Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

NORTHERA (DROXIDOPA) a Menkes-kór és az occipitális szarv szindróma felnőttkori túlélőinek diszautonómiájára

2023. január 7. frissítette: Stephen G. Kaler, MD

A NORTHERA (DROXIDOPA) I/II. fázisú vizsgálata a Menkes-kórt túlélők és az occipitális szarv-szindrómás felnőttek diszautonómiájára vonatkozóan: Kettős-vak, placebo-kontrollos, randomizált, keresztezett klinikai vizsgálat

Ennek a vizsgálatnak a célja annak értékelése, hogy a Northera (Droxidopa) biztonságos-e és hatékony-e olyan Menkes-kórban szenvedő fiatal felnőtteknél, akik túlélték betegségük legsúlyosabb szövődményeit, vagy occipitalis szarv szindrómában (OHS) szenvedő felnőtteknél, akiknek időszakosan alacsony vérnyomással küzdenek. és a dysautonomia egyéb tünetei. A tanulmány eredményei és információi segíthetik a Menkes-betegségben szenvedő felnőtt túlélőket és az OHS-ben szenvedőket, hogy normálisabb mindennapi életet éljenek.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez a kísérleti klinikai vizsgálat értékeli a Northera (Droxidopa) kezelés biztonságosságát, tolerálhatóságát, adagolását és előzetes hatékonyságát fiatal felnőtteknél, akik túlélték a Menkes-betegség fő neurodegeneratív és neurokognitív hatásait a korai rézhisztidinát-kezelés révén. Feltételezzük, hogy a Menkes-betegségben szenvedő Northera (Droxidopa) dysautonomia tüneteivel (pl. ájulás, szédülés, ortosztatikus hipotenzió, kóros sinoatriális vezetés, éjszakai bradycardia és bél- vagy hólyagműködési zavar) a dopamin-dependens enzim tartós hiánya miatt. A β-hidroxiláz biztonságos lesz, javítja vagy javítja a vér neurokémiai szintjét, emeli a szisztolés vérnyomást, és tüneti javulást és jobb általános életminőséget eredményez. Ezt a hipotézist hat-tíz Menkes-kórt túlélő vagy OHS-betegen fogjuk tesztelni egy kettős-vak, placebo-kontrollos, randomizált, keresztezett klinikai vizsgálatban.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Várható)

6

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43205
        • Toborzás
        • Nationwide Children's Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
          • Stephen G Kaler, MD
          • Telefonszám: 614-722-5964

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Menkes-kórban szenvedő felnőttek, akik túlélték a várt természetes kórképet, önálló járást végeztek, iskolába jártak (vagy jártak) és a korai, hároméves CuHis-kezelést követően elérték a felnőttkort, vagy nyakszarv-szindrómás felnőttek, akiknél a diszautonómia klinikai tünetei és tünetei jelentkeznek, például ortosztatikus hipotenzió: konkrétan a szisztolés vagy diasztolés vérnyomás legalább 20, illetve 10 Hgmm-es csökkenése felállás után három percen belül, és/vagy krónikus hasmenés: laza székletképződés fokozott székelési gyakorisággal vagy anélkül. mint négy héttel közvetlenül a beiratkozást megelőzően.
  2. A kórtörténetben legalább heti háromszor fordult elő szédülés/szédülés egyenes állás közben és/vagy hetente háromszor hasmenés vagy sürgős székletürítési igény étkezés után, közvetlenül a felvételt megelőzően több mint négy hétig.
  3. Dokumentált mutáció az ATP7A-ban.
  4. Alá kell írnia és dátumoznia kell egy informált beleegyezési űrlapot (ICF).
  5. Életkor ≥ 18 év.
  6. Képes betartani az előírt orális Northera (Droxidopa) kezelési rendet.
  7. Hajlandóság az összes tanulmányútra és eljárásra.

Kizárási kritériumok:

  1. Meglévő máj (pl. hepatitis, epeúti atresia, cirrhosis) vagy vesebetegség (azaz számított glomeruláris filtrációs sebesség <30 ml/perc).
  2. Az anamnézisben szereplő magas vérnyomás, vérnyomáscsökkentő terápia, szívelégtelenség (vagy csökkent ejekciós frakció), szívritmuszavar vagy vérzéses diathesis.
  3. Bármilyen betegség vagy állapot, amely a vizsgáló véleménye szerint nagy valószínűséggel kizárja az alanyt a vizsgálat befejezésében, vagy ahol az alany nem tud vagy nem fog megfelelően megfelelni a vizsgálati követelményeknek.
  4. Bármilyen alfa-1 adrenoreceptor agonista, béta-blokkoló, DOPA-dekarboxiláz gátló, midodrin, efedrin vagy bármilyen triptán gyógyszer egyidejű gyógyszerként.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Crossover kiosztás
  • Maszkolás: Kettős

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Aktív összehasonlító: Northera™ (Droxidopa) (A kezelés)
A Northerát (Droxidopa) (A kezelés) felnőtt alanyok kapszula formájában kapják meg 100 mg, 200 mg vagy 300 mg Northerával (Droxidopa) zselatin színű kapszulákban (égkék és fehér, 0-ás méretű) az adagtitrálás eredményei alapján. látogatás. Ezek a kapszulák fizikailag megkülönböztethetetlenek a B kezelési (placebo) kapszuláktól. Az adagolás gyakorisága (szájon át) napi kétszer hat héten keresztül.
Drog: Droxidopa
Az alanyok önmaguknak adják be a Droxidopa kapszulákat szájon át, naponta kétszer hat héten keresztül.
Más nevek:
  • Northera
Placebo Comparator: Placebo (B kezelés)
Üres zselatin színű kapszulák (égkék és fehér, 0-s méretű), mikrokristályos cellulózzal töltve, és fizikailag megkülönböztethetetlenek az A kezelés kapszuláitól. Az adagolás gyakorisága (szájon át) napi kétszer hat héten keresztül
Egyéb: Placebo
Az alanyok maguknak adják be a placebó kapszulákat szájon át naponta kétszer hat héten keresztül.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A kezelés során felmerülő nemkívánatos események előfordulása a CTCAE v5 eszközzel értékelve
Időkeret: Hat hetes aktív gyógyszeres periódus a placebóval szemben
1-5 fokozatú, 1-ről 5-re növekvő súlyossággal
Hat hetes aktív gyógyszeres periódus a placebóval szemben

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A plazma katekolszintjének változása Northera (Droxidopa) után
Időkeret: Hat hetes aktív gyógyszeres periódus a placebóval szemben
A noradrenalin és a dihidroxifenilglikol sorozatos meghatározása
Hat hetes aktív gyógyszeres periódus a placebóval szemben
A szisztolés vérnyomás változásai Northera (Droxidopa) után
Időkeret: Hat hetes aktív gyógyszeres periódus a placebóval szemben
Soros vérnyomásmérés, beleértve az otthoni monitorozást
Hat hetes aktív gyógyszeres periódus a placebóval szemben
A gasztrointesztinális tünetek változásai Northera (Droxidopa) után
Időkeret: Hat hetes aktív gyógyszeres periódus a placebóval szemben
Az irritábilis bél szindróma-hasmenés jelentésben foglaltak szerint
Hat hetes aktív gyógyszeres periódus a placebóval szemben
A Northera (Droxidopa) utáni tartási idő változásai
Időkeret: Hat hetes aktív gyógyszeres periódus a placebóval szemben
Idő másodpercben mérve
Hat hetes aktív gyógyszeres periódus a placebóval szemben
Változások az Up and Go teszt teljesítményében Northera (Droxidopa) után
Időkeret: Hat hetes aktív gyógyszeres periódus a placebóval szemben
A székből való felálláshoz, 3 m-es sétához és a széken ülő helyzetbe való visszatéréshez szükséges idő (másodpercek) mérése.
Hat hetes aktív gyógyszeres periódus a placebóval szemben
Változások a 6 perces séta teszt teljesítményében Northera (Droxidopa) után
Időkeret: Hat hetes aktív gyógyszeres periódus a placebóval szemben
A megtett távolságban (méterben) mérve 6 perc
Hat hetes aktív gyógyszeres periódus a placebóval szemben

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az Orthostatic Hypotension Symptom Assessment kérdőív pontszámainak változása Northera (Droxidopa) után
Időkeret: Hat hetes aktív gyógyszeres periódus a placebóval szemben
A pontszámok nullától 10-ig terjednek, a 0 azt jelenti, hogy nincsenek tünetek, a 10 pedig a lehető legrosszabb tüneteket
Hat hetes aktív gyógyszeres periódus a placebóval szemben

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Stephen G. Kaler, MD

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Stephen G Kaler, MD, Nationwide Children's Hospital

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2021. július 12.

Elsődleges befejezés (Várható)

2025. június 30.

A tanulmány befejezése (Várható)

2026. június 30.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2021. július 9.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. július 22.

Első közzététel (Tényleges)

2021. július 26.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)

2023. január 10.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. január 7.

Utolsó ellenőrzés

2023. január 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 00001113

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Menkes-kór

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Myanmar

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel