Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

NORTHERA (DROXIDOPA) w leczeniu dysautonomii u dorosłych pacjentów po chorobie Menkesa i zespole rogu potylicznego

7 stycznia 2023 zaktualizowane przez: Stephen G. Kaler, MD

Badanie fazy I/II produktu NORTHERA (DROXIDOPA) w leczeniu dysautonomii u osób dorosłych, które przeżyły chorobę Menkesa i dorosłych z zespołem rogu potylicznego: podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, randomizowane, krzyżowe badanie kliniczne

Celem tego badania jest ocena, czy lek Northera (Droxidopa) jest bezpieczny i skuteczny u młodych dorosłych z chorobą Menkesa, którzy przeżyli najcięższe powikłania choroby, lub u dorosłych z zespołem rogu potylicznego (OHS), którzy mają problemy z okresowymi niskimi wartościami ciśnienia krwi i inne objawy dysautonomii. Wyniki i informacje z tego badania mogą pomóc dorosłym osobom, które przeżyły chorobę Menkesa i osobom z BHP, prowadzić bardziej normalne codzienne życie.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

To pilotażowe badanie kliniczne oceni bezpieczeństwo, tolerancję, dawkowanie i wstępną skuteczność leczenia Northera (Droxidopa) u młodych dorosłych, którzy przeżyli główne neurodegeneracyjne i neurokognitywne skutki choroby Menkesa poprzez wczesne leczenie histydynianem miedzi. Postawiliśmy hipotezę, że Northera (Droxidopa) u osób, które przeżyły chorobę Menkesa z objawami dysautonomii (np. β-hydroksylaza będzie bezpieczna i poprawi lub poprawi poziomy neurochemiczne krwi, podniesie skurczowe ciśnienie krwi i spowoduje poprawę objawową i lepszą ogólną jakość życia. Przetestujemy tę hipotezę u sześciu do dziesięciu osób, które przeżyły chorobę Menkesa lub pacjentów z OHS w podwójnie ślepej, kontrolowanej placebo, randomizowanej krzyżowej próbie klinicznej.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

6

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Rekrutacyjny
        • Nationwide Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Stephen G Kaler, MD
          • Numer telefonu: 614-722-5964

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 50 lat (Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Dorosłe osoby z chorobą Menkesa, które przeżyły poza przewidywany przebieg naturalny, samodzielnie poruszały się, uczęszczały (lub uczęszczały) do szkoły i osiągnęły dorosłość po wczesnym trzyletnim leczeniu CuHis lub osoby dorosłe z zespołem rogu potylicznego, u których występują kliniczne objawy przedmiotowe i podmiotowe dysautonomii, np. niedociśnienie ortostatyczne: w szczególności spadek skurczowego lub rozkurczowego ciśnienia krwi odpowiednio o co najmniej 20 lub 10 mm Hg w ciągu trzech minut po zmianie pozycji na stojącą i (lub) przewlekła biegunka: oddawanie luźnych stolców z lub bez zwiększonej częstości wypróżnień przez dłuższy czas niż cztery tygodnie bezpośrednio poprzedzające rejestrację.
  2. Występowanie co najmniej trzy razy w tygodniu zawrotów głowy/uczucia oszołomienia podczas stania i/lub trzy razy w tygodniu epizody biegunki lub pilna potrzeba wypróżnienia po spożyciu pokarmu przez ponad cztery tygodnie bezpośrednio poprzedzające włączenie do badania.
  3. Udokumentowana mutacja w ATP7A.
  4. Musi podpisać i opatrzyć datą formularz świadomej zgody (ICF).
  5. Wiek ≥ 18 lat.
  6. Zdolność do przestrzegania przepisanego doustnego schematu Northera (Droxidopa).
  7. Gotowość do przestrzegania wszystkich wizyt studyjnych i procedur.

Kryteria wyłączenia:

  1. Istniejąca wcześniej choroba wątroby (np. zapalenie wątroby, zarośnięcie dróg żółciowych, marskość wątroby) lub choroba nerek (tj. obliczony wskaźnik przesączania kłębuszkowego <30 ml/min).
  2. Nadciśnienie tętnicze w wywiadzie, leczenie przeciwnadciśnieniowe, niewydolność serca (lub zmniejszona frakcja wyrzutowa), zaburzenia rytmu serca lub skazy krwotoczne.
  3. Jakakolwiek choroba lub stan, który w opinii Badacza z dużym prawdopodobieństwem uniemożliwi uczestnikowi ukończenie badania lub gdy uczestnik nie może lub nie chce odpowiednio spełnić wymagań badania.
  4. Dowolny agonista receptora alfa-1 adrenergicznego, beta-bloker, inhibitor dekarboksylazy DOPA, midodryna, efedryna lub jakikolwiek tryptan jako lek towarzyszący.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: Northera™ (Droxidopa) (Kuracja A)
Northera (Droxidopa) (Leczenie A) będzie podawana dorosłym pacjentom w postaci kapsułki zawierającej 100 mg, 200 mg lub 300 mg Northera (Droxidopa) zawartej w kolorowych kapsułkach żelatynowych (błękitny i biały, rozmiar 0) na podstawie wyników miareczkowania dawki wizyta. Kapsułki te są fizycznie nie do odróżnienia od kapsułek Leczenia B (placebo). Częstotliwość podawania (doustnie) będzie wynosić dwa razy dziennie przez sześć tygodni.
Lek: Droksidopa
Pacjenci będą samodzielnie podawać doustnie kapsułki droksidopy dwa razy dziennie przez sześć tygodni.
Inne nazwy:
  • Północna
Komparator placebo: Placebo (leczenie B)
Puste kolorowe kapsułki żelatynowe (błękitno-białe, rozmiar 0) wypełnione celulozą mikrokrystaliczną i fizycznie nie do odróżnienia od kapsułek Leczenia A. Częstotliwość podawania (doustnie) będzie wynosić dwa razy dziennie przez sześć tygodni
Inny: Placebo
Pacjenci będą samodzielnie podawać doustnie kapsułki placebo dwa razy dziennie przez sześć tygodni.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem oceniana za pomocą narzędzia CTCAE v5
Ramy czasowe: Sześciotygodniowe okresy aktywnego leku w porównaniu z placebo
Stopień 1-5 ze wzrostem ciężkości od 1 do 5
Sześciotygodniowe okresy aktywnego leku w porównaniu z placebo

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana poziomu katecholu w osoczu po Northera (Droxidopa)
Ramy czasowe: Sześciotygodniowe okresy aktywnego leku w porównaniu z placebo
Oznaczenia seryjne norepinefryny i glikolu dihydroksyfenylowego
Sześciotygodniowe okresy aktywnego leku w porównaniu z placebo
Zmiany skurczowego ciśnienia krwi po Northera (Droxidopa)
Ramy czasowe: Sześciotygodniowe okresy aktywnego leku w porównaniu z placebo
Szeregowe pomiary BP, w tym monitorowanie w domu
Sześciotygodniowe okresy aktywnego leku w porównaniu z placebo
Zmiany objawów żołądkowo-jelitowych po Northera (Droxidopa)
Ramy czasowe: Sześciotygodniowe okresy aktywnego leku w porównaniu z placebo
Jak odzwierciedlono w raporcie dotyczącym zespołu jelita drażliwego – biegunki
Sześciotygodniowe okresy aktywnego leku w porównaniu z placebo
Zmiany w czasie trwania czasu stojącego po Northera (Droxidopa)
Ramy czasowe: Sześciotygodniowe okresy aktywnego leku w porównaniu z placebo
Mierzone w sekundach czasu
Sześciotygodniowe okresy aktywnego leku w porównaniu z placebo
Zmiany w wynikach testu Up and Go po Northera (Droxidopa)
Ramy czasowe: Sześciotygodniowe okresy aktywnego leku w porównaniu z placebo
Mierzona w czasie (sekundy) potrzebnym do wstania z krzesła, przejścia 3 m i powrotu do pozycji siedzącej na krześle.
Sześciotygodniowe okresy aktywnego leku w porównaniu z placebo
Zmiany w wynikach 6-minutowego testu marszu po Northera (Droxidopa)
Ramy czasowe: Sześciotygodniowe okresy aktywnego leku w porównaniu z placebo
Mierzona w odległości (w metrach) przeszła w 6 minut
Sześciotygodniowe okresy aktywnego leku w porównaniu z placebo

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana wyników w kwestionariuszu oceny objawów niedociśnienia ortostatycznego po Northera (Droxidopa)
Ramy czasowe: Sześciotygodniowe okresy aktywnego leku w porównaniu z placebo
Wyniki wahają się od zera do 10, gdzie 0 oznacza brak objawów, a 10 oznacza najgorsze możliwe objawy
Sześciotygodniowe okresy aktywnego leku w porównaniu z placebo

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Stephen G. Kaler, MD

Śledczy

  • Główny śledczy: Stephen G Kaler, MD, Nationwide Children's Hospital

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

12 lipca 2021

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

30 czerwca 2025

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

30 czerwca 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

9 lipca 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

22 lipca 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

26 lipca 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

10 stycznia 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

7 stycznia 2023

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 00001113

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Menkesa

Badania kliniczne na Droksidopa

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Bulgaria

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj