Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

NORTHERA (DROXIDOPA) for dysautonomi hos voksne overlevende af Menkes sygdom og occipital hornsyndrom

23. marts 2026 opdateret af: Stephen G. Kaler, MD

Fase I/II undersøgelse af NORTHERA (DROXIDOPA) for dysautonomi hos voksne overlevende af Menkes sygdom og voksne med occipital hornsyndrom: Dobbeltblind placebokontrolleret, randomiseret overkrydsnings klinisk forsøg

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere, om Northera (Droxidopa) er sikker og effektiv hos unge voksne med Menkes sygdom, som overlevede de mest alvorlige komplikationer af deres sygdom, eller voksne med occipital horn syndrom (OHS), som har problemer med intermitterende lavt blodtryk og andre symptomer på dysautonomi. Resultaterne og informationen fra denne undersøgelse kan hjælpe voksne overlevende af Menkes sygdom og individer med OHS til at leve mere normalt i hverdagen.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette kliniske pilotforsøg vil evaluere sikkerheden, tolerabiliteten, doseringen og den foreløbige effektivitet af Northera (Droxidopa) behandling hos unge voksne, som overlevede de store neurodegenerative og neurokognitive virkninger af Menkes sygdom gennem tidlig kobberhistidinatbehandling. Vi antager, at Northera (Droxidopa) i Menkes sygdom overlever med symptomer på dysautonomi (f.eks. synkope, svimmelhed, ortostatisk hypotension, unormal sinoatrial ledning, natlig bradykardi og tarm- eller blæredysfunktion) fra vedvarende mangel på det kobberafhængige enzym, dopaminafhængigt enzym. β-hydroxylase, vil være sikker og korrigere eller forbedre blodets neurokemiske niveauer, hæve det systoliske blodtryk og producere symptomatisk forbedring og bedre overordnet livskvalitet. Vi vil teste denne hypotese hos seks til ti overlevende fra Menkes-sygdommen eller OHS-patienter i et dobbeltblindt placebokontrolleret, randomiseret klinisk crossover-forsøg.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

3

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Vagelos College of Physicians and Surgeons, Columbia University

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 50 år (Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Voksne personer med Menkes sygdom, som overlevede ud over den forventede naturlige historie, nåede selvstændig ambulation, gik i (eller gik i) skole og nåede voksenalderen efter tidlig CuHis behandling i tre år eller voksne med Occipital Horn Syndrome, som viser kliniske tegn og symptomer på dysautonomi, ortostatisk hypotension: specifikt et fald i systolisk eller diastolisk blodtryk på henholdsvis mindst 20 eller 10 mm Hg inden for tre minutter efter at have stået op, og/eller kronisk diarré: produktion af løs afføring med eller uden øget afføringsfrekvens i mere end fire uger umiddelbart før tilmeldingen.
  2. Anamnese med mindst tre gange ugentligt forekomst af svimmelhed/himmelhed, mens du står oprejst og/eller tre gange ugentlige episoder med diarré eller et presserende behov for at få afføring efter fødeindtagelse i mere end fire uger umiddelbart før tilmelding.
  3. Dokumenteret mutation i ATP7A.
  4. Skal underskrive og datere en Informed Consent Form (ICF).
  5. Alder ≥ 18 år.
  6. Evne til at overholde den foreskrevne orale Northera (Droxidopa) kur.
  7. Vilje til at overholde alle studiebesøg og procedurer.

Ekskluderingskriterier:

  1. Eksisterende lever (f.eks. hepatitis, galdeatresi, cirrose) eller nyresygdom (dvs. beregnet glomerulær filtrationshastighed <30 ml/min).
  2. Anamnese med hypertension, antihypertensiv behandling, hjertesvigt (eller nedsat ejektionsfraktion), hjertearytmi eller blødende diateser.
  3. Enhver sygdom eller tilstand, der efter investigators opfattelse har en høj sandsynlighed for at udelukke forsøgspersonen fra at gennemføre undersøgelsen, eller hvor forsøgspersonen ikke kan eller vil overholde undersøgelseskravene på passende vis.
  4. Enhver alfa-1-adrenoreceptoragonist, betablokker, DOPA-decarboxylasehæmmer, midodrin, efedrin eller enhver triptanmedicin som samtidig medicin.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Northera™ (Droxidopa) (Behandling A)
Northera (Droxidopa) (behandling A) vil blive givet til voksne forsøgspersoner som en kapsel med 100 mg, 200 mg eller 300 mg Northera (Droxidopa) indeholdt i gelatinefarvekapsler (himmelblå og hvide, størrelse 0) baseret på resultater fra dosistitreringen besøg. Disse kapsler kan fysisk ikke skelnes fra Behandling B (placebo) kapslerne. Indgivelseshyppigheden (gennem munden) vil være to gange dagligt i seks uger.
Medicin: Droxidopa
Forsøgspersoner vil selv administrere kapsler af Droxidopa gennem munden to gange dagligt i seks uger.
Andre navne:
  • Northera
Placebo komparator: Placebo (behandling B)
Tomme gelatinefarvede kapsler (himmelblå og hvide, størrelse 0) fyldt med mikrokrystallinsk cellulose og fysisk umulige at skelne fra Treatment A-kapsler. Indgivelseshyppigheden (gennem munden) vil være to gange dagligt i seks uger
Andet: Placebo
Forsøgspersoner vil selv administrere placebokapsler gennem munden to gange dagligt i seks uger.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Behandlingsrelaterede bivirkninger vurderet ved CTCAE v4.0
Tidsramme: TEAEs i 6-ugers perioder med enten aktivt lægemiddel (droxidopa) eller placebo
Behandlingsrelaterede bivirkninger vurderet ved CTCAE v 4.0 efter studiegruppe
TEAEs i 6-ugers perioder med enten aktivt lægemiddel (droxidopa) eller placebo

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Gennemsnitlig ændring i systolisk blodtryk i tilt-position
Tidsramme: Ændring i systolisk blodtryk i oprejst position under hver 6-ugers behandlingsperiode (droxidopa og placebo) sammenlignet med baseline.
Ændring i systolisk blodtryk i oprejst stilling under hver behandlingsarm (droxidopa og placebo) sammenlignet med baseline.
Ændring i systolisk blodtryk i oprejst position under hver 6-ugers behandlingsperiode (droxidopa og placebo) sammenlignet med baseline.
Gennemsnitlig ændring i diastolisk blodtryk i tilt-position
Tidsramme: Ændringen i diastolisk blodtryk i tilt-position under hver 6-ugers behandlingsperiode (droxidopa og placebo) sammenlignet med baseline.
Ændringen i diastolisk blodtryk i tiltposition under hver behandlingsarm (droxidopa og placebo) sammenlignet med baseline.
Ændringen i diastolisk blodtryk i tilt-position under hver 6-ugers behandlingsperiode (droxidopa og placebo) sammenlignet med baseline.
Plasmakatekolaminniveauer
Tidsramme: Ændring i plasma-katecholer mellem hver 6-ugers behandlingsarm (droxidopa og placebo)
Ændring i plasma-katecholer mellem placebo- og droxidopa-behandlingsgrupper
Ændring i plasma-katecholer mellem hver 6-ugers behandlingsarm (droxidopa og placebo)
Ændring fra baseline i daglige tarmtømninger
Tidsramme: Ændring fra baseline i daglige afføringer pr. dag under hver 6-ugers behandlingsarm (droxidopa og placebo).
Ændring fra baseline i daglige tarmafføringer
Ændring fra baseline i daglige afføringer pr. dag under hver 6-ugers behandlingsarm (droxidopa og placebo).
Ændring fra baseline i tid til stående position varighed
Tidsramme: Ændring fra baseline i ståtidens varighed under hver 6-ugers behandlingsperiode (droxidopa og placebo).
Ændring fra baseline i varighed af stående tid
Ændring fra baseline i ståtidens varighed under hver 6-ugers behandlingsperiode (droxidopa og placebo).
Ændring fra baseline i Timed Up and Go (TUG) test præstation
Tidsramme: Ændring fra baseline i TUG-test præstation under hver 6-ugers behandlingsperiode (droxidopa og placebo)
Ændring fra baseline i Timed Up and Go (TUG)-testens præstation
Ændring fra baseline i TUG-test præstation under hver 6-ugers behandlingsperiode (droxidopa og placebo)
Ændring fra baseline i 6-minutters gangtest præstation
Tidsramme: Ændring fra baseline i 6MW-afstanden under hver 6-ugers behandlingsperiode (droxidopa og placebo)
Ændring fra baseline i 6-minutters gangtest-præstation
Ændring fra baseline i 6MW-afstanden under hver 6-ugers behandlingsperiode (droxidopa og placebo)
Ændring fra baseline i scores på Orthostatic Hypotension Symptom Assessment (OHSA) spørgeskemaet
Tidsramme: Ændring fra baseline i OHSA-score i hver 6-ugers behandlingsperiode (droxidopa og placebo)
Ændring fra baseline i scores på Orthostatisk Hypotension Symptom Assessment-spørgeskemaet. Skalaen vurderer sværhedsgraden af OH-symptomer fra 0 til 10 ; hvor 10 er defineret som den værst tænkelige.
Ændring fra baseline i OHSA-score i hver 6-ugers behandlingsperiode (droxidopa og placebo)

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i score på ortostatisk hypotension Symptom Assessment spørgeskema efter Northera (Droxidopa)
Tidsramme: Seks ugers perioder med aktivt lægemiddel versus placebo
Score varierer fra nul til 10, hvor 0 betyder ingen symptomer og 10 betyder de værst mulige symptomer
Seks ugers perioder med aktivt lægemiddel versus placebo

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Stephen G. Kaler, MD

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Stephen G Kaler, MD, Vagelos College of Physicians & Surgeons, Columbia University, New York, NY

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

12. juli 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

30. oktober 2023

Studieafslutning (Faktiske)

29. juni 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

9. juli 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

22. juli 2021

Først opslået (Faktiske)

26. juli 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

13. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

23. marts 2026

Sidst verificeret

1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 00001113

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Droxidopa

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Ghana

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner