтономии (например, обмороки, головокружение, ортостатическая гипотензия, аномальная синоатриальная проводимость, ночная брадикардия и дисфункция кишечника или мочевого пузыря) из-за стойкого дефицита медьзависимого фермента, допамина. β-гидроксилаза будет безопасной и скорректирует или улучшит нейрохимический уровень в крови, повысит систолическое кровяное давление и приведет к улучшению симптомов и улучшению общего качества жизни. Мы проверим эту гипотезу на примере шести-десяти пациентов, перенесших болезнь Менкеса, или пациентов с СГЯ в двойном слепом плацебо-контролируемом рандомизированном перекрестном клиническом исследовании.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

3

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
        • Vagelos College of Physicians and Surgeons, Columbia University

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 50 лет (Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Взрослые лица с болезнью Менкеса, выжившие дольше ожидаемого естественного течения болезни, достигшие самостоятельного передвижения, посещающие (или посещавшие) школу и достигшие совершеннолетия после раннего лечения CuHis в течение трех лет, или взрослые с синдромом затылочного рога, у которых проявляются клинические признаки и симптомы дисавтономии, например, ортостатическая гипотензия: в частности, снижение систолического или диастолического артериального давления не менее чем на 20 или 10 мм рт. чем за четыре недели до регистрации.
  2. В анамнезе не менее трех раз в неделю головокружение/чувство дурноты при стоянии и/или три раза в неделю эпизодов диареи или срочной потребности в дефекации после приема пищи в течение более четырех недель непосредственно перед включением в исследование.
  3. Документированная мутация в ATP7A.
  4. Необходимо подписать и поставить дату в форме информированного согласия (ICF).
  5. Возраст ≥ 18 лет.
  6. Способность соблюдать назначенный пероральный режим Northera (Droxidopa).
  7. Готовность соблюдать все учебные визиты и процедуры.

Критерий исключения:

  1. Ранее существовавшие заболевания печени (например, гепатит, атрезия желчевыводящих путей, цирроз печени) или почек (т. е. расчетная скорость клубочковой фильтрации <30 мл/мин).
  2. Гипертензия в анамнезе, антигипертензивная терапия, сердечная недостаточность (или снижение фракции выброса), сердечная аритмия или геморрагический диатез.
  3. Любое заболевание или состояние, которое, по мнению исследователя, с высокой вероятностью может помешать субъекту завершить исследование или при котором субъект не может или не будет надлежащим образом соблюдать требования исследования.
  4. Любой агонист альфа-1-адренорецепторов, бета-блокатор, ингибитор ДОФА-декарбоксилазы, мидодрин, эфедрин или любой триптановый препарат в качестве сопутствующего лечения.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Назначение кроссовера
  • Маскировка: Двойной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Активный компаратор: Northera™ (Дроксидопа) (лечение А)
Northera (Droxidopa) (лечение A) будет предоставляться взрослым субъектам в виде капсул с 100 мг, 200 мг или 300 мг Northera (Droxidopa), содержащихся в капсулах желатинового цвета (небесно-голубой и белый, размер 0) на основе результатов титрования дозы. посещать. Эти капсулы физически неотличимы от капсул лечения B (плацебо). Частота введения (перорально) будет два раза в день в течение шести недель.
Лекарство: Дроксидопа
Субъекты будут самостоятельно принимать капсулы Droxidopa перорально два раза в день в течение шести недель.
Другие имена:
  • Нортера
Плацебо Компаратор: Плацебо (лечение Б)
Пустые желатиновые цветные капсулы (небесно-голубого и белого цвета, размер 0), наполненные микрокристаллической целлюлозой и физически неотличимые от капсул для лечения А. Частота введения (перорально) будет два раза в день в течение шести недель.
Другой: Плацебо
Субъекты будут самостоятельно принимать внутрь капсулы плацебо два раза в день в течение шести недель.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Нежелательные явления, связанные с лечением, оцененные по критериям CTCAE v4.0
Временное ограничение: ННЯ в 6-недельных периодах приема активного препарата (дроксидопа) или плацебо
Лечение связанные нежелательные явления, оцененные по CTCAE v 4.0, по группам исследования
ННЯ в 6-недельных периодах приема активного препарата (дроксидопа) или плацебо

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Среднее изменение систолического артериального давления в положении с наклоном
Временное ограничение: Изменение систолического артериального давления в положении с наклоном в течение каждого 6-недельного периода лечения (дроксидопа и плацебо) по сравнению с исходным уровнем.
Изменение систолического артериального давления в положении наклона во время каждого периода лечения (дроксидопа и плацебо) по сравнению с исходным уровнем.
Изменение систолического артериального давления в положении с наклоном в течение каждого 6-недельного периода лечения (дроксидопа и плацебо) по сравнению с исходным уровнем.
Среднее изменение диастолического артериального давления в положении наклона
Временное ограничение: Изменение диастолического артериального давления в положении наклона в течение каждого 6-недельного периода лечения (дроксидопа и плацебо) по сравнению с исходным уровнем.
Изменение диастолического АД в положении наклона во время каждого периода лечения (дроксидопа и плацебо) по сравнению с исходным уровнем.
Изменение диастолического артериального давления в положении наклона в течение каждого 6-недельного периода лечения (дроксидопа и плацебо) по сравнению с исходным уровнем.
Уровни катехола в плазме
Временное ограничение: Изменение уровня катехоламинов в плазме между каждым 6-недельным периодом лечения (дроксидопа и плацебо)
Изменение уровня катехолов в плазме между группами плацебо и лечения дроксидопой
Изменение уровня катехоламинов в плазме между каждым 6-недельным периодом лечения (дроксидопа и плацебо)
Изменение от исходного уровня суточных дефекаций
Временное ограничение: Изменение от исходного уровня количества ежедневных дефекаций в день в течение каждой 6-недельной фазы лечения (дроксидопа и плацебо).
Изменение количества ежедневных дефекаций от исходного уровня
Изменение от исходного уровня количества ежедневных дефекаций в день в течение каждой 6-недельной фазы лечения (дроксидопа и плацебо).
Изменение длительности стояния от исходного уровня
Временное ограничение: Изменение от исходного уровня продолжительности времени стояния в течение каждого 6-недельного периода лечения (дроксидопа и плацебо).
Изменение от исходного уровня в продолжительности времени в положении стоя
Изменение от исходного уровня продолжительности времени стояния в течение каждого 6-недельного периода лечения (дроксидопа и плацебо).
Изменение от исходного уровня в результатах теста «Встань и иди» (TUG)
Временное ограничение: Изменение по сравнению с исходным уровнем результативности теста TUG в течение каждого 6-недельного периода лечения (дроксидопа и плацебо)
Изменение показателей теста Timed Up and Go (TUG) по сравнению с исходным уровнем
Изменение по сравнению с исходным уровнем результативности теста TUG в течение каждого 6-недельного периода лечения (дроксидопа и плацебо)
Изменение относительно исходного уровня при проведении 6-минутного теста ходьбы
Временное ограничение: Изменение от исходного уровня в дистанции 6-минутной ходьбы в течение каждого 6-недельного периода лечения (дроксидопа и плацебо)
Изменение показателя 6-минутного теста ходьбы по сравнению с исходным уровнем
Изменение от исходного уровня в дистанции 6-минутной ходьбы в течение каждого 6-недельного периода лечения (дроксидопа и плацебо)
Изменение от исходного уровня баллов по опроснику оценки симптомов ортостатической гипотензии (OHSA)
Временное ограничение: Изменение от исходного уровня оценки OHSA в течение каждого 6-недельного периода лечения (дроксидопа и плацебо)
Изменение от исходного уровня баллов по опроснику оценки симптомов ортостатической гипотензии. Шкала оценивает тяжесть симптомов ОГ от 0 до 10; где 10 определяется как наихудшее возможное состояние.
Изменение от исходного уровня оценки OHSA в течение каждого 6-недельного периода лечения (дроксидопа и плацебо)

Другие показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение баллов по опроснику для оценки симптомов ортостатической гипотензии после приема Нортеры (Дроксидопа)
Временное ограничение: Шестинедельные периоды активного препарата по сравнению с плацебо
Баллы варьируются от нуля до 10, где 0 означает отсутствие симптомов, а 10 означает наихудшие из возможных симптомов.
Шестинедельные периоды активного препарата по сравнению с плацебо

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Stephen G. Kaler, MD

Следователи

  • Главный следователь: Stephen G Kaler, MD, Vagelos College of Physicians & Surgeons, Columbia University, New York, NY

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

12 июля 2021 г.

Первичное завершение (Действительный)

30 октября 2023 г.

Завершение исследования (Действительный)

29 июня 2024 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

9 июля 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

22 июля 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

26 июля 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

13 апреля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

23 марта 2026 г.

Последняя проверка

1 марта 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 00001113

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться