멘케스병 및 후두각 증후군의 성인 생존자의 자율신경실조증에 대한 NORTHERA(DROXIDOPA)
2026년 3월 23일 업데이트: Stephen G. Kaler, MD
멘케스병의 성인 생존자와 후두각 증후군이 있는 성인의 자율신경실조증에 대한 NORTHERA(DROXIDOPA)의 1/2상 연구: 이중 맹검 위약 대조 무작위 교차 임상 시험
이 연구의 목적은 질병의 가장 심각한 합병증을 이겨낸 젊은 멘케스병 환자 또는 간헐적 저혈압 문제가 있는 후두각 증후군(OHS) 환자에게 노데라(드록시도파)가 안전하고 효과적인지 평가하는 것입니다. 및 자율신경실조증의 다른 증상.
이 연구의 결과와 정보는 멘케스병의 성인 생존자와 OHS 환자가 보다 정상적인 일상 생활을 영위하는 데 도움이 될 수 있습니다.
연구 개요
상세 설명
이 파일럿 임상 시험은 초기 구리 히스티디네이트 치료를 통해 멘케스병의 주요 신경퇴행성 및 신경인지 효과에서 살아남은 젊은 성인을 대상으로 노세라(Droxidopa) 치료의 안전성, 내약성, 투약 및 예비 효능을 평가할 것입니다.
우리는 멘케스병 생존자의 Northera(Droxidopa)가 구리 의존 효소인 도파민- β-하이드록실라아제는 안전하고 혈액 신경화학 수치를 교정하거나 개선하며 수축기 혈압을 높이고 증상 개선과 전반적인 삶의 질을 향상시킵니다.
우리는 이중 맹검 위약 대조 무작위 교차 임상 시험에서 6~10명의 멘케스병 생존자 또는 OHS 환자에서 이 가설을 테스트할 것입니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
3
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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New York
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New York, New York, 미국, 10032
- Vagelos College of Physicians and Surgeons, Columbia University
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 예상되는 자연 경과를 넘어 생존하고, 독립적인 보행이 가능하고, 학교에 다니고(또는 참석하고) 3년 동안 초기 CuHis 치료 후 성인이 된 멘케스병 성인 또는 자율신경실조증의 임상 징후 및 증상을 나타내는 후두 뿔 증후군 성인, 예를 들어, 기립성 저혈압: 특히 기립 후 3분 이내에 수축기 혈압 또는 이완기 혈압이 각각 최소 20 또는 10mmHg 감소 및/또는 만성 설사: 묽은 변 생성(더 많은 기간 동안 배변 빈도가 증가하거나 증가하지 않음) 등록 직전 4주 이상.
- 등록 직전 4주 이상 동안 음식 섭취 후 급히 배변을 해야 하는 급박한 필요성 또는 똑바로 서 있는 동안 현기증/현기증이 주 3회 이상 발생한 이력 및/또는 주 3회 설사 에피소드.
- ATP7A에서 문서화된 돌연변이.
- 정보에 입각한 동의서(ICF)에 서명하고 날짜를 기입해야 합니다.
- 연령 ≥ 18세.
- 처방된 경구 Northera(Droxidopa) 요법을 준수할 수 있는 능력.
- 모든 연구 방문 및 절차를 준수하려는 의지.
제외 기준:
- 기존의 간(예: 간염, 담도 폐쇄증, 간경화) 또는 신장 질환(즉, 계산된 사구체 여과율 < 30 ml/min).
- 고혈압, 항고혈압 요법, 심부전(또는 박출률 감소), 심장 부정맥 또는 출혈 체질의 병력.
- 조사자의 의견에 따라 피험자가 연구를 완료하는 것을 방해할 가능성이 높거나 피험자가 연구 요구 사항을 적절하게 준수할 수 없거나 따르지 않을 모든 질병 또는 상태.
- 모든 알파-1 아드레날린 수용체 작용제, 베타 차단제, DOPA 데카르복실라제 억제제, 미도드린, 에페드린 또는 병용 약물로서의 트립탄 약물.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 크로스오버 할당
- 마스킹: 더블
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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활성 비교기: Northera™(드록시도파)(치료제 A)
노데라(Droxidopa)(치료제 A)는 용량 적정 결과에 따라 젤라틴 컬러 캡슐(하늘색 및 흰색, 크기 0)에 함유된 노데라(Droxidopa) 100mg, 200mg 또는 300mg 캡슐 형태로 성인 대상자에게 제공됩니다. 방문하다.
이 캡슐은 치료 B(위약) 캡슐과 물리적으로 구별할 수 없습니다.
투여 빈도(경구)는 6주 동안 매일 2회입니다.
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피험자는 6주 동안 하루에 두 번 드록시도파 캡슐을 입으로 자가 투여합니다.
다른 이름들:
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위약 비교기: 위약(치료 B)
셀룰로오스 미정질로 채워진 빈 젤라틴 컬러 캡슐(하늘색 및 흰색, 크기 0) 및 처리 A 캡슐과 물리적으로 구별할 수 없음.
투여 빈도(경구)는 6주 동안 매일 2회입니다.
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피험자는 6주 동안 매일 2회 위약 캡슐을 입으로 자가 투여합니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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CTCAE v4.0으로 평가된 치료 관련 이상반응
기간: 활성 약물(드록시도파) 또는 위약 중 어느 하나의 6주 기간 동안의 TEAE
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연구군별 CTCAE v 4.0으로 평가된 치료 관련 이상반응
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활성 약물(드록시도파) 또는 위약 중 어느 하나의 6주 기간 동안의 TEAE
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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기립 자세에서의 수축기 혈압 평균 변화
기간: 각 6주 치료 기간(드록시도파와 위약) 동안 틸트 자세에서의 수축기 혈압 변화를 기준선과 비교한 결과.
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각 치료군(드록시도파 및 위약)에서 기울임 자세에서의 수축기 혈압 변화를 기준선과 비교.
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각 6주 치료 기간(드록시도파와 위약) 동안 틸트 자세에서의 수축기 혈압 변화를 기준선과 비교한 결과.
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기립 자세에서 이완기 혈압의 평균 변화
기간: 각 6주 치료 기간(드록시도파와 위약) 동안 기저선과 비교한 경사 자세에서의 이완기 혈압 변화.
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각 치료군(드록시도파와 위약)에서 기저선과 비교한 기립 자세에서의 이완기 혈압 변화.
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각 6주 치료 기간(드록시도파와 위약) 동안 기저선과 비교한 경사 자세에서의 이완기 혈압 변화.
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혈장 카테콜 수치
기간: 각 6주 치료군(드록시도파와 위약) 간 혈장 카테콜 변화
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플라세보와 드록시도파 치료군 간의 혈장 카테콜 변화
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각 6주 치료군(드록시도파와 위약) 간 혈장 카테콜 변화
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일일 배변 횟수의 기준값 대비 변화
기간: 각 6주 치료 단계(드록시도파 및 위약) 동안 일일 배변 횟수의 기저선 대비 변화.
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일일 배변 횟수의 기준선 대비 변화
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각 6주 치료 단계(드록시도파 및 위약) 동안 일일 배변 횟수의 기저선 대비 변화.
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기준선 대비 서 있는 시간 지속 기간 변화
기간: 각 6주 치료 단계(드록시도파 및 위약) 동안 기립 시간 지속 기간의 기저치 대비 변화.
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기저선 대비 서 있는 시간 지속 기간의 변화
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각 6주 치료 단계(드록시도파 및 위약) 동안 기립 시간 지속 기간의 기저치 대비 변화.
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기준선 대비 Timed Up and Go(TUG) 검사 수행 변화
기간: 각 6주 치료 기간(드록시도파 및 위약) 동안 TUG 검사 수행 능력의 기준선 대비 변화
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베이스라인 대비 Timed Up and Go(TUG) 검사 수행능력 변화
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각 6주 치료 기간(드록시도파 및 위약) 동안 TUG 검사 수행 능력의 기준선 대비 변화
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기준치 대비 6분 걷기 검사 수행능력 변화
기간: 각 6주 치료군(드록시도파 및 위약) 동안 6MW 거리의 기준선 대비 변화
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6분 보행 검사 수행도에서의 기저선 대비 변화
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각 6주 치료군(드록시도파 및 위약) 동안 6MW 거리의 기준선 대비 변화
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Orthostatic Hypotension Symptom Assessment (OHSA) 설문지 점수의 기준선 대비 변화
기간: 각 6주 치료군(드록시도파 및 위약) 동안 OHSA 점수의 기저선 대비 변화
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기저선 대비 기립성 저혈압 증상 평가 설문지 점수의 변화.
척도는 기립성 저혈압 증상의 심각도를 0에서 10까지 평가하며, 10은 가능한 최악의 상태로 정의됩니다.
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각 6주 치료군(드록시도파 및 위약) 동안 OHSA 점수의 기저선 대비 변화
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Northera(Droxidopa) 후 기립성 저혈압 증상 평가 설문지의 점수 변화
기간: 활성 약물 대 위약의 6주 기간
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점수의 범위는 0에서 10까지이며 0은 증상이 없음을 의미하고 10은 가능한 최악의 증상을 의미합니다.
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활성 약물 대 위약의 6주 기간
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Stephen G Kaler, MD, Vagelos College of Physicians & Surgeons, Columbia University, New York, NY
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 7월 12일
기본 완료 (실제)
2023년 10월 30일
연구 완료 (실제)
2024년 6월 29일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 7월 9일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 7월 22일
처음 게시됨 (실제)
2021년 7월 26일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 4월 13일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 3월 23일
마지막으로 확인됨
2026년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
- 신경학적 징후
- 뇌 질환
- 중추신경계 질환
- 신경계 질환
- 대사, 선천적 오류
- 유전병, 선천적
- 대사 질환
- 신경 행동 징후
- 피부병
- 모발 질환
- 유전성 퇴행성 장애, 신경계
- 지적 장애
- 유전 질환, X-연관
- 뇌 질환, 대사, 선천성
- 뇌 질환, 대사
- 금속 대사, 선천적 오류
- 선천성, 유전성, 신생아 질환 및 이상
- 영양 및 대사 질환
- 피부 및 결합 조직 질환
- X-연관 지적 장애
- 자율 신경계 질환
- 멘케스 변태모발증후군
- 후두부 증후군
- 아미노산, 펩티드 및 단백질
- 유기 화학 물질
- 탄화수소
- 탄화수소, 순환
- 탄화수소, 방향족
- 아민
- 아미노산
- 카테 콜
- 페놀
- 벤젠 유도체
- 카테콜아민
- 노르 에피네프린
- 세린
- 아미노산, 중성
- 드록시도파
기타 연구 ID 번호
- 00001113
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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